Respuesta plaquetaria a caplacizumab en el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PREDICT2020)

La interpretación de los recuentos de plaquetas debe reevaluarse a la luz de caplacizumab. Al bloquear eficazmente los sitios de unión de las plaquetas en los multímeros de VWF, el nanocuerpo conduce a una rápida normalización del recuento de plaquetas en un plazo de 3 a 4 días. Lo que es más importante, caplacizumab desacopla los recuentos de plaquetas de la actividad de ADAMTS13 y, por lo tanto, inicia una dinámica de trombocitos sin precedentes, con posibles riesgos de sobretratamiento o subtratamiento.

Un número relevante de pacientes responde a caplacizumab con un aumento rápido en el recuento de plaquetas, seguido de una caída marcada de plaquetas (paciente de la izquierda). Esto puede inducir a error a los médicos tratantes a volver a intensificar la terapia, con el riesgo respectivo de efectos secundarios adversos y complicaciones. En conjunto, estas observaciones exigen descripciones fiables y la identificación de parámetros predictivos para predecir la respuesta plaquetaria tras la administración de caplacizumab en una gran cohorte de pacientes. Aquí, PREDICT-2020 está diseñado como un estudio retrospectivo para abordar específicamente los siguientes aspectos:

• Identificar y describir grupos de respuestas plaquetarias al caplacizumab
• Identificación de posibles peligros para los médicos tratantes
• Predicción de la respuesta individual de los trombocitos
• Correlacionar las respuestas plaquetarias con el resultado del paciente individual