- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04067596
Très grandes tailles chez l'adolescent : ÉPIphysiodèse tibiale et fémorale (GREPI)
Très grandes tailles chez l'adolescent : intérêt de l'épiphysiodèse tibiale et fémorale en cas de demande de traitement.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Par « très grande taille », on entend une taille supérieure à +3 SD (écart-type) sur les courbes de référence françaises actualisées. La plupart des très grandes tailles sont constitutionnelles.
La première étape de la prise en charge de l'endocrinologue pédiatre à très grande taille consiste à collecter les paramètres auxologiques (taille familiale, pas seulement taille parentale, taille à la naissance, poids, taille, tour de tête, indice de masse corporelle, taille, taille assise) et tracer les courbes de croissance adolescentes correspondantes. L'étape clinique (entretien, examen clinique) tentera d'écarter un diagnostic autre qu'une taille constitutionnelle très importante : une accélération staturale récente liée à une cause hormonale avec un traitement médical spécifique (hyperthyroïdie ou hyper androgénie ou puberté précoce ou acromégalie ou plus rarement déficit en oestrogène par mutation du gène de l'aromatase CYP19A1 ou par mutation du récepteur ERα) et recherchera un syndrome dont la très grande taille est un signe parmi d'autres.
Parmi les principaux syndromes figurent le syndrome de Klinefelter (prévalence 1 personne/1200 ou 1/600 naissances garçons), le syndrome de Marfan (environ 1/6000 naissances, prévalence 1 à 5 personnes/10000), le syndrome triple X (1 à 5 personnes/10000) .
Les examens complémentaires seront guidés par des hypothèses diagnostiques ; le très grand diagnostic constitutionnel reste un diagnostic d'élimination.
La très grande taille constitutionnelle est définie comme familiale, c'est-à-dire liée à la taille d'au moins 1 des 2 parents ou membres de la famille proche des parents.
La taille cible peut être calculée à titre indicatif :
- Taille cible = [taille du père (cm) + taille de la mère (cm) +13] /2 pour les garçons
- Taille cible = [taille père (cm) + taille mère (cm) -13] /2 pour les filles Cependant, l'expérience montre que la taille cible est un mauvais outil pronostique dans les très grandes tailles de constitution : la croissance est toujours au-dessus.
La très grande taille constitutionnelle reste le diagnostic le plus fréquent parmi les diagnostics étiologiques des très grandes tailles.
La question thérapeutique succède à l'étape diagnostique. Seules les très grandes tailles secondaires à une cause hormonale peuvent bénéficier d'un traitement médical spécifique.
En dehors de ces situations, un entretien thérapeutique sera proposé en fonction du pronostic de taille estimé par le pédiatre endocrinologue. En cas de taille très importante annoncée et si cela représente une gêne pour l'adolescent, l'endocrinologue pédiatre peut proposer un traitement retardateur de croissance.
Les très grandes tailles peuvent être invalidantes et provoquer une expérience psychologique difficile, c'est pourquoi certaines familles ont besoin d'un traitement retardateur de croissance, en particulier les filles qui consultent plus souvent et plus tôt que les garçons.
L'estimation du pronostic adulte par l'endocrinologue pédiatre, autrefois basée sur les tables de Bayley et Pinneau, a été remplacée par un logiciel plus moderne intégrant les tables de Greulich et Pyle, Tanner Whitehouse 2 et 3, et prenant en compte la taille et l'origine ethnique des parents. Cette lecture automatisée de la maturation osseuse permet d'être plus précis dans la prédiction de la taille finale, étape indispensable avant toute discussion thérapeutique.
Dans la littérature internationale (principalement États-Unis, Europe du Nord et Australie), il est relativement consensuel d'envisager un traitement inhibiteur de croissance pour un pronostic ≥185 cm pour les filles et ≥ 200 cm pour les garçons. Pour notre étude, nous utiliserons un pronostic ≥ 184 cm pour les filles et ≥ 198 cm pour les garçons, ce qui correspond à une taille de +3 DS sur les courbes françaises actualisées.
Actuellement en France, les possibilités thérapeutiques pour ralentir la croissance et ainsi réduire la taille adulte finale sont :
- Soit les traitements médicaux : hors AMM et entraînant de nombreux effets secondaires ;
- Soit des traitements chirurgicaux : réalisés de manière anecdotique en France et basés sur des publications d'Europe du Nord.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Camille JUNG, MD
- Numéro de téléphone: 01 57 02 22 68
- E-mail: camille.jung@chicreteil.fr
Lieux d'étude
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-
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Créteil, France, 94000
- Recrutement
- CHI Creteil
-
Contact:
- Isis MARCHAND, MD
- Numéro de téléphone: 01 57 02 53 91
- E-mail: Isis.Marchand@chicreteil.fr
-
Lieusaint, France
- Recrutement
- Pôle médical de Sénart
-
Contact:
- Elodie GAUMETOU
-
Quincy-sous-Sénart, France
- Recrutement
- Hôpital Privé Claude Galien
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Contact:
- Elodie GAUMETOU
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Adolescent(e) consultant pour très grande taille avec une demande de retard de croissance
- Très grande taille idiopathique ou secondaire sans autre traitement étiologique possible
- Score de Tanner ≥ 3 pour les garçons et ≥ 2 pour les filles
- A0 ≤ 14 ans pour les garçons et ≤ 12,5 ans pour les filles
- Un âge chronologique de 10 à 16 ans pour les garçons et de 8 à 14 ans pour les filles
- Taille réelle de minimum 167,5 cm à 10 ans à au moins 180 cm à 16 ans pour les garçons et de minimum 160 cm à 8 ans à au moins 174 cm à 14 ans pour les filles
- Taille prévue ≥ 198 cm pour les garçons et ≥ ≥ 184 cm pour les filles (se référer au chapitre 6.6)
- Persistance radiologique du cartilage tibial et fémoral Croissance résiduelle estimée ≥ 8 cm
- Absence de contre-indication psychologique à un traitement freinant la croissance
- Accord des titulaires de l'autorité parentale et de l'adolescent pour une chirurgie de type épiphysiodèse
- Accord des titulaires de l'autorité parentale et de l'adolescent pour participer à l'étude
- Affilié à un régime de sécurité sociale
Critère d'exclusion:
- Taille très importante liée à une étiologie médicalement curable (hypersécrétion d'hormone de croissance appelée acromégalie)
- Refus des titulaires de l'autorité parentale ou de l'adolescent pour une chirurgie de type épiphysiodèse
- Refus des titulaires de l'autorité parentale ou de l'adolescent de participer à l'étude
- Contre-indication médicale ou psychologique à la chirurgie.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: épiphysiodèse
L'intervention consiste à stériliser le cartilage de croissance des différentes localisations (fémur distal et tibia proximal).
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L'intervention consiste à stériliser le cartilage de croissance des différentes localisations (fémur distal et tibia proximal). Sous anesthésie générale sous contrôle scopique, le cartilage de croissance sera abordé des deux côtés afin de maudire la zone de croissance. Cette procédure est surveillée tout au long de la procédure avec des radiographies itératives, pour assurer un curetage complet du cartilage de croissance. La durée moyenne de l'intervention est de 1h30. A la fin de l'intervention, il y aura sur chaque membre, 2 cicatrices opératoires de chaque côté du genou, 8 cicatrices en tout. La fermeture se fera avec des points résorbables Un simple pansement sera appliqué sur chaque cicatrice et une attelle de Zimmer en extension sera installée en post opératoire pour limiter les mobilisations douloureuses en phase aiguë. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taille finale (cm)
Délai: 5 années
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Taille finale debout par rapport à la taille prévue.
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5 années
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Nombre d'événements indésirables liés à la chirurgie
Délai: 1 mois
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Nombre d'événements indésirables après la chirurgie.
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1 mois
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Nombre d'événements indésirables orthopédiques
Délai: 1 mois
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Nombre d'événements indésirables orthopédiques consécutifs à une chirurgie clinique et radiologique (EOS) à court et à long terme.
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1 mois
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Hauteur assise (cm)
Délai: 1 mois
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Taille et envergure assise avant et après la chirurgie.
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1 mois
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Satisfaction du patient et des parents
Délai: 5 années
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Satisfaction des adolescents et des parents vis-à-vis de la prise en charge chirurgicale (analyse verbatim)
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- GREPI
- 2018-A00950-55 (Autre identifiant: ID-RCB)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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