Purastat administrado por vía endoscópica para tratar el sangrado causado por proctopatía por radiación (PURASTAT)
Purastat administrado por vía endoscópica para el tratamiento de la proctopatía por radiación hemorrágica: un estudio de viabilidad aleatorizado
30.000 personas en el Reino Unido reciben tratamiento con radioterapia pélvica cada año. El sangrado rectal es un efecto secundario sintomático común causado por la proctopatía por radiación (PR). La RP se debe al efecto de la radiación en el recto (paso posterior), que provoca un suministro sanguíneo deficiente (isquemia), lo que provoca rigidez/cicatrización (fibrosis) y el desarrollo de vasos sanguíneos anormales en la superficie del revestimiento del recto (telangiectasia). ) que puede sangrar (1, 2). El seis por ciento de los pacientes desarrollará una hemorragia grave a causa de la RP (3), expulsando grandes cantidades de sangre y coágulos, lo que a menudo provoca anemia (recuento sanguíneo bajo) que requiere reemplazo de hierro en tabletas o por vía intravenosa (IV), o transfusión de sangre.
Hay muy pocos tratamientos seguros, eficaces y basados en evidencia disponibles para la RP. Purastat® es un nuevo agente hemostático (tratamiento que detiene el sangrado) autorizado para tratar el sangrado de los vasos sanguíneos del intestino. Es un líquido que contiene cuatro péptidos (componentes básicos de proteínas). Cuando este líquido entra en contacto con la sangre, estos péptidos se unen para formar una malla que cierra el vaso sanguíneo roto y detiene el sangrado (4-7). Purastat es seguro, no tiene efectos secundarios y descompone los aminoácidos, que son componentes básicos del tejido que pueden usarse para reparar el sitio de la lesión (7). Hay muchos estudios que demuestran que Purastat® es eficaz para detener el sangrado de forma rápida y segura (en 10 a 20 segundos) (6-13). Los primeros datos de una serie de casos de 21 pacientes realizada por el equipo de investigación han mostrado una mejoría en los síntomas y la apariencia endoscópica. Este estudio es un estudio de viabilidad aleatorio de doble sitio de 80 pacientes. Obtendrá datos iniciales sobre la seguridad y eficacia de Purastat para reducir el sangrado en personas con FR hemorrágico grave. Estos datos se utilizarán para respaldar la financiación de un ensayo controlado aleatorio definitivo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Purastat es un nuevo agente hemostático (tratamiento que detiene el sangrado) autorizado para tratar el sangrado de los vasos sanguíneos del intestino. Es un líquido que contiene cuatro péptidos (componentes básicos de proteínas). Cuando este líquido entra en contacto con la sangre, estos péptidos se unen para formar una malla que cierra el vaso sanguíneo roto y detiene el sangrado (4-7). Purastat es seguro, no tiene efectos secundarios y descompone los aminoácidos, que son componentes básicos del tejido que pueden usarse para reparar el sitio de la lesión (7). Hay muchos estudios que demuestran que Purastat® es eficaz para detener el sangrado de forma rápida y segura (en 10 a 20 segundos) (6-13). Los primeros datos de una serie de casos de 21 pacientes realizada por el equipo de investigación han mostrado una mejoría en los síntomas y la apariencia endoscópica.
Herramientas de evaluación
1. Datos demográficos Diario de sangrado rectal informado por el paciente de 2,7 días 3. Puntuación de sangrado rectal 4. Clasificación endoscópica: puntuación de Zinicola, puntuación de densidad de telangiectasia rectal 5. Sangre: concentración de hemoglobina, ferritina 6. Requisito de transfusión de sangre 7. Requisito de reemplazo de hierro 8. Calidad de vida (EQ5D 5L) 9. Uso de atención médica, incluidas visitas al médico de cabecera, visitas al hospital, asistencias a urgencias, visitas al hospital de día, admisiones hospitalarias, transfusiones de sangre y uso de hierro.
La duración del estudio será de 20 semanas (+/- 2 semanas). El momento de las evaluaciones será el inicial después del consentimiento (semana 0, semana 4 (+/- 1 semana) (+/- 1 semana);
Los pacientes serán evaluados en su cita clínica por el médico del estudio. Si cumplen con los criterios de elegibilidad, se obtendrá el consentimiento verbal del participante para que la enfermera de la investigación se comunique con él por teléfono para analizar más a fondo el estudio. Si el participante está dispuesto a participar en el estudio después de conversar con la enfermera de investigación, se programará una llamada telefónica de seguimiento con el médico del estudio para que el participante confirme que está dispuesto a continuar y hacer más preguntas. Se enviará al participante una carta de invitación más una hoja de información del participante y un formulario de consentimiento informado por correo postal o correo electrónico.
Luego, hay 2 opciones para obtener el consentimiento informado: una visita de consentimiento informado por teléfono con devolución del consentimiento informado al sitio del investigador O una visita de consentimiento informado cara a cara con el investigador del estudio y la enfermera de investigación respectivos.
Se obtendrán datos demográficos más detalles del tratamiento del cáncer, sitio, comorbilidades y tratamiento previo para la proctopatía por radiación. A los participantes se les asignará un número de estudio y se les hará anónimos. Luego serán asignados al azar a Purastat o al tratamiento habitual (enemas de sucralfato) utilizando bloques de 4 o 6 tamaños, y el tamaño del bloque se determina al azar. La aleatorización se estratificará por hospital. Se generará un programa de aleatorización independiente para cada uno de los hospitales. Se emitirán recetas de sucralfato 2 g BD durante 2 meses a aquellos asignados al azar al tratamiento habitual para su recolección en la primera cita de sigmoidoscopia.
La enfermera de investigación se comunicará con el participante para informarle sobre el brazo al que ha sido asignado al azar, confirmar la fecha de su visita inicial de sigmoidoscopia y asegurarse de que comience a completar su diario de sangrado/utilización de atención médica a partir de 7 días antes de su visita inicial. Se obtendrán datos demográficos más detalles del tratamiento del cáncer, sitio, comorbilidades y tratamiento previo para la proctopatía por radiación. A los pacientes se les asignará un número de estudio y se les hará anónimos. Luego serán asignados al azar a Purastat o al tratamiento habitual (enemas de sucralfato) utilizando bloques de 4 o 6 tamaños, y el tamaño del bloque se determina al azar.
La aleatorización se estratificará por hospital. Se generará un programa de aleatorización independiente para cada uno de los hospitales. Se emitirán recetas de sucralfato 2 g BD durante 2 meses a aquellos asignados al azar al tratamiento habitual para su recolección en la primera cita de sigmoidoscopia.
Semana 0 -1 •Se completará el diario de sangrado de 7 días.
Semana 0
- Los pacientes acudirán para una primera sigmoidoscopia.
- Se recopilará el diario de hemorragias y se completará el EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/cuestionario de utilización de atención médica inicial (que cubre los 6 meses anteriores, incluidos los detalles del uso de hierro y la transfusión de sangre).
- Se tomarán muestras de sangre de referencia (estudios de FBC, ferritina y hierro).
- La evaluación se realizará mediante una puntuación de sangrado rectal.
- Sigmoidoscopia: inserción en el recto solo para evaluar el alcance y la gravedad de la proctopatía por radiación. Se tomarán imágenes endoscópicas incluso en retroflexión. El endoscopista completará la clasificación endoscópica. Las imágenes serán calificadas de forma independiente por un segundo gastroenterólogo y cualquier diferencia será discutida y revisada por un tercero si es necesario.
- Grupo Purastat: Se entregarán 5 ml de Purastat.
- Tratamiento habitual grupo: enemas de sucralfato recogidos en farmacia: 2g BD durante 8 semanas a partir de ese día.
- El diario de sangrado se completará durante los 7 días siguientes antes de su visita de sigmoidoscopia.
- La próxima visita de sigmoidoscopia está reservada.
Semana 3
•Se completará el diario de sangrado de 7 días.
Semana 4
- Los pacientes acudirán para una segunda sigmoidoscopia.
- Se recopilarán los diarios de hemorragia y se completará el EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/cuestionario de utilización de atención médica inicial (que cubre las 4 semanas anteriores, incluidos detalles sobre el uso de hierro y la transfusión de sangre).
- La evaluación se realizará mediante una puntuación de sangrado rectal.
- Sigmoidoscopia: inserción en el recto solo para evaluar el alcance y la gravedad de la proctopatía por radiación. Se tomarán imágenes endoscópicas incluso en retroflexión. El endoscopista completará la clasificación endoscópica. Las imágenes serán calificadas de forma independiente por un segundo gastroenterólogo y cualquier diferencia será discutida y revisada por un tercero si es necesario.
- Se entregarán 5 ml de Purastat a los asignados al azar al grupo de Purastat.
- El diario de sangrado se completará durante los 7 días siguientes antes de su visita de sigmoidoscopia.
- La próxima visita de sigmoidoscopia está reservada.
Semana 7 •Se completará el diario de sangrado de 7 días.
Semana 8
- Los pacientes acudirán para una tercera sigmoidoscopia.
- Se recopilarán los diarios de hemorragia y se completará el EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/cuestionario de utilización de atención médica inicial (que cubre las 4 semanas anteriores, incluidos detalles sobre el uso de hierro y la transfusión de sangre).
- Se extraerán muestras de sangre (estudios de FBC, ferritina y hierro).
- La evaluación se realizará mediante una puntuación de sangrado rectal.
- Sigmoidoscopia: inserción en el recto solo para evaluar el alcance y la gravedad de la proctopatía por radiación. Se tomarán imágenes endoscópicas incluso en retroflexión. El endoscopista completará la clasificación endoscópica. Las imágenes serán calificadas de forma independiente por un segundo gastroenterólogo y cualquier diferencia será discutida y revisada por un tercero si es necesario.
- Se entregarán 5 ml de Purastat a los asignados al azar al grupo de Purastat.
- El diario de sangrado se completará durante los 7 días siguientes antes de su visita de sigmoidoscopia.
- La próxima visita de sigmoidoscopia está reservada.
Semana 19
•Se completará el diario de sangrado de 7 días.
Semana 20
- Los pacientes acudirán para una cuarta sigmoidoscopia.
- Se recopilarán los diarios de hemorragia y se completará el EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/cuestionario de utilización de atención médica inicial (que cubre las 12 semanas anteriores, incluidos los detalles del uso de hierro y la transfusión de sangre).
- Se extraerán muestras de sangre (estudios de FBC, ferritina y hierro).
- La evaluación se realizará mediante una puntuación de sangrado rectal.
- Sigmoidoscopia: inserción en el recto solo para evaluar el alcance y la gravedad de la proctopatía por radiación. Se tomarán imágenes endoscópicas incluso en retroflexión. El endoscopista completará la clasificación endoscópica. Las imágenes serán calificadas de forma independiente por un segundo gastroenterólogo y cualquier diferencia será discutida y revisada por un tercero si es necesario.
- CSQ-8 completado antes del alta de la unidad de endoscopia
- Fin de la implicación del paciente
Técnica de administración de purastat
- Inserción de sigmoidoscopio en el recto.
- Purastat se extenderá sobre la telangiectasia utilizando el catéter designado.
Al alta de la unidad de endoscopia, todos los pacientes recibirán diarios de sangrado y el equipo del estudio concertará la próxima cita de sigmoidoscopia. La enfermera de investigación se comunicará con los pacientes por teléfono en las semanas 3, 7 y 19 para solicitar que completen el diario de sangrado.
La enfermera de investigación se comunicará con las personas que abandonaron el estudio antes de la semana 28.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WU
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión
- Edad >16 años
- Radioterapia pélvica completada >6 meses antes
- Diagnóstico endoscópico confirmado de proctopatía por radiación en endoscopia digestiva baja (sigmoidoscopia o colonoscopia), caracterizado por las apariencias endoscópicas típicas de telangiectasia serpiginosa superficial friable, palidez de la mucosa y edema.
- Sangrado rectal significativo (>paso semanal de sangre a la taza del inodoro +/- anemia que continúa durante al menos 3 meses)
- Evaluación colónica completa (colonoscopia o colonografía por tomografía computarizada) para excluir otras causas de sangrado rectal
- Capaz de brindar consentimiento informado a una hoja de información del participante escrita en inglés.
Criterio de exclusión
- Edad <16 años
- No se puede realizar una evaluación colónica completa para excluir otras causas de sangrado rectal.
- Otra causa no tratada de sangrado rectal
- Tratamiento previo con Purastat para la PR
- Tratamiento previo con sucralfato para la PR
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo Purastat
Purastat 5ml una vez al mes durante 3 meses
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Nombre genérico del dispositivo y usos principales previstos: Todavía PuraStat desde la perspectiva de la marca CE. PuraStat es una solución acuosa de péptidos autoensamblables con una concentración del 2,5% RADA16 Indicación de uso: PuraStat está indicado para la hemostasia en las siguientes situaciones que se presentan durante la cirugía, cuando la hemostasia por ligadura o por medios estándar es insuficiente o poco práctica:
Otros nombres:
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Otro: Brazo de cuidado estándar
Enemas de sucralfato 2 g dos veces al día durante 8 semanas
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Enemas de sucralfato, 2 g dos veces al día durante 8 semanas, este es el tratamiento estándar en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad de realizar un ensayo controlado aleatorio completo para determinar si Purastat reduce la hemorragia gastrointestinal baja en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo en comparación con el tratamiento estándar con enemas de sucralfato.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Se pedirá a los participantes que describan su experiencia en el proceso del estudio utilizando un cuestionario validado (CSQ-8).
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Viabilidad de realizar un ensayo controlado aleatorio completo para determinar si Purastat reduce la hemorragia gastrointestinal baja en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo en comparación con el tratamiento estándar con enemas de sucralfato.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Se pedirá a los participantes que describan verbalmente el motivo del abandono (contacto con la enfermera de investigación de fin del estudio)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Viabilidad de realizar un ensayo controlado aleatorio completo para determinar si Purastat reduce la hemorragia gastrointestinal baja en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo en comparación con el tratamiento estándar con enemas de sucralfato.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Tasas de deserción en ambos brazos del estudio
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Viabilidad de realizar un ensayo controlado aleatorio completo para determinar si Purastat reduce la hemorragia gastrointestinal baja en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo en comparación con el tratamiento estándar con enemas de sucralfato.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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tasa de reclutamiento
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Viabilidad de realizar un ensayo controlado aleatorio completo para determinar si Purastat reduce la hemorragia gastrointestinal baja en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo en comparación con el tratamiento estándar con enemas de sucralfato.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Se pedirá a los participantes que describan verbalmente su aceptabilidad del proceso de aleatorización (contacto con la enfermera de investigación al final del estudio)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Viabilidad de realizar un ensayo controlado aleatorio completo para determinar si Purastat reduce la hemorragia gastrointestinal baja en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo en comparación con el tratamiento estándar con enemas de sucralfato.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Se pedirá a los participantes que describan verbalmente su aceptabilidad del proceso de reclutamiento (contacto con la enfermera de investigación de fin del estudio)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Viabilidad de realizar un ensayo controlado aleatorio completo para determinar si Purastat reduce la hemorragia gastrointestinal baja en pacientes con proctopatía por radiación hemorrágica a corto plazo en comparación con el tratamiento estándar con enemas de sucralfato.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Se pedirá a los participantes que describan su aceptabilidad de la intervención en un cuestionario validado (CSQ-8)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Seguridad de Purastat administrado por vía endoscópica para el tratamiento de la PR complicada por hemorragia gastrointestinal baja grave.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Incidentes de SAE y AE
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Usabilidad de resultados potenciales
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Aceptabilidad de los cuestionarios para los participantes (contacto con la enfermera de investigación al final del estudio)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Usabilidad de resultados potenciales
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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las mejores medidas de resultado serán las más significativas clínicamente con la menor cantidad de datos faltantes que muestren una variación suficiente entre los pacientes, incluida la determinación de si existen efectos piso/techo, y dentro de los pacientes a lo largo del tiempo en el análisis estadístico.
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Usabilidad de resultados potenciales
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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La menor cantidad de datos faltantes en las medidas de resultados de economía de la salud utilizando cuestionarios validados: EQ5D y cuestionario de utilización de la atención médica
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Para determinar si se puede recopilar la información necesaria.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Porcentaje de datos faltantes
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Para determinar si se puede recopilar la información necesaria.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Tasas de deserción
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Determinación del tamaño de la muestra para un ensayo multicéntrico definitivo para determinar la rentabilidad clínica y rentable de Purastat administrado por vía endoscópica para el tratamiento de la PR complicada por hemorragia gastrointestinal baja grave.
Periodo de tiempo: Completado 7 días antes, 7 días después y las semanas 0, 4, 8 y 20 sigmoidoscopias
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Episodios hemorrágicos informados por el paciente en el diario de hemorragias
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Completado 7 días antes, 7 días después y las semanas 0, 4, 8 y 20 sigmoidoscopias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Caroline Henson, Manchester University NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B01152
- 254308 (Otro identificador: IRAS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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