Trasplantes de CD34+ para leucemia y linfoma
2 de marzo de 2026 actualizado por: Guenther Koehne
Un ensayo de fase II de trasplantes enriquecidos con CD34+ de donantes relacionados o no relacionados compatibles con HLA para el tratamiento de pacientes con leucemia o linfoma
Este estudio evaluará si el procesamiento de trasplantes de células madre sanguíneas mediante un dispositivo de investigación (el sistema CliniMACS) genera menos complicaciones para los pacientes que se someten a un trasplante para el tratamiento de una neoplasia maligna de la sangre (cáncer) o un trastorno de la sangre.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Guenther Koehne, MD, PhD
- Número de teléfono: 786-596-2000
- Correo electrónico: GuentherK@baptisthealth.net
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Claudia Torralbas, RN
- Número de teléfono: 786-596-2000
- Correo electrónico: claudiatorr@baptisthealth.net
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Baptist Health South Florida/Miami Cancer Institute
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Contacto:
- Guenther Koehne, MD, Ph.D.
- Número de teléfono: 786-596-2000
- Correo electrónico: GuentherK@baptisthealth.net
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 74 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Afecciones malignas u otros trastornos potencialmente mortales corregibles mediante trasplante para los cuales está indicado el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas CD34+ seleccionadas y reducidas en células T, tales como:
- AML en 1ra remisión - para pacientes que son AML que no tienen características citogenéticas de 'buen riesgo' (es decir, t8:21, t 15:17, inv16).
- LMA secundaria en 1ra remisión
- LMA en 1ra recaída o 2da remisión
- ALL/CLL en pacientes en remisión características clínicas o moleculares que indican un alto riesgo de recaída; o ALL/CLL 2da remisión
- LMC que no responde o no tolera imatinib o dasatinib en la primera fase crónica de la enfermedad; LMC en fase acelerada, segunda fase crónica o en RC tras fase acelerada o crisis blástica.
Linfoma no Hodgkin con enfermedad que responde a la quimioterapia en cualquiera de las siguientes categorías:
- Linfomas de grado intermedio o alto que no han conseguido una primera RC o han recaído tras una 1ª remisión que no son candidatos a trasplante autólogo.
- Cualquier LNH en remisión que se considere no curable con quimioterapia sola y no elegible/apropiado para trasplante autólogo.
- Leucemia mielomonocítica crónica: CMML-1 y CMML-2.
También se requieren los siguientes criterios de inclusión:
- La edad del paciente incluye de ≥18 a ≤74 años.
- Los pacientes pueden ser de cualquier género o cualquier origen étnico.
- Los pacientes deben tener un estado funcional de Karnofsky (adulto) de al menos el 70 %
- Los pacientes deben tener una función orgánica adecuada medida por:
Cardíaco: asintomático o si es sintomático entonces la FEVI en reposo debe ser del 50% y debe mejorar con el ejercicio.
Hepático: < 3x ULN AST y: s 1,5 bilirrubina sérica total, a menos que haya hiperbilirrubinemia benigna congénita o si la hiperbilirrubinemia es causada directamente por la enfermedad en la que el paciente está recibiendo un trasplante (p. AML Cloroma que obstruye el árbol biliar). Los pacientes con niveles más altos de bilirrubina debido a causas distintas a la enfermedad hepática activa también son elegibles con la aprobación de Pl, p. pacientes con PNH, enfermedad de Gilbert u otros trastornos hemolíticos.
Renal: creatinina sérica: s; 1,2 mg/dL o si la creatinina sérica está fuera del rango normal, entonces CrCl > 30 ml/min (medido o calculado/estimado).
Pulmonar: asintomático o si es sintomático, DLCO 50 % del previsto (corregido por hemoglobina).
Cada paciente debe estar dispuesto a participar como sujeto de investigación y debe firmar un formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o amamantando
- Infección viral, bacteriana o fúngica activa
- Paciente seropositivo para VIH-I/II; HTLV-I/II
- Presencia de leucemia en el SNC
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Régimen A: TBI/Tiotepa/Ciclofosfamida
Los pacientes inscritos en el Régimen A recibirán lo siguiente:
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La TBI hiperfraccionada se administra mediante un acelerador lineal a una tasa de dosis de < 15 cGy/minuto.
Tiotepa: 5 mg/kg/día IV durante aproximadamente 4 horas diarias x 2 (Día -5 y Día -4).
Otros nombres:
Ciclofosfamida: 60 mg/kg/día x 2 o fludarabina 25 mg/m^2 x 5 si la ciclofosfamida está contraindicada
Otros nombres:
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Experimental: Régimen B: Busulfán/Melfalán/Fludarabina
Los pacientes inscritos en el Régimen B recibirán lo siguiente:
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Busulfán: 0,8 mg/kg cada 6 horas x 10 o 12 dosis (según enfermedad) con dosis modificada según farmacocinética
Otros nombres:
Melfalán: 70 mg/m^2/día x 2
Otros nombres:
Fludarabina: 25 mg/m^2/día x 5
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: Dos años
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Incidencia de EICH aguda y crónica
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Dos años
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Gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Dos años
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La gravedad de los eventos adversos se informará según la versión 5 de CTCAE.
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Dos años
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Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM)
Periodo de tiempo: Dos años
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La TRM incluye complicaciones fatales que resultan del trasplante alogénico y/o regímenes de tratamiento, como falla del injerto, GvHD, hemorragias e infecciones.
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Dos años
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Cambio en la supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Seis meses, un año, dos años
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La SG se define como el tiempo desde el trasplante hasta la muerte o el último seguimiento.
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Seis meses, un año, dos años
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Cambio en la supervivencia libre de enfermedad (DFS)
Periodo de tiempo: Seis meses, un año, dos años
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La SSE se define como el intervalo de tiempo mínimo de tiempos hasta la recaída/recurrencia, hasta la muerte o hasta el último seguimiento, desde el momento del trasplante.
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Seis meses, un año, dos años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de pacientes dosis óptimas y subóptimas
Periodo de tiempo: Dos años
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La proporción de pacientes que reciben dosis celulares óptimas (CD34+: >5x 10^6/kg y CD3+: < 5 x10^4/kg) y dosis subóptimas (CD34+: <3 x 10^6/kg y CD3+: >5 x 10 ^4/kg).
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Dos años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Guenther Koehne, MD, PhD, Baptist Health South Florida/Miami Cancer Institute
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Aversa F, Terenzi A, Tabilio A, Falzetti F, Carotti A, Ballanti S, Felicini R, Falcinelli F, Velardi A, Ruggeri L, Aloisi T, Saab JP, Santucci A, Perruccio K, Martelli MP, Mecucci C, Reisner Y, Martelli MF. Full haplotype-mismatched hematopoietic stem-cell transplantation: a phase II study in patients with acute leukemia at high risk of relapse. J Clin Oncol. 2005 May 20;23(15):3447-54. doi: 10.1200/JCO.2005.09.117. Epub 2005 Mar 7.
- Handgretinger R, Klingebiel T, Lang P, Schumm M, Neu S, Geiselhart A, Bader P, Schlegel PG, Greil J, Stachel D, Herzog RJ, Niethammer D. Megadose transplantation of purified peripheral blood CD34(+) progenitor cells from HLA-mismatched parental donors in children. Bone Marrow Transplant. 2001 Apr;27(8):777-83. doi: 10.1038/sj.bmt.1702996.
- Urbano-Ispizua A, Rozman C, Pimentel P, Solano C, de la Rubia J, Brunet S, Perez-Oteyza J, Ferra C, Zuazu J, Caballero D, Bargay J, Carvalhais A, Diez JL, Espigado I, Alegre A, Rovira M, Campilho F, Odriozola J, Sanz MA, Sierra J, Garcia-Conde J, Montserrat E; Spanish Group for Allogeneic Peripheral Blood Transplantation (Grupo Espanol de Trasplante Hemopoyetico) and Instituto Portugues de Oncologia-Porto. Risk factors for acute graft-versus-host disease in patients undergoing transplantation with CD34+ selected blood cells from HLA-identical siblings. Blood. 2002 Jul 15;100(2):724-7. doi: 10.1182/blood-2001-11-0057.
- Jakubowski AA, Small TN, Young JW, Kernan NA, Castro-Malaspina H, Hsu KC, Perales MA, Collins N, Cisek C, Chiu M, van den Brink MR, O'Reilly RJ, Papadopoulos EB. T cell depleted stem-cell transplantation for adults with hematologic malignancies: sustained engraftment of HLA-matched related donor grafts without the use of antithymocyte globulin. Blood. 2007 Dec 15;110(13):4552-9. doi: 10.1182/blood-2007-06-093880. Epub 2007 Aug 23.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de septiembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
4 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Linfoide
- Leucemia
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Leucemia Mieloide Aguda
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Compuestos de azufre
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Técnicas de investigación
- Terapéutica
- Hidrocarburos, acíclico
- Hidrocarburos
- Aminoácidos
- Alcanos
- Alcoholes
- Butilenglicoles
- Glicolos
- Mesilatos
- Alcanosulfonatos
- Ácidos alcanosulfónicos
- Ácidos sulfónicos
- Ácidos de azufre
- Mostaza de fosforamida
- Compuestos de mostaza de nitrógeno
- Compuestos de mostaza
- Hidrocarburos, halogenados
- Fosforamidas
- Compuestos organofosforados
- Radioterapia
- Fenilalanina
- Aminoácidos, aromáticos
- Aminoácidos, cíclico
- Trietilenefosforamida
- Aziridinas
- Azirines
- Ciclofosfamida
- Melfalán
- Busulfán
- Tiotepa
- fludarabina
- fosfato de fludarabina
- Irradiación de todo el cuerpo
Otros números de identificación del estudio
- 2021-KOE-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .