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Un estudio de Lu AF82422 en participantes con atrofia multisistémica (AMULET)

9 de abril de 2026 actualizado por: H. Lundbeck A/S

Estudio de intervención, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo y multicéntrico para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Lu AF82422 en pacientes con atrofia multisistémica

Determinar el efecto de Lu AF82422 sobre la progresión de la enfermedad en participantes con atrofia multisistémica.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes serán asignados aleatoriamente a Lu AF82422 o placebo (2:1).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

64

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
        • The Parkinsons and Movement Disorder Institute
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California - San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco Neurosciences Clinical Research Unit
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center, Rush University Cancer Center
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
        • Endeavor Health - Glenbrook Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-8440
        • University Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center - Penn State Hershey Neuroscience Institute (PSHNI)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
  • Japón
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japón, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
    • Gifu
      • Gifu, Gifu, Japón, 501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 982-8555
        • National Hospital Organization Sendai Nishitaga Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Al participante se le diagnostica MSA posible o probable del tipo parkinsoniano de atrofia multisistémica (MSA-P) o subtipo de atrofia cerebelosa de múltiples sistemas (MSA-C) en la visita de selección.
  • El participante tuvo la aparición de síntomas motores y/o autonómicos (ortostáticos o urinarios) de MSA dentro de los 5 años anteriores a la visita de selección a juicio del investigador.
  • El participante tiene una puntuación de UMSARS Parte I ≤16 (omitiendo el ítem 11 sobre función sexual) en la visita de selección.
  • El participante tiene un rendimiento cognitivo evaluado por la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) con una puntuación ≥22 en la Visita de Selección.

Criterios clave de exclusión:

  • El participante ha sido tratado con un anticuerpo monoclonal anti-α-sinucleína, células madre mesenquimales o un inhibidor de la agregación de α-sinucleína en los últimos 12 meses.
  • El participante tiene algún tratamiento anterior o actual con una vacuna activa dirigida a la α-sinucleína.
  • El participante tiene 2 o más parientes consanguíneos con antecedentes de MSA.
  • El participante tiene evidencia (clínica o en MRI) y/o antecedentes de cualquier enfermedad o condición clínicamente significativa que no sea MSA (por ejemplo, trastorno neurológico grave, otra enfermedad intracraneal o enfermedad sistémica).
  • El participante tiene un diagnóstico actual de trastornos del movimiento que podrían simular la AMS (por ejemplo, enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, temblor esencial, parálisis supranuclear progresiva, ataxia espinocerebelosa, paraparesia espástica, degeneración corticobasal o vascular, farmacológica o pos- parkinsonismo encefalítico), según el criterio del investigador.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Placebo
Los participantes en el DBP recibirán una infusión intravenosa equivalente de placebo de Lu AF82422 cada 4 semanas desde el inicio durante un mínimo de 48 semanas hasta un máximo de 72 semanas.
Droga: Placebo
Solución para perfusión
Experimental: Lu AF82422
Los participantes en el DBP recibirán Lu AF82422 por infusión intravenosa (IV) cada 4 semanas (Q4W) desde el inicio del estudio durante un mínimo de 48 semanas hasta un máximo de 72 semanas. En la extensión abierta opcional (OLE), todos los participantes recibirán Lu AF82422 por infusión IV comenzando el Día 1 de la OLE hasta la semana 188.
Droga: Lu AF82422
Solución para perfusión

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de desaceleración de la progresión clínica según el cambio desde el inicio en el UMSARS TS al final del tratamiento (EOT) Período DB (DBP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72
El criterio de valoración principal evaluó la progresión de la enfermedad mediante un modelo bayesiano de medidas repetidas en UMSARS TS. Aquí se informa la desaceleración estimada (%) de la progresión clínica en los participantes que recibieron Lu AF82422 en comparación con los que recibieron placebo. UMSARS es una evaluación combinada de resultados informada por el médico y el paciente desarrollada para proporcionar una medida sustituta de la progresión de la enfermedad en la atrofia multisistémica (AMS). UMSARS TS se obtuvo mediante la suma de los ítems de la Parte I y la Parte II. La Parte I evalúa información histórica sobre los síntomas y las actividades de la vida diaria durante las últimas 2 semanas y la Parte II consiste en un examen clínico de los signos y síntomas motores clave de AMS. La puntuación UMSARS TS fue la suma de todos los ítems y osciló entre 0 (sin deterioro) y 104 (deterioro grave). Una puntuación más alta indicaba un mayor deterioro.
Línea de base hasta la semana 72

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el UMSARS TS al final del tratamiento (EOT) DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 48 y 72
UMSARS es una escala combinada informada por médicos y pacientes para evaluar el deterioro motor en participantes de MSA. UMSARS TS se obtuvo mediante la suma de los ítems de la Parte I y la Parte II. La Parte I evalúa información histórica sobre síntomas y actividades de la vida diaria durante las últimas 2 semanas (12 ítems) calificada en una escala que va desde 0 = no afectado hasta 4 = incapaz de realizar la actividad. La puntuación total de la Parte I osciló entre 0 y 48 (una puntuación más alta indicaba un mayor deterioro). La Parte II consiste en un examen clínico de los signos y síntomas motores clave de AMS (14 ítems) calificados en una escala que va de 0 = normal a 4 = deterioro marcado/grave. La puntuación total de la Parte II osciló entre 0 y 56 (una puntuación más alta indicaba un mayor deterioro). La puntuación UMSARS TS fue la suma de los 26 ítems y osciló entre 0 (sin deterioro) y 104 (deterioro grave). Una puntuación más alta indicaba un mayor deterioro. La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semanas 48 y 72
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación UMSARS Parte I modificada (mUMSARS) en el EOT DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 48 y 72
UMSARS Parte 1 evalúa información histórica sobre los síntomas y las actividades de la vida diaria durante las últimas 2 semanas según lo informado por los participantes y cuidadores (12 ítems) calificados en una escala que va de 0 a 4; con 0 = no afectado/normal 1= levemente afectado/deteriorado, 2= moderadamente afectado/deteriorado, 3= gravemente afectado/deteriorado y 4 = indefenso o completamente afectado/deteriorado. La puntuación UMSARS parte I modificada (mUMSARS) se obtuvo colapsando las opciones de respuesta 0 y 1 dentro de cada ítem (0 y 1 = 1). Por lo tanto, la puntuación mUMSARS osciló entre 12 y 48 (una puntuación más alta indicaba un mayor deterioro). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semanas 48 y 72
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la Parte I de UMSARS en el DBP EOT
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 48 y 72
UMSARS Parte 1 evalúa información histórica sobre los síntomas y las actividades de la vida diaria durante las últimas 2 semanas según lo informado por los participantes y cuidadores (12 elementos: habla, deglución, escritura, corte de alimentos y manipulación de utensilios, vestirse, higiene, caminar, caídas, síntomas ortostáticos , función urinaria, función sexual y función intestinal) cada una calificada en una escala que va de 0 a 4; con 0 = no afectado/normal 1= levemente afectado/deteriorado, 2= moderadamente afectado/deteriorado, 3= gravemente afectado/deteriorado y 4 = indefenso o completamente afectado/deteriorado. La puntuación total de la Parte I osciló entre 0 y 48 (una puntuación más alta indicaba un mayor deterioro). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semanas 48 y 72
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de UMSARS Parte II en el EOT DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 48 y 72
UMSARS Parte II consiste en un examen clínico de los signos y síntomas motores clave de MSA (14 elementos: expresión facial, habla, disfunción motora ocular, temblor en reposo, temblor de acción, aumento del tono, movimientos alternos rápidos de las manos, golpecitos con los dedos, agilidad de las piernas, prueba talón-rodilla-espinilla, que surge de la silla, la postura, el balanceo del cuerpo, la marcha), cada una calificada en una escala que va de 0 a 4; con 0 = no afectado/normal 1= levemente afectado/deteriorado, 2= moderadamente afectado/deteriorado, 3= gravemente afectado/deteriorado y 4 = indefenso o completamente afectado/deteriorado. La puntuación total de la Parte II osciló entre 0 y 56 (una puntuación más alta indicaba un mayor deterioro). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semanas 48 y 72
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de las actividades de la vida diaria (SE-ADL) de Schwab e Inglaterra en la semana 48 en el DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La SE-ADL es una escala combinada informada por el participante y el médico para evaluar el funcionamiento físico de los participantes en actividades de la vida diaria para calificar el estado funcional. Para este estudio, solo se administró la parte calificada por el médico. La escala SE-ADL utiliza porcentajes para representar cuánto esfuerzo y dependencia de los demás necesitan los participantes para completar las tareas diarias. La escala SE-ADL osciló entre 0%, que indica la peor función posible (totalmente dependiente) y 100%, que indica que no hay deterioro (completamente independiente). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio desde el inicio en la impresión clínica global: puntuación de gravedad de la enfermedad (CGI-S) en la semana 48 en el DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El CGI-S fue administrado por un neurólogo experimentado y familiarizado con los participantes de MSA para emitir un juicio clínico global experto sobre la gravedad de la enfermedad en varios momentos. La calificación se basó en los síntomas, el comportamiento y la función observados e informados en los últimos siete días. El CGI-S se calificó en una escala que iba de 0 a 4 (donde 0 = normal, sin deterioro; 1 = levemente afectado; 2 = moderadamente afectado; 3 = severamente afectado; 4 = extremadamente afectado). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio con respecto al valor inicial en la impresión global del paciente: puntuación de gravedad de la enfermedad (PGI-S) en la semana 48 del DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El PGI-S es un ítem único autoinformado para evaluar todos los aspectos de los síntomas de MSA de los participantes. Se pidió a los participantes que eligieran la respuesta que mejor describiera la gravedad de sus síntomas de MSA durante la semana pasada. La pregunta se calificó en una escala de 5 puntos que van de 0 a 4 (0 = ninguno; 1 = menor; 2 = moderado; 3 = grave; 4 = muy grave). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio con respecto al valor inicial en la impresión global informada por el observador: puntuación de gravedad de la enfermedad (OGI-S) en la semana 48 en el DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El OGI-S es un resultado informado por el cuidador/observador de una sola pregunta para evaluar todos los aspectos de los síntomas de AMS de los participantes. Se pidió a los cuidadores/observadores que eligieran la respuesta que mejor describiera la gravedad observada de los síntomas de AMS en la persona a la que cuidaban durante la semana pasada. La pregunta se calificó en una escala de 5 puntos que van de 0 a 4 (0 = ninguno; 1 = menor; 2 = moderado; 3 = grave; 4 = muy grave). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio de selección de puntuación de síntomas autónomos compuesto (cambio de selección de COMPASS) Puntuación total en la semana 48 en el DBP
Periodo de tiempo: Semana 48
COMPASS Select, una escala informada por los participantes, consta de un subconjunto de 36 ítems derivados del COMPASS original, para evaluar la gravedad de los síntomas autonómicos en MSA durante el último año. COMPASS Select incluye 3 dominios relacionados con el control de la presión arterial: síncope, intolerancia ortostática y síntomas vasomotores; y 3 dominios se centraron en los síntomas de alteración de la función secretomotora, de la vejiga y del sueño. COMPASS Select Change es un derivado de COMPASS Select y consta de 16 ítems en los que se pidió a los participantes que calificaran su cambio en los síntomas autonómicos desde su última visita. El algoritmo de puntuación de COMPASS era muy complicado y requería un análisis informático para generar la puntuación. La puntuación de COMPASS Change Select osciló entre -150 y 150. Una puntuación más alta indicó una mayor gravedad de los síntomas autonómicos.
Semana 48
Cambio desde el inicio en la puntuación de la Parte IV de UMSARS en la semana 48 en el DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La parte IV de la UMSARS comprendía una escala de discapacidad global que iba del 1 al 5, donde 1 = 'Completamente independiente'. Capaz de realizar todas las tareas con mínima dificultad o impedimento. Esencialmente normal. Sin darse cuenta de ninguna dificultad'; 2 = 'No completamente independiente. Necesita ayuda con algunas tareas; 3 = 'Más dependiente. Ayuda con la mitad de las tareas del hogar. Pasa gran parte del día haciendo tareas domésticas; 4 = 'Muy dependiente. De vez en cuando hace algunas tareas solo o comienza solo. Se necesita mucha ayuda'; y 5 = 'Totalmente dependiente e indefenso. Postrado en cama'. La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio con respecto al valor inicial en el habla, la deglución, las caídas y la caminata, según lo evaluado por las puntuaciones de los elementos de la Parte I de UMSARS en la semana 48 del DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
UMSARS Parte I evalúa información histórica sobre los síntomas y las actividades de la vida diaria durante las últimas 2 semanas según lo informado por los participantes y cuidadores (12 ítems: habla, deglución, escritura, corte de alimentos y manipulación de utensilios, vestirse, higiene, caminar, caídas, síntomas ortostáticos , función urinaria, función sexual y función intestinal) cada una calificada en una escala que va de 0 a 4; con 0 = no afectado/normal 1= levemente afectado/deteriorado, 2= moderadamente afectado/deteriorado, 3= gravemente afectado/deteriorado y 4 = indefenso o completamente afectado/deteriorado. La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio desde el valor inicial en el número de caídas, según lo evaluado por los períodos del diario de otoño (semanas 44 a 48) en el DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 44 a 48
El período del Diario de Otoño se definió como el período entre las dos visitas donde se completó el diario de acuerdo con el protocolo. La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semanas 44 a 48
Cambio desde el inicio en la puntuación EuroQol de 5 dimensiones y 5 niveles (EQ-5D-5L) en la semana 48 del DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El EQ-5D-5L es una evaluación informada por el participante diseñada para medir el bienestar del participante. Constaba de 5 ítems descriptivos (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y depresión/ansiedad) y una escala visual analógica (EVA) del estado de salud general. Cada ítem descriptivo se calificó según un índice de 5 puntos que oscilaba entre 1 (sin problemas) y 5 (problemas extremos). La EVA osciló entre 0 (peor estado de salud imaginable) y 100 (mejor estado de salud imaginable). La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio porcentual desde el valor inicial en el volumen cerebral con ventrículos, medido por resonancia magnética volumétrica (vMRI) en la semana 48 en el DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración de proteína de cadena ligera de neurofilamento P (NfL) en la semana 48 en el DBP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La media LS y el SE se calcularon utilizando MMRM.
Línea de base, semana 48
Concentración plasmática de Lu AF82422 en el DBP
Periodo de tiempo: Semanas 0, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 88
Semanas 0, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 88
Lu AF82422 Concentraciones de líquido cefalorraquídeo (LCR) en la PAD
Periodo de tiempo: Semanas 0 y 48
Semanas 0 y 48
Lu AF82422 Relación de concentración de LCR/plasma en el DBP
Periodo de tiempo: Semanas 0 y 48
Semanas 0 y 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

H. Lundbeck A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Email contact via H. Lundbeck A/S, H. Lundbeck A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

16 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

7 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

3 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 18331A

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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