Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

NVD en neonatos hipotérmicos HIE

2 de diciembre de 2020 actualizado por: Dorothea D. Jenkins, Medical University of South Carolina

N-acetilcisteína y vitamina D en lactantes con encefalopatía hipóxico-isquémica tratados con hipotermia

La lesión hipóxica isquémica (HI) neonatal es una lesión neurológica impredecible con consecuencias devastadoras a largo plazo para los padres que esperan un hijo normal. La hipotermia durante 72 horas dentro de las 6 horas posteriores al nacimiento mejora el resultado combinado de muerte o discapacidad grave, y la hipotermia es ahora el estándar de atención en los centros terciarios de todo el mundo. Sin embargo, aproximadamente el 50 % de los lactantes con encefalopatía isquémica hipóxica (HIE, por sus siglas en inglés) tratados con hipotermia todavía tienen resultados neurológicos adversos, debido a la neuroinflamación y al estrés oxidativo continuos a pesar de la hipotermia. Además, la mayoría de los lactantes con HIE tienen insuficiencia o deficiencia de un neuroesteroide fundamental, la 25(OH)vitamina D, que se ha demostrado que afecta negativamente el resultado después de un accidente cerebrovascular en adultos. Al agregar vitamina D a la N-acetilcisteína (NAC), un antioxidante, los investigadores plantearon la hipótesis de que ambos medicamentos aumentarían las concentraciones de glutatión (GSH) en áreas críticas del cerebro, mitigarían el estrés oxidativo continuo después de una lesión durante la hipotermia y después del recalentamiento, y mejorarían los resultados del desarrollo neurológico.

Este es un ensayo piloto abierto, no aleatorizado, de dosis creciente, para evaluar la disposición y la seguridad de NAC en combinación con vitamina D activa en recién nacidos que se presentan dentro de las 6 horas posteriores al evento de hipoxia, isquemia/asfixia y recibieron hipotermia moderada a 33 grados. C durante 72 horas por protocolo de rutina.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La N-acetilcisteína (NAC) es un fármaco aprobado por la FDA que se ha utilizado en múltiples condiciones para mitigar el estrés oxidativo. El laboratorio de los investigadores del estudio y otros han demostrado que la NAC brinda neuroprotección sola o en combinación con hipotermia cuando se administra dentro de las 1 a 6 horas posteriores a la agresión en modelos animales de lesión por HI. Sin embargo, en ratas recién nacidas sometidas a un insulto isquémico hipóxico grave, la hipotermia NAC + no neuroprotegió a los machos tan bien como a las hembras. Los investigadores del estudio y otros determinaron que la mayoría de los bebés con HIE son insuficientes o deficientes en 25 (OH) vitamina D, un neuroesteroide crítico que también aumenta la síntesis de un importante antioxidante, el glutatión. Al agregar 1,25-dihidroxi-vitamina D3 activa en dosis bajas a NAC (NVD), con un retraso de 1 hora después de comenzar la hipotermia, y repetida diariamente durante 14 días en un modelo de HI en ratas neonatales, los investigadores del estudio mejoraron significativamente la gravedad de los trastornos cerebrales. lesión sobre la hipotermia sola en ambos sexos. Es importante destacar que NVD también mejoró significativamente los resultados funcionales de fuerza, sensoriomotor y funcionamiento de la memoria 6 semanas después de HI, incluso en ratas macho con la patología cerebral más grave.

La NAC y la vitamina D activa están aprobadas por la FDA y son seguras incluso en recién nacidos muy enfermos. En el ensayo de los investigadores del estudio de NAC en la corioamnionitis materna, la monitorización fisiológica integral en bebés prematuros y nacidos a término expuestos a inflamación intrauterina no demostró diferencias significativas en el flujo sanguíneo cerebral, la oxigenación o la función ventricular izquierda en bebés tratados con NAC o solución salina.

El objetivo principal de este estudio en recién nacidos humanos después del nacimiento con EHI tratados con el protocolo de hipotermia estándar es determinar los parámetros farmacocinéticos (PK) únicos de NAC y vitamina D durante la hipotermia y después del recalentamiento, verificar el efecto del sistema nervioso central (SNC) de NVD en el objetivo farmacodinámico, glutatión reducido y determinar la duración del efecto del SNC. Los investigadores del estudio utilizaron dosis bajas de NAC (acetadote, 25-40 mg/kg/dosis) cada 12 horas y vitamina D3 (calcitriol, 0,03 a 0,1 microgramos/kg) cada 12-24 horas, infundidos por vía IV durante 10 días en una dosis creciente estudiar. Los investigadores del estudio determinaron los parámetros farmacocinéticos y los marcadores de estrés oxidativo en plasma durante el día 1 de vida en hipotermia y el día 5 de vida en normotermia (24 a 36 horas después del recalentamiento). Para establecer una dosificación efectiva de NVD basada directamente en el efecto del SNC, los metabolitos del SNC se cuantificaron con espectroscopía de resonancia magnética (MRS) antes e inmediatamente después de la dosificación de NVD en DOL 5, infundiendo NVD durante la resonancia magnética de rutina para HIE. En un subconjunto de 10 lactantes, los efectos retardados de NVD en la metabolómica del SNC se determinaron mediante MRS entre 2 y 6 h después de la dosificación de NVD en DOL 5. Se siguió el desarrollo durante > 24 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase temprana 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recién nacidos > 34 semanas, > 2000 gramos, dentro de las 6 h posteriores al nacimiento con EHI de moderada a grave que reciben hipotermia terapéutica

Criterio de exclusión:

  • Evidencia de una malformación congénita del SNC si se conoce antes de la inscripción
  • Evidencia de trastorno neuromuscular por antecedentes familiares
  • Más de 6 horas desde el nacimiento o lesión conocida
  • Sospecha de anomalía genética

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NAC 25 mg/kg, calcitriol 0,05 mcg/kg
N-acetilcisteína 25 mg/kg iv cada 12 h, calcitriol 0,05 mcg/kg iv cada 12 h, durante 10 días, comenzando dentro de las 6 h posteriores al nacimiento
administración iv de antioxidante y vitamina D activa
Otros nombres:
  • hipotermia
Experimental: NAC 25 mg/kg, calcitriol 0,03 mcg/kg
N-acetilcisteína 25 mg/kg iv cada 12 h, calcitriol 0,03 mcg/kg iv cada 24 h, durante 10 días, comenzando dentro de las 6 h posteriores al nacimiento
administración iv de antioxidante y vitamina D activa
Otros nombres:
  • hipotermia
Experimental: NAC 40 mg/kg, calcitriol 0,03 mcg/kg
N-acetilcisteína 40 mg/kg iv cada 12 h, calcitriol 0,03 mcg/kg iv cada 24 h, durante 10 días, comenzando dentro de las 6 h posteriores al nacimiento
administración iv de antioxidante y vitamina D activa
Otros nombres:
  • hipotermia

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la vida media farmacocinética de NAC
Periodo de tiempo: primera semana de vida
Parámetros farmacocinéticos de la semivida plasmática alrededor de la primera dosis el día de vida 1 durante la hipotermia y el día de vida 5 durante la normotermia
primera semana de vida
vida media farmacocinética del calcitriol
Periodo de tiempo: primera semana de vida
Parámetros farmacocinéticos de la semivida sérica alrededor de la primera dosis el día de vida 1 durante la hipotermia y el día de vida 5 durante la normotermia
primera semana de vida
Cambio en la concentración de glutatión en los ganglios basales
Periodo de tiempo: día de la vida 5
GSH por MRS antes, inmediatamente después y hasta 6 horas después de la infusión de NVD en el día de vida 5
día de la vida 5

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los marcadores de estrés oxidativo en plasma
Periodo de tiempo: día 1 y 5
isofuranos medidos por cromatografía líquida-espectroscopía de masas
día 1 y 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Dorothea Jenkins, MD, Medical University of South Carolina

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

25 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

después de la publicación, previa solicitud

Marco de tiempo para compartir IPD

después de la publicación de los principales hallazgos

Criterios de acceso compartido de IPD

solicitud por escrito a PI

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir