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Estudio de seguridad y eficacia AB-218 en pacientes con glioma mutante IDH1 (SIGMA)

26 de agosto de 2026 actualizado por: Nuvation Bio Inc.

Estudio clínico de fase 2, multicéntrico, abierto y de dos partes para evaluar la eficacia y la seguridad de AB-218 en pacientes con glioma mutante de isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1)

Este es un estudio clínico de fase 2, multicéntrico, abierto, de dos partes, para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de AB 218 en participantes con glioma de grado 2/3 mutante IDH1 histológicamente confirmado recurrente o progresivo de la OMS fuera de Japón. Estaba dividido en 2 partes. La parte 1 incluye dos etapas: etapa 1 y etapa 2. La etapa 1 explora más a fondo 5 regímenes de dosificación en pacientes con glioma fuera de Japón. La etapa 2 es la expansión de la dosis con un régimen de dosificación seleccionado en pacientes no quirúrgicos y participantes quirúrgicos. Las características farmacocinéticas, la seguridad y los datos iniciales de eficacia se evaluarán en la Parte 1. La Parte 2 es para evaluar la eficacia de AB-218 en el tratamiento del glioma mutante IDH1 de grado 3 del SNC de la OMS recurrente/progresivo.

Los participantes recibirán tratamiento AB-218 oral de forma continua, con un ciclo de 28 días, hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad inaceptable, retiro del consentimiento, inicio de una nueva terapia contra el cáncer, decisión del investigador o muerte, según lo que ocurra primero.

Además del valor inicial, la respuesta antitumoral se evaluará cada 8 semanas siguiendo los criterios RANO o RANO-LGG, según corresponda, hasta la progresión de la enfermedad, la retirada del consentimiento o la muerte, según lo que ocurra primero.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La Parte 1 de este estudio inscribirá hasta 25 pacientes que serán aleatorizados 1: 1: 1: 1: 1 (5 pacientes por grupo) para recibir una de las dosis orales diarias de Safusidenib a 125 mg dos veces al día (oferta), 250 mg de oferta, 500 mg una vez al día (QD), 375 mg de oferta, o 500 mg de oferta. Las características de PK y la seguridad y los datos de eficacia inicial se evaluarán en la Parte 1. Se inscribieron completamente a partir del 19 de diciembre de 2023 y los participantes están actualmente en curso.

La Parte 2 incluirá aproximadamente 100 participantes con astrocitoma de mutantes IDH1, grado 3 con características de alto riesgo o astrocitoma de grado 4 IDH1-mutante, siguiendo la radiación o quimoradiación estándar de atención y temozolomida adyuvante. Los participantes serán aleatorizados (1: 1) después de su última dosis de temozolomida adyuvante para recibir una oferta oral de safusidenib de 250 mg o placebo en ciclos continuos de 28 días. Los pacientes continuarán el tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o hasta que se cumplan otros criterios de interrupción. La evaluación de la respuesta tumoral se realizará regularmente hasta la progresión de la enfermedad por revisión central independiente cegada (BICR), retirada de consentimiento o muerte, lo que ocurra primero. El seguimiento de supervivencia a largo plazo también se llevará a cabo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

365

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia
        • Reclutamiento
        • St Vincents Hospital Sydney (Kinghorn)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Subotheni Thavaneswaran, MD
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal North Shore Hospital
        • Investigador principal:
          • Helen Wheeler, MD
        • Contacto:
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
        • Investigador principal:
          • Zarnie Lwin, MD
        • Contacto:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Reclutamiento
        • Peter MacCallum Cancer Centre
        • Investigador principal:
          • Jim Whittle, MD
        • Contacto:
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Reclutamiento
        • The Alfred
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lucy Gately, MD
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Aún no reclutando
        • Sir Charles Gairdner Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wee Chin, MD
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama
        • Contacto:
          • Shirley Gibbs
          • Número de teléfono: 205-975-0447
          • Correo electrónico: sgibbs@uabmc.edu
        • Investigador principal:
          • Luis Nabors, MD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Reclutamiento
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Investigador principal:
          • Yoshie Umemura, MD
        • Contacto:
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Arizona
        • Investigador principal:
          • Shannon Fortin Ensign, MD
        • Contacto:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • David Piccioni, MD
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California, Los Angeles
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 310-206-6909
        • Investigador principal:
          • Robert Chong, MD
        • Contacto:
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Reclutamiento
        • Hoag Memorial Hospital Presbyterian
        • Investigador principal:
          • Simon Khagi, MD
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Investigador principal:
          • Seema Nagpal, MD
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California
        • Investigador principal:
          • John De Groot, MD
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Health Cancer Care
        • Investigador principal:
          • Denise Damek, MD
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Nicholas Blondin, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Reclutamiento
        • University of Florida Health
        • Investigador principal:
          • Ashley Ghiaseddin, MD
        • Contacto:
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Florida
        • Investigador principal:
          • Wendy Sherman, MD
        • Contacto:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami Health
        • Investigador principal:
          • Macarena de la Fuente, MD
        • Contacto:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Orlando Health Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Alfredo Voloschin, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Byram Ozer, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Aún no reclutando
        • University of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lauren Singer, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University
        • Contacto:
          • Jennifer Terrell
          • Número de teléfono: 317-278-6266
          • Correo electrónico: jkramey@iu.edu
        • Investigador principal:
          • Kathryn Nevel, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Tolga Tuncer, MD
        • Contacto:
          • Clinical Trial Nurse Navigator
          • Número de teléfono: 913-945-7552
          • Correo electrónico: CTNurseNav@kumc.edu
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Villano, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • David Reardon, MD
        • Contacto:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02214
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Julie Miller, M.D.
        • Contacto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Reclutamiento
        • Henry Ford Hospital
        • Investigador principal:
          • Tobias Walbert, MD
        • Contacto:
          • Phillip Alther
          • Número de teléfono: 313-651-1606
          • Correo electrónico: palther1@hfhs.org
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eva Galanis, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University
        • Investigador principal:
          • Omar Butt, MD
        • Contacto:
          • Leslie Nehring
          • Número de teléfono: 314-830-8120
          • Correo electrónico: lnehring@wustl.edu
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Reclutamiento
        • Billings Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matthew Smith-Cohn, MD
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Rutgers Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Morana Vojnic, MD
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jose McFaline-Figueroa, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Thomas Kaley, M.D.
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Nancy Keith
          • Número de teléfono: 347-971-3051
          • Correo electrónico: keithn@mskcc.org
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Fabio Iwamoto, MD
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Aún no reclutando
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kim Lydon, MD
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nimish Mohile, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Katy Peters, M.D.
        • Contacto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Aún no reclutando
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Glenn Lesser, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • Marci Ciolfi
          • Número de teléfono: 216-445-3307
          • Correo electrónico: ciolfim@ccf.org
        • Investigador principal:
          • Mina Lobbous, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health Science University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Huan Vo, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Investigador principal:
          • Iyad Alnahhas, MD
        • Contacto:
          • Community Research Operations & Enrollment (CROE)
          • Número de teléfono: 251-600-9151
          • Correo electrónico: onctrialnow@jefferson.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Reclutamiento
        • UPMC Hillman Cancer Center
        • Contacto:
          • Linda Elias
          • Número de teléfono: 412-623-6037
          • Correo electrónico: eliaslj@upmc.edu
        • Investigador principal:
          • Michal Nisnboym Ziv, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Ryan Merrell, MD
        • Contacto:
          • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
          • Número de teléfono: 1-800-811-8480
          • Correo electrónico: cip@vumc.org
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Investigador principal:
          • Michael Youssef, MD
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • MD Anderson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Vinay Puduvalli, MD
        • Contacto:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health Mays Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Andrew Brenner, MD
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Huntsman Cancer Insititute, University of Utah
        • Investigador principal:
          • Howard Colman, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • UVA Health, Emily Couric Clinical Cancer Cente
        • Investigador principal:
          • David Schiff, M.D.
        • Contacto:
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Reclutamiento
        • Inova Schar Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Adam Cohen, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • Fred Hutch Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tyler Lanman, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin Health
        • Investigador principal:
          • Ankush Bhatia, MD
        • Contacto:
  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:
          • Wenbin Ma, MD
          • Número de teléfono: 13701364566
          • Correo electrónico: mawb@pumch.cn
        • Investigador principal:
          • Wenbin Ma, MD
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100070
        • Reclutamiento
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Xiaohui Ren, MD
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100093
        • Reclutamiento
        • Sanbo Brain Hospital, Capital Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Junping Zhang, MD
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 10053
        • Reclutamiento
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Qingtang Lin, MD
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350005
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
        • Contacto:
          • Dezhi Kang, MD
          • Número de teléfono: 0591-87982123
          • Correo electrónico: kdz99988@sina.com
        • Investigador principal:
          • Dezhi Kang, MD
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510060
        • Reclutamiento
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zhongping Chen, MD
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Reclutamiento
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zhixiong Liu, MD
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200040
        • Reclutamiento
        • Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
        • Contacto:
          • Ying Mao, MD
          • Número de teléfono: 13801769152
          • Correo electrónico: my_gcp@sina.com
        • Investigador principal:
          • Ying Mao, MD
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • Reclutamiento
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Investigador principal:
          • Yanhui Liu, MD
        • Contacto:
          • Yanhui Liu, MD
          • Número de teléfono: 18980601509
          • Correo electrónico: liuyh@scu.edu.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Edad:

  1. El paciente debe tener ≥ 18 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).

    Tipo de paciente y características de la enfermedad:

  2. En la Parte 1, el paciente debe tener un glioma de grado 2 o de grado 3 de la OMS con mutación IDH1 confirmada histológicamente.
  3. Se espera que el paciente que participa en la Cohorte de Cirugía de la Etapa 2 de la Parte 1 tenga una enfermedad estable al menos y sea elegible para la cirugía después del tratamiento de un ciclo de AB-218, según lo considere el Investigador.
  4. En la parte 2, el paciente debe tener un glioma de grado 3 de la OMS con mutación IDH confirmada histológicamente.
  5. El paciente tiene disponibles biopsias de tumores primarios archivados o especímenes quirúrgicos, o biopsias de recurrencia de metástasis para confirmación retrospectiva de mutación de IDH, otras pruebas de mutación de glioma para respaldar la reconfirmación de la clasificación de Glioma de la OMS y estudios exploratorios. Al menos 100 micras de longitud de tejido o bloque de tejido fijado en formalina e incrustado en parafina (FFPE) debe estar disponible para el enrolamiento y enviado al laboratorio designado. Si no está disponible, el paciente aún podría ser elegible después de la evaluación por parte del Patrocinador sobre la suficiencia de la evaluación.
  6. La mutación IDH, la codeleción 1p/19q y la eliminación homocigótica de CDKN2A/B se determinan mediante un ensayo validado realizado en laboratorios clínicos certificados por Clinical Laboratory Enhancement Enmiendas (CLIA)/College of American Pathologists (CAP) o laboratorios clínicos localmente equivalentes. Se acepta un informe de patología clínica anterior que cumpla con los criterios de diagnóstico antes de la detección con muestras de tumor recolectadas para la inscripción de sujetos tanto en la Parte 1 como en la Parte 2. Si no hay dicho informe disponible, las muestras se enviarán al laboratorio central designado para la determinación retrospectiva de anomalías genéticas.
  7. El paciente no debe tener más de 2 recurrencias o progresión de la enfermedad y haber fracasado con la terapia estándar que el paciente no ha respondido a esta terapia.
  8. El paciente no recibió la terapia previa dirigida a la mutación IDH1
  9. El paciente debe tener lesiones medibles según los criterios RANO o RANO-LGG, según corresponda. La(s) lesión(es) debe(n) ser visible(s) en dos o más cortes axiales y tener diámetros perpendiculares de al menos 10 × 10 mm.
  10. El paciente debe tener una esperanza de vida ≥ 3 meses.
  11. El paciente debe tener una puntuación de estado funcional de Karnofsky (KPS) ≥ 60.
  12. El paciente debe tener síntomas neurológicos leves o moderados de acuerdo con la Evaluación Neurológica en la Escala de Neurooncología (NANO).

  13. Paciente que tiene funciones orgánicas adecuadas como se define a continuación:

    • Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT): ≤ 2,5 × límite superior normal (LSN)
    • Bilirrubina total: ≤ 1,5 × LSN
    • Recuento absoluto de neutrófilos: ≥ 1500/μL
    • Recuento de plaquetas: ≥ 100 000/μl (o ≥ 50 000/μl para tratamiento previo con temozolomida)
    • Hemoglobina: ≥ 9,0 g/dL
    • Depuración de creatinina (fórmula de Cockcroft Gault) ≥ 60 ml/min Se repetirá una prueba de laboratorio fuera de rango hasta 2 veces antes de declarar una falla en la prueba y, después de que expire la ventana de prueba, se volverá a hacer la prueba a los pacientes.

  14. Recuperación al Grado 1 o al valor inicial de cualquier toxicidad debida a terapias anteriores (excepto afecciones como alopecia y cambios irreversibles asociados con la radioterapia).

    Requisitos de sexo y anticonceptivos/barrera:

  15. Las pacientes que tienen relaciones heterosexuales no deben ser fértiles, definidas como esterilizadas quirúrgicamente (p. ej., histerectomía, salpingectomía bilateral u ovariectomía bilateral), O ser posmenopáusicas con al menos 1 año de amenorrea, O deben estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo eficaz desde el comienzo de la selección hasta al menos 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

    Los métodos anticonceptivos altamente efectivos aceptables incluyen:

    • Anticoncepción hormonal oral combinada de estrógeno y progestina asociada con una inhibición constante de la ovulación.
    • Anticoncepción basada en desogestrel basada en progestágeno solo asociada con una inhibición constante de la ovulación; esto incluye métodos orales, inyectables e implantables
    • Métodos de administración de hormonas intravaginal y transdérmica
    • Dispositivo intrauterino (con o sin elución de hormonas)
    • Oclusión o ligadura de trompas bilateral (debe documentarse)
    • Pareja vasectomizada (debe documentarse) o Abstinencia sexual (solo cuando sea el estilo de vida habitual y preferido del paciente).

  16. Los pacientes varones deben aceptar usar un condón cuando sean sexualmente activos con una pareja femenina en edad fértil desde la selección hasta al menos 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio (o ser estériles quirúrgicamente [p. ej., vasectomía con documentación]; o permanecer abstinentes [cuando esto está en línea con el estilo de vida preferido y habitual]). Los pacientes varones también deben aceptar no donar esperma durante la duración del estudio y hasta al menos 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

    Consentimiento informado:

  17. El paciente debe estar dispuesto a proporcionar ICF por escrito.
  18. Capacidad para someterse a los procedimientos especificados en el protocolo, incluidos análisis de sangre y análisis de orina.

Criterio de exclusión:

Condiciones médicas:

  1. Pacientes con antecedentes o complicaciones de cualquiera de las siguientes enfermedades en los 3 meses anteriores a la dosis inicial del fármaco del estudio:

    • Infarto de miocardio
    • Angina de pecho grave o inestable
    • Tratamiento endovascular coronario o periférico
    • Insuficiencia cardiaca
    • Trastorno cerebrovascular, incluido ataque isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, hemorragia del sistema nervioso central (SNC).
  2. Infección fúngica, bacteriana u otra infección sistémica activa no controlada (a pesar de los antibióticos apropiados u otro tratamiento).
  3. Enfermedades gastrointestinales que puedan interferir con la ingestión oral del fármaco del estudio o que puedan afectar la absorción del fármaco del estudio.
  4. Enfermedad psiquiátrica o síntomas que puedan interferir con la participación continua del paciente en el estudio.

  5. Los pacientes deben someterse a la prueba de SARS-CoV-2 y aquellos con infección activa detectada mediante pruebas moleculares o de antígenos de acuerdo con las pautas de prueba locales serán excluidos.

    Terapia previa/concomitante:

  6. Terapia anticancerígena previa, dentro de los plazos aplicables que se muestran a continuación, antes del inicio del tratamiento del protocolo:

    • Tratamientos farmacológicos sistémicos: en 3 semanas
    • Cirugía: dentro de 3 semanas
    • Radioterapia: dentro de las 12 semanas
    • Agentes en investigación: dentro de 5 semividas para otros agentes en investigación

  7. Los pacientes que toman sustratos de citocromo CYP2C8, CYP2C9 y CYP3A4 con una ventana terapéutica estrecha deben ser excluidos a menos que puedan transferirse a otros medicamentos antes de inscribirse. Los pacientes que toman sustratos sensibles al CYP 2C8, 2C9 o 3A4 pueden necesitar un ajuste de la dosis a menos que puedan transferirse a otros medicamentos dentro de ≥ 5 semividas antes de la dosificación.

    Evaluaciones de diagnóstico:

  8. Arritmia avanzada de Grado ≥ 2 según NCI CTCAE v5.0, fibrilación auricular no controlada (cualquier grado) e intervalo QT corregido por la fórmula de Fredericia (QTcF) > 470 mseg.
  9. Evidencia de diseminación intraespinal por resonancia magnética nuclear (RMN).
  10. Resultados positivos de la prueba de anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).

  11. Resultados positivos de la prueba para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBs) y/o el anticuerpo del virus de la hepatitis C (HCV). Los pacientes que dieron positivo en la prueba del anticuerpo del núcleo de la hepatitis B (HBc) y/o del anticuerpo HBs, a pesar de los resultados negativos de la prueba para el antígeno HBs, pueden inscribirse solo si tienen resultados negativos en los análisis cuantitativos del ADN del virus de la hepatitis B (VHB) con anti- El tratamiento del VHB está permitido durante el período de estudio. Los pacientes con anticuerpos contra la hepatitis C positivos deberán tener un resultado negativo en la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) antes de la inscripción; se excluirán aquellos que sean PCR positivos para hepatitis C.

    Otras exclusiones:

  12. Paciente mujer embarazada o lactante.
  13. Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o a cualquier fármaco con estructura química similar o a cualquier otro excipiente presente en la forma farmacéutica del fármaco del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Safusidenib 125mg Bid (Parte 1)
Safusidenib 125mg Bid administrada continuamente como un solo agente dosificado oralmente en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con Safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Droga: safusidenib
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con el agente safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Otros nombres:
  • DS-1001b
  • AB-218
Experimental: Safusidenib 250mg Bid (Parte 1)
Safusidenib 250 mg de oferta administrada continuamente como un solo agente dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con Safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Droga: safusidenib
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con el agente safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Otros nombres:
  • DS-1001b
  • AB-218
Experimental: safusidenib 500mg QD (Parte 1)
Safusidenib 500mg QD administrado continuamente como un solo agente dosificó por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con Safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Droga: safusidenib
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con el agente safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Otros nombres:
  • DS-1001b
  • AB-218
Experimental: Safusidenib 375mg Bid (Parte 1)
Safusidenib 375mg oferta administrada continuamente como un solo agente dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con Safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Droga: safusidenib
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con el agente safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Otros nombres:
  • DS-1001b
  • AB-218
Experimental: Safusidenib 500mg Bid (Parte 1)
La oferta de 500 mg de safusidenib se administró continuamente como un solo agente dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con Safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Droga: safusidenib
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con el agente safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Otros nombres:
  • DS-1001b
  • AB-218
Experimental: Safusidenib 250mg Bid (Parte 2)
Safusidenib se administró continuamente como agente único dosificado oralmente en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento hasta que se produce la progresión de la enfermedad u otra razón para la interrupción.
Droga: safusidenib
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con el agente safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Otros nombres:
  • DS-1001b
  • AB-218
Comparador de placebos: placebo (parte 2)
Placebo administrado continuamente como agente único dosificado oralmente en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con placebo hasta que se produce la progresión de la enfermedad u otra razón para la interrupción.
Droga: Placebo
Placebo administrado continuamente como agente único dosificado oralmente en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con placebo hasta que se produce la progresión de la enfermedad u otra razón para la interrupción.
Experimental: safusidenib 250mg bid (Parte 3)
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar con el tratamiento hasta que se produzca progresión de la enfermedad u otra razón para la interrupción.
Droga: safusidenib
safusidenib administrado de forma continua como agente único dosificado por vía oral en los días 1 a 28 de un ciclo de 28 días. Los sujetos pueden continuar el tratamiento con el agente safusidenib hasta la progresión de la enfermedad o el desarrollo de otra toxicidad inaceptable.
Otros nombres:
  • DS-1001b
  • AB-218

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAES)
Periodo de tiempo: De los participantes firman ICF a 30 días después de la última dosis, promedio de 2 años
Calcule el porcentaje y el número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE) evaluados por CTCAE 5.0
De los participantes firman ICF a 30 días después de la última dosis, promedio de 2 años
Parte 2: Supervivencia libre de progresión (PFS) evaluada por revisión central independiente ciego (BICR) por evaluación de respuesta en neuro-oncología (Rano) 2.0
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
PFS se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad evaluada por BICR por Rano 2.0 o la muerte (por cualquier causa en ausencia de progresión de la enfermedad).
Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Part 3 Tasa de Respuesta Objetiva (ORR) (Respuesta Completa (CR), Respuesta Parcial (PR) y Respuesta Menor (MR)) evaluada por Revisión Central Independiente Cegada (BICR) según la Evaluación de Respuesta en Neuro-Oncología (RANO) 2.0
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio de 18 meses
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio de 18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Cmax de Safusidenib
Periodo de tiempo: En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Concentración plasmática máxima (CMAX)
En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Parte 1: Tmax de Safusidenib
Periodo de tiempo: En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
el tiempo para que Safusidenib llegue a CMAX
En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Parte 1: AUC8H de Safusidenib
Periodo de tiempo: En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Área bajo la curva de concentración de plasma (AUC) de 0 a 8 horas
En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Parte 1: AUC12H de Safusidenib
Periodo de tiempo: En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Área bajo la curva de concentración de plasma (AUC) desde el tiempo 0 a las 12 horas
En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Parte 1: AUC24H [solo QD] de Safusidenib
Periodo de tiempo: En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Área bajo la curva de concentración de plasma (AUC) desde el tiempo 0 a las 24 h horas para 500 mg de cohorte QD
En el ciclo 1 día 1 y día 8 (cada ciclo es de 28 días)
Parte 1: Ctrough of Safusidenib
Periodo de tiempo: En los días 2, 3, 4, 6, 8, 9 del ciclo 1 y día 1 de los ciclos 2, 3, 4, 6 y 8 (cada ciclo es de 28 días)
La concentración plasmática más baja alcanzada después de la administración AB-218
En los días 2, 3, 4, 6, 8, 9 del ciclo 1 y día 1 de los ciclos 2, 3, 4, 6 y 8 (cada ciclo es de 28 días)
Parte 1: Tasa de respuesta general (ORR) evaluada por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
ORR (definido como la proporción de participantes con la mejor respuesta general confirmada de la respuesta completa (CR), respuesta parcial (PR) o respuesta menor (MR) [para Rano-HGG/Rano LGG] de acuerdo con los criterios de respuesta tumoral apropiados) según lo evaluado por el investigador
Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte 1: Duración de la respuesta (DOR) evaluada por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
DOR, definido como el tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva (CR, PR o MR) hasta la fecha de la primera documentación de progresión de la enfermedad por Rano-HGG/Rano-LGG como corresponde, o la muerte (por cualquier causa en ausencia de progresión), para los participantes con respuesta objetiva confirmada, según lo evaluado por el investigador.
Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte 1: Tasa de control de enfermedad (DCR) evaluada por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
DCR, definido como la proporción de pacientes con una mejor respuesta general de CR, PR, enfermedad estable (DE) o respuesta menor (MR) por Rano-HGG/Rano-LGG según corresponda, según lo evaluado por el investigador
Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte 1: Supervivencia libre de progresión (PFS) evaluada por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
PFS, definido como el tiempo desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada por Rano-HGG/Rano-LGG según corresponda, o la muerte (por cualquier causa en ausencia de progresión de la enfermedad), según lo evaluado por el investigador
Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte1: Tiempo de respuesta (TTR) evaluado por el investigador.
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la fecha de la primera respuesta objetiva documentada, promedio de 2 años
TTR, el tiempo desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la primera documentación de respuesta objetiva (CR, PR o MR) por Rano-HGG/Rano-LGG según corresponda, para los participantes con respuesta objetiva confirmada, según lo evaluado por el investigador.
Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la fecha de la primera respuesta objetiva documentada, promedio de 2 años
Parte 1: Supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de droga de estudio hasta la fecha de la muerte, promedio de 7 años
OS, definido como el tiempo de la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa. Los participantes sin información de muerte en la fecha de corte del análisis serán censurados en la última fecha conocida por estar vivos.
Desde la primera dosis de droga de estudio hasta la fecha de la muerte, promedio de 7 años
Parte2: DCR evaluada por BICR y por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
DCR, definido como la proporción de participantes con una mejor respuesta general de CR, PR, MR o SD por Rano 2.0, según lo evaluado por el Investigador y BICR
Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte2: Orr
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
ORR, definida como la proporción de participantes con la mejor respuesta general confirmada de CR, PR o MR Per Rano 2.0, según lo evaluado por BICR y el investigador.
Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte2: Dor, evaluado por BICR y el investigador
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Dor, el tiempo desde la primera documentación de la respuesta objetiva (CR, PR o MR) hasta la fecha de la primera documentación de la progresión de la enfermedad Rano 2.0, o la muerte (por cualquier causa en ausencia de progresión), para los participantes con respuesta objetiva confirmada, según lo evaluado por el BICR y el investigador.
Desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte2: Tiempo de respuesta (TTR) evaluado por BICR y por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la fecha de la primera respuesta objetivo documentada, promedio de 2 años
TTR, definido como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera documentación de respuesta objetiva (CR, PR o MR) por Rano 2.0, para los participantes con respuesta objetiva confirmada, según lo evaluado por el BICR y el investigador.
Desde la aleatorización hasta la fecha de la primera respuesta objetivo documentada, promedio de 2 años
Parte2: Hora de la próxima intervención (TTNI) por evaluación del investigador
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la fecha del próximo tratamiento, promedio de 2 años
TTNI, definido como el tiempo desde la aleatorización hasta el inicio de la primera terapia anticancerígena, o muerte debido a cualquier causa, lo que ocurra antes. Los participantes que no iniciaron una nueva terapia contra el cáncer ni han muerto en la fecha de corte de análisis serán censurados en la última fecha que se sabe que está vivo.
Desde la aleatorización hasta la fecha del próximo tratamiento, promedio de 2 años
Parte2: calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de la interrupción del fármaco al estudio hasta la interrupción del tratamiento, promedio de 2 años
La evaluación funcional del cuestionario de terapia del cáncer (FACT-BR)
Desde la primera dosis de la interrupción del fármaco al estudio hasta la interrupción del tratamiento, promedio de 2 años
Parte2: Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento, promedio de 2 años
AES graduados por NCI CTCAE v5.0, anormalidades de laboratorio calificadas por NCI CTCAE v5.0, signos vitales, exámenes físicos y ECG.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento, promedio de 2 años
Parte2: Actividad de convulsiones
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Definido como frecuencias de convulsiones y gravedad, incluido el tipo de convulsiones, EA relacionados con las convulsiones y cambios en los medicamentos antiepilépticos.
Desde la primera dosis de fármaco de estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad documentada, promedio de 2 años
Parte2: Perfil de Safusidenib PK
Periodo de tiempo: de la primera dosis de droga de estudio hasta 20 semanas
Definido como concentraciones de safusidenib y parámetros PK.
de la primera dosis de droga de estudio hasta 20 semanas
Parte 2: Supervivencia Global (OS)
Periodo de tiempo: desde la aleatorización hasta la fecha de muerte, promedio 7 años
OS, definido como el tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa.
desde la aleatorización hasta la fecha de muerte, promedio 7 años
Parte 2: SLP evaluado por el Investigador.
Periodo de tiempo: desde la aleatorización hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio de 2 años
PFS, definido como el tiempo desde la aleatorización hasta la fecha del primer documento de progresión de la enfermedad según RANO 2.0, o muerte (por cualquier causa en ausencia de progresión de la enfermedad), evaluado por el Investigador.
desde la aleatorización hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio de 2 años
Parte 3: Tasa de Respuesta Objetiva (ORR), evaluada por el Investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio de 18 meses
ORR, definida como la proporción de participantes con la mejor respuesta global confirmada de RC, RP o RM según RANO 2.0, según evaluación del Investigador.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio de 18 meses
Parte 3: DOR, evaluado por BICR y el Investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio 18 meses
DOR, el tiempo desde la primera documentación de respuesta objetiva (RC, RP o MR) hasta la fecha de la primera documentación de progresión de la enfermedad según RANO 2.0, o muerte (por cualquier causa en ausencia de progresión), según lo evaluado por el BICR y el investigador.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio 18 meses
Parte 3: Tiempo hasta la siguiente intervención (TTNI)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha del siguiente tratamiento, promedio de 18 meses
TTNI, definido como el tiempo transcurrido desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el inicio de la primera terapia anticancerígena posterior.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha del siguiente tratamiento, promedio de 18 meses
Parte 3: SLP evaluada por BICR y el investigador.
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio 18 meses
SPS, definido como el tiempo transcurrido desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad según RANO 2.0, o muerte (por cualquier causa en ausencia de progresión de la enfermedad), evaluado por BICR y el investigador.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio 18 meses
Parte 3: DCR evaluada por BICR y por el Investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco en estudio hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio 18 meses
DCR, definida como la proporción de participantes con una mejor respuesta global de RC, RP, MR o EP según RANO 2.0, según evaluado por el Investigador y BICR
Desde la primera dosis del fármaco en estudio hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio 18 meses
Parte 3: Tiempo hasta la Respuesta (TTR) evaluado por BICR y por el Investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio 18 meses
TTR, definido como el tiempo transcurrido desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la primera documentación de respuesta objetiva (RC, RP o RM) según RANO 2.0, evaluado por el BICR y el investigador.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión de la enfermedad documentada, promedio 18 meses
Parte 3: Supervivencia Global (OS)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de muerte, promedio 7 años
OS, definido como el tiempo transcurrido desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el fallecimiento por cualquier causa.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de muerte, promedio 7 años
Parte 3: Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento, promedio 18 meses
AEs clasificados por NCI CTCAE v5.0, anomalías de laboratorio según la clasificación NCI CTCAE v5.0, signos vitales, exámenes físicos y ECG.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento, promedio 18 meses
Parte 3: Perfil PK de Safusidenib
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta las 20 semanas
Definido como las concentraciones de safusidenib y los parámetros PK. [Marco temporal: desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 20 semanas]
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta las 20 semanas
Parte 3: Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la interrupción del tratamiento, promedio de 18 meses
Los cuestionarios Functional Assessment of Cancer Therapy-Brain (FACT-Br) y Quality of Life in Epilepsy (QOLIE-10-P).
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la interrupción del tratamiento, promedio de 18 meses
Parte 3: Actividad Convulsiva
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio de 18 meses
Definido como frecuencias y gravedad de las convulsiones, incluido el tipo de convulsión, los EA relacionados con convulsiones y los cambios en los medicamentos antiepilépticos.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha de la primera progresión documentada de la enfermedad, promedio de 18 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
para participantes quirúrgicos de la etapa 2 de la parte 1: concentraciones de safusidenib en plasma y tejidos tumorales
Periodo de tiempo: en la quinta semana después de la primera dosis de safusidenib
La concentración de safusidenib en muestras de tejido tumoral recolectadas en el momento de la resección del tumor y muestras de plasma.
en la quinta semana después de la primera dosis de safusidenib
para participantes quirúrgicos de la etapa 2 de la parte 1: concentraciones de 2-hidroxiglutarato (2-HG) en el tejido tumoral
Periodo de tiempo: en el momento del pretratamiento y en la quinta semana después de la primera dosis de safusidenib
La concentración de 2-HG en muestras de tejido tumoral en el momento de la resección tumoral posterior al tratamiento y en muestras de tejido tumoral sometidas al tratamiento previo.
en el momento del pretratamiento y en la quinta semana después de la primera dosis de safusidenib

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nuvation Bio Inc.

Colaboradores

AnHeart Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

31 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AB-218-G203

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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