Purastat administré par endoscopie pour traiter les saignements causés par la proctopathie radiologique (PURASTAT)
Purastat administré par endoscopie pour le traitement de la proctopathie radique hémorragique : une étude de faisabilité randomisée
Au Royaume-Uni, 30 000 personnes sont traitées chaque année par radiothérapie pelvienne. Le saignement rectal est un symptôme secondaire courant causé par la radio-proctopathie (RP). La PR est due à l'effet des radiations sur le rectum (passage arrière) qui provoque un mauvais apport sanguin (ischémie) qui entraîne une raideur/des cicatrices (fibrose) et le développement de vaisseaux sanguins anormaux à la surface de la muqueuse du rectum (télangiectasie). ) qui peut saigner (1, 2). Six pour cent des patients développeront des saignements sévères dus à la RP (3), entraînant l'émission de grandes quantités de sang et de caillots, entraînant souvent une anémie (faible numération globulaire) nécessitant soit un remplacement du fer par comprimés, soit par voie intraveineuse (IV), soit une transfusion sanguine.
Il existe très peu de traitements sûrs, efficaces et fondés sur des données probantes pour la RP. Purastat® est un nouvel agent hémostatique (traitement qui arrête les saignements) autorisé pour traiter les saignements des vaisseaux sanguins de l'intestin. C'est un liquide contenant quatre peptides (éléments constitutifs des protéines). Lorsque ce liquide entre en contact avec le sang, ces peptides s'unissent pour former un maillage qui ferme le vaisseau sanguin brisé, arrêtant ainsi le saignement (4-7). Purastat est sûr, sans effets secondaires et il décompose les acides aminés, qui sont des éléments constitutifs des tissus qui peuvent être utilisés pour réparer le site de la blessure (7). De nombreuses études montrent que Purastat® est efficace pour arrêter les saignements rapidement et en toute sécurité (en 10 à 20 secondes) (6-13). Les premières données d'une série de cas de 21 patients réalisées par l'équipe de recherche ont montré une amélioration des symptômes et de l'apparence endoscopique. Cette étude est une étude de faisabilité randomisée sur deux sites portant sur 80 patients. Il obtiendra des données initiales sur la sécurité et l'efficacité de Purastat dans la réduction des saignements chez les personnes atteintes de RP hémorragique sévère. Ces données seront utilisées pour soutenir le financement d'un essai contrôlé randomisé définitif.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Purastat est un nouvel agent hémostatique (traitement qui arrête les saignements) autorisé pour traiter les saignements des vaisseaux sanguins de l'intestin. C'est un liquide contenant quatre peptides (éléments constitutifs des protéines). Lorsque ce liquide entre en contact avec le sang, ces peptides s'unissent pour former un maillage qui ferme le vaisseau sanguin brisé, arrêtant ainsi le saignement (4-7). Purastat est sûr, sans effets secondaires et il décompose les acides aminés, qui sont des éléments constitutifs des tissus qui peuvent être utilisés pour réparer le site de la blessure (7). De nombreuses études montrent que Purastat® est efficace pour arrêter les saignements rapidement et en toute sécurité (en 10 à 20 secondes) (6-13). Les premières données d'une série de cas de 21 patients réalisées par l'équipe de recherche ont montré une amélioration des symptômes et de l'apparence endoscopique.
Instruments d'évaluation
1. Données démographiques Journal de saignements rectaux de 2,7 jours signalés par le patient 3. Score de saignement rectal 4. Classement endoscopique : score de Zinicola, score de densité de télangiectasie rectale 5. Sang : concentration d'hémoglobine, ferritine 6. Besoin de transfusion sanguine 7. Besoin de remplacement du fer 8. Qualité de la vie (EQ5D 5L) 9. Utilisation des soins de santé, y compris les visites chez le médecin généraliste, les visites à l'hôpital, les fréquentations aux urgences, les visites à l'hôpital de jour, les admissions à l'hôpital, les transfusions sanguines et l'utilisation de fer.
La durée de l'étude sera de 20 semaines (+/- 2 semaines). Le calendrier des évaluations sera de référence après le consentement (semaine 0) ; semaine 4 (+/- 1 semaine) ; semaine 8 (+/- 1 semaine) ;
Les patients seront examinés lors de leur rendez-vous à la clinique par le médecin de l'étude. S'ils répondent aux critères d'éligibilité, le consentement verbal sera obtenu du participant pour que l'infirmière de recherche puisse le contacter par téléphone pour discuter davantage de l'étude. Si le participant est heureux de participer à l'étude après discussion avec l'infirmière de recherche, un appel téléphonique de suivi sera organisé avec le médecin de l'étude pour que le participant confirme qu'il est heureux de continuer et pose d'autres questions. Une lettre d'invitation ainsi qu'une fiche d'information sur le participant et un formulaire de consentement éclairé seront envoyés au participant par courrier ou par e-mail.
Il existe alors 2 options pour obtenir le consentement éclairé - soit une visite téléphonique de consentement éclairé avec retour du consentement éclairé au site de l'investigateur OU une visite de consentement éclairé en face à face avec l'investigateur de l'étude et l'infirmière de recherche respectifs.
Des données démographiques ainsi que des détails sur le traitement du cancer, le site, les comorbidités, le traitement antérieur pour la proctopathie radiologique seront obtenus. Les participants se verront attribuer un numéro d'étude et seront anonymisés. Ils seront ensuite randomisés pour recevoir Purastat ou un traitement comme d'habitude (lavements au sucralfate) en utilisant des blocs de 4 ou 6, la taille du bloc étant elle-même déterminée au hasard. La randomisation sera stratifiée par hôpital. Un calendrier de randomisation indépendant sera généré pour chacun des hôpitaux. Des prescriptions de sucralfate 2 g BD pendant 2 mois seront délivrées aux personnes randomisées pour recevoir le traitement comme d'habitude pour la collecte lors du premier rendez-vous de sigmoïdoscopie.
L'infirmière de recherche contactera le participant pour l'informer du bras dans lequel il a été randomisé, confirmer la date de sa visite de sigmoïdoscopie de base et s'assurer qu'il commence à remplir son journal de saignements/utilisation des soins de santé à partir de 7 jours avant sa visite de référence. Des données démographiques ainsi que des détails sur le traitement du cancer, le site, les comorbidités, le traitement antérieur pour la proctopathie radiologique seront obtenus. Les patients se verront attribuer un numéro d'étude et seront anonymisés. Ils seront ensuite randomisés pour recevoir Purastat ou un traitement comme d'habitude (lavements au sucralfate) en utilisant des blocs de 4 ou 6, la taille du bloc étant elle-même déterminée au hasard.
La randomisation sera stratifiée par hôpital. Un calendrier de randomisation indépendant sera généré pour chacun des hôpitaux. Des prescriptions de sucralfate 2 g BD pendant 2 mois seront délivrées aux personnes randomisées pour recevoir le traitement comme d'habitude pour la collecte lors du premier rendez-vous de sigmoïdoscopie.
Semaines 0 à 1 •Le journal des saignements de 7 jours sera complété.
Semaine 0
- Les patients seront présents pour la première sigmoïdoscopie.
- Le journal des saignements sera collecté et le questionnaire EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline sur l'utilisation des soins de santé (couvrant les 6 mois précédents, y compris les détails de l'utilisation du fer et de la transfusion sanguine) complété.
- Des sangs de base seront prélevés (études FBC, ferritine et fer).
- L'évaluation sera faite à l'aide d'un score de saignement rectal.
- Sigmoïdoscopie : insertion dans le rectum uniquement pour évaluer l'étendue et la gravité de la proctopathie radiologique. Des images endoscopiques seront prises y compris en rétroflexion. La notation endoscopique sera complétée par l'endoscopiste. Les images seront évaluées indépendamment par un deuxième gastro-entérologue et toute différence discutée et examinée par un troisième si nécessaire.
- Groupe Purastat : 5 ml de Purastat seront livrés.
- Groupe de traitement habituel : lavements au sucralfate récupérés en pharmacie : 2 g de BD pendant 8 semaines à commencer ce jour-là.
- Le journal des saignements sera complété pendant les 7 jours suivants avant leur visite de sigmoïdoscopie.
- La prochaine visite de sigmoïdoscopie est réservée
Semaine 3
•Le journal des saignements de 7 jours sera complété.
Semaine 4
- Les patients seront présents pour une deuxième sigmoïdoscopie.
- Les journaux de saignements seront collectés et le questionnaire EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline sur l'utilisation des soins de santé (couvrant les 4 semaines précédentes, y compris les détails de l'utilisation du fer et de la transfusion sanguine) complété.
- L'évaluation sera faite à l'aide d'un score de saignement rectal.
- Sigmoïdoscopie : insertion dans le rectum uniquement pour évaluer l'étendue et la gravité de la proctopathie radiologique. Des images endoscopiques seront prises y compris en rétroflexion. La notation endoscopique sera complétée par l'endoscopiste. Les images seront évaluées indépendamment par un deuxième gastro-entérologue et toute différence discutée et examinée par un troisième si nécessaire.
- 5 ml de Purastat seront livrés aux personnes randomisées dans le groupe Purastat.
- Le journal des saignements sera complété pendant les 7 jours suivants avant leur visite de sigmoïdoscopie.
- La prochaine visite de sigmoïdoscopie est réservée
Semaine 7 •Le journal des saignements de 7 jours sera complété.
Semaine 8
- Les patients seront présents pour une troisième sigmoïdoscopie.
- Les journaux de saignements seront collectés et le questionnaire EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline sur l'utilisation des soins de santé (couvrant les 4 semaines précédentes, y compris les détails de l'utilisation du fer et de la transfusion sanguine) complété.
- Des prises de sang seront effectuées (études FBC, ferritine et fer).
- L'évaluation sera faite à l'aide d'un score de saignement rectal.
- Sigmoïdoscopie : insertion dans le rectum uniquement pour évaluer l'étendue et la gravité de la proctopathie radiologique. Des images endoscopiques seront prises y compris en rétroflexion. La notation endoscopique sera complétée par l'endoscopiste. Les images seront évaluées indépendamment par un deuxième gastro-entérologue et toute différence discutée et examinée par un troisième si nécessaire.
- 5 ml de Purastat seront livrés aux personnes randomisées dans le groupe Purastat.
- Le journal des saignements sera complété pendant les 7 jours suivants avant leur visite de sigmoïdoscopie.
- La prochaine visite de sigmoïdoscopie est réservée
Semaine 19
•Le journal des saignements de 7 jours sera complété.
Semaine 20
- Les patients seront présents pour une quatrième sigmoïdoscopie.
- Les journaux de saignements seront collectés et le questionnaire EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline sur l'utilisation des soins de santé (couvrant les 12 semaines précédentes, y compris les détails de l'utilisation du fer et de la transfusion sanguine) complété.
- Des prises de sang seront effectuées (études FBC, ferritine et fer).
- L'évaluation sera faite à l'aide d'un score de saignement rectal.
- Sigmoïdoscopie : insertion dans le rectum uniquement pour évaluer l'étendue et la gravité de la proctopathie radiologique. Des images endoscopiques seront prises y compris en rétroflexion. La notation endoscopique sera complétée par l'endoscopiste. Les images seront évaluées indépendamment par un deuxième gastro-entérologue et toute différence discutée et examinée par un troisième si nécessaire.
- CSQ-8 complété avant la sortie de l'unité d'endoscopie
- Fin de l’implication des patients
Technique d'administration du Purastat
- Insertion du sigmoïdoscope dans le rectum
- Purastat sera réparti sur la télangiectasie à l'aide du cathéter désigné
À leur sortie de l'unité d'endoscopie, tous les patients recevront des journaux de saignements et l'équipe d'étude organisera le prochain rendez-vous pour la sigmoïdoscopie. Les patients seront contactés par l'infirmière de recherche par téléphone aux semaines 3, 7 et 19 pour accélérer la réalisation du journal des saignements.
Les personnes ayant abandonné l'étude seront contactées d'ici la semaine 28 par l'infirmière de recherche
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WU
- Manchester University NHS Foundation Trust
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-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration
- Âge >16 ans
- Radiothérapie pelvienne terminée > 6 mois auparavant
- Diagnostic endoscopiquement confirmé de proctopathie radiologique lors d'une endoscopie gastro-intestinale inférieure (sigmoïdoscopie ou coloscopie), caractérisé par les aspects endoscopiques typiques d'une télangiectasie serpigineuse superficielle friable, d'une pâleur muqueuse et d'un œdème.
- Saignement rectal important (> passage hebdomadaire de sang dans la cuvette des toilettes +/- anémie qui dure depuis au moins 3 mois)
- Évaluation colique complète (coloscopie ou cologramme CT) pour exclure d'autres causes de saignement rectal
- Capable de fournir un consentement éclairé à une fiche d’information du participant rédigée en anglais
Critère d'exclusion
- Âge <16 ans
- Impossible d'avoir une évaluation complète du côlon pour exclure d'autres causes de saignement rectal
- Autre cause non traitée de saignement rectal
- Traitement Purastat antérieur pour la RP
- Traitement antérieur au sucralfate pour la RP
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras Purastat
Purastat 5 ml une fois par mois pendant 3 mois
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Nom générique de l’appareil et utilisation(s) principale(s) prévue(s) : Toujours PuraStat du point de vue du marquage CE. PuraStat est une solution aqueuse de peptides auto-assemblants de concentration 2,5% RADA16 Indication d'utilisation : PuraStat est indiqué pour l'hémostase dans les situations suivantes rencontrées en chirurgie, lorsque l'hémostase par ligature ou par moyens standards est insuffisante ou peu pratique :
Autres noms:
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Autre: Bras de soins standard
Lavements au sucralfate 2 g deux fois par jour pendant 8 semaines
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Lavements au sucralfate 2 g deux fois par jour pendant 8 semaines, il s'agit des soins standards chez les patients présentant une proctopathie radique hémorragique à court terme
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Faisabilité de réaliser un essai contrôlé randomisé complet pour déterminer si Purastat réduit les saignements gastro-intestinaux inférieurs chez les patients atteints de proctopathie hémorragique radiologique à court terme par rapport au traitement standard par lavements au sucralfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Les participants seront invités à décrire leur expérience du processus d'étude à l'aide d'un questionnaire validé (CSQ-8)
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Faisabilité de réaliser un essai contrôlé randomisé complet pour déterminer si Purastat réduit les saignements gastro-intestinaux inférieurs chez les patients atteints de proctopathie hémorragique radiologique à court terme par rapport au traitement standard par lavements au sucralfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Les participants seront invités à décrire verbalement la raison de leur départ (contact de l'infirmière de recherche de fin d'étude)
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Faisabilité de réaliser un essai contrôlé randomisé complet pour déterminer si Purastat réduit les saignements gastro-intestinaux inférieurs chez les patients atteints de proctopathie hémorragique radiologique à court terme par rapport au traitement standard par lavements au sucralfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Taux d'attrition dans les deux bras d'étude
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Faisabilité de réaliser un essai contrôlé randomisé complet pour déterminer si Purastat réduit les saignements gastro-intestinaux inférieurs chez les patients atteints de proctopathie hémorragique radiologique à court terme par rapport au traitement standard par lavements au sucralfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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taux de recrutement
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Faisabilité de réaliser un essai contrôlé randomisé complet pour déterminer si Purastat réduit les saignements gastro-intestinaux inférieurs chez les patients atteints de proctopathie hémorragique radiologique à court terme par rapport au traitement standard par lavements au sucralfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Les participants seront invités à décrire verbalement leur acceptabilité du processus de randomisation (contact de l'infirmière de recherche de fin d'étude)
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Faisabilité de réaliser un essai contrôlé randomisé complet pour déterminer si Purastat réduit les saignements gastro-intestinaux inférieurs chez les patients atteints de proctopathie hémorragique radiologique à court terme par rapport au traitement standard par lavements au sucralfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Les participants seront invités à décrire verbalement leur acceptabilité du processus de recrutement (contact infirmière de recherche de fin d'étude)
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Faisabilité de réaliser un essai contrôlé randomisé complet pour déterminer si Purastat réduit les saignements gastro-intestinaux inférieurs chez les patients atteints de proctopathie hémorragique radiologique à court terme par rapport au traitement standard par lavements au sucralfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Les participants seront invités à décrire leur acceptabilité de l'intervention sur un questionnaire validé (CSQ-8)
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Sécurité du Purastat administré par endoscopie pour le traitement de la PR compliquée par de graves hémorragies gastro-intestinales inférieures.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Incidents d’EIG et d’EI
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Utilisabilité des résultats potentiels
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Acceptabilité des questionnaires par les participants (contact infirmière de recherche de fin d'étude)
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Utilisabilité des résultats potentiels
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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les meilleures mesures de résultats seront les plus cliniquement significatives avec le moins de données manquantes qui montrent une variation suffisante entre les patients, y compris la détermination s'il existe des effets plancher/plafond, et au sein des patients au fil du temps sur analyse statistique.
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Utilisabilité des résultats potentiels
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Le moins de données manquantes mesurent les résultats en matière d'économie de la santé à l'aide de questionnaires validés : EQ5D et questionnaire sur l'utilisation des soins de santé
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Déterminer si les informations nécessaires peuvent être recueillies
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Pourcentage de données manquantes
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Déterminer si les informations nécessaires peuvent être recueillies
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Taux d'attrition
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 2 ans
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Détermination de la taille de l'échantillon pour un essai multicentrique définitif visant à déterminer la rentabilité clinique et économique du Purastat administré par endoscopie pour le traitement de la RP compliquée par de graves hémorragies gastro-intestinales inférieures.
Délai: Réalisé 7 jours avant, 7 jours après et semaines 0, 4, 8 et 20 sigmoïdoscopies
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Épisodes hémorragiques signalés par le patient dans le journal des hémorragies
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Réalisé 7 jours avant, 7 jours après et semaines 0, 4, 8 et 20 sigmoïdoscopies
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Caroline Henson, Manchester University NHS Foundation Trust
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B01152
- 254308 (Autre identifiant: IRAS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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