Venetoclax+azacitidina+régimen de acondicionamiento BUCY modificado para la leucemia linfoblástica aguda sometida a alo-HSCT
10 de abril de 2023 actualizado por: The First Affiliated Hospital of Soochow University
Venetoclax (VEN) + azacitidina (AZA) seguido de un régimen de acondicionamiento BUCY modificado para leucemia linfoblástica aguda de alto riesgo o refractaria/recidivante que se somete a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (Alo-HSCT)
El objetivo de este estudio prospectivo, abierto y de un solo centro es evaluar la eficacia y la seguridad de VEN-AZA (venetoclax y azacitidina) seguido de BUCY modificado (busulfán y ciclofosfamida) como régimen de acondicionamiento para pacientes de alto riesgo o recidivantes/refractarios. leucemia linfoblástica aguda (LLA) sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TPH).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (Alo-HSCT) es la única terapia potencialmente curativa para pacientes con leucemia linfoblástica aguda.
Sin embargo, la recaída sigue siendo una de las principales causas de fracaso del tratamiento después del trasplante de células hematopoyéticas (TCH) en pacientes; la optimización del régimen de acondicionamiento puede mejorar el pronóstico y disminuir la recaída.
La metilación anormal de genes es común en todos los pacientes.
La azacitidina es un inhibidor de la metilación de la transferasa del ADN que puede volver a expresar genes supresores de tumores en las células leucémicas.
Venetoclax es un inhibidor selectivo de BCL-2, que tiene actividad antitumoral contra una variedad de neoplasias malignas hematológicas.
La combinación de los dos fármacos muestra un efecto antitumoral sinérgico.
Múltiples informes de casos, la eficacia de los regímenes basados en Venetoclax en pacientes con LLA es alentadora.
El objetivo de este estudio es evaluar la viabilidad, la seguridad y la eficacia del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas puente VEN-AZA en el tratamiento de la LLA de alto riesgo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
55
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaowen Tang, MD
- Número de teléfono: +86-512-6778185
- Correo electrónico: xwtang1020@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Depei Wu Wu, MD
- Número de teléfono: +86-512-67781851
- Correo electrónico: wudepei@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de 14 a 65 años;
- Diagnóstico de leucemia linfoblástica aguda de alto riesgo o recidivante/refractaria en el momento del trasplante.
- Debe necesitar un trasplante de médula ósea;
- Debe tener la capacidad de observar la eficacia y los eventos;
- El paciente debe tener la capacidad de comprender y estar dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito antes de participar en el estudio y cualquier procedimiento relacionado que se realice.
Criterio de exclusión:
- Edad <14 o >65 años;
- Infecciones bacterianas, virales, fúngicas o de otro tipo no controladas antes del régimen de acondicionamiento;
- Hembras gestantes o lactantes;
- Participación actual en otro ensayo clínico;
- Contraindicación a uno de los medicamentos del régimen;
- Cualquier otra enfermedad concurrente grave, o antecedentes de disfunción orgánica grave o enfermedad que involucre el corazón, los riñones, el hígado u otro sistema de órganos que pueda poner al paciente en un riesgo indebido de someterse a los agentes incluidos en el régimen de acondicionamiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: VEN+AZA+BUCY modificado
|
Venetoclax: 200mg/día*7días（Debe combinarse con antifúngicos triazólicos). Azacitidina: 75mg/ m²/día*7días. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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supervivencia libre de enfermedad (SLE)
Periodo de tiempo: 3 años después del trasplante
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Se mide desde el tiempo desde la aleatorización hasta la primera recaída o muerte.
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3 años después del trasplante
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supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: 3 años después del trasplante
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Se mide desde el momento de entrada en este juicio hasta la fecha de la muerte por cualquier causa; los pacientes que no se sabía que habían muerto en el último seguimiento se censuran en la fecha en que se sabía por última vez que estaban vivos.
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3 años después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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enfermedad venooclusiva (EVO)
Periodo de tiempo: 3 años después del trasplante
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incidencia de eventos de enfermedad venooclusiva (VOD) (consulte los Criterios de Seattle modificados de VOD)
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3 años después del trasplante
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enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 3 años después del trasplante
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incidencia y gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped aguda (aGvHD) y crónica (cGvHD) (aGvHD se refiere a los Criterios de Glucksberg y cGvHD se refiere al Consenso de los Institutos Nacionales de Salud)
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3 años después del trasplante
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mortalidad relacionada con el trasplante (TRM)
Periodo de tiempo: 3 años después del trasplante
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incidencia acumulada de mortalidad relacionada con el trasplante
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3 años después del trasplante
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Toxicidad relacionada con el régimen
Periodo de tiempo: 3 años después del trasplante
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Número de participantes con toxicidad relacionada con el régimen evaluada por CTCAE v4.0
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3 años después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Depei Wu Wu, MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de enero de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
20 de enero de 2025
Finalización del estudio (Anticipado)
20 de enero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
12 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VA+mBUCY-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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