Enfermedad pélvica por radiación en sobrevivientes de cáncer infantil

Este estudio tiene como objetivo caracterizar el impacto de la radioterapia abdomino-pélvica en los síntomas físicos y la calidad de vida de los sobrevivientes de cáncer en niños y adultos jóvenes. Esto está en línea con las prioridades estratégicas actuales del NHS y una necesidad clínica no satisfecha de optimizar el cuidado posterior en este grupo de pacientes. Para proporcionar estrategias de tratamiento efectivas, la escala y el impacto de la carga de síntomas requiere una mejor caracterización. Los resultados de este estudio brindarán a los médicos una mejor comprensión de las experiencias de los jóvenes sobrevivientes de cáncer y facilitarán una comunicación más efectiva con estos jóvenes vulnerables.

ANTECEDENTES:

Hay alrededor de 1800 nuevos casos de cáncer en niños en el Reino Unido cada año y más del 80% de los diagnosticados sobrevivirán 5 años o más. La radioterapia es un componente importante del tratamiento para muchos niños y adolescentes con enfermedades malignas. Si bien esto contribuye a la probabilidad de curación, también puede provocar efectos adversos. La prevalencia y el impacto de la enfermedad por radiación pélvica (PRD, por sus siglas en inglés) en sobrevivientes de cáncer adultos se han publicado ampliamente; sin embargo, actualmente hay escasez de datos en la población pediátrica. Después de la radioterapia, el 50-80% de los pacientes adultos informan síntomas gastrointestinales crónicos que afectan la actividad diaria, con un impacto en la calidad de vida. Las consecuencias a largo plazo más comunes son el aumento de la frecuencia de las deposiciones, la urgencia, el sangrado rectal y la incontinencia fecal. Otros síntomas incluyen tenesmo, secreción mucosa, esteatorrea, hinchazón y flatulencia. La radioterapia induce cambios a largo plazo en la función intestinal como resultado de la disfunción progresiva de las células madre y endoteliales que, a su vez, induce isquemia y fibrosis. Estos cambios crónicos pueden progresar durante décadas. La radioterapia con frecuencia altera la función fisiológica en más de una parte del tracto gastrointestinal, lo que da como resultado un espectro de efectos tardíos que pueden ser difíciles de diagnosticar; estos incluyen sobrecrecimiento bacteriano del intestino delgado (SIBO), malabsorción de ácidos biliares (BAM), insuficiencia pancreática, formación de fístulas y ulceración. La radioterapia produce toxicidad vesical crónica dependiente de la dosis, con un 7-20% de pacientes adultos que experimentan al menos eventos adversos de grado 3 5 años después del tratamiento. Los casos graves pueden requerir una intervención quirúrgica para prevenir la nefropatía obstructiva y la insuficiencia renal. Un deterioro menos severo de la función de la vejiga aún puede causar frecuencia, urgencia o incontinencia urinaria que disminuyen la calidad de vida. Más de la mitad de los adultos tratados por neoplasias malignas pélvicas desarrollan disfunción sexual, lo que puede provocar depresión, ansiedad, conflictos en las relaciones y pérdida de la autoestima. En los hombres, la disfunción eréctil después de la radioterapia es una condición infradiagnosticada e infratratada que puede afectar considerablemente la calidad de vida de los hombres y sus parejas. La función sexual en las mujeres puede verse afectada por cambios físicos, incluido el estrechamiento vaginal, el acortamiento y, en última instancia, la estenosis. También puede haber cambios atróficos en los tejidos vaginales y perineales, disminución de las secreciones vaginales y aumento de las infecciones vaginales. Los estudios de seguimiento a largo plazo informan sequedad vaginal, dispareunia y disfrute sexual reducido. La Encuesta de medidas de resultados informados por pacientes sobre la supervivencia al cáncer destacó el impacto psicosocial significativo en pacientes más jóvenes (de 16 a 50 años). Sin embargo, estos datos se basan en tumores malignos de tipo adulto y aún se desconoce el impacto en la salud mental, la identidad psicosexual y la calidad de vida general en los jóvenes.

El Royal Marsden GIANT (Gastrointestinal And Nutrition Team) es un equipo multidisciplinario para pacientes adultos que brinda un servicio invaluable para el control de los síntomas gastrointestinales después del tratamiento del cáncer. También adoptan un enfoque de evaluación holístico para abarcar otros síntomas no gastrointestinales y derivan a equipos de urología, ginecología y psicología cuando es necesario. No existe tal servicio especializado para niños y adolescentes. Nuestros datos contribuirán a un caso de negocios para establecer un servicio dedicado que apoye a los jóvenes a través de los efectos tardíos del tratamiento del cáncer con un enfoque en la función gastrointestinal, urinaria y sexual. Al presentar la prevalencia y el impacto de la radioterapia pélvica en los sobrevivientes de cáncer infantil, nuestro objetivo es aumentar la conciencia y la educación de los profesionales de la salud. Estos son temas delicados para pacientes jóvenes que no pueden divulgar fácilmente sus síntomas o su impacto sin un cuestionamiento amable. Una vez que estos temas se discuten con su oncólogo tratante o médico general, los pacientes pueden ser derivados para atención especializada. Determinar el efecto de estos síntomas en la calidad de vida y la salud mental de un joven es esencial para brindar apoyo integral a los pacientes.

METODOLOGÍA:

Proponemos un estudio de cuestionario dirigido por un investigador, no comercial, transversal, multicéntrico, que investigue la prevalencia y la gravedad de los efectos tardíos definidos de la radioterapia abdomino-pélvica en el cáncer infantil y de adultos jóvenes.

Se completará otro brazo cualitativo del estudio en un subconjunto de 10 a 25 pacientes, dependiendo de los grupos en la matriz de muestreo. Los pacientes indicarán si están dispuestos a participar en una investigación cualitativa en el momento de dar su consentimiento. Se realizarán entrevistas individuales en persona o por videollamada para obtener una mejor comprensión de la carga de síntomas, la calidad de vida, las percepciones de los pacientes sobre los servicios actuales y la visión de las necesidades actualmente no satisfechas.

Todos los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión serán contactados con respecto a la participación en el cuestionario para que no haya sesgo de selección. Los participantes del brazo cualitativo serán elegidos de una matriz de muestreo una vez que los resultados del cuestionario estén disponibles.

Un análisis de la base de datos de pacientes del Royal Marsden Hospital identificó una estimación de 150 pacientes que cumplirían los criterios de inclusión durante el período de 20 años. Esperamos que esto se extrapole a 400-500 pacientes en un proyecto de Londres que cubra los tres sitios de tratamiento. Esperamos que el rango de edad de los pacientes en el momento de la recopilación de datos sea de 1 a 46 años.

Una vez identificados estos pacientes, se obtendrá por correo el consentimiento del paciente o de los padres. Los datos demográficos, de diagnóstico y de tratamiento se recopilarán de los registros del hospital. La gravedad de sus síntomas en curso se evaluará mediante una combinación de cuestionarios validados específicos de síntomas existentes. PRO-CTCAE se utilizará para encuestar síntomas gastrointestinales, síntomas urinarios y disfunción sexual. Para garantizar que la encuesta sea apropiada para la edad, el cuestionario sobre disfunción sexual solo se enviará a los participantes del estudio mayores de 18 años en el momento de la recopilación de datos. Se encuestará el contacto con el profesional de la salud y el requerimiento de medicamentos. La calidad de vida relacionada con la salud se evaluará con PED-QL apropiados para la edad. Los participantes tendrán la opción de devolver el cuestionario por correo o completar un cuestionario electrónico. Esto estará disponible a través del sistema 'PERFILES' (Resultados informados por el paciente después del tratamiento inicial y evaluación a largo plazo de supervivencia). PERFILES es un sistema de gestión de cuestionarios y registro de datos online para el estudio del impacto físico y psicosocial del cáncer y su tratamiento en pacientes y supervivientes. La interfaz en línea de PERFILES permite a los pacientes iniciar sesión y completar los cuestionarios a los que han sido invitados, utilizando detalles de inicio de sesión únicos.

Se utilizará un análisis multivariado para identificar los factores asociados con el desarrollo de complicaciones específicas, tanto factores relacionados con el tratamiento, como la dosis de radioterapia, tanto para los volúmenes objetivo y los órganos en riesgo, cirugía o quimioterapia adicionales, como factores relacionados con el paciente, incluidos la edad, el tipo de tumor y sitio. Se explorará la variación en la prevalencia y la gravedad de los síntomas durante un extenso período de seguimiento (1 a 22 años) para determinar el momento adecuado de las intervenciones de atención posterior. Este análisis contará con el apoyo de la Unidad de Estadísticas y Datos de Investigación del Royal Marsden Hospital.

Se completará otro brazo cualitativo del estudio en un subconjunto de 10 a 25 pacientes. Identificaremos a los pacientes apropiados que estén dispuestos a participar en una investigación cualitativa en el momento de dar su consentimiento. Se realizarán entrevistas uno a uno para obtener una mejor comprensión de la carga de síntomas, la calidad de vida, las percepciones de los pacientes sobre los servicios actuales y la visión de las necesidades actualmente no satisfechas. Los participantes serán elegidos a través de los grupos de edad. Las entrevistas se realizarán en el Royal Marsden Hospital, por teléfono o en una plataforma de video.