Purastat somministrato per via endoscopica per il trattamento del sanguinamento causato dalla proctopatia da radiazioni (PURASTAT)
Purastat somministrato per via endoscopica per il trattamento della proctopatia da radiazioni emorragiche: uno studio di fattibilità randomizzato
Ogni anno nel Regno Unito 30.000 persone vengono trattate con radioterapia pelvica. Il sanguinamento rettale è un effetto collaterale sintomatico comune causato dalla proctopatia da radiazioni (RP). La RP è dovuta all'effetto delle radiazioni sul retto (passaggio posteriore) che causa uno scarso apporto di sangue (ischemia) che porta a rigidità/cicatrici (fibrosi) e allo sviluppo di vasi sanguigni anomali sulla superficie del rivestimento del retto (telangectasia ) che può sanguinare (1, 2). Il 6% dei pazienti svilupperà un grave sanguinamento da RP (3), con eliminazione di grandi quantità di sangue e coaguli, che spesso porta ad anemia (bassa conta ematica) che richiede la sostituzione del ferro con compresse o per via endovenosa (IV) o trasfusione di sangue.
Esistono pochissimi trattamenti sicuri, efficaci e basati sull’evidenza disponibili per la RP. Purastat® è un nuovo agente emostatico (trattamento che arresta il sanguinamento) autorizzato per il trattamento del sanguinamento dai vasi sanguigni nell'intestino. È un liquido contenente quattro peptidi (elementi costitutivi delle proteine). Quando questo liquido entra in contatto con il sangue, questi peptidi si uniscono per formare una rete che chiude il vaso sanguigno rotto arrestando così l'emorragia (4-7). Purastat è sicuro, senza effetti collaterali e scompone gli aminoacidi, che sono elementi costitutivi dei tessuti che possono essere utilizzati per riparare il sito della lesione (7). Esistono molti studi che dimostrano che Purastat® è efficace nell'arrestare il sanguinamento in modo rapido e sicuro (entro 10-20 secondi) (6-13). I primi dati di una serie di casi di 21 pazienti elaborati dal gruppo di ricerca hanno mostrato un miglioramento dei sintomi e dell'aspetto endoscopico. Questo studio è uno studio di fattibilità randomizzato a doppio sito su 80 pazienti. Otterrà i dati iniziali sulla sicurezza e sull'efficacia di Purastat nel ridurre il sanguinamento nelle persone con RP emorragico grave. Questi dati verranno utilizzati per sostenere il finanziamento di uno studio randomizzato e controllato definitivo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Purastat è un nuovo agente emostatico (trattamento che arresta il sanguinamento) autorizzato per il trattamento del sanguinamento dai vasi sanguigni nell'intestino. È un liquido contenente quattro peptidi (elementi costitutivi delle proteine). Quando questo liquido entra in contatto con il sangue, questi peptidi si uniscono per formare una rete che chiude il vaso sanguigno rotto arrestando così l'emorragia (4-7). Purastat è sicuro, senza effetti collaterali e scompone gli aminoacidi, che sono elementi costitutivi dei tessuti che possono essere utilizzati per riparare il sito della lesione (7). Esistono molti studi che dimostrano che Purastat® è efficace nell'arrestare il sanguinamento in modo rapido e sicuro (entro 10-20 secondi) (6-13). I primi dati di una serie di casi di 21 pazienti elaborati dal gruppo di ricerca hanno mostrato un miglioramento dei sintomi e dell'aspetto endoscopico.
Strumenti di valutazione
1. Dati demografici Diario dei sanguinamenti rettali riferiti dal paziente di 2.7 giorni 3. Punteggio del sanguinamento rettale 4. Gradazione endoscopica: punteggio Zinicola, punteggio della densità delle teleangectasie rettali 5. Sangue: concentrazione di emoglobina, ferritina 6. Necessità di trasfusione di sangue 7. Necessità di sostituzione del ferro 8. Qualità della vita (EQ5D 5L) 9. Uso sanitario comprese le visite dal medico di famiglia, le visite ospedaliere, le presenze al pronto soccorso, le visite in day-hospital, i ricoveri ospedalieri, le trasfusioni di sangue e l'uso del ferro.
La durata dello studio sarà di 20 settimane (+/- 2 settimane). La tempistica delle valutazioni sarà quella basale dopo il consenso (settimana 0 (+/- 1 settimana);
I pazienti verranno selezionati al loro appuntamento in clinica dal medico dello studio. Se soddisfano i criteri di ammissibilità, verrà richiesto il consenso verbale del partecipante affinché l'infermiere ricercatore possa contattarlo telefonicamente per discutere ulteriormente lo studio. Se il partecipante è felice di prendere parte allo studio dopo aver discusso con l'infermiere ricercatore, verrà organizzata una telefonata di follow-up con il medico dello studio affinché il partecipante confermi che è felice di procedere e porre ulteriori domande. Una lettera di invito, un foglio informativo per il partecipante e un modulo di consenso informato verranno inviati al partecipante tramite posta o e-mail.
Ci sono quindi 2 opzioni per ottenere il consenso informato: una visita di consenso informato telefonica con restituzione del consenso informato al sito dello sperimentatore OPPURE una visita di consenso informato faccia a faccia con il rispettivo sperimentatore dello studio e l'infermiere ricercatore.
Verranno ottenuti dati demografici più dettagli sul trattamento del cancro, sede, comorbidità, precedente trattamento per proctopatia da radiazioni. Ai partecipanti verrà assegnato un numero di studio e saranno resi anonimi. Verranno quindi randomizzati a Purastat o al trattamento come al solito (clismi di sucralfato) utilizzando dimensioni dei blocchi di 4 o 6, con la dimensione del blocco stessa determinata in modo casuale. La randomizzazione sarà stratificata per ospedale. Verrà generato un programma di randomizzazione indipendente per ciascuno degli ospedali. Le prescrizioni per sucralfato 2 g BD per 2 mesi verranno rilasciate ai soggetti randomizzati al trattamento come di consueto per il ritiro al primo appuntamento con la sigmoidoscopia.
L'infermiere ricercatore contatterà il partecipante per informarlo del braccio a cui è stato randomizzato, confermare la data della visita sigmoidoscopica di base e assicurarsi che inizi a completare il diario del sanguinamento/utilizzo dell'assistenza sanitaria a partire da 7 giorni prima della visita di base. Verranno ottenuti dati demografici più dettagli sul trattamento del cancro, sede, comorbidità, precedente trattamento per proctopatia da radiazioni. Ai pazienti verrà assegnato un numero di studio e saranno resi anonimi. Verranno quindi randomizzati a Purastat o al trattamento come al solito (clismi di sucralfato) utilizzando dimensioni dei blocchi di 4 o 6, con la dimensione del blocco stessa determinata in modo casuale.
La randomizzazione sarà stratificata per ospedale. Verrà generato un programma di randomizzazione indipendente per ciascuno degli ospedali. Le prescrizioni per sucralfato 2 g BD per 2 mesi verranno rilasciate ai soggetti randomizzati al trattamento come di consueto per il ritiro al primo appuntamento con la sigmoidoscopia.
Settimana 0 -1 •Verrà completato il diario delle emorragie di 7 giorni.
Settimana 0
- I pazienti verranno sottoposti alla prima sigmoidoscopia.
- Verrà raccolto il diario delle emorragie e completato il questionario sull'utilizzo sanitario EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline (che copre i 6 mesi precedenti, compresi i dettagli sull'uso del ferro e sulla trasfusione di sangue).
- Verranno prelevati i campioni di sangue di base (studi FBC, ferritina e ferro).
- La valutazione verrà effettuata utilizzando un punteggio di sanguinamento rettale.
- Sigmoidoscopia: inserimento nel retto solo per valutare l'entità e la gravità della proctopatia da radiazioni. Verranno acquisite immagini endoscopiche anche in retroflessione. La valutazione endoscopica sarà completata dall'endoscopista. Le immagini verranno classificate in modo indipendente da un secondo gastroenterologo e qualsiasi differenza verrà discussa e rivista da un terzo, se necessario.
- Gruppo Purastat: verranno consegnati 5 ml di Purastat.
- Gruppo di trattamento come al solito: clisteri di sucralfato raccolti in farmacia: 2 g due volte al giorno per 8 settimane a partire da quel giorno.
- Il diario delle emorragie verrà completato per i 7 giorni successivi prima della visita sigmoidoscopica.
- Si prenota la prossima visita sigmoidoscopica
Settimana 3
•Sarà completato il diario delle emorragie di 7 giorni.
Settimana 4
- I pazienti parteciperanno alla seconda sigmoidoscopia.
- Verranno raccolti i diari delle emorragie e completato il questionario EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline sull'utilizzo sanitario (che copre le 4 settimane precedenti, compresi i dettagli sull'uso del ferro e sulla trasfusione di sangue).
- La valutazione verrà effettuata utilizzando un punteggio di sanguinamento rettale.
- Sigmoidoscopia: inserimento nel retto solo per valutare l'entità e la gravità della proctopatia da radiazioni. Verranno acquisite immagini endoscopiche anche in retroflessione. La valutazione endoscopica sarà completata dall'endoscopista. Le immagini verranno classificate in modo indipendente da un secondo gastroenterologo e qualsiasi differenza verrà discussa e rivista da un terzo, se necessario.
- 5 ml di Purastat verranno consegnati ai soggetti randomizzati nel gruppo Purastat.
- Il diario delle emorragie verrà completato per i 7 giorni successivi prima della visita sigmoidoscopica.
- Si prenota la prossima visita sigmoidoscopica
Settimana 7 •Sarà completato il diario delle emorragie di 7 giorni.
Settimana 8
- I pazienti verranno sottoposti alla terza sigmoidoscopia.
- Verranno raccolti i diari delle emorragie e completato il questionario EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline sull'utilizzo sanitario (che copre le 4 settimane precedenti, compresi i dettagli sull'uso del ferro e sulla trasfusione di sangue).
- Verranno prelevati i campioni di sangue (studi FBC, ferritina e ferro).
- La valutazione verrà effettuata utilizzando un punteggio di sanguinamento rettale.
- Sigmoidoscopia: inserimento nel retto solo per valutare l'entità e la gravità della proctopatia da radiazioni. Verranno acquisite immagini endoscopiche anche in retroflessione. La valutazione endoscopica sarà completata dall'endoscopista. Le immagini verranno classificate in modo indipendente da un secondo gastroenterologo e qualsiasi differenza verrà discussa e rivista da un terzo, se necessario.
- 5 ml di Purastat verranno consegnati ai soggetti randomizzati nel gruppo Purastat.
- Il diario delle emorragie verrà completato per i 7 giorni successivi prima della visita sigmoidoscopica.
- Si prenota la prossima visita sigmoidoscopica
Settimana 19
•Sarà completato il diario delle emorragie di 7 giorni.
Settimana 20
- I pazienti parteciperanno alla quarta sigmoidoscopia.
- Verranno raccolti i diari delle emorragie e completato il questionario sull'utilizzo sanitario EORTC-QLQ-C30/EQ5D-5L/baseline (che copre le 12 settimane precedenti, compresi i dettagli sull'uso del ferro e sulla trasfusione di sangue).
- Verranno prelevati i campioni di sangue (studi FBC, ferritina e ferro).
- La valutazione verrà effettuata utilizzando un punteggio di sanguinamento rettale.
- Sigmoidoscopia: inserimento nel retto solo per valutare l'entità e la gravità della proctopatia da radiazioni. Verranno acquisite immagini endoscopiche anche in retroflessione. La valutazione endoscopica sarà completata dall'endoscopista. Le immagini verranno classificate in modo indipendente da un secondo gastroenterologo e qualsiasi differenza verrà discussa e rivista da un terzo, se necessario.
- CSQ-8 completato prima della dimissione dall'unità di endoscopia
- Fine del coinvolgimento del paziente
Tecnica di somministrazione Purastat
- Inserimento del sigmoidoscopio nel retto
- Purastat verrà distribuito sulla teleangectasia utilizzando l'apposito catetere
Alla dimissione dall'unità di endoscopia, a tutti i pazienti verranno forniti i diari delle emorragie e il team di studio organizzerà il successivo appuntamento per la sigmoidoscopia. I pazienti verranno contattati dall'infermiera ricercatrice via telefono alle settimane 3, 7 e 19 per sollecitare il completamento del diario delle emorragie.
Gli individui che hanno abbandonato lo studio verranno contattati entro la settimana 28 dall'infermiera ricercatrice
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Manchester, Regno Unito, M13 9WU
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione
- Età >16 anni
- Radioterapia pelvica completata più di 6 mesi prima
- Diagnosi confermata endoscopicamente di proctopatia da radiazioni all'endoscopia del tratto gastrointestinale inferiore (sigmoidoscopia o colonscopia), caratterizzata dai tipici aspetti endoscopici di teleangectasie serpiginose friabili superficiali, pallore della mucosa ed edema
- Sanguinamento rettale significativo (>passaggio settimanale di sangue nella tazza del water +/- anemia in corso da almeno 3 mesi)
- Valutazione completa del colon (colonscopia o colonografia TC) per escludere altre cause di sanguinamento rettale
- In grado di fornire il consenso informato a un foglio informativo del partecipante scritto in inglese
Criteri di esclusione
- Età <16 anni
- Impossibile avere una valutazione completa del colon per escludere altre cause di sanguinamento rettale
- Altra causa non trattata di sanguinamento rettale
- Precedente trattamento Purastat per RP
- Precedente trattamento con sucralfato per RP
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Braccio Purastat
Purastat 5 ml una volta al mese per 3 mesi
|
Nome generico del dispositivo e principale/i uso/i previsto/i: Ancora PuraStat dal punto di vista del marchio CE. PuraStat è una soluzione acquosa di peptidi autoassemblanti con concentrazione del 2,5% RADA16 Indicazioni per l'uso: PuraStat è indicato per l'emostasi nelle seguenti situazioni riscontrate durante l'intervento chirurgico, quando l'emostasi mediante legatura o mezzi standard è insufficiente o poco praticabile:
Altri nomi:
|
|
Altro: Braccio di cura standard
Clisteri di sucralfato 2 g due volte al giorno per 8 settimane
|
Clisteri di sucralfato 2 g due volte al giorno per 8 settimane, questa è la cura standard nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Fattibilità di fornire uno studio completo, randomizzato e controllato per determinare se Purastat riduce il sanguinamento del tratto gastrointestinale inferiore nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine rispetto al trattamento standard con clisteri di sucralfato
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Ai partecipanti verrà chiesto di descrivere la loro esperienza del processo di studio utilizzando un questionario validato (CSQ-8)
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Fattibilità di fornire uno studio completo, randomizzato e controllato per determinare se Purastat riduce il sanguinamento del tratto gastrointestinale inferiore nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine rispetto al trattamento standard con clisteri di sucralfato
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Ai partecipanti verrà chiesto di descrivere verbalmente il motivo del logoramento (contatto dell'infermiere di ricerca di fine studio)
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Fattibilità di fornire uno studio completo, randomizzato e controllato per determinare se Purastat riduce il sanguinamento del tratto gastrointestinale inferiore nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine rispetto al trattamento standard con clisteri di sucralfato
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Tassi di abbandono per entrambi i bracci di studio
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Fattibilità di fornire uno studio completo, randomizzato e controllato per determinare se Purastat riduce il sanguinamento del tratto gastrointestinale inferiore nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine rispetto al trattamento standard con clisteri di sucralfato
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
tasso di reclutamento
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Fattibilità di fornire uno studio completo, randomizzato e controllato per determinare se Purastat riduce il sanguinamento del tratto gastrointestinale inferiore nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine rispetto al trattamento standard con clisteri di sucralfato
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Ai partecipanti verrà chiesto di descrivere verbalmente la loro accettabilità del processo di randomizzazione (contatto con l'infermiere di ricerca di fine studio)
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Fattibilità di fornire uno studio completo, randomizzato e controllato per determinare se Purastat riduce il sanguinamento del tratto gastrointestinale inferiore nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine rispetto al trattamento standard con clisteri di sucralfato
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Ai partecipanti verrà chiesto di descrivere verbalmente la loro accettabilità del processo di reclutamento (contatto dell'infermiere di ricerca di fine studio)
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Fattibilità di fornire uno studio completo, randomizzato e controllato per determinare se Purastat riduce il sanguinamento del tratto gastrointestinale inferiore nei pazienti con proctopatia emorragica da radiazioni a breve termine rispetto al trattamento standard con clisteri di sucralfato
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Ai partecipanti verrà chiesto di descrivere la loro accettabilità dell'intervento su un questionario validato (CSQ-8)
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Sicurezza di Purastat somministrato per via endoscopica per il trattamento della RP complicata da grave sanguinamento gastrointestinale inferiore.
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Incidenti di SAE e AE
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Usabilità dei risultati potenziali
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Accettabilità dei questionari per i partecipanti (contatto dell'infermiere di ricerca di fine studio)
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Usabilità dei risultati potenziali
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
le migliori misure di esito saranno quelle clinicamente più significative con il minor numero di dati mancanti che mostrano una variazione sufficiente tra i pazienti, inclusa la determinazione se ci sono effetti pavimento/soffitto, e all'interno dei pazienti nel tempo sull'analisi statistica.
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Usabilità dei risultati potenziali
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Il minor numero di dati mancanti misura i risultati dell'economia sanitaria utilizzando questionari validati: EQ5D e questionario sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Per determinare se è possibile raccogliere le informazioni necessarie
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Percentuale di dati mancanti
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Per determinare se è possibile raccogliere le informazioni necessarie
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
Tassi di abbandono
|
fino al completamento degli studi, in media 2 anni
|
|
Determinazione della dimensione del campione per uno studio multicentrico definitivo per determinare l'efficacia clinica e in termini di costi di Purastat somministrato per via endoscopica per il trattamento della RP complicata da grave sanguinamento gastrointestinale inferiore.
Lasso di tempo: Completate 7 giorni prima, 7 giorni dopo e sigmoidoscopie delle settimane 0, 4, 8 e 20
|
Episodi emorragici riferiti dal paziente nel diario emorragico
|
Completate 7 giorni prima, 7 giorni dopo e sigmoidoscopie delle settimane 0, 4, 8 e 20
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Caroline Henson, Manchester University NHS Foundation Trust
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B01152
- 254308 (Altro identificatore: IRAS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .