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Modelos predictivos de descompensación hepática y resultados de supervivencia en pacientes pediátricos con cirrosis

5 de enero de 2022 actualizado por: Yuhan Yang, West China Hospital
El objetivo de este estudio fue desarrollar y validar modelos para predecir la descompensación hepática y la supervivencia en pacientes pediátricos con cirrosis y comparar estos modelos con los modelos actualmente disponibles.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Las pruebas de fibrosis hepática no invasivas, como la puntuación de fibrosis NAFLD (NFS), Hepascore y la elastografía transitoria, se desarrollaron específicamente para predecir la fibrosis y pueden ayudar a predecir los pacientes con NAFLD con el mayor riesgo de desarrollar complicaciones relacionadas con el hígado. Estas pruebas se han aplicado ampliamente en la cirrosis del adulto. Sin embargo, la precisión de estos modelos puede verse influida por factores del paciente, como la edad, el índice de masa corporal y la diabetes, lo que podría limitar su precisión pronóstica y viabilidad clínica en niños. Por lo tanto, actualmente se desconoce cómo predecir mejor la descompensación hepática y los resultados de supervivencia entre los pacientes pediátricos con cirrosis. Para llenar este vacío de conocimiento, los investigadores realizaron un estudio de cohorte retrospectivo-prospectivo con el objetivo de desarrollar y validar un modelo clínico para predecir complicaciones relacionadas con el hígado y resultados de supervivencia en pacientes pediátricos con cirrosis comprobada por biopsia. En segundo lugar, los investigadores intentaron comparar la precisión predictiva con el modelo no invasivo disponible actualmente.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

400

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 6100000
        • Reclutamiento
        • West China Hospital, Sichuan University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes pediátricos con cirrosis que fueron diagnosticados histológicamente con especímenes patológicos definitivos.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad hasta 18 años
  • Sin episodios previos de descompensación clínica
  • Con consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Faltan datos clínicos
  • Sin consentimiento informado por escrito

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte retrospectiva
La cohorte interna se inscribió retrospectivamente en el Hospital de China Occidental, Universidad de Sichuan, desde junio de 2010 hasta diciembre de 2020. Es una cohorte de formación y validación interna.
Se desarrollaron y validaron modelos clínicos para predecir complicaciones relacionadas con el hígado y resultados de supervivencia en pacientes pediátricos con cirrosis comprobada por biopsia.
Cohorte prospectiva
Se aplicaron los mismos criterios de inclusión/exclusión para el mismo centro de forma prospectiva. Es una cohorte de validación externa.
Se desarrollaron y validaron modelos clínicos para predecir complicaciones relacionadas con el hígado y resultados de supervivencia en pacientes pediátricos con cirrosis comprobada por biopsia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Descompensación hepática
Periodo de tiempo: Seguimiento de al menos 5 años
El resultado primario fue el primer evento de descompensación hepática, definido por la aparición de cualquiera de los siguientes: ascitis (identificada o confirmada por ecografía abdominal), hemorragia digestiva alta secundaria a hipertensión portal (confirmada por endoscopia en presencia de várices gastroesofágicas o gastropatía hipertensiva), o encefalopatía hepática (establecida por parámetros clínicos, pruebas neuropsicológicas o electroencefalograma)
Seguimiento de al menos 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Seguimiento de al menos 5 años
El punto final se definió como la ocurrencia de muerte o el último seguimiento. Los pacientes fueron seguidos desde el día de la biopsia hepática hasta la ocurrencia de la muerte, el trasplante hepático o la última visita. El resultado fue evaluado por un hepatólogo experimentado en cada centro cada 3-6 meses. En cada visita se realizó una historia clínica, un examen físico y pruebas de laboratorio estándar.
Seguimiento de al menos 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de enero de 2021

Finalización primaria (ANTICIPADO)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2021

Publicado por primera vez (ACTUAL)

6 de enero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

20 de enero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2022

Última verificación

1 de enero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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