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Uno studio su Lu AF82422 nei partecipanti con atrofia multisistemica (AMULET)

9 aprile 2026 aggiornato da: H. Lundbeck A/S

Studio interventistico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Lu AF82422 in pazienti con atrofia multisistemica

Per scoprire l'effetto di Lu AF82422 sulla progressione della malattia nei partecipanti con atrofia multisistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno randomizzati a Lu AF82422 o placebo (2:1).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Giappone, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
    • Gifu
      • Gifu, Gifu, Giappone, 501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 982-8555
        • National Hospital Organization Sendai Nishitaga Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Fountain Valley, California, Stati Uniti, 92708
        • The Parkinsons and Movement Disorder Institute
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California - San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco Neurosciences Clinical Research Unit
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center, Rush University Cancer Center
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60026
        • Endeavor Health - Glenbrook Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-8440
        • University Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center - Penn State Hershey Neuroscience Institute (PSHNI)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Al partecipante viene diagnosticata una possibile o probabile MSA di tipo parkinsoniano atrofia multisistemica (MSA-P) o sottotipo cerebellare di tipo multisistemico (MSA-C) alla visita di screening.
  • Il partecipante ha manifestato sintomi di MSA motori e/o autonomici (ortostatici o urinari) entro 5 anni prima della visita di screening a giudizio dello sperimentatore.
  • Il partecipante ha un punteggio UMSARS Parte I ≤16 (omettendo l'elemento 11 sulla funzione sessuale) alla visita di screening.
  • Il partecipante ha una prestazione cognitiva valutata dal Montreal Cognitive Assessment (MoCA) con un punteggio ≥22 alla visita di screening.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il partecipante è stato trattato con un anticorpo monoclonale anti-α-sinucleina, cellule staminali mesenchimali o un inibitore dell'aggregazione dell'α-sinucleina negli ultimi 12 mesi.
  • Il partecipante ha un trattamento passato o attuale con un vaccino attivo mirato all'α-sinucleina.
  • Il partecipante ha 2 o più parenti di sangue con una storia di MSA.
  • Il partecipante ha evidenza (clinicamente o alla risonanza magnetica) e/o anamnesi di qualsiasi malattia o condizione clinicamente significativa diversa dalla MSA (ad esempio, grave disturbo neurologico, altra malattia intracranica o malattia sistemica).
  • Il partecipante ha una diagnosi attuale di disturbi del movimento che potrebbero simulare l'MSA (ad esempio, morbo di Parkinson, demenza a corpi di Lewy, tremore essenziale, paralisi sopranucleare progressiva, atassia spinocerebellare, paraparesi spastica, degenerazione corticobasale o vascolare, farmacologica o post- parkinsonismo encefalitico), a discrezione del ricercatore.

Possono essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Placebo
I partecipanti al DBP riceveranno Lu AF82422 corrispondente all'infusione endovenosa di placebo Q4W dal basale per un minimo di 48 settimane fino a un massimo di 72 settimane.
Droga: Placebo
Soluzione per infusione
Sperimentale: Lu AF82422
I partecipanti al DBP riceveranno l'infusione endovenosa (EV) di Lu AF82422 ogni 4 settimane (Q4W) a partire dal basale per un minimo di 48 settimane fino a un massimo di 72 settimane. Nell'OLE opzionale, tutti i partecipanti riceveranno l'infusione EV di Lu AF82422 a partire dal Giorno 1 dell'OLE fino alla settimana 188.
Droga: Lu AF82422
Soluzione per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rallentamento percentuale della progressione clinica in base alla variazione rispetto al basale nel TS UMSARS al periodo DB (DBP) di fine trattamento (EOT)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 72
L'endpoint primario ha valutato la progressione della malattia mediante un modello bayesiano a misure ripetute su UMSARS TS. Qui è riportato il rallentamento stimato (%) della progressione clinica nei partecipanti che hanno ricevuto Lu AF82422 rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo. UMSARS è una valutazione combinata dei risultati riferiti dal medico e dal paziente, sviluppata per fornire una misura surrogata della progressione della malattia nell'atrofia multisistemica (MSA). UMSARS TS è stato ottenuto dalla somma degli elementi della Parte I e della Parte II. La Parte I valuta le informazioni storiche sui sintomi e le attività della vita quotidiana nelle ultime 2 settimane e la Parte II consiste in un esame clinico dei principali segni e sintomi motori dell'MSA. Il punteggio UMSARS TS era la somma di tutti gli item e variava da 0 (nessun danno) a 104 (grave danno). Un punteggio più alto indicava una maggiore compromissione.
Riferimento fino alla settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel DBP UMSARS alla fine del trattamento (EOT).
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 48 e 72
UMSARS è una scala combinata riferita dal medico e dal paziente per valutare la compromissione motoria nei partecipanti alla MSA. UMSARS TS è stato ottenuto dalla somma degli elementi della Parte I e della Parte II. La Parte I valuta le informazioni storiche sui sintomi e sulle attività della vita quotidiana nelle ultime 2 settimane (12 elementi) valutate su una scala che va da 0 = non interessato a 4 = incapace di svolgere l'attività. Il punteggio totale della Parte I variava da 0 a 48 (il punteggio più alto indicava una maggiore compromissione). La Parte II consiste in un esame clinico dei principali segni e sintomi motori dell'MSA (14 item) valutati su una scala che va da 0 = normale a 4 = compromissione marcata/grave. Il punteggio totale della Parte II variava tra 0 e 56 (il punteggio più alto indicava una maggiore compromissione). Il punteggio UMSARS TS era la somma di tutti i 26 item e variava da 0 (nessun danno) a 104 (grave danno). Un punteggio più alto indicava una maggiore compromissione. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimane 48 e 72
Variazione rispetto al basale del punteggio UMSARS modificato Parte I (mUMSARS) al DBP EOT
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 48 e 72
UMSARS Parte 1 valuta le informazioni storiche sui sintomi e sulle attività della vita quotidiana nelle ultime 2 settimane riportate dai partecipanti e dai caregiver (12 elementi) valutati su una scala che va da 0 a 4; con 0 = non affetto/normale, 1= lievemente affetto/compromesso, 2= moderatamente affetto/compromesso, 3= gravemente affetto/compromesso e 4 = indifeso o completamente affetto/compromesso. Il punteggio UMSARS parte I modificato (mUMSARS) è stato derivato comprimendo l'opzione di risposta 0 e 1 all'interno di ciascun elemento (0 e 1 = 1). Pertanto, il punteggio mUMSARS variava da 12 a 48 (il punteggio più alto indicava una maggiore compromissione). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimane 48 e 72
Variazione rispetto al basale nei punteggi UMSARS Parte I all'EOT DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 48 e 72
L'UMSARS Parte 1 valuta le informazioni storiche sui sintomi e sulle attività della vita quotidiana nelle ultime 2 settimane riportate dai partecipanti e dai caregiver (12 item: linguaggio, deglutizione, scrittura, taglio del cibo e manipolazione degli utensili, vestirsi, igiene, deambulazione, caduta, sintomi ortostatici , funzione urinaria, funzione sessuale e funzione intestinale) ciascuno valutato su una scala che va da 0 a 4; con 0 = non affetto/normale, 1= lievemente affetto/compromesso, 2= moderatamente affetto/compromesso, 3= gravemente affetto/compromesso e 4 = indifeso o completamente affetto/compromesso. Il punteggio totale della Parte I variava da 0 a 48 (il punteggio più alto indicava una maggiore compromissione). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimane 48 e 72
Variazione rispetto al basale nei punteggi UMSARS Parte II all'EOT DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 48 e 72
L'UMSARS Parte II consiste in un esame clinico dei principali segni e sintomi motori dell'MSA (14 elementi: espressione facciale, linguaggio, disfunzione motoria oculare, tremore a riposo, tremore da azione, aumento del tono, movimenti rapidi alternati delle mani, colpetti con le dita, agilità delle gambe, test tallone-ginocchio-stinco, derivante dalla sedia, dalla postura, dall'oscillazione del corpo, dall'andatura) ciascuno valutato su una scala che va da 0 a 4; con 0 = non affetto/normale, 1= lievemente affetto/compromesso, 2= moderatamente affetto/compromesso, 3= gravemente affetto/compromesso e 4 = indifeso o completamente affetto/compromesso. Il punteggio totale della Parte II variava tra 0 e 56 (il punteggio più alto indicava una maggiore compromissione). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimane 48 e 72
Variazione rispetto al basale nel punteggio SE-ADL (Attività della vita quotidiana) di Schwab e in Inghilterra alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
La SE-ADL è una scala combinata riportata dai partecipanti e dal medico per valutare il funzionamento fisico dei partecipanti nelle attività della vita quotidiana per valutare lo stato funzionale. Per questo studio è stata somministrata solo la parte valutata dal medico. La scala SE-ADL utilizza percentuali per rappresentare lo sforzo e la dipendenza dagli altri di cui i partecipanti hanno bisogno per completare le faccende quotidiane. La scala SE-ADL variava dallo 0% che indica la peggiore funzione possibile (completamente dipendente) al 100% che indica nessuna compromissione (completamente indipendente). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale del punteggio Clinical Global Impression - Severity of Illness (CGI-S) alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Il CGI-S è stato somministrato da un neurologo esperto che ha familiarità con i partecipanti alla MSA per esprimere un giudizio clinico globale esperto sulla gravità della malattia in vari momenti temporali. La valutazione si basava sui sintomi, sul comportamento e sulle funzioni osservati e segnalati negli ultimi sette giorni. Il CGI-S è stato valutato su una scala che va da 0 a 4 (mentre 0 = normale, non compromesso; 1 = lievemente compromesso; 2 = moderatamente compromesso; 3 = gravemente compromesso; 4 = estremamente compromesso). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale del punteggio Global Impression - Severity of Illness (PGI-S) del paziente alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Il PGI-S è un singolo elemento auto-riferito per valutare tutti gli aspetti dei sintomi della MSA dei partecipanti. Ai partecipanti è stato chiesto di scegliere la risposta che meglio descriveva la gravità dei sintomi della MSA nell'ultima settimana. La domanda è stata valutata su una scala a 5 punti da 0 a 4 (0 = nessuno; 1 = lieve; 2 = moderato; 3 = grave; 4 = molto grave). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale del punteggio Global Impression - Gravità della malattia (OGI-S) riportato dall'osservatore alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
L'OGI-S è un risultato riferito da una sola domanda al caregiver/osservatore per valutare tutti gli aspetti dei sintomi di MSA dei partecipanti. Agli assistenti/osservatori è stato chiesto di scegliere la risposta che meglio descriveva la gravità osservata dei sintomi di MSA nella persona assistita nell'ultima settimana. La domanda è stata valutata su una scala a 5 punti da 0 a 4 (0 = nessuno; 1 = lieve; 2 = moderato; 3 = grave; 4 = molto grave). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Punteggio composito dei sintomi autonomici Seleziona modifica (COMPASS Seleziona modifica) Punteggio totale alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Settimana 48
COMPASS Select, una scala riportata dai partecipanti, è costituita da un sottoinsieme di 36 elementi derivati ​​dal COMPASS originale, per valutare la gravità dei sintomi autonomici nella MSA durante l'ultimo anno. COMPASS Select comprende 3 domini relativi al controllo della pressione arteriosa: sincope, intolleranza ortostatica e sintomi vasomotori; e 3 domini focalizzati sui sintomi di disturbi della funzione secretomotoria, della vescica e del sonno. Il COMPASS Select Change è un derivato di COMPASS Select, composto da 16 item in cui ai partecipanti è stato chiesto di valutare il loro cambiamento nei sintomi autonomici dalla loro ultima visita. L'algoritmo di punteggio di COMPASS era estremamente complicato e richiedeva l'analisi computerizzata per la generazione del punteggio. Il punteggio COMPASS Change Select variava da -150 a 150. Un punteggio più alto indicava una maggiore gravità dei sintomi autonomici.
Settimana 48
Variazione rispetto al basale del punteggio UMSARS Parte IV alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
La parte IV dell'UMSARS comprendeva una scala globale di disabilità che andava da 1 a 5, con 1 = "Completamente indipendente". In grado di svolgere tutti i lavori con difficoltà o menomazione minime. Essenzialmente normale. Ignaro di qualsiasi difficoltà'; 2 = 'Non completamente indipendente. Ha bisogno di aiuto con alcune faccende domestiche'; 3 = 'Più dipendente. Aiuta con metà dei lavori domestici. Trascorre gran parte della giornata sbrigando le faccende domestiche; 4 = 'Molto dipendente. Di tanto in tanto fa qualche lavoretto da solo o inizia da solo. C'è bisogno di molto aiuto'; e 5 = 'Totalmente dipendente e indifeso. Costretto a letto'. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale nel linguaggio, nella deglutizione, nelle cadute e nel camminare, come valutato dai punteggi degli item UMSARS Parte I alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
L'UMSARS Parte I valuta le informazioni storiche sui sintomi e sulle attività della vita quotidiana nelle ultime 2 settimane riportate dai partecipanti e dai caregiver (12 item: linguaggio, deglutizione, scrittura, taglio del cibo e manipolazione degli utensili, vestirsi, igiene, deambulazione, caduta, sintomi ortostatici , funzione urinaria, funzione sessuale e funzione intestinale) ciascuno valutato su una scala che va da 0 a 4; con 0 = non affetto/normale, 1= lievemente affetto/compromesso, 2= moderatamente affetto/compromesso, 3= gravemente affetto/compromesso e 4 = indifeso o completamente affetto/compromesso. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale del numero di cadute, come valutato dai periodi del diario autunnale (settimane da 44 a 48) nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimane da 44 a 48
Il periodo del diario autunnale è stato definito come il periodo tra le due visite in cui il diario è stato compilato secondo il protocollo. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimane da 44 a 48
Variazione rispetto al basale del punteggio EuroQol a 5 dimensioni e a 5 livelli (EQ-5D-5L) alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
L'EQ-5D-5L è una valutazione riportata dai partecipanti progettata per misurare il benessere del partecipante. Consisteva in 5 item descrittivi (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e depressione/ansia) e una scala analogica visiva (VAS) dello stato di salute generale. Ciascun item descrittivo è stato valutato su un indice di 5 punti compreso tra 1 (nessun problema) e 5 (problemi estremi). La VAS variava da 0 (peggiore stato di salute immaginabile) a 100 (miglior stato di salute immaginabile). La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Variazione percentuale rispetto al basale del volume cerebrale con i ventricoli, misurata mediante MRI volumetrica (vMRI) alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione delle proteine ​​delle catene leggere dei neurofilamenti P (NfL) alla settimana 48 nel DBP
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando MMRM.
Riferimento, settimana 48
Lu AF82422 Concentrazione plasmatica nel DBP
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 88
Settimane 0, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 88
Lu AF82422 Concentrazioni del liquido cerebrospinale (CSF) nel DBP
Lasso di tempo: Settimane 0 e 48
Settimane 0 e 48
Lu AF82422 Rapporto concentrazione liquor/plasma nel DBP
Lasso di tempo: Settimane 0 e 48
Settimane 0 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Email contact via H. Lundbeck A/S, H. Lundbeck A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

16 novembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

7 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 18331A

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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