Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Lu AF82422 hos deltagere med multipel systematrofi (AMULET)

9. april 2026 opdateret af: H. Lundbeck A/S

Interventionel, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Lu AF82422 hos patienter med multipel systematrofi

For at finde ud af effekten af ​​Lu AF82422 på sygdomsprogression hos deltagere med multipel systematrofi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive randomiseret til Lu AF82422 eller placebo (2:1).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
        • The Parkinsons and Movement Disorder Institute
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California, San Francisco Neurosciences Clinical Research Unit
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center, Rush University Cancer Center
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60026
        • Endeavor Health - Glenbrook Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-8440
        • University Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center - Penn State Hershey Neuroscience Institute (PSHNI)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japan, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
    • Gifu
      • Gifu, Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 982-8555
        • National Hospital Organization Sendai Nishitaga Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren diagnosticeres med mulig eller sandsynlig MSA af multipel systematrofi parkinson type (MSA-P) eller multipel systematrofi cerebellar type (MSA-C) subtype ved screeningsbesøget.
  • Deltageren havde debut af motoriske og/eller autonome (ortostatiske eller urin-) MSA-symptomer inden for 5 år forud for screeningsbesøget efter investigators vurdering.
  • Deltageren har en UMSARS Part I-score ≤16 (udeladt punkt 11 om seksuel funktion) ved screeningsbesøget.
  • Deltageren får en kognitiv præstation evalueret af Montreal Cognitive Assessment (MoCA) med en score ≥22 ved screeningsbesøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren er blevet behandlet med et monoklonalt anti-a-synuclein antistof, mesenkymale stamceller eller en hæmmer af a-synuclein-aggregation inden for de sidste 12 måneder.
  • Deltageren har tidligere eller nuværende behandling med en aktiv vaccine rettet mod α-synuclein.
  • Deltageren har 2 eller flere blodslægtninge med en historie med MSA.
  • Deltageren har bevis (klinisk eller på MR) og/eller historie om enhver anden klinisk signifikant sygdom eller tilstand end MSA (f.eks. alvorlig neurologisk lidelse, anden intrakraniel sygdom eller systemisk sygdom).
  • Deltageren har en aktuel diagnose af bevægelsesforstyrrelser, der kan efterligne MSA (for eksempel Parkinsons sygdom, demens med Lewy-legemer, essentiel tremor, progressiv supranukleær parese, spinocerebellar ataksi, spastisk paraparese, kortikobasal degeneration eller vaskulær, farmakologisk eller post- encephalitisk parkinsonisme), efter efterforskers skøn.

Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Placebo
Deltagere i DBP vil modtage Lu AF82422 matchende placebo IV-infusion Q4W fra baseline i mindst 48 uger op til maksimalt 72 uger.
Medicin: Placebo
Opløsning til infusion
Eksperimentel: Lu AF82422
Deltagerne i DBP vil modtage Lu AF82422 intravenøs (IV) infusion hver 4. uge (Q4W) fra baseline i mindst 48 uger op til maksimalt 72 uger. I den valgfrie OLE vil alle deltagere modtage Lu AF82422 IV infusion fra dag 1 i OLE op til uge 188.
Medicin: Lu AF82422
Opløsning til infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis opbremsning af klinisk progression baseret på ændring fra baseline i UMSARS TS ved slutningen af ​​behandling (EOT) DB-periode (DBP)
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Det primære endepunkt vurderede sygdomsprogression ved en Bayesiansk model med gentagne foranstaltninger på UMSARS TS. Rapporteret her er den estimerede opbremsning (%) af klinisk progression hos deltagere, der fik Lu AF82422 i forhold til dem, der fik placebo. UMSARS er en kombineret kliniker og patientrapporteret resultatvurdering udviklet til at give et surrogatmål for sygdomsprogression i multipel systematrofi (MSA). UMSARS TS blev opnået ved summen af ​​posterne fra del I og del II. Del I vurderer historisk information om symptomer og aktiviteter i dagligdagen i løbet af de seneste 2 uger, og del II består af en klinisk undersøgelse af centrale MSA motoriske tegn og symptomer. UMSARS TS-score var summen af ​​alle elementer og varierede fra 0 (ingen værdiforringelse) til 104 (alvorlig værdiforringelse). En højere score indikerede større svækkelse.
Baseline op til uge 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i UMSARS TS ved afslutning af behandling (EOT) DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og 72
UMSARS er en kombineret kliniker- og patientrapporteret skala til vurdering af motorisk svækkelse hos MSA-deltagere. UMSARS TS blev opnået ved summen af ​​posterne fra del I og del II. Del I vurderer historisk information om symptomer og aktiviteter i dagligdagen i løbet af de seneste 2 uger (12 punkter) vurderet på en skala fra 0 = ikke påvirket til 4 = ude af stand til at udføre aktiviteten. Del I samlede score varierede mellem 0 og 48 (højere score indikerede større svækkelse). Del II består af en klinisk undersøgelse af centrale MSA motoriske tegn og symptomer (14 punkter) vurderet på en skala fra 0 = normal til 4 = markant/alvorlig funktionsnedsættelse. Del II totalscore varierede mellem 0 og 56 (højere score indikerede større svækkelse). UMSARS TS-score var summen af ​​alle 26 elementer og varierede fra 0 (ingen svækkelse) til 104 (alvorlig svækkelse). En højere score indikerede større svækkelse. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48 og 72
Ændring fra baseline i den modificerede UMSARS del I (mUMSARS) score ved EOT DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og 72
UMSARS Del 1 vurderer historisk information om symptomer og aktiviteter i dagligdagen i løbet af de sidste 2 uger som rapporteret af deltagere og pårørende (12 elementer) vurderet på en skala fra 0 til 4; med 0 = ikke påvirket/normalt 1= let påvirket/hæmmet, 2= moderat påvirket/hæmmet, 3= svært påvirket/hæmmet og 4 = hjælpeløs eller helt påvirket/hæmmet. Den modificerede UMSARS del I (mUMSARS) score blev udledt ved at kollapse svarmulighed 0 og 1 inden for hvert punkt (0 & 1 =1). Derfor varierede mUMSARS-scoren fra 12 til 48 (højere score indikerede større svækkelse). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48 og 72
Skift fra baseline i UMSARS Part I-resultaterne ved EOT DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og 72
UMSARS Part 1 vurderer historiske oplysninger om symptomer og aktiviteter i dagligdagen i løbet af de sidste 2 uger, som rapporteret af deltagere og plejepersonale (12 genstande: tale, synke, håndskrift, skæring af mad og håndtering af redskaber, påklædning, hygiejne, gang, fald, ortostatiske symptomer , urinfunktion, seksuel funktion og tarmfunktion) hver vurderet på en skala fra 0 til 4; med 0 = ikke påvirket/normalt 1= let påvirket/hæmmet, 2= moderat påvirket/hæmmet, 3= svært påvirket/hæmmet og 4 = hjælpeløs eller helt påvirket/hæmmet. Del I samlede score varierede mellem 0 og 48 (højere score indikerede større svækkelse). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48 og 72
Skift fra baseline i UMSARS Part II-resultaterne ved EOT DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og 72
UMSARS Part II består af en klinisk undersøgelse af centrale MSA motoriske tegn og symptomer (14 punkter: ansigtsudtryk, tale, okulær motorisk dysfunktion, tremor i hvile, action tremor, øget tonus, hurtige skiftende bevægelser af hænder, fingertryk, benadræthed, hæl-knæ-skinnebenstest, der stammer fra stol, kropsholdning, kropssving, gang) hver vurderet på en skala fra 0 til 4; med 0 = ikke påvirket/normalt 1= let påvirket/hæmmet, 2= moderat påvirket/hæmmet, 3= svært påvirket/hæmmet og 4 = hjælpeløs eller helt påvirket/hæmmet. Del II totalscore varierede mellem 0 og 56 (højere score indikerede større svækkelse). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48 og 72
Ændring fra baseline i Schwab og England Activities of Daily Living (SE-ADL) score i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
SE-ADL er en kombineret deltager- og kliniker-rapporteret skala til at vurdere deltagernes fysiske funktion i dagligdagens aktiviteter for at vurdere funktionsstatus. Til denne undersøgelse blev kun den kliniker-vurderede del administreret. SE-ADL-skalaen bruger procenter til at repræsentere, hvor meget indsats og afhængighed af andre deltagere har brug for for at udføre daglige gøremål. SE-ADL-skalaen gik fra 0 %, hvilket indikerer den værst mulige funktion (fuldt afhængig) til 100 %, der indikerer ingen værdiforringelse (helt uafhængig). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk - sværhedsgrad af sygdom (CGI-S) score i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
CGI-S blev administreret af en erfaren neurolog, der er bekendt med MSA-deltagere for at foretage en ekspert, klinisk global vurdering af sygdommens sværhedsgrad på forskellige tidspunkter. Bedømmelsen var baseret på observerede og rapporterede symptomer, adfærd og funktion i de seneste syv dage. CGI-S blev vurderet på en skala fra 0 til 4 (hvorimod 0 = normal, ikke svækket; 1 = let svækket; 2 = moderat svækket; 3 = alvorligt svækket; 4 = ekstremt svækket). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i patientens globale indtryk - sværhedsgrad af sygdom (PGI-S) score i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
PGI-S er et selvrapporteret enkelt element til at evaluere alle aspekter af deltagernes MSA-symptomer. Deltagerne blev bedt om at vælge det svar, der bedst beskrev sværhedsgraden af ​​deres MSA-symptomer i løbet af den sidste uge. Spørgsmålet blev vurderet på en 5-punkts skala fra 0 til 4 (0 = ingen; 1 = mindre; 2 = moderat; 3 = svær; 4 = meget alvorlig). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i observatør-rapporteret globalt indtryk - sværhedsgrad af sygdom (OGI-S) score i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
OGI-S er et enkelt-spørgsmål plejer/observatør-rapporteret resultat for at evaluere alle aspekter af deltagernes MSA-symptomer. Plejere/observatører blev bedt om at vælge det svar, der bedst beskrev den observerede sværhedsgrad af MSA-symptomer hos den person, de plejer i løbet af den seneste uge. Spørgsmålet blev vurderet på en 5-punkts skala fra 0 til 4 (0 = ingen; 1 = mindre; 2 = moderat; 3 = svær; 4 = meget alvorlig). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Composite Autonomic Symptom Score Select Change (COMPASS Select Change) Samlet score ved uge 48 i DBP
Tidsramme: Uge 48
COMPASS Select, en deltagerrapporteret skala, består af en undergruppe af 36 elementer, der stammer fra det originale COMPASS, for at vurdere sværhedsgraden af ​​autonome symptomer i MSA i løbet af det sidste år. COMPASS Select inkluderer 3 domæner relateret til blodtrykskontrol: synkope, ortostatisk intolerance og vasomotoriske symptomer; og 3 domæner fokuseret på symptomer på forstyrret sekretomotorisk, blære- og søvnfunktion. COMPASS Select Change er en afledt af COMPASS Select, bestående af 16 elementer, hvor deltagerne blev bedt om at score deres ændring i autonome symptomer siden deres sidste besøg. Scoringsalgoritmen for COMPASS var meget kompliceret og krævede computeranalyse til scoregenerering. COMPASS Change Vælg score varierede fra -150 til 150. En højere score indikerede større autonome symptomers sværhedsgrad.
Uge 48
Ændring fra baseline i UMSARS Part IV-score i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
UMSARS del IV omfattede en global handicapskala fra 1-5, med 1 = 'Fuldstændig uafhængig. I stand til at udføre alle gøremål med minimal besvær eller funktionsnedsættelse. Grundlæggende normal. Uvidende om nogen vanskeligheder'; 2 = 'Ikke helt uafhængig. Har brug for hjælp til nogle gøremål'; 3 = 'Mere afhængig. Hjælp med halvdelen af ​​gøremålene. Bruger en stor del af dagen med gøremål'; 4 = 'Meget afhængig. Nu og da udfører du et par gøremål alene eller begynder alene. Meget hjælp nødvendig'; og 5 = 'Fuldstændig afhængig og hjælpeløs. Sengeliggende'. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i tale, synke, fald og gang, som vurderet af UMSARS Part I Item Scores i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
UMSARS Del I vurderer historisk information om symptomer og aktiviteter i dagligdagen i løbet af de sidste 2 uger, som rapporteret af deltagere og omsorgspersoner (12 genstande: tale, synke, håndskrift, skæring af mad og håndtering af redskaber, påklædning, hygiejne, gang, fald, ortostatiske symptomer , urinfunktion, seksuel funktion og tarmfunktion) hver vurderet på en skala fra 0 til 4; med 0 = ikke påvirket/normalt 1= let påvirket/hæmmet, 2= moderat påvirket/hæmmet, 3= svært påvirket/hæmmet og 4 = hjælpeløs eller helt påvirket/hæmmet. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i antal fald, som vurderet ved efterårsdagbogsperioderne (uge 44 til 48) i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​44 til 48
Efterårsdagbogsperiode blev defineret som perioden mellem de to besøg, hvor dagbogen blev udfyldt i henhold til protokollen. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​44 til 48
Ændring fra baseline i EuroQol 5-Dimension, 5-Level (EQ-5D-5L) score i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
EQ-5D-5L er en deltagerrapporteret vurdering designet til at måle deltagerens velbefindende. Den bestod af 5 beskrivende punkter (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og depression/angst) og en visuel analog skala (VAS) af den generelle sundhedstilstand. Hvert beskrivende element blev vurderet på et 5-punkts indeks fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer). VAS varierede fra 0 (værst tænkelige sundhedstilstand) til 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand). LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Procent ændring fra baseline i hjernevolumen med ventrikler, målt ved volumetrisk MR (vMRI) i uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Procent ændring fra baseline i P-Neurofilament Light Chain (NfL) proteinkoncentration ved uge 48 i DBP
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
LS-middelværdi og SE blev beregnet ved anvendelse af MMRM.
Baseline, uge ​​48
Lu AF82422 Plasmakoncentration i DBP
Tidsramme: Uge 0, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 88
Uge 0, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 88
Lu AF82422 Cerebrospinalvæske (CSF) koncentrationer i DBP
Tidsramme: Uge 0 og 48
Uge 0 og 48
Lu AF82422 CSF/Plasma koncentrationsforhold i DBP
Tidsramme: Uge 0 og 48
Uge 0 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Email contact via H. Lundbeck A/S, H. Lundbeck A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. november 2023

Studieafslutning (Anslået)

7. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

3. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18331A

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner