Studio di fase 3 sul difelikefalin in soggetti adulti cinesi in emodialisi con prurito da moderato a grave
25 agosto 2025 aggiornato da: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma
Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, di fase 3, sul difelikefalin in soggetti adulti cinesi in emodialisi con prurito da moderato a grave
Questo è uno studio multicentrico che consiste in un periodo in doppio cieco di 12 settimane e un periodo di estensione in aperto facoltativo di 14 settimane e un periodo di follow-up di 1 settimana.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata totale dello studio per un singolo soggetto va da 31 a 32 settimane con un periodo di screening di 4 settimane, un periodo in doppio cieco di 12 settimane, un periodo di estensione opzionale in aperto di 14 settimane e un periodo di follow-up di 1 settimana. Per i soggetti che non partecipano al periodo di estensione in aperto, la durata totale dello studio è di 17 settimane.
Difelikefalin verrà somministrato nel periodo in doppio cieco e in aperto 3 volte a settimana alla fine di ogni sessione di dialisi. La dose totale del prodotto sperimentale sarà determinata in base al peso corporeo a secco prescritto dal soggetto.
L'obiettivo primario dello studio è:
È stata valutata l'efficacia di difelikefalin 0,5 μg/kg rispetto al placebo nel ridurre l'intensità del prurito nei soggetti cinesi HD con prurito da moderato a grave.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
260
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Baotou, Cina
- Investigator Site 25
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Beijing, Cina
- Investigator Site 01
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Beijing, Cina
- Investigator Site 07
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Changsha, Cina
- Investigator Site 26
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Guangzhou, Cina
- Investigator Site 06
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Jiaxing, Cina
- Investigator Site 12
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Lanzhou, Cina
- Investigator Site 02
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Mianyang, Cina
- Investigator Site 34
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Nanjing, Cina
- Investigator Site 03
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Nanjing, Cina
- Investigator Site 10
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Nanjing, Cina
- Investigator Site 19
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Nantong, Cina
- Investigator Site 36
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Shanghai, Cina
- Investigator Site 40
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Shenyang, Cina
- Investigator Site 18
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Shenyang, Cina
- Investigator Site 21
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Shenzhen, Cina
- Investigator Site 16
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Shihezi, Cina
- Investigator Site 08
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Shijiazhuang, Cina
- Investigator Site 32
-
Shijiazhuang, Cina
- Investigator Site 41
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Taiyuan, Cina
- Investigator Site 20
-
Taiyuan, Cina
- Investigator Site 24
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Tianjin, Cina
- Investigator Site 39
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Wuhan, Cina
- Investigator Site 17
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Wuxi, Cina
- Investigator Site 33
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Xiamen, Cina
- Investigator Site 13
-
Xianyang, Cina
- Investigator Site 15
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Xining, Cina
- Investigator Site 22
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Xinxiang, Cina
- Investigator Site 38
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Yangzhou, Cina
- Investigator Site 11
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Yibin, Cina
- Investigator Site 30
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Yinchuan, Cina
- Investigator Site 29
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Zhengzhou, Cina
- Investigator Site 23
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Zhenjiang, Cina
- Investigator Site 31
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Zhuzhou, Cina
- Investigator Site 35
-
Ürümqi, Cina
- Investigator Site 04
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti con malattia renale cronica (CKD) in HD 3 volte alla settimana per ≥12 settimane prima della procedura di consenso informato (inclusa la data del consenso informato) che possono continuare HD senza modificarne la frequenza o il metodo.
- Se femmina, non è incinta o sta allattando.
Se femmina:
- è chirurgicamente sterile; O
- è amenorroica da almeno 1 anno e ha più di 55 anni; O
- Ha un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni prima della prima dose del prodotto sperimentale e accetta di utilizzare misure contraccettive accettabili (ad es. contraccettivi ormonali, barriera con spermicida, dispositivo intrauterino, partner vasectomizzato o astinenza) dal momento del consenso informato fino a 7 giorni dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale.
- Se maschio, accetta di non donare lo sperma dopo la prima dose di somministrazione del prodotto sperimentale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale e accetta di utilizzare un preservativo con spermicida o di astenersi da rapporti eterosessuali durante lo studio fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di prodotto sperimentale.
- Soggetti con prescrizione di peso corporeo a secco compreso tra 40 e 100 kg inclusi.
Criteri di esclusione:
- Programmato o previsto per ricevere un trapianto di rene durante lo studio.
- Ha prurito localizzato limitato ai palmi delle mani.
- Ha prurito solo durante la seduta di dialisi
- Soggetti con compromissione epatica grave (classe Child-Pugh C) o cirrosi epatica concomitante.
- Il soggetto sta ricevendo un trattamento con ultravioletti B in corso e prevede di ricevere tale trattamento durante lo studio.
- Insufficienza cardiaca sistolica o diastolica significativa (ad esempio, insufficienza cardiaca congestizia di classe IV della New York Heart Association)
- Soggetti con tumore maligno concomitante ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle asportato o carcinoma in situ che è stato asportato o resecato completamente.
- Storia nota o sospetta di abuso di alcol, narcotici o altre droghe o dipendenza da sostanze entro 12 mesi prima dello screening.
- Grave malattia mentale o deterioramento cognitivo (ad es. Demenza) o altro disturbo mentale concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la validità delle misurazioni dello studio.
- Qualsiasi altra condizione medica o neuropsichiatrica acuta o cronica rilevante entro 3 mesi prima dello screening (ad esempio, diagnosi di encefalopatia, coma, delirium).
- Nuovo o modifica del trattamento ricevuto per il prurito inclusi antistaminici e corticosteroidi (orali, EV o topici) entro 14 giorni prima dello screening.
- Nuova o modifica della prescrizione di oppioidi, gabapentin o pregabalin entro 14 giorni prima dello screening.
- Il soggetto sta ricevendo farmaci proibiti (ad es. nalfurafina cloridrato, antagonisti degli oppioidi)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Periodo in doppio cieco di 12 settimane - Difelikefalin
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I partecipanti ricevono difelikefalin tre volte a settimana (0,5 microgrammi/kg di peso corporeo secco).
Difelikefalin viene somministrato mediante iniezione di bolo endovenoso nella linea venosa del circuito di dialisi alla fine di ogni dialisi.
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Comparatore placebo: Periodo in doppio cieco di 12 settimane - Placebo
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I partecipanti ricevono placebo tre volte a settimana (0,5 microgrammi/kg di peso corporeo secco).
Il placebo viene somministrato mediante iniezione di bolo endovenoso nella linea venosa del circuito di dialisi alla fine di ogni dialisi.
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Sperimentale: Periodo facoltativo in aperto di 14 settimane dopo il periodo in doppio cieco - Difelikefalin
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I partecipanti ricevono difelikefalin tre volte a settimana (0,5 microgrammi/kg di peso corporeo secco).
Difelikefalin viene somministrato mediante iniezione di bolo endovenoso nella linea venosa del circuito di dialisi alla fine di ogni dialisi.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dal basale nella media settimanale del punteggio Wi-NRS di 24 ore giornaliero alla settimana 4 del periodo DB
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 4
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Su base giornaliera, i partecipanti hanno registrato l'intensità del peggior prurito che hanno sperimentato nelle ultime 24 ore usando una scala di scala di valutazione numerica (NRS) da 0 a 10, dove 0 rappresenta "nessun prurito" e 10 era "il peggior prurito immaginabile".
Un punteggio più alto ha indicato un risultato più grave.
La media settimanale dei valori giornalieri dei WI-NR giornalieri di 24 ore è stata calcolata per l'analisi.
Il mezzo meno quadrato (LS) di cambiamento dal basale alla settimana 4 nella media settimanale del punteggio Wi-NRS giornaliero di 24 ore è stato stimato utilizzando il metodo MMRM del modello misto (MMRM).
Il modello MMRM includeva l'uso di precedenti farmaci anti-inserisci (sì/no), la presenza di condizioni mediche specifiche al basale (sì/no), il trattamento, la visita e il trattamento per visita come effetti categorici fissi e il punteggio Wi-NRS basale come effetti continui fissi.
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Dalla base alla settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che raggiungono un miglioramento di 3 punti maggiore o uguale a (> =) rispetto al basale rispetto alla media settimanale dei Wi-NR giornalieri di 24 ore nel periodo DB
Lasso di tempo: Dalla linea di base e alle settimane 4, 8 e 12
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Su base giornaliera, i partecipanti hanno registrato l'intensità del peggior prurito che hanno sperimentato nelle ultime 24 ore usando una scala NRS da 0 a 10, dove 0 rappresenta "nessun prurito" e 10 era "il peggior prurito immaginabile".
Un punteggio più alto ha indicato un risultato più grave.
La media settimanale dei valori giornalieri dei WI-NR giornalieri di 24 ore è stata calcolata per l'analisi.
I dati WI-NRS settimanali mancanti sono stati imputati utilizzando l'approccio di imputazione multipla (MAR) Missing at Random (MAR), supponendo che i partecipanti che non hanno un punteggio Wi-NRS settimanale in un timepoint avrebbero punteggi Wi-NRS settimanali simili come altri partecipanti al rispettivo braccio di trattamento che hanno dati completi.
La percentuale di partecipanti è stata stimata utilizzando un modello di regressione logistica con termini per il gruppo di trattamento, il punteggio Wi-NRS di base, l'uso di farmaci anti-inserisci durante la settimana prima della randomizzazione e la presenza di condizioni mediche specifiche al basale.
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Dalla linea di base e alle settimane 4, 8 e 12
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Percentuale di partecipanti che raggiungono almeno un miglioramento di 4 punti rispetto al basale rispetto alla media settimanale dei WI-NR giornalieri di 24 ore nel periodo DB
Lasso di tempo: Dalla linea di base e alle settimane 4, 8 e 12
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Su base giornaliera, i partecipanti hanno registrato l'intensità del peggior prurito che hanno sperimentato nelle ultime 24 ore usando una scala NRS da 0 a 10, dove 0 rappresenta "nessun prurito" e 10 era "il peggior prurito immaginabile".
Un punteggio più alto ha indicato un risultato più grave.
La media settimanale dei valori giornalieri dei WI-NR giornalieri di 24 ore è stata calcolata per l'analisi.
I dati WI-NRS settimanali mancanti sono stati imputati usando l'approccio MAR-MI, supponendo che i partecipanti che non hanno il punteggio WI-NRS medio settimanale in un punto temporale avrebbero simili punteggi WI-NRS settimanali come altri partecipanti al rispettivo braccio di trattamento che hanno dati completi.
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Dalla linea di base e alle settimane 4, 8 e 12
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Modifica dal basale nella media settimanale del punteggio Wi-NRS di 24 ore ad ogni settimana del periodo DB
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 e 12
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Su base giornaliera, i partecipanti hanno registrato l'intensità del peggior prurito che hanno sperimentato nelle ultime 24 ore usando una scala NRS da 0 a 10, dove 0 rappresenta "nessun prurito" e 10 era "il peggior prurito immaginabile".
Un punteggio più alto ha indicato un risultato più grave.
La media settimanale dei valori giornalieri è stata calcolata per l'analisi.
La media settimanale dei valori giornalieri dei WI-NR giornalieri di 24 ore è stata calcolata per l'analisi.
Il modello MMRM includeva l'uso di precedenti farmaci anti-inserisci (sì/no), la presenza di condizioni mediche specifiche al basale (sì/no), il trattamento, la visita e il trattamento per visita come effetti categorici fissi e il punteggio Wi-NRS basale come effetti continui fissi.
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Dal basale alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 e 12
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Modifica dal basale nella qualità della vita (QOL) correlata al prurito come valutato dal punteggio totale della scala ITH 5-D (periodo DB)
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 4, 8 e 12
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La scala ITCH 5-D è un questionario in cui i partecipanti valutano le 5 dimensioni di prurito (grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione).
I punteggi di ciascuno dei 5 domini sono ottenuti separatamente e quindi sommati insieme per ottenere un punteggio 5-D totale.
I punteggi della scala ITH 5-D possono potenzialmente variare tra 5 (nessun prurito) e 25 (prurito più grave) in cui un punteggio più alto indica un risultato più grave.
I mezzi LS di modifica rispetto alla linea di base nella QoL correlata al prurito, valutato dal punteggio totale della scala ITCH 5-D, è stato stimato usando il metodo MMRM.
Il modello MMRM includeva l'uso di precedenti farmaci anti-inserisci (sì/no), la presenza di condizioni mediche specifiche al basale (sì/no), la sequenza di trattamento, la visita e la sequenza di trattamento per l'interazione di visita come effetti categorici fissi e il punteggio ITCH 5-D basale (punteggio totale) come effetti continui fissi.
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Dal basale alle settimane 4, 8 e 12
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Modifica dalla linea di base nel QoL correlato al prurito valutato dal punteggio totale in scala ITCH 5-D (periodo OLE)
Lasso di tempo: Dal basale al periodo ole - settimane 4, 8, 12 e 14
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La scala ITCH 5-D è un questionario in cui i partecipanti valutano le 5 dimensioni di prurito (grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione).
I punteggi di ciascuno dei 5 domini sono ottenuti separatamente e quindi sommati insieme per ottenere un punteggio 5-D totale.
I punteggi della scala ITH 5-D possono potenzialmente variare tra 5 (nessun prurito) e 25 (prurito più grave) in cui un punteggio più alto indica un risultato più grave.
I mezzi LS di modifica rispetto alla linea di base nella QoL correlata al prurito, valutato dal punteggio totale della scala ITCH 5-D, è stato stimato usando il metodo MMRM.
Il modello MMRM includeva l'uso di precedenti farmaci anti-inserisci (sì/no), la presenza di condizioni mediche specifiche al basale (sì/no), la sequenza di trattamento, la visita e la sequenza di trattamento per l'interazione di visita come effetti categorici fissi e il punteggio ITCH 5-D basale (punteggio totale) come effetti continui fissi.
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Dal basale al periodo ole - settimane 4, 8, 12 e 14
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Modifica dalla linea di base nel QoL correlato al prurito valutato dal punteggio totale della scala Skindex-10 (periodo DB)
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 4, 8 e 12
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La scala Skindex-10 è un questionario che misura il QOL in relazione all'intensità del prurito.
Ai partecipanti viene posta la domanda "Durante la settimana scorsa, quanto spesso sei stato disturbato da" e rispondi compilando 1 dei 7 cerchi numerati da 0 (etichettati con la frase di ancoraggio "mai infastidita") a 6 (etichettate come "sempre infastidite") per ciascuna delle 10 domande.
Il punteggio totale è la somma del valore numerico di ciascuna domanda di risposta.
Qui, un punteggio più alto ha indicato un risultato grave.
I mezzi LS di modifica rispetto al basale nella QoL correlata al prurito valutato dal punteggio totale in scala Skindex-10 è stato stimato usando il metodo MMRM.
Il modello MMRM includeva l'uso di precedenti farmaci anti-fuoristrada (sì/no), la presenza di condizioni mediche specifiche al basale (sì/no), il trattamento, la visita e il trattamento per visita come effetti categorici fissi e il punteggio di scala Skindex-10 basale (punteggio totale) come effetti continui fissi.
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Dal basale alle settimane 4, 8 e 12
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Modifica dal basale nel QoL correlato al prurito valutato dal punteggio totale in scala Skindex-10 (periodo OLE)
Lasso di tempo: Dal basale al periodo ole - settimane 4, 8, 12 e 14
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La scala Skindex-10 è un questionario che misura il QOL in relazione all'intensità del prurito.
Ai partecipanti viene posta la domanda "Durante la settimana scorsa, quanto spesso sei stato disturbato da" e rispondi compilando 1 dei 7 cerchi numerati da 0 (etichettati con la frase di ancoraggio "mai infastidita") a 6 (etichettate come "sempre infastidite") per ciascuna delle 10 domande.
Il punteggio totale è la somma del valore numerico di ciascuna domanda di risposta.
Qui, un punteggio più alto ha indicato un risultato grave.
I mezzi LS di modifica rispetto al basale nella QoL correlata al prurito valutato dal punteggio totale in scala Skindex-10 è stato stimato usando il metodo MMRM.
Il modello MMRM includeva l'uso di precedenti farmaci anti-fuoristrada (sì/no), la presenza di condizioni mediche specifiche al basale (sì/no), il trattamento, la visita e il trattamento per visita come effetti categorici fissi e il punteggio di scala Skindex-10 basale (punteggio totale) come effetti continui fissi.
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Dal basale al periodo ole - settimane 4, 8, 12 e 14
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Impressione globale del paziente del cambiamento
Lasso di tempo: Alla settimana 12
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L'impressione globale del cambiamento del paziente è una misura di esito segnalata dal partecipante globale che valuta il cambiamento nel prurito (nessun cambiamento, miglioramento o peggioramento) complessivamente rispetto all'inizio dello studio.
La scala ha solo 1 articolo e al partecipante è stato chiesto di contrassegnare la categoria che meglio descrive il cambiamento nel prurito che va da "molto migliorato" a "molto peggio".
Il numero di partecipanti all'interno di tutte le singole categorie è riportato qui.
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Alla settimana 12
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 27 (12 settimane in DB + 14 settimane in Ole +1 settimana di follow -up)
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Fino alla settimana 27 (12 settimane in DB + 14 settimane in Ole +1 settimana di follow -up)
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Numero di partecipanti con elettrocardiogramma a 12 piombo clinicamente significativo (ECG)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 27 (12 settimane in DB + 14 settimane in Ole +1 settimana di follow -up)
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Fino alla settimana 27 (12 settimane in DB + 14 settimane in Ole +1 settimana di follow -up)
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente rilevanti rispetto al basale in segni vitali e valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 27 (12 settimane in DB + 14 settimane in OLE +1 settimana di follow -up)
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Dal basale alla settimana 27 (12 settimane in DB + 14 settimane in OLE +1 settimana di follow -up)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Milica Enoiu, PhD, Vifor Pharma Group
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 maggio 2023
Completamento primario (Effettivo)
25 settembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
25 settembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 giugno 2023
Primo Inserito (Effettivo)
2 giugno 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
12 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KOR-CHINA-301
- CTR20220844 (Altro identificatore: China CTR Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
CSL prenderà in considerazione le richieste caso per caso per condividere i singoli dati dei pazienti (IPD) con ricercatori scientifici e medici qualificati esterni.
Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta di condivisione dei dati volontaria per IPD, si prega di contattare CSL all'indirizzo clinictrials@cslbehring.com.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste per IPD saranno generalmente considerate una volta che la revisione dalle principali autorità di regolamentazione (IE FDA, EMA) è completa e la pubblicazione primaria è disponibile.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a una domanda medica o scientifica precedentemente senza risposta.
Saranno prese in considerazione la privacy specifica per il paese e altre leggi e regolamenti e potrebbero impedire la condivisione di IPD.
Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha eseguito un accordo di condivisione dei dati adeguato, sarà disponibile IPD che è stato adeguatamente anonimo.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .