Fase 3-studie av difelikefalin i hemodialyse kinesiske voksne personer med moderat til alvorlig kløe
25. august 2025 oppdatert av: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, fase 3, klinisk studie av difelikefalin i hemodialyse kinesiske voksne personer med moderat til alvorlig pruritus
Dette er en multisenterstudie som består av en 12 ukers dobbeltblind periode, og en valgfri 14 ukers åpen forlengelsesperiode og en 1 ukes oppfølgingsperiode.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Total studievarighet for et enkelt individ er 31 til 32 uker med en 4-ukers screeningperiode, en 12-ukers dobbeltblind periode, en 14-ukers valgfri åpen forlengelsesperiode og en 1-ukers oppfølgingsperiode. For personer som ikke deltar i den åpne forlengelsesperioden, er den totale studievarigheten 17 uker.
Difelikefalin vil bli administrert i den dobbeltblinde og åpne perioden 3 ganger i uken ved slutten av hver dialysesesjon. Den totale dosen av undersøkelsesproduktet vil bli bestemt basert på pasientens reseptbelagte tørre kroppsvekt.
Hovedmålet med studien er:
For å evaluere effekten av difelikefalin 0,5 μg/kg sammenlignet med placebo for å redusere intensiteten av kløe hos HS-kinesiske personer med moderat til alvorlig kløe.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
260
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Baotou, Kina
- Investigator Site 25
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 01
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 07
-
Changsha, Kina
- Investigator Site 26
-
Guangzhou, Kina
- Investigator Site 06
-
Jiaxing, Kina
- Investigator Site 12
-
Lanzhou, Kina
- Investigator Site 02
-
Mianyang, Kina
- Investigator Site 34
-
Nanjing, Kina
- Investigator Site 03
-
Nanjing, Kina
- Investigator Site 10
-
Nanjing, Kina
- Investigator Site 19
-
Nantong, Kina
- Investigator Site 36
-
Shanghai, Kina
- Investigator Site 40
-
Shenyang, Kina
- Investigator Site 18
-
Shenyang, Kina
- Investigator Site 21
-
Shenzhen, Kina
- Investigator Site 16
-
Shihezi, Kina
- Investigator Site 08
-
Shijiazhuang, Kina
- Investigator Site 32
-
Shijiazhuang, Kina
- Investigator Site 41
-
Taiyuan, Kina
- Investigator Site 20
-
Taiyuan, Kina
- Investigator Site 24
-
Tianjin, Kina
- Investigator Site 39
-
Wuhan, Kina
- Investigator Site 17
-
Wuxi, Kina
- Investigator Site 33
-
Xiamen, Kina
- Investigator Site 13
-
Xianyang, Kina
- Investigator Site 15
-
Xining, Kina
- Investigator Site 22
-
Xinxiang, Kina
- Investigator Site 38
-
Yangzhou, Kina
- Investigator Site 11
-
Yibin, Kina
- Investigator Site 30
-
Yinchuan, Kina
- Investigator Site 29
-
Zhengzhou, Kina
- Investigator Site 23
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator Site 31
-
Zhuzhou, Kina
- Investigator Site 35
-
Ürümqi, Kina
- Investigator Site 04
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med kronisk nyresykdom (CKD) på HD 3 ganger ukentlig i ≥12 uker før prosedyren for informert samtykke (inkludert datoen for informert samtykke) som kan fortsette HD uten å endre frekvens eller metode.
- Hvis kvinne, ikke er gravid, eller ammer.
Hvis kvinne:
- Er kirurgisk steril; eller
- Har vært amenoréisk i minst 1 år og er over 55 år; eller
- Har en negativ serumgraviditetstest innen 7 dager før første dose av undersøkelsesproduktet og godtar å bruke akseptable prevensjonstiltak (f.eks. hormonelle prevensjonsmidler, barriere med spermicid, intrauterin enhet, vasektomisert partner eller abstinens) fra tidspunktet for informert samtykke til 7 dager etter siste dose av undersøkelsesproduktet.
- Hvis mann, godtar å ikke donere sperm etter den første dosen av undersøkelsesproduktadministrasjonen før 7 dager etter den siste dosen av undersøkelsesproduktet, og godtar å bruke kondom med spermicid eller avstå fra heteroseksuelle samleie under studien til 7 dager etter siste dose av undersøkelsesprodukt.
- Personer med reseptbelagt tørr kroppsvekt mellom 40 og 100 kg, inkludert.
Ekskluderingskriterier:
- Planlagt eller forventet å motta en nyretransplantasjon under studien.
- Har lokalisert kløe begrenset til håndflatene.
- Har kun kløe under dialyseøkten
- Personer med alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh klasse C) eller samtidig levercirrhose.
- Forsøkspersonen mottar pågående ultrafiolett B-behandling og forventer å motta slik behandling i løpet av studien.
- Betydelig systolisk eller diastolisk hjertesvikt (f.eks. New York Heart Association klasse IV kongestiv hjertesvikt)
- Pasienter med samtidig malignitet unntatt utskåret basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, eller karsinom in situ som har blitt skåret ut eller resekert fullstendig.
- Kjent eller mistenkt historie med alkohol-, narkotiske eller andre stoffmisbruk, eller rusavhengighet innen 12 måneder før screening.
- Alvorlig psykisk lidelse eller kognitiv svikt (f.eks. demens) eller annen samtidig psykisk lidelse som etter etterforskerens mening ville kompromittere gyldigheten av studiemålinger.
- Enhver annen relevant akutt eller kronisk medisinsk eller nevropsykiatrisk tilstand innen 3 måneder før screening (f.eks. diagnose av encefalopati, koma, delirium).
- Ny eller endring av behandling mottatt for kløe inkludert antihistaminer og kortikosteroider (oral, IV eller topikal) innen 14 dager før screening.
- Ny eller endring av resept for opioider, gabapentin eller pregabalin innen 14 dager før screening.
- Personen får forbudte medisiner (f.eks. nalfurafinhydroklorid, opioidantagonister)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 12 ukers dobbeltblind periode - Difelikefalin
|
Deltakerne får difelikefalin tre ganger i uken (0,5 mikrogram/kg tørr kroppsvekt).
Difelikefalin administreres ved intravenøs bolusinjeksjon i den venøse linjen i dialysekretsen på slutten av hver dialyse.
|
|
Placebo komparator: 12 ukers dobbeltblind periode - Placebo
|
Deltakerne får placebo tre ganger i uken (0,5 mikrogram/kg tørr kroppsvekt).
Placebo administreres ved intravenøs bolusinjeksjon i den venøse linjen i dialysekretsen på slutten av hver dialyse.
|
|
Eksperimentell: 14 uker valgfri åpen periode etter den dobbeltblinde perioden - Difelikefalin
|
Deltakerne får difelikefalin tre ganger i uken (0,5 mikrogram/kg tørr kroppsvekt).
Difelikefalin administreres ved intravenøs bolusinjeksjon i den venøse linjen i dialysekretsen på slutten av hver dialyse.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i det ukentlige gjennomsnittet av den daglige 24-timers WI-NRS-poengsum i uke 4 i DB-perioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 4
|
På daglig basis registrerte deltakerne intensiteten av den verste kløe de opplevde det siste døgnet ved å bruke en numerisk vurderingsskala (NRS) skala fra 0 til 10, der 0 representerer "ingen kløe" og 10 var "verste kløe tenkelig".
En høyere poengsum indikerte et mer alvorlig resultat.
Det ukentlige gjennomsnittet av de daglige verdiene for det daglige 24-timers WI-NRS ble beregnet for analysen.
Den minste kvadrat (LS) endringer for endring fra baseline til uke 4 i det ukentlige gjennomsnittet av den daglige 24-timers WI-NRS-poengsum ble estimert ved bruk av den blandede modellen gjentatte mål (MMRM) -metoden.
MMRM-modellen inkluderte bruk av tidligere medisiner mot anti-ITC (ja/nei), tilstedeværelse av spesifikke medisinske tilstander ved baseline (ja/nei), behandling, besøk og behandling-for-besøk-interaksjon som faste kategoriske effekter og baseline WI-NRS-score som faste kontinuerlige effekter.
|
Fra baseline til uke 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår større enn eller lik (> =) 3-punkts forbedring fra grunnlinjen med hensyn til det ukentlige gjennomsnittet av det daglige 24-timers Wi-NRS i DB-perioden
Tidsramme: Fra baseline, og i uke 4, 8 og 12
|
På daglig basis registrerte deltakerne intensiteten av den verste kløe de opplevde det siste døgnet ved å bruke en NRS -skala fra 0 til 10, der 0 representerer "ingen kløe" og 10 var "verste kløe tenkelig".
En høyere poengsum indikerte et mer alvorlig resultat.
Det ukentlige gjennomsnittet av de daglige verdiene for det daglige 24-timers WI-NRS ble beregnet for analysen.
Manglende ukentlige gjennomsnittlige WI-NRS-data ble tilregnet ved bruk av manglende (MAR) Multiple Imputation (MI) -tilnærming, forutsatt at deltakere som ikke har ukentlig gjennomsnittlig WI-NRS-score på et tidspunkt, ville ha lignende ukentlig gjennomsnittlig WI-NRS-score som andre deltakere i sin respektive behandlingsarm som har fullstendige data.
Prosentandelen av deltakerne ble estimert ved bruk av en logistisk regresjonsmodell med termer for behandlingsgruppe, baseline WI-NRS-poengsum, bruk av anti-thit-medisinering i løpet av uken før randomisering, og tilstedeværelsen av spesifikke medisinske tilstander ved baseline.
|
Fra baseline, og i uke 4, 8 og 12
|
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår minst 4-punkts forbedring fra baseline med hensyn til det ukentlige gjennomsnittet av det daglige 24-timers Wi-NRS i DB-perioden
Tidsramme: Fra baseline, og i uke 4, 8 og 12
|
På daglig basis registrerte deltakerne intensiteten av den verste kløe de opplevde det siste døgnet ved å bruke en NRS -skala fra 0 til 10, der 0 representerer "ingen kløe" og 10 var "verste kløe tenkelig".
En høyere poengsum indikerte et mer alvorlig resultat.
Det ukentlige gjennomsnittet av de daglige verdiene for det daglige 24-timers WI-NRS ble beregnet for analysen.
Manglende ukentlige gjennomsnittlige WI-NRS-data ble tilregnet ved bruk av Mar-MI-tilnærming, forutsatt at deltakere som ikke har ukentlig gjennomsnittlig WI-NRS-score på et tidspunkt, ville ha lignende ukentlig gjennomsnittlig WI-NRS-score som andre deltakere i sin respektive behandlingsarm som har fullstendige data.
|
Fra baseline, og i uke 4, 8 og 12
|
|
Endring fra baseline i det ukentlige gjennomsnittet av 24-timers WI-NRS-poengsum i hver uke av DB-perioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 og 12
|
På daglig basis registrerte deltakerne intensiteten av den verste kløe de opplevde det siste døgnet ved å bruke en NRS -skala fra 0 til 10, der 0 representerer "ingen kløe" og 10 var "verste kløe tenkelig".
En høyere poengsum indikerte et mer alvorlig resultat.
Det ukentlige gjennomsnittet av de daglige verdiene ble beregnet for analysen.
Det ukentlige gjennomsnittet av de daglige verdiene for det daglige 24-timers WI-NRS ble beregnet for analysen.
MMRM-modellen inkluderte bruk av tidligere medisiner mot anti-ITC (ja/nei), tilstedeværelse av spesifikke medisinske tilstander ved baseline (ja/nei), behandling, besøk og behandling-for-besøk-interaksjon som faste kategoriske effekter og baseline WI-NRS-score som faste kontinuerlige effekter.
|
Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 og 12
|
|
Endring fra baseline i kløerelatert livskvalitet (QoL) som vurdert av 5-D Itch Scale Total Score (DB-periode)
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, 8 og 12
|
5-D kløe skalaen er et spørreskjema der deltakerne vurderer 5 dimensjoner av kløe (grad, varighet, retning, funksjonshemming og distribusjon).
Resultatene til hvert av de 5 domenene oppnås separat og summeres sammen for å oppnå en total 5-D-score.
5-D kløskala-score kan potensielt variere mellom 5 (ingen kløe) og 25 (mest alvorlige kløe) der en høyere poengsum indikerer et mer alvorlig resultat.
LS-endringsmidlene fra baseline i kløerelatert QOL som vurdert med 5-D Itch Scale Total-poengsum ble estimert ved bruk av MMRM-metoden.
MMRM-modellen inkluderte bruk av tidligere anti-ITCH-medisiner (ja/nei), tilstedeværelse av spesifikke medisinske tilstander ved baseline (ja/nei), behandlingssekvens, besøk og behandlingssekvens-for-visit-interaksjon som faste kategoriske effekter og baseline 5-D kløe (total score) som faste kontinuerlige effekter.
|
Fra baseline til uke 4, 8 og 12
|
|
Endring fra baseline i kløerelatert QOL som vurdert av 5-D Itch Scale Total Score (OLE-periode)
Tidsramme: Fra baseline til ole periode - uke 4, 8, 12 og 14
|
5-D kløe skalaen er et spørreskjema der deltakerne vurderer 5 dimensjoner av kløe (grad, varighet, retning, funksjonshemming og distribusjon).
Resultatene til hvert av de 5 domenene oppnås separat og summeres sammen for å oppnå en total 5-D-score.
5-D kløskala-score kan potensielt variere mellom 5 (ingen kløe) og 25 (mest alvorlige kløe) der en høyere poengsum indikerer et mer alvorlig resultat.
LS-endringsmidlene fra baseline i kløerelatert QOL som vurdert med 5-D Itch Scale Total-poengsum ble estimert ved bruk av MMRM-metoden.
MMRM-modellen inkluderte bruk av tidligere anti-ITCH-medisiner (ja/nei), tilstedeværelse av spesifikke medisinske tilstander ved baseline (ja/nei), behandlingssekvens, besøk og behandlingssekvens-for-visit-interaksjon som faste kategoriske effekter og baseline 5-D kløe (total score) som faste kontinuerlige effekter.
|
Fra baseline til ole periode - uke 4, 8, 12 og 14
|
|
Endring fra baseline i kløerelatert QOL som vurdert av SKINDEX-10 skala total poengsum (DB-periode)
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, 8 og 12
|
SKINDEX-10-skalaen er et spørreskjema som måler QoL i forhold til kløeintensiteten.
Deltakerne blir stilt spørsmålet "I løpet av den siste uken, hvor ofte har du blitt plaget av" og svarer ved å fylle ut 1 av 7 sirkler nummerert fra 0 (merket med ankerfrasen "aldri plaget") til 6 (merket som "alltid plaget") for hvert av de 10 spørsmålene.
Den totale poengsummen er summen av den numeriske verdien av hvert besvarte spørsmål.
Her indikerte en høyere poengsum et alvorlig resultat.
LS-endringsmidlene fra baseline i kløerelatert QOL som vurdert av SKINDEX-10 skala total score ble estimert ved bruk av MMRM-metoden.
MMRM-modellen inkluderte bruk av tidligere medisiner mot anti-INCT (ja/nei), tilstedeværelse av spesifikke medisinske tilstander ved baseline (ja/nei), behandling, besøk og behandling-for-besøk-interaksjon som faste kategoriske effekter og baseline SKINDEX-10-skala (total score) som faste kontinuerlige effekter.
|
Fra baseline til uke 4, 8 og 12
|
|
Endring fra baseline i kløerelatert QOL som vurdert av SKINDEX-10 skala total score (OLE-periode)
Tidsramme: Fra baseline til ole periode - uke 4, 8, 12 og 14
|
SKINDEX-10-skalaen er et spørreskjema som måler QoL i forhold til kløeintensiteten.
Deltakerne blir stilt spørsmålet "I løpet av den siste uken, hvor ofte har du blitt plaget av" og svarer ved å fylle ut 1 av 7 sirkler nummerert fra 0 (merket med ankerfrasen "aldri plaget") til 6 (merket som "alltid plaget") for hvert av de 10 spørsmålene.
Den totale poengsummen er summen av den numeriske verdien av hvert besvarte spørsmål.
Her indikerte en høyere poengsum et alvorlig resultat.
LS-endringsmidlene fra baseline i kløerelatert QOL som vurdert av SKINDEX-10 skala total score ble estimert ved bruk av MMRM-metoden.
MMRM-modellen inkluderte bruk av tidligere medisiner mot anti-INCT (ja/nei), tilstedeværelse av spesifikke medisinske tilstander ved baseline (ja/nei), behandling, besøk og behandling-for-besøk-interaksjon som faste kategoriske effekter og baseline SKINDEX-10-skala (total score) som faste kontinuerlige effekter.
|
Fra baseline til ole periode - uke 4, 8, 12 og 14
|
|
Pasient globalt inntrykk av endring
Tidsramme: I uke 12
|
Pasienten globalt inntrykk av endring er en global deltaker rapportert utfallsmål som vurderer endringen i kløe (ingen endring, forbedring eller forverring) generelt i forhold til studiestart.
Skalaen har bare 1 vare, og deltakeren ble bedt om å markere kategorien som best beskriver endringen i kløe som spenner fra "veldig mye forbedret" til "veldig mye verre".
Antall deltakere innen alle individuelle kategorier rapporteres her.
|
I uke 12
|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Opp til uke 27 (12 uker i DB + 14 uker i OLE +1 uken med oppfølging)
|
Opp til uke 27 (12 uker i DB + 14 uker i OLE +1 uken med oppfølging)
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikant unormal 12-bly elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Opp til uke 27 (12 uker i DB + 14 uker i OLE +1 uken med oppfølging)
|
Opp til uke 27 (12 uker i DB + 14 uker i OLE +1 uken med oppfølging)
|
|
|
Antall deltakere med klinisk relevant endring fra baseline i vitale tegn og laboratorieevalueringer
Tidsramme: Fra baseline til uke 27 (12 uker i DB + 14 uker i OLE +1 uken med oppfølging)
|
Fra baseline til uke 27 (12 uker i DB + 14 uker i OLE +1 uken med oppfølging)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Milica Enoiu, PhD, Vifor Pharma Group
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. mai 2023
Primær fullføring (Faktiske)
25. september 2024
Studiet fullført (Faktiske)
25. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
2. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
12. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KOR-CHINA-301
- CTR20220844 (Annen identifikator: China CTR Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
CSL vil vurdere på sak til sak-forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) med eksterne bona-fide, kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere.
For informasjon om prosessen og kravene til å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicalTrials@cslbehring.com.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om IPD vil generelt bli vurdert når gjennomgang av større regulerende myndigheter (dvs. FDA, EMA) er fullført og den primære publikasjonen er tilgjengelig.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Foreslått forskning bør søke å svare på et tidligere ubesvart viktig medisinsk eller vitenskapelig spørsmål.
Gjeldende landsspesifikt personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.
Hvis forespørselen er godkjent og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som har blitt anonymisert på riktig måte være tilgjengelig.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .