Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

CD4^LVFOXP3 bei Teilnehmern mit IPEX

7. April 2023 aktualisiert von: Rajni Agarwal, Bacchetta, Rosa, MD

Phase-1-Studie zu autologem CD4^LVFOXP3 bei Teilnehmern mit Immundysregulations-Polyendokrinopathie-Enteropathie-X-chromosomalem (IPEX)-Syndrom

Diese erste klinische Studie der Phase 1 am Menschen wird die Machbarkeit der Herstellung und die Sicherheit der Verabreichung von CD4^LVFOXP3 an bis zu 36 auswertbaren menschlichen Teilnehmern mit IPEX testen und die Auswirkungen der CD4^LVFOXP3-Infusion auf die Krankheit bewerten .

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es wird erwartet, dass die Behandlung mit CD4^LVFOXP3 die defekten Treg-Zellen der Teilnehmer ersetzt und die Kontrolle über das Immunsystem wiederherstellt und somit die Symptome von IPEX lindert.

Wir erwarten, dass wir aus dieser Studie Folgendes lernen:

  1. Dass CD4^LVFOXP3 konsistent hergestellt werden kann und die für die Verwendung beim Menschen erwartete Qualität aufweist,
  2. Dass CD4^LVFOXP3 bei Kindern und jungen Erwachsenen mit IPEX sicher sind und seine positiven und negativen Auswirkungen bestimmen,
  3. Dass CD4^LVFOXP3 die allgemeine Gesundheit verbessern und eine Reduzierung der Medikation/en ermöglichen kann.

Diese Phase-1-Studie (Durchführbarkeit und Sicherheit) wird Daten über die In-vivo-Persistenz von CD4^LVFOXP3 und frühe Anzeichen einer Auswirkung auf die Symptome von IPEX sammeln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

36

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht über 8 kg, es sei denn, es wurde festgestellt, dass es Leukapherese verträgt
  • FOXP3-Genmutation
  • Anamnese von fortschreitenden Symptomen von IPEX mit Persistenz einiger Symptome und/oder Anzeichen, die immer noch eine immunsuppressive Medikation erfordern
  • Unkontrollierte IPEX-Krankheit, aber Unverträglichkeit von immunsuppressiven Medikamenten
  • Wiederkehrende IPEX-Symptome, die immunsuppressive Medikamente erfordern, bei Teilnehmern, die zuvor eine allogene (allo) Blutstammzelltransplantation (HSCT) hatten
  • ≥ 50 % Leistungsbewertung auf der Lansky/Karnofsky-Skala
  • Organ- und Markfunktion innerhalb akzeptabler Funktionsniveaus
  • Fehlen laufender Infektionen
  • Muss in der Lage sein zuzustimmen, wenn ein Erwachsener

Ausschlusskriterien:

  • Medizinische Instabilität
  • Weniger als 6 Monate Lebenserwartung
  • Unfähigkeit, die Grenzwerte für die Steroiddosierung einzuhalten
  • Berechtigt für eine Transplantation von Blutstammzellen eines HLA-übereinstimmenden Geschwisters oder eines nicht verwandten Spenders und bereit sein, sich einer Transplantation zu unterziehen.
  • Unabhängige oder komorbide Herz-, Nieren-, Lungen-, Leber- oder hämatologische Erkrankung
  • Allergie gegen Studienmedikamente, -produkte oder -interventionen
  • Erhält derzeit eine andere experimentelle Behandlung
  • Bösartige Vorgeschichte, es sei denn, seit mindestens 2 Jahren krankheitsfrei, mit Ausnahme von hellem Hautkrebs oder Carcinoma in situ (z. B. Gebärmutterhals, Blase, Brust)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte A (≥12 Jahre)

Dem ersten Teilnehmer in Dosisstufe 1 werden 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %) verabreicht.

Wenn beim ersten Teilnehmer keine Toxizität beobachtet wird, wird den folgenden Teilnehmern in Dosisstufe 1 die gleiche Dosis von 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %) verabreicht.

Wenn bei keinem der Teilnehmer in Dosisstufe 1 Toxizität beobachtet wird, werden die Teilnehmer in Dosisstufe 2 aufgenommen und erhalten 3 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %).

Wenn bei keinem der Teilnehmer in Dosisstufe 2 Toxizität beobachtet wird, werden die Teilnehmer in Dosisstufe 3 aufgenommen und erhalten 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %).

Wenn bei einer Dosisstufe 1 von 2 Teilnehmern Toxizität zeigt, wird diese Dosisstufe auf 6 Teilnehmer erweitert.
Biologisch: CD4^LVFOXP3

Infusion von autologen CD4+ T-Zellen, die einen lentiviral vermittelten Gentransfer durchlaufen haben von:

i) gesundes menschliches FOXP3-Gen, das zu einer anhaltend hohen FOXP3-Expression und dem Erwerb einer Treg-ähnlichen Zellfunktion führt; und ii) menschliches CD271-Oberflächenmarkergen, das die Verfolgung und Quantifizierung von CD4^LVFOXP3 im Blut ermöglicht.

Andere Namen:
  • CD4^LVFOXP3 Treg-ähnliche Zellen
Experimental: Kohorte B (<12 Jahre)

Teilnehmer in Kohorte B werden immer die Behandlung von Teilnehmern in Kohorte A mit der gleichen Dosisstufe fortsetzen.

Dem ersten Teilnehmer in Dosisstufe 1 werden 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %) verabreicht.

Wenn beim ersten Teilnehmer keine Toxizität beobachtet wird, wird den folgenden Teilnehmern in Dosisstufe 1 die gleiche Dosis von 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %) verabreicht.

Wenn bei keinem der Teilnehmer in Dosisstufe 1 Toxizität beobachtet wird, werden die Teilnehmer in Dosisstufe 2 aufgenommen und erhalten 3 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %).

Wenn bei keinem der Teilnehmer in Dosisstufe 2 Toxizität beobachtet wird, werden die Teilnehmer in Dosisstufe 3 aufgenommen und erhalten 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20 %).

Wenn bei einer Dosisstufe 1 von 2 Teilnehmern Toxizität zeigt, wird diese Dosisstufe auf 6 Teilnehmer erweitert.
Biologisch: CD4^LVFOXP3

Infusion von autologen CD4+ T-Zellen, die einen lentiviral vermittelten Gentransfer durchlaufen haben von:

i) gesundes menschliches FOXP3-Gen, das zu einer anhaltend hohen FOXP3-Expression und dem Erwerb einer Treg-ähnlichen Zellfunktion führt; und ii) menschliches CD271-Oberflächenmarkergen, das die Verfolgung und Quantifizierung von CD4^LVFOXP3 im Blut ermöglicht.

Andere Namen:
  • CD4^LVFOXP3 Treg-ähnliche Zellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Treffen Sie die Zielzellzahl für die Dosisherstellung
Zeitfenster: Zeitpunkt der Freigabe aus der Herstellung (bis Tag 0 [Infusionstag] für jeden Teilnehmer)
Produktion von 3 von 4 oder 4 von 6 Zellprodukten, die die Zielzelldosis und die etablierten Freisetzungskriterien erfüllen.
Zeitpunkt der Freigabe aus der Herstellung (bis Tag 0 [Infusionstag] für jeden Teilnehmer)
Finden Sie die sichere maximal tolerierte Dosis
Zeitfenster: Bis zu 60 Tage nach der Infusion für jeden Teilnehmer
Nicht mehr als 1 von 6 Teilnehmern kann eine damit verbundene dosislimitierende Toxizität oder behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse erfahren.
Bis zu 60 Tage nach der Infusion für jeden Teilnehmer

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Inzidenz von Durchfall
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), Prä-Infusion bis Post-Infusion (täglich für den ersten Monat, gefolgt von monatlich in Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Aufzeichnungen im Stuhltagebuch – Ausmaß des Durchfalls, gemessen anhand der Häufigkeit und Menge des Stuhlgangs, des Vorhandenseins oder Fehlens von Blut und/oder Schleim sowie Stuhluntersuchungen zu bestimmten Zeitpunkten (für alle Altersgruppen).
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), Prä-Infusion bis Post-Infusion (täglich für den ersten Monat, gefolgt von monatlich in Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Veränderung der GI-Symptome – Bewertungsskala für gastrointestinale Symptome
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3) bis nach der Infusion (Woche 4, Monat 6, Monat 12)
Gastrointestinal Symptoms Rating Scale (GSRS) (für Patienten ≥ 12 Jahre).
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3) bis nach der Infusion (Woche 4, Monat 6, Monat 12)
Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
BMI gemessen in kg/m^2.
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Veränderung der altersspezifischen Perzentile der Körpergröße
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3) bis nach der Infusion (Monat 12)
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3) bis nach der Infusion (Monat 12)
Veränderung der altersspezifischen Perzentile des Körpergewichts
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Veränderung des Bilirubinspiegels
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Veränderung des Leberenzyms - Alanin-Transaminase (ALT)
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Veränderung des Leberenzyms - Aspartat-Transaminase (AST)
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Veränderung des Leberenzyms - Alkalische Phosphatase (ALP)
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Veränderung des Leberenzyms - Gamma-Glutyltranspeptidase (GGT)
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 2, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12)
Änderung des INR-Niveaus
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3) bis nach der Infusion (Woche 4; Monat 3, 6, 12)
International normalisierte Ratio (INR) zur Bestimmung der Prothrombinzeit.
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3) bis nach der Infusion (Woche 4; Monat 3, 6, 12)
Hautkrankheit (EASI) – Änderungen gegenüber dem Ausgangswert/vor der Infusion
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Bewertung der betroffenen Bereiche in jeder anatomischen Region (Area), Berechnung der Intensität anhand des Eczema Area and Severity Index (EASI).
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Hautkrankheit (POEM) – Änderungen gegenüber dem Ausgangswert/vor der Infusion
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Bewertung der betroffenen Bereiche in jeder anatomischen Region (Bereich), Berechnung der Intensität mithilfe des patientenorientierten Ekzemmaßes (POEM).
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Hautkrankheit (PASI) – Änderungen gegenüber dem Ausgangswert/vor der Infusion
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Veränderungen im Ausmaß (%) und Schweregrad von Hautläsionen und deren Komplikationen (d. h. Infektionen, Atrophie, Juckreiz) unter Verwendung des Psoriasis Area and Severity Index (PASI).
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Hautkrankheit (MTLSS) – Änderungen gegenüber dem Ausgangswert/vor der Infusion
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Veränderungen im Ausmaß (%) und Schweregrad von Hautläsionen und deren Komplikationen (d. h. Infektionen, Atrophie, Juckreiz) unter Verwendung des Modified Total Lesional Sign Score (MTLSS).
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Veränderung der Barrierefunktion der Haut
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Biophysikalische Hautbewertung: Hautmessung des transepidermalen Wasserverlusts zur Überwachung der Hautbarrierefunktion und des Erythems
Baseline (bis zu 60 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3), bis nach der Infusion (Tag 1; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 3, 6 und 12)
Veränderung der hämolytischen Anämie (RBC)
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Messung der Anzahl roter Blutkörperchen (Complete Blood Counts with Differential [CBCD]).
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Veränderung der hämolytischen Anämie (Retikulozyten)
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Messung der Anzahl der Retikulozyten.
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Veränderung der Thrombozytopenie
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Messen Sie die Anzahl der Blutplättchen (Vollblutbild mit Differential (CBCD)).
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Veränderung der Neutropenie
Zeitfenster: Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Messen Sie die Anzahl der Neutrophilen (Vollständiges Blutbild mit Differential [CBCD]).
Baseline (bis zu 60 Tage vor Infusion von CD4^LVFOXP3), Präinfusion bis Postinfusion (Tag 1, 2, 3; Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9, 12)
Veränderung des C-Peptids – Typ-1-Diabetes Prämanifestation
Zeitfenster: Baseline 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3; Nach der Infusion (Woche 4, Monat 3, 6 und 12).
Baseline 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3; Nach der Infusion (Woche 4, Monat 3, 6 und 12).
Veränderung des HbA1c - Typ-1-Diabetes Vor Beginn
Zeitfenster: Baseline 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3; Nach der Infusion (Woche 4, Monat 3, 6 und 12).
Baseline 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3; Nach der Infusion (Woche 4, Monat 3, 6 und 12).
Änderung des täglichen Insulinbedarfs – Typ-1-Diabetes-Überwachung
Zeitfenster: Ausgangswert 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3 und nach der Infusion (über 7 aufeinanderfolgende Tage vor jedem Studienbesuch);
Mittlerer täglicher Insulinverbrauch, aufgezeichnet über 7 aufeinanderfolgende Tage vor jedem Bewertungszeitpunkt für Patienten mit Typ-1-Diabetes.
Ausgangswert 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3 und nach der Infusion (über 7 aufeinanderfolgende Tage vor jedem Studienbesuch);
Änderung bei hyper-/hypoglykämischen Ereignissen – Typ-1-Diabetes-Überwachung
Zeitfenster: Ausgangswert 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3 und nach der Infusion (über 7 aufeinanderfolgende Tage vor jedem Studienbesuch);
Metriken zur kontinuierlichen Glukoseüberwachung (CGM) zur Protokollierung von Episoden hyper-/hypoglykämischer Ereignisse.
Ausgangswert 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3 und nach der Infusion (über 7 aufeinanderfolgende Tage vor jedem Studienbesuch);
Änderung im Autoantikörperprofil
Zeitfenster: Screening/Baseline, Post-Infusion (Woche 4, Monat 6 und 12)
Messen Sie Autoantikörper gegen an der Krankheit beteiligte Organe (teilnehmerspezifisch): Anti-Insulin (IAA), Anti-Insel-Antigene (IA), Anti-Glutaminsäure-Decarboxylase (GAD), Anti-Zink-Transporter8 (ZNT8), Anti-Inselzellen (ICA), Anti-Leber-Nieren-Mikrosom (LKM), Anti-Thyroperoxidase (TPO), Anti-Thyreoglobulin (TG), Anti-Enterozyten, Anti-SMA
Screening/Baseline, Post-Infusion (Woche 4, Monat 6 und 12)
Veränderung des Kreatinins als Maß für die Nierenfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3, vor der Infusion, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12
Nierenfunktionsparameter, d. h. Kreatinin, im Blut und Urin messen.
Ausgangswert 60–30 Tage vor der Infusion von CD4^LVFOXP3, vor der Infusion, Woche 1, 2, 3, 4; Monat 2, 3, 6, 9 und 12
Änderung der PedsQL-Skala für allgemeines Wohlbefinden – Lebensqualität
Zeitfenster: Vorinfusion; Monat 6, 12
Vorinfusion; Monat 6, 12
Änderung der generischen PedsQL-Kernskala – Lebensqualität
Zeitfenster: Vorinfusion; Monat 6, 12
Vorinfusion; Monat 6, 12
Änderung der PedsQL-Skala für gastrointestinale Symptome – Lebensqualität
Zeitfenster: Vorinfusion; Monat 6, 12
Gemessen mit der Skala für gastrointestinale Symptome: Minimalwert = 0 (nie ein Problem), Maximalwert = 4 (fast immer ein Problem). Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Vorinfusion; Monat 6, 12
Krankheitsfreies Überleben – Änderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Die Zeitspanne von der Zellinfusion bis zu dem Punkt, an dem der Teilnehmer ohne neue oder Verschlechterung bestehender Anzeichen oder Symptome einer Krankheit überlebt. Die Daten werden mit der historischen krankheitsfreien Überlebenswahrscheinlichkeit verglichen. Die Wahrscheinlichkeit des krankheitsfreien Überlebens wird unter Verwendung des Kaplan-Meier-Schätzers berechnet.
Bis zu 15 Jahre
Gesamtüberleben – Änderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Überleben der Teilnehmer
Bis zu 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bacchetta, Rosa, MD

Mitarbeiter

Food and Drug Administration (FDA)
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. März 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2027

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2037

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB-63373
  • DRU-2020-7764 (Andere Kennung: FDA Office of Orphan Products Development)
  • RPD-2020-470 (Andere Kennung: FDA Office of Orphan Products Development)
  • 1R01FD007540-01 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)
  • CLIN2-13259 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: California Institute of Regenerative Medicine (CIRM))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur IPEX

Klinische Studien zur CD4^LVFOXP3

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Myanmar

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren