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多系統萎縮症の参加者におけるLu AF82422の研究 (AMULET)

2026年4月9日 更新者：H. Lundbeck A/S

多系統萎縮症患者におけるLu AF82422の有効性、安全性、忍容性を評価するための介入的、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、多施設研究

多系統萎縮症の参加者の疾患進行に対する Lu AF82422 の効果を調べること。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者は、Lu AF82422 またはプラセボ (2:1) に無作為に割り付けられます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

64

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Fountain Valley、California、アメリカ、92708
        • The Parkinsons and Movement Disorder Institute
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California - San Diego
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California, San Francisco Neurosciences Clinical Research Unit
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center, Rush University Cancer Center
      • Glenview、Illinois、アメリカ、60026
        • Endeavor Health - Glenbrook Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-8440
        • University Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Langone Health Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center - Penn State Hershey Neuroscience Institute (PSHNI)
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh
  • 日本
    • Aichi-ken
      • Toyoake、Aichi-ken、日本、470-1192
        • Fujita Health University Hospital
    • Gifu
      • Gifu、Gifu、日本、501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、982-8555
        • National Hospital Organization Sendai Nishitaga Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

40年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 参加者は、スクリーニング訪問時に多系統萎縮症パーキンソン型（MSA-P）または多系統萎縮小脳型（MSA-C）サブタイプのMSAの可能性または可能性が高いと診断されています。
  • -参加者は、調査員の判断で、スクリーニング訪問の5年以内に運動および/または自律神経（起立性または尿路）MSA症状を発症しました。
  • -参加者は、スクリーニング訪問時にUMSARSパートIスコア≤16（性機能に関する項目11を省略）を持っています。
  • -参加者は、モントリオール認知評価（MoCA）によって評価された認知能力を持ち、スクリーニング訪問でスコアが22以上です。

主な除外基準:

  • -参加者は、過去12か月以内に抗α-シヌクレインモノクローナル抗体、間葉系幹細胞、またはα-シヌクレイン凝集の阻害剤で治療されています。
  • -参加者は、α-シヌクレインを標的とする活性ワクチンによる過去または現在の治療を受けています。
  • -参加者には、MSAの病歴を持つ血縁者が2人以上います。
  • 参加者は、MSA 以外の臨床的に重要な疾患または状態 (例えば、重篤な神経障害、他の頭蓋内疾患、または全身性疾患) の証拠 (臨床的または MRI) および/または病歴を持っています。
  • -参加者は、MSAを模倣する可能性のある運動障害の現在の診断を受けています（たとえば、パーキンソン病、レビー小体型認知症、本態性振戦、進行性核上性麻痺、脊髄小脳失調症、痙性対麻痺、皮質基底核変性症、または血管、薬理学的、または脳炎性パーキンソニズム）、研究者の裁量による。

他の包含および除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：プラセボ
DBP の参加者は、ベースラインから Lu AF82422 に適合するプラセボの IV を Q4W で最低 48 週間、最長 72 週間投与されます。
薬：プラセボ
輸液のソリューション
実験的：Lu AF82422
DBPの参加者は、ベースラインから4週間毎（Q4W）にLu AF82422の静脈内（IV）投与を最低48週間から最大72週間受ける。 オプションのOLEでは、全参加者がOLEの1日目から最大188週までLu AF82422の静脈内投与を受ける。
薬：ル AF82422
輸液のソリューション

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療終了時（EOT）DB期間（DBP）におけるUMSARS TSのベースラインからの変化に基づく臨床進行の遅延率
時間枠：72週目までのベースライン
主要評価項目は、UMSARS TS のベイジアン反復測定モデルによって疾患の進行を評価しました。 ここでは、プラセボ投与を受けた参加者と比較した、Lu AF82422 投与を受けた参加者の臨床進行の推定遅延率 (%) を報告します。 UMSARS は、多系統萎縮症 (MSA) における疾患進行の代替尺度を提供するために開発された、臨床医と患者が報告する転帰評価を組み合わせたものです。 UMSARS TS は、パート I とパート II の項目の合計によって得られます。 パート I では過去 2 週間の症状と日常生活活動に関する履歴情報を評価し、パート II では主要な MSA 運動兆候と症状の臨床検査で構成されます。 UMSARS TS スコアはすべての項目の合計であり、0 (障害なし) から 104 (重度の障害) の範囲でした。 スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
72週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療終了時（EOT）DBPにおけるUMSARS TSのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目および 72 週目
UMSARS は、MSA 参加者の運動機能障害を評価するための、臨床医と患者の報告を組み合わせた尺度です。 UMSARS TS は、パート I とパート II の項目の合計によって得られます。 パート I では、過去 2 週間の症状と日常生活活動に関する履歴情報 (12 項目) を評価し、0 = 影響を受けないから 4 = 活動ができないまでの範囲のスケールで評価します。 パート I の合計スコアは 0 ～ 48 の範囲でした (スコアが高いほど障害が大きいことを示します)。 パート II は、主要な MSA 運動徴候と症状 (14 項目) の臨床検査で構成され、0 = 正常から 4 = 顕著/重度の障害までの範囲のスケールで評価されます。 パート II の合計スコアは 0 ～ 56 の範囲でした (スコアが高いほど障害が大きいことを示します)。 UMSARS TS スコアは 26 項目すべての合計であり、0 (障害なし) から 104 (重度の障害) の範囲でした。 スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目および 72 週目
EOT DBP における修正 UMSARS パート I (mUMSARS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目および 72 週目
UMSARS パート 1 では、参加者と介護者によって報告された過去 2 週間の症状と日常生活活動に関する履歴情報 (12 項目) を 0 から 4 の範囲のスケールで評価します。 0 = 影響なし / 正常、1 = 軽度の影響 / 障害、2 = 中等度の影響 / 障害、3 = 重度の影響 / 障害、4 = 無力​​または完全な影響 / 障害。 修正 UMSARS パート I (mUMSARS) スコアは、各項目内の応答オプション 0 と 1 を折りたたむことによって導出されます (0 & 1 =1)。 したがって、mUMSARS スコアは 12 ～ 48 の範囲でした (スコアが高いほど機能障害が大きいことを示します)。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目および 72 週目
EOT DBP での UMSARS パート I スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目および 72 週目
UMSARS パート 1 では、参加者や介護者から報告された、過去 2 週間の症状や日常生活の活動に関する履歴情報を評価します (12 項目: 発話、嚥下、手書き、食べ物の切り方や用具の扱い、服装、衛生状態、歩行、転倒、起立性調節障害) 、泌尿器機能、性機能、および腸機能）それぞれを 0 から 4 の範囲のスケールで評価します。 0 = 影響なし / 正常、1 = 軽度の影響 / 障害、2 = 中等度の影響 / 障害、3 = 重度の影響 / 障害、4 = 無力​​または完全な影響 / 障害。 パート I の合計スコアは 0 ～ 48 の範囲でした (スコアが高いほど障害が大きいことを示します)。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目および 72 週目
EOT DBP での UMSARS Part II スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目および 72 週目
UMSARS パート II は、主要な MSA 運動徴候と症状の臨床検査で構成されます (14 項目: 顔の表情、発話、眼球運動機能障害、安静時振戦、動作時振戦、緊張の増加、手の素早い交互動作、指のタップ、脚の敏捷性、かかと、膝、すねのテスト（椅子、姿勢、体の揺れ、歩き方から生じる）をそれぞれ 0 から 4 の範囲のスケールで評価します。 0 = 影響なし / 正常、1 = 軽度の影響 / 障害、2 = 中等度の影響 / 障害、3 = 重度の影響 / 障害、4 = 無力​​または完全な影響 / 障害。 パート II の合計スコアは 0 ～ 56 の範囲でした (スコアが高いほど障害が大きいことを示します)。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目および 72 週目
DBP の 48 週目におけるシュワブおよびイングランドの日常生活活動 (SE-ADL) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
SE-ADL は、参加者と臨床医が報告する尺度を組み合わせたもので、日常生活活動における参加者の身体機能を評価して機能状態を等級付けします。 この研究では、臨床医が評価した部分のみが投与されました。 SE-ADL スケールは、参加者が毎日の家事を完了するためにどれだけの努力と他者への依存を必要とするかをパーセンテージで表します。 SE-ADL スケールは、考えられる最悪の機能 (完全に依存) を示す 0% から、機能障害なし (完全に独立) を示す 100% までの範囲でした。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
DBP の 48 週目の臨床全体的な印象 - 病気の重症度 (CGI-S) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
CGI-S は、MSA 参加者に精通した経験豊富な神経内科医によって投与され、さまざまな時点での疾患の重症度について専門的な臨床的総合判断が行われました。 評価は、過去 7 日間に観察および報告された症状、行動、機能に基づいて行われました。 CGI-S は 0 から 4 の範囲のスケールで評価されました (0 = 正常、障害なし、1 = 軽度の障害あり、2 = 中程度の障害あり、3 = 重度の障害あり、4 = 極度の障害あり)。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
DBP の 48 週目における患者の全体的な印象 - 病気の重症度 (PGI-S) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
PGI-S は、参加者の MSA 症状のあらゆる側面を評価するための自己報告の単一項目です。 参加者は、過去 1 週間の MSA 症状の重症度を最もよく表す回答を選択するよう求められました。 質問は 0 ～ 4 の 5 段階評価で評価されました (0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度、4 = 非常に重度)。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
DBP の 48 週目における観察者報告の全体的な印象 - 病気の重症度 (OGI-S) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
OGI-S は、参加者の MSA 症状のあらゆる側面を評価するための、介護者/観察者が報告する単一の質問結果です。 介護者/観察者は、過去 1 週間に介護する人の観察された MSA 症状の重症度を最もよく表す回答を選択するよう求められました。 質問は 0 ～ 4 の 5 段階評価で評価されました (0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度、4 = 非常に重度)。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
複合自律神経症状スコア選択変更 (COMPASS Select Change) DBP の 48 週目の合計スコア
時間枠：48週目
COMPASS Select は参加者報告の尺度であり、オリジナルの COMPASS から派生した 36 項目のサブセットで構成されており、過去 1 年間の MSA の自律神経症状の重症度を評価します。 COMPASS Select には、血圧制御に関連する 3 つの領域 (失神、起立性不耐症、血管運動症状) が含まれています。 3 つのドメインは、分泌運動機能、膀胱機能、睡眠機能の障害の症状に焦点を当てました。 COMPASS Select Change は COMPASS Select の派生であり、参加者が前回の来院以降の自律神経症状の変化を採点するように求められた 16 項目で構成されています。 COMPASS のスコアリング アルゴリズムは非常に複雑で、スコア生成にはコンピューターによる分析が必要でした。 COMPASS Change Select スコアの範囲は -150 ～ 150 でした。 スコアが高いほど、自律神経症状の重症度が高いことを示します。
48週目
DBP の 48 週目における UMSARS パート IV スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
UMSARS パート IV は、1 ～ 5 の範囲の世界的な障害スケールで構成され、1 = 「完全に自立している」。 最小限の困難や障害ですべての家事を行うことができる。 基本的には正常です。 いかなる困難も知らない』 2 = 「完全に独立していません。 いくつかの雑用で手助けが必要です。 3 = 「もっと依存してください。」 家事の半分を手伝ってください。 一日の大部分を家事に費やします。 4 = 「非常に依存的です。 時々、いくつかの家事を一人でやったり、一人で始めたりすることがあります。 多くの助けが必要です。 5 = 「完全に依存していて無力である。」 寝たきり』。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
DBP の 48 週目の UMSARS Part I 項目スコアによって評価された、発話、嚥下、転倒、歩行におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
UMSARS パート I では、参加者と介護者から報告された過去 2 週間の症状と日常生活の活動に関する過去の情報を評価します (12 項目: 発話、嚥下、手書き、食物の切断と用具の取り扱い、服装、衛生状態、歩行、転倒、起立性調節障害の症状) 、泌尿器機能、性機能、および腸機能）それぞれを 0 から 4 の範囲のスケールで評価します。 0 = 影響なし / 正常、1 = 軽度の影響 / 障害、2 = 中等度の影響 / 障害、3 = 重度の影響 / 障害、4 = 無力​​または完全な影響 / 障害。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
DBP の秋日記期間 (第 44 週から第 48 週) によって評価された転倒回数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、44～48週目
秋の日記期間は、プロトコルに従って日記が記入された 2 回の訪問の間の期間として定義されました。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、44～48週目
DBP の 48 週目における EuroQol 5 次元、5 レベル (EQ-5D-5L) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
EQ-5D-5L は、参加者の健康状態を測定するために設計された参加者報告評価です。 これは、5 つの記述項目 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、抑うつ/不安) と全体的な健康状態の視覚的アナログ スケール (VAS) で構成されていました。 各記述項目は、1 (問題なし) から 5 (非常に問題がある) までの 5 段階の指数で評価されました。 VAS は 0 (想像できる最悪の健康状態) から 100 (想像できる最高の健康状態) の範囲でした。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
DBP の 48 週目に容積 MRI (vMRI) で測定した、心室を含む脳容積のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、48 週目
LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
DBP の 48 週目における P-ニューロフィラメント軽鎖 (NfL) タンパク質濃度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、48 週目
LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、48 週目
Lu AF82422 DBP 内の血漿濃度
時間枠：0、4、6、8、12、24、36、48、60、72、88週
0、4、6、8、12、24、36、48、60、72、88週
Lu AF82422 DBP 内の脳脊髄液 (CSF) 濃度
時間枠：0週目と48週目
0週目と48週目
Lu AF82422 DBP における CSF/血漿濃度比
時間枠：0週目と48週目
0週目と48週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

H. Lundbeck A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Email contact via H. Lundbeck A/S、H. Lundbeck A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年11月16日

一次修了 (実際)

2023年11月16日

研究の完了 (推定)

2028年3月7日

試験登録日

最初に提出

2021年10月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年10月29日

最初の投稿 (実際)

2021年11月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月9日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 18331A

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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