CD4^LVFOXP3 en participantes con IPEX
19 de mayo de 2025 actualizado por: Jessie L. Alexander, Bacchetta, Rosa, MD
Estudio de fase 1 de CD4^LVFOXP3 autólogo en participantes con síndrome de desregulación inmunitaria poliendocrinopatía enteropatía ligada al cromosoma X (IPEX)
Este primer ensayo clínico de fase 1 en humanos probará la viabilidad de la fabricación y la seguridad de la administración de CD4^LVFOXP3 en hasta 36 participantes humanos evaluables con IPEX y evaluará el impacto de la infusión de CD4^LVFOXP3 en la enfermedad. .
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Se espera que el tratamiento con CD4^LVFOXP3 reemplace las células Treg defectuosas de los participantes y restaure el control del sistema inmunitario y, por lo tanto, mejore los síntomas de IPEX.
Esperamos aprender lo siguiente de este estudio:
- Que CD4^LVFOXP3 se puede producir de manera consistente y tener la calidad esperada para ser utilizado en humanos,
- Que CD4^LVFOXP3 son seguros en niños y adultos jóvenes con IPEX, y determinar sus efectos, tanto buenos como malos,
- Que CD4^LVFOXP3 puede mejorar la salud general y permitir la reducción de medicamentos.
Este ensayo de Fase 1 (viabilidad y seguridad) recopilará datos sobre la persistencia in vivo de CD4^LVFOXP3 y los primeros signos de impacto en los síntomas de IPEX.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Rosa Bacchetta, MD
- Número de teléfono: 650-498-8369
- Correo electrónico: rosab@stanford.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Reclutamiento
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Sub-Investigador:
- Rajni Agarwal, MD
-
Contacto:
- SCGT Clinical Trials Program
- Correo electrónico: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Investigador principal:
- Jessie Alexander
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 meses a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Peso corporal superior a 8 kg, a menos que se evalúe que puede tolerar la leucoféresis
- Mutación del gen FOXP3
- Antecedentes médicos de síntomas progresivos de IPEX con persistencia de algunos síntomas y/o signos que aún requieren medicación inmunosupresora
- Enfermedad IPEX no controlada pero incapaz de tolerar la medicación inmunosupresora
- Síntomas recurrentes de IPEX, que requieren medicamentos inmunosupresores, en participantes que han tenido un trasplante alogénico (alo) de células madre sanguíneas (HSCT) previo
- ≥ 50% Calificación de rendimiento en la escala Lansky/Karnofsky
- Función de órganos y médula dentro de niveles aceptables de función
- Ausencia de infecciones en curso.
- Debe poder dar su consentimiento si es un adulto
Criterio de exclusión:
- Inestabilidad médica
- Menos de 6 meses de esperanza de vida
- Incapacidad para cumplir con los límites de dosificación de esteroides
- Ser elegible para un trasplante de células madre sanguíneas de un hermano compatible con HLA o de un donante no relacionado compatible, y estar dispuesto a someterse a un trasplante.
- Enfermedad cardíaca, renal, pulmonar, hepática o hematológica no relacionada o comórbida
- Alergia a cualquier medicamento, producto o intervención del estudio.
- Actualmente recibiendo otro tratamiento experimental
- Antecedentes de malignidad, a menos que haya estado libre de enfermedad durante al menos 2 años, con la excepción de cáncer de piel no melanoma o carcinoma in situ (p. ej., cuello uterino, vejiga, mama)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte A (≥12 años)
Al primer participante en el Nivel de dosis 1 se le administrarán 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%). Si no se observa toxicidad en el primer participante, a los siguientes participantes en el Nivel de dosis 1 se les administrará la misma dosis de 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%). Si no se observa toxicidad en ninguno de los participantes en el Nivel de dosis 1, los participantes se inscribirán en el Nivel de dosis 2 y se les administrarán 3 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20%). Si no se observa toxicidad en ninguno de los participantes en el Nivel de dosis 2, se inscribirá a los participantes en el Nivel de dosis 3 y se les administrarán 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %). Si en cualquier nivel de dosis 1 de 2 participantes muestra toxicidad, ese nivel de dosis se ampliará a 6 participantes. |
Infusión de células T CD4+ autólogas que se han sometido a transferencia génica mediada por lentivirus de: i) gen FOXP3 humano sano que conduce a una alta expresión persistente de FOXP3 y adquisición de la función celular similar a Treg; y ii) gen marcador de superficie CD271 humano que permite rastrear y cuantificar el CD4^LVFOXP3 en la sangre.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte B (<12 años)
Los participantes de la cohorte B siempre seguirán el tratamiento de los participantes de la cohorte A con el mismo nivel de dosis. La cohorte B comenzará con el nivel de dosis 2 y se le administrarán 3 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%). Si no se observa toxicidad en ningún participante en el Nivel de dosis 2, los participantes serán inscritos en el Nivel de dosis 3 y se les administrará 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%). Si en cualquier nivel de dosis 1 de 2 participantes muestra toxicidad, ese nivel de dosis se ampliará a 6 participantes. |
Infusión de células T CD4+ autólogas que se han sometido a transferencia génica mediada por lentivirus de: i) gen FOXP3 humano sano que conduce a una alta expresión persistente de FOXP3 y adquisición de la función celular similar a Treg; y ii) gen marcador de superficie CD271 humano que permite rastrear y cuantificar el CD4^LVFOXP3 en la sangre.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Encuentre la dosis máxima tolerada segura
Periodo de tiempo: Hasta 60 días después de la infusión para cada participante
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No más de 1 de cada 6 participantes puede experimentar una toxicidad limitante de la dosis relacionada o eventos adversos emergentes del tratamiento.
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Hasta 60 días después de la infusión para cada participante
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Cumplir con el número de células objetivo para la fabricación de dosis
Periodo de tiempo: Hora de salida de la fabricación (antes del día 0 [día de la infusión] para cada participante)
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No más de dos productos no alcanzan la dosis celular objetivo y los criterios de liberación establecidos.
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Hora de salida de la fabricación (antes del día 0 [día de la infusión] para cada participante)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la incidencia de diarrea
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (diariamente durante el primer mes seguido de una vez al mes en el Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Registros del diario de heces: extensión de la diarrea medida por la frecuencia y el volumen de las heces, y la presencia o ausencia de sangre y/o mucosidad, y estudios de heces en puntos de tiempo específicos (para todas las edades).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (diariamente durante el primer mes seguido de una vez al mes en el Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Cambio en los síntomas gastrointestinales - Escala de calificación de síntomas gastrointestinales
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3) hasta después de la infusión (Semana 4, Mes 6, Mes 12)
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Escala de calificación de síntomas gastrointestinales (GSRS) (para pacientes ≥12 años).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3) hasta después de la infusión (Semana 4, Mes 6, Mes 12)
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Cambio en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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IMC medido como kg/m^2.
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Cambio en los percentiles de altura específicos de la edad
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3) hasta después de la infusión (Mes 12)
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3) hasta después de la infusión (Mes 12)
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Cambio en los percentiles de peso corporal específicos de la edad
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Cambio en los niveles de bilirrubina
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Cambio en la enzima hepática: alanina transaminasa (ALT)
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Cambio en la enzima hepática: aspartato transaminasa (AST)
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Cambio en la enzima hepática: fosfatasa alcalina (ALP)
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Cambio en la enzima hepática: gamma glutiltranspeptidasa (GGT)
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 2, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12)
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Enfermedad de la piel (EASI): cambios desde el inicio/antes de la infusión
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Puntuación de áreas de afectación en cada región anatómica (área), cálculo de intensidad mediante Eczema Area and Severity Index (EASI).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Enfermedad de la piel (POEM) - Cambios desde el inicio/antes de la infusión
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Puntuación de las áreas de afectación en cada región anatómica (área), cálculo de la intensidad mediante medida de eccema orientada al paciente (POEM).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Enfermedad de la piel (PASI): cambios desde el inicio/antes de la infusión
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Cambios en la extensión (%) y la gravedad de las lesiones cutáneas y sus complicaciones (es decir,
infecciones, atrofia, picazón) utilizando el índice de gravedad y área de psoriasis (PASI).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Enfermedad de la piel (MTLSS): cambios desde el inicio/antes de la infusión
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Cambios en la extensión (%) y la gravedad de las lesiones cutáneas y sus complicaciones (es decir,
infecciones, atrofia, picazón) utilizando la puntuación total modificada de signos lesionales (MTLSS).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Cambio en la función de barrera de la piel
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Evaluación biofísica de la piel: medición cutánea de la pérdida de agua transepidérmica para controlar la función de barrera cutánea y el eritema
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), hasta después de la infusión (Día 1; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 3, 6 y 12)
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Cambio en la anemia hemolítica (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Medición del número de glóbulos rojos (Complete Blood Counts with Differential [CBCD]).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Cambio en la anemia hemolítica (reticulocitos)
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Medición del número de reticulocitos.
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Cambio en la trombocitopenia
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Medir el número de plaquetas (Hemograma completo con diferencial (CBCD)).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Cambio en la neutropenia
Periodo de tiempo: Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Medir el número de neutrófilos (Hemograma completo con diferencial [CBCD]).
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Línea de base (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3), antes de la infusión hasta después de la infusión (Día 1, 2, 3; Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9, 12)
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Cambio en el péptido C: diabetes tipo 1
Periodo de tiempo: Línea base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3; Post-infusión (Semana 4, Mes 3, 6 y 12).
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Línea base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3; Post-infusión (Semana 4, Mes 3, 6 y 12).
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Cambio en HbA1c - Diabetes tipo 1 Pre-inicio
Periodo de tiempo: Línea base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3; Post-infusión (Semana 4, Mes 3, 6 y 12).
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Línea base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3; Post-infusión (Semana 4, Mes 3, 6 y 12).
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Cambio en el requerimiento diario de insulina - Monitoreo de diabetes tipo 1
Periodo de tiempo: Línea de base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3 y después de la infusión (durante 7 días consecutivos antes de cada visita del estudio);
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Uso medio diario de insulina registrado durante 7 días consecutivos antes de cada punto de tiempo de evaluación para pacientes con diabetes tipo 1.
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Línea de base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3 y después de la infusión (durante 7 días consecutivos antes de cada visita del estudio);
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Cambio en los eventos hiper/hipoglucémicos: control de la diabetes tipo 1
Periodo de tiempo: Línea de base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3 y después de la infusión (durante 7 días consecutivos antes de cada visita del estudio);
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Métricas de monitoreo continuo de glucosa (CGM) para registrar episodios de eventos hiper/hipoglucémicos.
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Línea de base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3 y después de la infusión (durante 7 días consecutivos antes de cada visita del estudio);
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Cambio en la creatinina como medida de la función renal
Periodo de tiempo: Línea de base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3, Pre-infusión, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12
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Mida los parámetros funcionales del riñón, es decir, la creatinina, en la sangre y la orina.
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Línea de base tomada 60-30 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3, Pre-infusión, Semana 1, 2, 3, 4; Mes 2, 3, 6, 9 y 12
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Cambio en la Escala de Bienestar General PedsQL - Calidad de Vida
Periodo de tiempo: Pre-Infusión; Mes 6, 12
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Pre-Infusión; Mes 6, 12
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Cambio en la escala básica genérica PedsQL - Calidad de vida
Periodo de tiempo: Pre-Infusión; Mes 6, 12
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Pre-Infusión; Mes 6, 12
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Cambio en la Escala de Síntomas Gastrointestinales PedsQL - Calidad de Vida
Periodo de tiempo: Pre-Infusión; Mes 6, 12
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Medido con la Escala de Síntomas Gastrointestinales: valor mínimo = 0 (nunca un problema), valor máximo = 4 (casi siempre un problema).
Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Pre-Infusión; Mes 6, 12
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Supervivencia libre de enfermedad: cambios desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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El período de tiempo desde la infusión de células hasta el punto en que el participante sobrevive sin ningún signo o síntoma de enfermedad nuevo o empeorado.
Los datos se compararán con la probabilidad histórica de supervivencia libre de enfermedad.
La probabilidad de supervivencia libre de enfermedad se calculará con el uso del estimador de Kaplan-Meier.
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Hasta 15 años
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Supervivencia general: cambios desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Supervivencia del participante
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Hasta 15 años
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Cambio en el nivel de INR
Periodo de tiempo: Línea de base/detección (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3) hasta después de la infusión (Semana 4; mes 3, 6, 12)
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Relación internacional normalizada (INR) para determinar el tiempo de protrombina.
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Línea de base/detección (hasta 60 días antes de la infusión de CD4^LVFOXP3) hasta después de la infusión (Semana 4; mes 3, 6, 12)
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Cambio en el perfil de autoanticuerpos
Periodo de tiempo: Detección/ línea de base, post-infusión (mes 6 y 12)
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Measure autoantibodies to organs involved in the disease (participant-specific): anti-insulin (IAA), anti-islet antigens (IA), anti-glutamic acid decarboxylase (GAD), anti-zinc transporter8 (ZNT8), anti-islet cells (ICA), anti-liver kidney microsome (LKM), anti-thyroperoxidase (TPO), anti-tiroglobulina (TG), anti-enterocitos, anti-SMA
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Detección/ línea de base, post-infusión (mes 6 y 12)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jessie Alexander, MD, Stanford University
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Marek-Trzonkowska N, Mysliwiec M, Dobyszuk A, Grabowska M, Derkowska I, Juscinska J, Owczuk R, Szadkowska A, Witkowski P, Mlynarski W, Jarosz-Chobot P, Bossowski A, Siebert J, Trzonkowski P. Therapy of type 1 diabetes with CD4(+)CD25(high)CD127-regulatory T cells prolongs survival of pancreatic islets - results of one year follow-up. Clin Immunol. 2014 Jul;153(1):23-30. doi: 10.1016/j.clim.2014.03.016. Epub 2014 Apr 1.
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- Brunstein CG, Miller JS, McKenna DH, Hippen KL, DeFor TE, Sumstad D, Curtsinger J, Verneris MR, MacMillan ML, Levine BL, Riley JL, June CH, Le C, Weisdorf DJ, McGlave PB, Blazar BR, Wagner JE. Umbilical cord blood-derived T regulatory cells to prevent GVHD: kinetics, toxicity profile, and clinical effect. Blood. 2016 Feb 25;127(8):1044-51. doi: 10.1182/blood-2015-06-653667. Epub 2015 Nov 12.
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- Allan SE, Alstad AN, Merindol N, Crellin NK, Amendola M, Bacchetta R, Naldini L, Roncarolo MG, Soudeyns H, Levings MK. Generation of potent and stable human CD4+ T regulatory cells by activation-independent expression of FOXP3. Mol Ther. 2008 Jan;16(1):194-202. doi: 10.1038/sj.mt.6300341. Epub 2007 Nov 6.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de marzo de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2037
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
15 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- IRB-63373
- DRU-2020-7764 (Otro identificador: FDA Office of Orphan Products Development)
- RPD-2020-470 (Otro identificador: FDA Office of Orphan Products Development)
- 1R01FD007540-01 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
- CLIN2-13259 (Otro número de subvención/financiamiento: California Institute of Regenerative Medicine (CIRM))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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