- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05054257
Efectos de las células CART19 en pacientes con leucemia linfoblástica aguda recidivante o refractaria y linfoma no Hodgkin (UHKT-CAR19-01)
Seguridad y eficacia de células T autólogas modificadas con receptor de antígeno quimérico anti-CD19 (CART19) en pacientes con leucemia linfoblástica aguda CD19+ recidivante/refractaria y linfoma no Hodgkin. Un estudio de Fase I, abierto, de aumento de dosis.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Jan Vydra
- Número de teléfono: +420221977182
- Correo electrónico: jan.vydra@uhk.cz
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Petr Lesny
- Número de teléfono: +420221977629
- Correo electrónico: petr.lesny@uhkt.cz
Ubicaciones de estudio
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-
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Prague, Chequia, 12800
- Reclutamiento
- Institute of Hematology and Blood Transfusion, Czech Republic
-
Contacto:
- Jan Vydra, MD
- Número de teléfono: +420 221977182
- Correo electrónico: jan.vydra@uhkt.cz
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Contacto:
- Petr Lesny, MD
- Número de teléfono: +420221977629
- Correo electrónico: petr.lesny@uhkt.cz
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Paciente con B-ALL o B-NHL CD19 positivo refractario o recidivante definido como:
- B-LLA refractaria al tratamiento o en la segunda o posteriores recaídas (hematológica O molecular), O
- B-NHL refractario al tratamiento o en la primera recaída no elegible para trasplante autólogo de células madre (ASCT) o en la segunda a la cuarta recaída, O
- B-ALL o B-NHL recidivante después de un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) autólogo o alogénico.
- Expresión de CD19 en células malignas confirmada por citometría de flujo o por inmunohistoquímica.
- Edad ≥18 años y ≤ 80 años.
- Paciente capaz de comprender y firmar el consentimiento informado.
- Mujeres en edad fértil: prueba de embarazo negativa en la inscripción (PSV) y en la Visita 1.
Criterios generales de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento en investigación (IMP).
- HCT autólogo o alogénico en los 3 meses previos a la administración de IMP.
- Infección activa grave, no controlada.
- Esperanza de vida < 6 semanas.
- Compromiso del sistema nervioso central parenquimatoso.
- Insuficiencia respiratoria (necesidad de oxigenoterapia).
- Insuficiencia hepática significativa: bilirrubina > 50 µmol/L, AST o ALT > 4 veces el límite superior normal.
- Insuficiencia renal aguda con creatinina sérica > 180 µmol/L, oliguria o necesidad de diálisis aguda.
- Insuficiencia cardíaca con FE < 30% por ecocardiografía.
- Presencia de EICH aguda activa de grado 3-4.
- Comorbilidad neurológica grave no controlada.
- Vacunación con vacunas de virus vivos en las 4 semanas previas a la administración de IMP y dentro de los 90 días posteriores a la dosis de IMP.
- Mujeres: embarazo o lactancia.
Sujetos en edad fértil, a menos que la abstinencia sexual permanente sea su opción de estilo de vida:
- Pacientes mujeres en edad fértil que no estén dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio.
- Pacientes masculinos cuyas parejas sexuales son mujeres en edad fértil que no están dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio.
Criterios de exclusión para la adquisición de material de partida para la fabricación de IMP
- Infección activa grave no controlada.
- Resultados positivos de la prueba para HIV1/2, Hepatitis B/C y lues.
Terapias previas simultáneas o recientes antes de la aféresis:
- Trasplante autólogo o alogénico de células hematopoyéticas dentro de las 12 semanas.
- Clofarabina, Fludarabina, Alemtuzumab dentro de las 8 semanas.
- Infusiones de linfocitos del donante dentro de las 4 semanas.
- Asparaginasa pegilada en 4 semanas.
- Quimioterapia de mantenimiento en 2 semanas.
- Factor estimulante de colonias de granulocitos de acción prolongada (G-CSF) en 2 semanas.
- Vincristina en 2 semanas.
- Metotrexato intratecal dentro de 1 semana.
- Factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) dentro de los 5 días.
- Dosis terapéutica de corticoides en 3 días.
- Citostáticos de acción corta dentro de los 3 días
Criterios de exclusión a la administración del IMP
- Infecciones activas graves, no controladas.
- Esperanza de vida < 6 semanas.
- Compromiso del sistema nervioso central parenquimatoso
- Insuficiencia respiratoria (necesidad de oxigenoterapia).
- Insuficiencia hepática significativa: bilirrubina > 50 µmol/L, aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) > 4 veces el límite superior normal.
- Insuficiencia renal aguda con creatinina sérica > 180 µg/L, oliguria o necesidad de diálisis aguda.
- Insuficiencia cardíaca con Fracción de Eyección (FE) < 30% por ecocardiografía.
- Presencia de EICH aguda activa de grado 3 - 4
- Comorbilidad neurológica grave no controlada.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Linfocitos T CAR19 autólogos
Linfocitos T autólogos humanos que expresan el receptor de antígeno quimérico específico de CD19
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Primer ensayo en humanos que examina la seguridad y eficacia de CART19 en r/r B-ALL y B-NHL
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después del tratamiento
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Incidencia acumulada de eventos adversos (EA) relacionados con IMP clasificados según los criterios de clasificación de consenso de ASTCT para el síndrome de liberación de citocinas (CRS) y el síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (ICANS) y según los criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) v 5.0 para otros AE.
Se seguirán las toxicidades desde el comienzo de la extracción de sangre o la aféresis hasta el final del estudio.
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Hasta 2 años después del tratamiento
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Evaluación de toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la administración de IMP
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Incidencia de toxicidades limitantes de la dosis (DLT) durante los primeros 28 días después de la administración de IMP
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Hasta 28 días después de la administración de IMP
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de remisión completa (CR)
Periodo de tiempo: Tasa de RC a los 100 días y 6 meses después de la administración de IMP
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Evaluación de la eficacia de la administración de células IMP en pacientes con LNH CD19+ refractario o recidivante y LLA-B evaluada por tasa de remisión completa
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Tasa de RC a los 100 días y 6 meses después de la administración de IMP
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: OS 1 año después de la administración de IMP
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Evaluación de la eficacia de la administración de células IMP en pacientes con LNH CD19+ refractario o recidivante y LLA-B evaluada mediante supervivencia global
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OS 1 año después de la administración de IMP
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Calidad de vida utilizando el cuestionario de 30 ítems de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC QLQ-C30).
Periodo de tiempo: A los 6 meses y 1 año de la administración del IMP
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EORTC-QLQ-C30 es un cuestionario de autoinforme del sujeto de 30 ítems compuesto por escalas individuales y de múltiples ítems, incluida una escala de estado de salud global/calidad de vida (GHS/QoL).
Los participantes califican los elementos en una escala de cuatro puntos, con 1 como "nada" y 4 como "mucho".
Un cambio de 5 a 10 puntos se considera pequeño.
Un cambio de 10 a 20 puntos se considera un cambio moderado.
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A los 6 meses y 1 año de la administración del IMP
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Células CART19 en sangre periférica, médula ósea y líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Evaluación de la cantidad y fenotipo de células CART19 en sangre periférica, médula ósea y líquido cefalorraquídeo mediante citometría de flujo
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Hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Silla de estudio: Petr Lesny, Institute of Hematology and Blood Transfusion, Czech Republic
- Investigador principal: Jan Vydra, Institute of Hematology and Blood Transfusion, Czech Republic
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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- Kochenderfer JN, Dudley ME, Kassim SH, Somerville RP, Carpenter RO, Stetler-Stevenson M, Yang JC, Phan GQ, Hughes MS, Sherry RM, Raffeld M, Feldman S, Lu L, Li YF, Ngo LT, Goy A, Feldman T, Spaner DE, Wang ML, Chen CC, Kranick SM, Nath A, Nathan DA, Morton KE, Toomey MA, Rosenberg SA. Chemotherapy-refractory diffuse large B-cell lymphoma and indolent B-cell malignancies can be effectively treated with autologous T cells expressing an anti-CD19 chimeric antigen receptor. J Clin Oncol. 2015 Feb 20;33(6):540-9. doi: 10.1200/JCO.2014.56.2025. Epub 2014 Aug 25.
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Términos relacionados con este estudio
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Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Leucemia
- Linfoma
- Leucemia Linfoide
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Linfoma No Hodgkin
Otros números de identificación del estudio
- UHKT-CAR19-01
- 2018-004789-32 (Número EudraCT)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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