Teplizumab en diabetes pediátrica tipo 1 en estadio 2 (PETITE-T1D)
28 de enero de 2026 actualizado por: Sanofi
Estudio abierto de un solo brazo para evaluar la seguridad y la farmacocinética de un régimen de 14 días de teplizumab en diabetes pediátrica tipo 1 en estadio 2 (participantes
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y farmacocinética de teplizumab en participantes con diabetes tipo 1 en etapa 2 menores de 8 años.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, abierto, no aleatorizado, de un solo brazo en los EE. UU. para evaluar la seguridad y la farmacocinética de teplizumab en participantes pediátricos con diabetes tipo 1 en estadio 2 (T1D) (dos autoanticuerpos relacionados con la DT1 y disglucemia) que tienen de 0 a <8 años de edad. También se evaluarán los anticuerpos antidrogas/anticuerpos neutralizantes (ADA/NAb) y se explorarán la respuesta serológica a las vacunas y las características clínicas exploratorias de la DT1.
Se inscribirán aproximadamente 20 participantes. El régimen consiste en una infusión intravenosa de teplizumab una vez al día durante 14 días consecutivos. La duración del estudio para cada individuo puede durar hasta aproximadamente 26 meses.
Los datos de características clínicas de seguridad, tolerabilidad, PK, ADA y T1D se resumirán utilizando estadísticas descriptivas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- UCSF Medical Center Site Number : 107
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Barbara Davis Center for Diabetes Site Number : 102
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University School of Medicine Site Number : 101
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Georgia
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Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
- Centricity Research Site Number : 104
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indianapolis University Health Riley Hospital for Children Site Number : 110
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD Pediactrics Site Number : 105
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 108
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
- Sanford Diabetes and Thyroid Clinic Site Number : 106
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Univerity Medical Center Site Number : 109
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MulitCare Institute for Research & Innovation Site Number : 103
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 7 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante es un hombre o una mujer de 0 a < 8 años de edad, inclusive, en el día 1
- El participante tiene DT1 en etapa 2 (dos autoanticuerpos relacionados con DT1 y disglucemia)
Criterio de exclusión:
- El participante tiene alguna enfermedad autoinmune que no sea DT1, con la excepción de la tiroides estable o la enfermedad celíaca
- Tiene una infección activa y/o fiebre.
- Tiene antecedentes o evidencia serológica en la detección de infección actual o pasada por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC).
- Tiene alguna condición que, en opinión del Investigador, interferiría con la realización del estudio o la seguridad del participante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: inyección de teplizumab
inyección de teplizumab, solución estéril para uso intravenoso
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Anticuerpo monoclonal humanizado dirigido a CD3
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos de interés especial (AESI), eventos adversos que conducen a la abstinencia y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: A lo largo de 104 semanas
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Criterio de valoración de seguridad y tolerabilidad
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A lo largo de 104 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentraciones séricas de teplizumab
Periodo de tiempo: Muestras farmacocinéticas escasas entre los días 1 y 28
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Criterio de valoración farmacocinético (PK)
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Muestras farmacocinéticas escasas entre los días 1 y 28
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Títulos de anticuerpos antidrogas (ADA) y presencia de anticuerpos neutralizantes (Nab)
Periodo de tiempo: A lo largo de 104 semanas
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Criterio de valoración de inmunogenicidad
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A lo largo de 104 semanas
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Ocupación del receptor CD3
Periodo de tiempo: Días 1 y 9
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Evaluar los efectos de teplizumab sobre la ocupación del receptor del grupo de diferenciación 3 (CD3)
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Días 1 y 9
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Novograd J, Frishman WH. Teplizumab Therapy to Delay the Onset of Type 1 Diabetes. Cardiol Rev. 2024 Nov-Dec 01;32(6):572-576. doi: 10.1097/CRD.0000000000000563. Epub 2023 May 9.
- Gitelman SE, Simmons K, Sherr JL, Leichter SB, Quattrin T, Russell WE, Sunil B, Willi SM, Knecht LA, Niemoeller E, Licaj I, Schmider W, Miller D, DiMeglio LA. Safety and pharmacokinetics of teplizumab in children less than 8 years of age with stage 2 type 1 diabetes. Diabetologia. 2026 Feb;69(2):330-342. doi: 10.1007/s00125-025-06586-1. Epub 2025 Nov 6.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de julio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
27 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
27 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
7 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRV-031-005
- SFY18116 (Otro identificador: Sanofi Identifier)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .