Estudio de fase 3 de Difelikefalin en sujetos adultos chinos en hemodiálisis con prurito de moderado a intenso
25 de agosto de 2025 actualizado por: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma
Un estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, de fase 3, de difelikefalin en sujetos adultos chinos en hemodiálisis con prurito de moderado a severo
Este es un estudio multicéntrico que consta de un período doble ciego de 12 semanas y un período de extensión abierto opcional de 14 semanas y un período de seguimiento de 1 semana.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración total del estudio para un solo sujeto es de 31 a 32 semanas con un período de selección de 4 semanas, un período doble ciego de 12 semanas, un período de extensión abierto opcional de 14 semanas y un período de seguimiento de 1 semana. Para los sujetos que no participan en el período de extensión de etiqueta abierta, la duración total del estudio es de 17 semanas.
Difelikefalin se administrará en el período doble ciego y abierto 3 veces por semana al final de cada sesión de diálisis. La dosis total del producto en investigación se determinará en función del peso corporal seco recetado del sujeto.
El objetivo principal del estudio es:
Evaluar la eficacia de difelikefalin 0,5 μg/kg en comparación con el placebo para reducir la intensidad del picor en sujetos chinos con EH con prurito de moderado a intenso.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
260
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Baotou, Porcelana
- Investigator Site 25
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Beijing, Porcelana
- Investigator Site 01
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Beijing, Porcelana
- Investigator Site 07
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Changsha, Porcelana
- Investigator Site 26
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Guangzhou, Porcelana
- Investigator Site 06
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Jiaxing, Porcelana
- Investigator Site 12
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Lanzhou, Porcelana
- Investigator Site 02
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Mianyang, Porcelana
- Investigator Site 34
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Nanjing, Porcelana
- Investigator Site 03
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Nanjing, Porcelana
- Investigator Site 10
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Nanjing, Porcelana
- Investigator Site 19
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Nantong, Porcelana
- Investigator Site 36
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Shanghai, Porcelana
- Investigator Site 40
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Shenyang, Porcelana
- Investigator Site 18
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Shenyang, Porcelana
- Investigator Site 21
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Shenzhen, Porcelana
- Investigator Site 16
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Shihezi, Porcelana
- Investigator Site 08
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Shijiazhuang, Porcelana
- Investigator Site 32
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Shijiazhuang, Porcelana
- Investigator Site 41
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Taiyuan, Porcelana
- Investigator Site 20
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Taiyuan, Porcelana
- Investigator Site 24
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Tianjin, Porcelana
- Investigator Site 39
-
Wuhan, Porcelana
- Investigator Site 17
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Wuxi, Porcelana
- Investigator Site 33
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Xiamen, Porcelana
- Investigator Site 13
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Xianyang, Porcelana
- Investigator Site 15
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Xining, Porcelana
- Investigator Site 22
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Xinxiang, Porcelana
- Investigator Site 38
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Yangzhou, Porcelana
- Investigator Site 11
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Yibin, Porcelana
- Investigator Site 30
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Yinchuan, Porcelana
- Investigator Site 29
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Zhengzhou, Porcelana
- Investigator Site 23
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Zhenjiang, Porcelana
- Investigator Site 31
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Zhuzhou, Porcelana
- Investigator Site 35
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Ürümqi, Porcelana
- Investigator Site 04
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con enfermedad renal crónica (ERC) en HD 3 veces por semana durante ≥12 semanas antes del procedimiento de consentimiento informado (incluida la fecha del consentimiento informado) que pueden continuar en HD sin cambiar su frecuencia o método.
- Si es mujer, no está embarazada ni amamantando.
Si es mujer:
- Es estéril quirúrgicamente; o
- Ha sido amenorreica durante al menos 1 año y tiene más de 55 años; o
- Tiene una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del producto en investigación y acepta usar medidas anticonceptivas aceptables (p. ej., anticonceptivos hormonales, barrera con espermicida, dispositivo intrauterino, pareja vasectomizada o abstinencia) desde el momento del consentimiento informado hasta los 7 días. después de la última dosis del producto en investigación.
- Si es hombre, acepta no donar esperma después de la administración de la primera dosis del producto en investigación hasta 7 días después de la última dosis del producto en investigación, y acepta usar un condón con espermicida o abstenerse de tener relaciones heterosexuales durante el estudio hasta 7 días después de la última dosis de producto en investigación.
- Sujetos con prescripción de peso corporal seco entre 40 y 100 kg, inclusive.
Criterio de exclusión:
- Planeó o anticipó recibir un trasplante de riñón durante el estudio.
- Tiene comezón localizada restringida a las palmas de las manos.
- Tiene prurito solo durante la sesión de diálisis.
- Sujetos con insuficiencia hepática grave (Child-Pugh Clase C) o cirrosis hepática concurrente.
- El sujeto está recibiendo tratamiento ultravioleta B en curso y anticipa recibir dicho tratamiento durante el estudio.
- Insuficiencia cardíaca sistólica o diastólica significativa (p. ej., insuficiencia cardíaca congestiva de clase IV de la New York Heart Association)
- Sujetos con neoplasias malignas concurrentes, excepto carcinoma de células basales o de células escamosas extirpado, o carcinoma in situ que ha sido extirpado o resecado por completo.
- Historial conocido o sospechado de abuso de alcohol, narcóticos u otras drogas, o dependencia de sustancias dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
- Enfermedad mental grave o deterioro cognitivo (p. ej., demencia) u otro trastorno mental concurrente que, en opinión del investigador, comprometería la validez de las mediciones del estudio.
- Cualquier otra condición médica o neuropsiquiátrica aguda o crónica relevante dentro de los 3 meses anteriores a la selección (por ejemplo, diagnóstico de encefalopatía, coma, delirio).
- Nuevo o cambio de tratamiento recibido para la picazón, incluidos antihistamínicos y corticosteroides (orales, intravenosos o tópicos) dentro de los 14 días anteriores a la selección.
- Nueva receta o cambio de receta de opioides, gabapentina o pregabalina dentro de los 14 días anteriores a la selección.
- El sujeto está recibiendo medicamentos prohibidos (p. ej., clorhidrato de nalfurafina, antagonistas de opioides)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Período doble ciego de 12 semanas - Difelikefalin
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Los participantes reciben difelikefalin tres veces por semana (0.5 microgramos/kg de peso corporal seco).
La difelikefalina se administra mediante inyección intravenosa en bolo en la línea venosa del circuito de diálisis al final de cada diálisis.
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Comparador de placebos: Período doble ciego de 12 semanas - Placebo
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Los participantes reciben placebo tres veces por semana (0.5 microgramos/kg de peso corporal seco).
El placebo se administra mediante inyección de bolo intravenoso en la línea venosa del circuito de diálisis al final de cada diálisis.
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Experimental: Período de etiqueta abierta opcional de 14 semanas después del período de doble ciego - Difelikefalin
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Los participantes reciben difelikefalin tres veces por semana (0.5 microgramos/kg de peso corporal seco).
La difelikefalina se administra mediante inyección intravenosa en bolo en la línea venosa del circuito de diálisis al final de cada diálisis.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la media semanal del puntaje diario de WI-NRS de 24 horas en la semana 4 del período DB
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 4
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Diariamente, los participantes registraron la intensidad de la peor picazón que experimentaron en las últimas 24 horas usando una escala de escala de calificación numérica (NRS) de 0 a 10, donde 0 representa "sin picazón" y 10 fue "la peor picazón imaginable".
Una puntuación más alta indicó un resultado más severo.
Para el análisis se calculó la media semanal de los valores diarios del WI-NRS diario de 24 horas.
El medio de cambio de mínimo cuadrado (LS) desde el inicio hasta la semana 4 en la media semanal de la puntuación diaria de WI-NRS de 24 horas se estimó utilizando el método de medidas repetidas del modelo mixto (MMRM).
El modelo MMRM incluyó el uso de medicamentos anti-itch anteriores (sí/no), presencia de afecciones médicas específicas al inicio (sí/no), tratamiento, visita y tratamiento por visión-interacción como efectos categóricos fijos y puntaje de WI-NRS basal como efectos continuos fijos.
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Desde la línea de base hasta la semana 4
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes que logran mayor o igual a (> =) mejora de 3 puntos desde el inicio con respecto a la media semanal de las WI-NR de 24 horas en el período DB
Periodo de tiempo: Desde el inicio, y en las semanas 4, 8 y 12
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Diariamente, los participantes registraron la intensidad de la peor picazón que experimentaron en las últimas 24 horas usando una escala NRS de 0 a 10, donde 0 representa "sin picazón" y 10 fue "la peor picazón imaginable".
Una puntuación más alta indicó un resultado más severo.
Para el análisis se calculó la media semanal de los valores diarios del WI-NRS diario de 24 horas.
Los datos WI-NRS medio semanales faltantes se imputaron utilizando el enfoque de imputación múltiple (MI) faltante (MAR), suponiendo que los participantes que no tienen puntaje semanal de WI-NRS medio en un punto de tiempo tendrían puntajes WI-NRS semanales similares similares como otros participantes en su brazo de tratamiento respectivo que tienen datos completos completos.
El porcentaje de participantes se estimó utilizando un modelo de regresión logística con términos para el grupo de tratamiento, puntaje de WI-NRS de referencia, el uso de medicación anti-itch durante la semana anterior a la asignación al azar y la presencia de afecciones médicas específicas al inicio.
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Desde el inicio, y en las semanas 4, 8 y 12
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Porcentaje de participantes que logran al menos una mejora de 4 puntos desde el inicio con respecto a la media semanal de las WI-NR de 24 horas en el período DB
Periodo de tiempo: Desde el inicio, y en las semanas 4, 8 y 12
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Diariamente, los participantes registraron la intensidad de la peor picazón que experimentaron en las últimas 24 horas usando una escala NRS de 0 a 10, donde 0 representa "sin picazón" y 10 fue "la peor picazón imaginable".
Una puntuación más alta indicó un resultado más severo.
Para el análisis se calculó la media semanal de los valores diarios del WI-NRS diario de 24 horas.
Los datos de WI-NRS medio semanales faltantes se imputaron utilizando el enfoque Mar-MI, suponiendo que los participantes que no tienen puntaje semanal de WI-NRS en un punto de tiempo tendrían puntajes WI-NRS medio semanales similares como otros participantes en su brazo de tratamiento respectivo que tienen datos completos.
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Desde el inicio, y en las semanas 4, 8 y 12
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Cambio desde el inicio en la media semanal del puntaje WI-NRS de 24 horas en cada semana del período DB
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 y 12
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Diariamente, los participantes registraron la intensidad de la peor picazón que experimentaron en las últimas 24 horas usando una escala NRS de 0 a 10, donde 0 representa "sin picazón" y 10 fue "la peor picazón imaginable".
Una puntuación más alta indicó un resultado más severo.
La media semanal de los valores diarios se calculó para el análisis.
Para el análisis se calculó la media semanal de los valores diarios del WI-NRS diario de 24 horas.
El modelo MMRM incluyó el uso de medicamentos anti-itch anteriores (sí/no), presencia de afecciones médicas específicas al inicio (sí/no), tratamiento, visita y tratamiento por visión-interacción como efectos categóricos fijos y puntaje de WI-NRS basal como efectos continuos fijos.
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Desde el inicio hasta las semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 y 12
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Cambio de la línea de base en la calidad de vida relacionada con la picazón (QOL) según lo evaluado por la puntuación total de la escala de picazón 5-D (período DB)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 4, 8 y 12
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La escala de picazón 5-D es un cuestionario donde los participantes evalúan las 5 dimensiones de picazón (grado, duración, dirección, discapacidad y distribución).
Los puntajes de cada uno de los 5 dominios se logran por separado y luego se suman para obtener un puntaje total de 5-D.
Las puntuaciones de la escala de picazón 5-D pueden alcanzar potencialmente 5 (sin prurito) y 25 (prurito más grave) donde una puntuación más alta indica un resultado más severo.
Los medios LS de cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con ITCH según lo evaluado por la puntuación total de la escala de ITCh 5-D se estimó utilizando el método MMRM.
El modelo MMRM incluyó el uso de medicamentos anti-itch anteriores (sí/no), presencia de afecciones médicas específicas al inicio (sí/no), secuencia de tratamiento, visita y secuencia de tratamiento por interacción-interacción como efectos categóricos fijos y puntaje de ITCH 5-D (puntaje total) como efectos continuos fijos.
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Desde el inicio hasta las semanas 4, 8 y 12
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con la picazón según lo evaluado por la puntuación total de la escala de picazón 5-D (período OLE)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el período OLE - Semanas 4, 8, 12 y 14
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La escala de picazón 5-D es un cuestionario donde los participantes evalúan las 5 dimensiones de picazón (grado, duración, dirección, discapacidad y distribución).
Los puntajes de cada uno de los 5 dominios se logran por separado y luego se suman para obtener un puntaje total de 5-D.
Las puntuaciones de la escala de picazón 5-D pueden alcanzar potencialmente 5 (sin prurito) y 25 (prurito más grave) donde una puntuación más alta indica un resultado más severo.
Los medios LS de cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con ITCH según lo evaluado por la puntuación total de la escala de ITCh 5-D se estimó utilizando el método MMRM.
El modelo MMRM incluyó el uso de medicamentos anti-itch anteriores (sí/no), presencia de afecciones médicas específicas al inicio (sí/no), secuencia de tratamiento, visita y secuencia de tratamiento por interacción-interacción como efectos categóricos fijos y puntaje de ITCH 5-D (puntaje total) como efectos continuos fijos.
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Desde la línea de base hasta el período OLE - Semanas 4, 8, 12 y 14
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con ITCH según lo evaluado por la puntuación total de la escala Skindex-10 (período DB)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 4, 8 y 12
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La escala Skindex-10 es un cuestionario que mide la calidad de vida en relación con la intensidad de la picazón.
Se les hace a los participantes la pregunta "Durante la semana pasada, ¿con qué frecuencia ha sido molesto por" y responde llenando 1 de 7 círculos numerados de 0 (etiquetados con la frase de anclaje "nunca molestado") a 6 (etiquetado como "siempre molesto") para cada una de las 10 preguntas.
El puntaje total es la suma del valor numérico de cada pregunta respondida.
Aquí, una puntuación más alta indicó un resultado severo.
Los medios de cambio LS desde el inicio en la calidad de vida relacionada con ITCH según lo evaluado por la puntuación total de la escala Skindex-10 se estimó utilizando el método MMRM.
El modelo MMRM incluyó el uso de medicamentos anti-itch anteriores (sí/no), presencia de afecciones médicas específicas al inicio (sí/no), tratamiento, visita y tratamiento por visión-interacción como efectos categóricos fijos y puntaje de escala Skindex-10 basal (puntaje total) como efectos continuos fijos.
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Desde el inicio hasta las semanas 4, 8 y 12
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Cambio desde la línea de base en la calidad de vida relacionada con ITCH según lo evaluado por la puntuación total de la escala Skindex-10 (período OLE)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el período OLE - Semanas 4, 8, 12 y 14
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La escala Skindex-10 es un cuestionario que mide la calidad de vida en relación con la intensidad de la picazón.
Se les hace a los participantes la pregunta "Durante la semana pasada, ¿con qué frecuencia ha sido molesto por" y responde llenando 1 de 7 círculos numerados de 0 (etiquetados con la frase de anclaje "nunca molestado") a 6 (etiquetado como "siempre molesto") para cada una de las 10 preguntas.
El puntaje total es la suma del valor numérico de cada pregunta respondida.
Aquí, una puntuación más alta indicó un resultado severo.
Los medios de cambio LS desde el inicio en la calidad de vida relacionada con ITCH según lo evaluado por la puntuación total de la escala Skindex-10 se estimó utilizando el método MMRM.
El modelo MMRM incluyó el uso de medicamentos anti-itch anteriores (sí/no), presencia de afecciones médicas específicas al inicio (sí/no), tratamiento, visita y tratamiento por visión-interacción como efectos categóricos fijos y puntaje de escala Skindex-10 basal (puntaje total) como efectos continuos fijos.
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Desde la línea de base hasta el período OLE - Semanas 4, 8, 12 y 14
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Impresión global del paciente del cambio
Periodo de tiempo: En la semana 12
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La impresión global del cambio del paciente es una medida de resultado reportada por el participante global que evalúa el cambio en picazón (sin cambios, mejora o empeoramiento) en general en relación con el comienzo del estudio.
La escala tiene solo 1 ítem, y se le pidió al participante que marcara la categoría que mejor describe el cambio en picazón que va desde "muy mejorado" hasta "mucho peor".
El número de participantes dentro de todas las categorías individuales se informa aquí.
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En la semana 12
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Número de participantes con eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 27 (12 semanas en DB + 14 semanas en OLE +1 Semana de seguimiento)
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Hasta la semana 27 (12 semanas en DB + 14 semanas en OLE +1 Semana de seguimiento)
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Número de participantes con electrocardiograma anormal anormal clínicamente significativo (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 27 (12 semanas en DB + 14 semanas en OLE +1 Semana de seguimiento)
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Hasta la semana 27 (12 semanas en DB + 14 semanas en OLE +1 Semana de seguimiento)
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Número de participantes con cambio clínicamente relevante desde el inicio en signos vitales y evaluaciones de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 27 (12 semanas en DB + 14 semanas en ole +1 semana de seguimiento)
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Desde la línea de base hasta la semana 27 (12 semanas en DB + 14 semanas en ole +1 semana de seguimiento)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Milica Enoiu, PhD, Vifor Pharma Group
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de mayo de 2023
Finalización primaria (Actual)
25 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
25 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
2 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
12 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KOR-CHINA-301
- CTR20220844 (Otro identificador: China CTR Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
CSL considerará las solicitudes de caso en caso de caso para compartir datos individuales de pacientes (IPD) con investigadores de buena fe de buena fe, calificados y médicos calificados.
Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, comuníquese con CSL en clinicaltrials@cslbehring.com.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de IPD generalmente serán consideradas una vez que las principales autoridades reguladoras (es decir, FDA, EMA) están completas y la publicación principal está disponible.
Criterios de acceso compartido de IPD
La investigación propuesta debe tratar de responder una pregunta médica o científica importante previamente sin respuesta.
La privacidad específica del país aplicable y otras leyes y regulaciones se considerarán y podrán evitar compartir el IPD.
Si se aprueba la solicitud y el investigador ha ejecutado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, la IPD que se ha anonimizado adecuadamente estará disponible.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .