Studie fáze 3 difelikefalinu u hemodialyzovaných dospělých čínských subjektů se středně těžkým až těžkým svěděním
25. srpna 2025 aktualizováno: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, fáze 3, klinická studie difelikefalinu u hemodialyzovaných dospělých čínských subjektů se středně závažným až závažným svěděním
Jedná se o multicentrickou studii, která se skládá z 12týdenního dvojitě zaslepeného období a volitelného 14týdenního otevřeného prodlouženého období a 1týdenního období sledování.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Celková doba trvání studie pro jeden subjekt je 31 až 32 týdnů se 4týdenním screeningovým obdobím, 12týdenním dvojitě zaslepeným obdobím, 14týdenním volitelným otevřeným prodlouženým obdobím a 1týdenním obdobím sledování. Pro subjekty, které se neúčastní období otevřeného prodloužení, je celková délka studie 17 týdnů.
Difelikefalin bude podáván ve dvojitě zaslepeném a otevřeném období 3krát týdně na konci každé dialýzy. Celková dávka zkoumaného produktu bude stanovena na základě předepsané suché tělesné hmotnosti subjektu.
Primárním cílem studie je:
Vyhodnotit účinnost difelikefalinu 0,5 μg/kg ve srovnání s placebem při snižování intenzity svědění u HD čínských subjektů se středně těžkým až těžkým pruritem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
260
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Baotou, Čína
- Investigator Site 25
-
Beijing, Čína
- Investigator Site 01
-
Beijing, Čína
- Investigator Site 07
-
Changsha, Čína
- Investigator Site 26
-
Guangzhou, Čína
- Investigator Site 06
-
Jiaxing, Čína
- Investigator Site 12
-
Lanzhou, Čína
- Investigator Site 02
-
Mianyang, Čína
- Investigator Site 34
-
Nanjing, Čína
- Investigator Site 03
-
Nanjing, Čína
- Investigator Site 10
-
Nanjing, Čína
- Investigator Site 19
-
Nantong, Čína
- Investigator Site 36
-
Shanghai, Čína
- Investigator Site 40
-
Shenyang, Čína
- Investigator Site 18
-
Shenyang, Čína
- Investigator Site 21
-
Shenzhen, Čína
- Investigator Site 16
-
Shihezi, Čína
- Investigator Site 08
-
Shijiazhuang, Čína
- Investigator Site 32
-
Shijiazhuang, Čína
- Investigator Site 41
-
Taiyuan, Čína
- Investigator Site 20
-
Taiyuan, Čína
- Investigator Site 24
-
Tianjin, Čína
- Investigator Site 39
-
Wuhan, Čína
- Investigator Site 17
-
Wuxi, Čína
- Investigator Site 33
-
Xiamen, Čína
- Investigator Site 13
-
Xianyang, Čína
- Investigator Site 15
-
Xining, Čína
- Investigator Site 22
-
Xinxiang, Čína
- Investigator Site 38
-
Yangzhou, Čína
- Investigator Site 11
-
Yibin, Čína
- Investigator Site 30
-
Yinchuan, Čína
- Investigator Site 29
-
Zhengzhou, Čína
- Investigator Site 23
-
Zhenjiang, Čína
- Investigator Site 31
-
Zhuzhou, Čína
- Investigator Site 35
-
Ürümqi, Čína
- Investigator Site 04
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s chronickým onemocněním ledvin (CKD) na HD 3krát týdně po dobu ≥ 12 týdnů před procedurou informovaného souhlasu (včetně data informovaného souhlasu), kteří mohou pokračovat v HD bez změny její frekvence nebo metody.
- Pokud je žena, není březí ani nekojící.
Pokud žena:
- je chirurgicky sterilní; nebo
- trpí amenoreou alespoň 1 rok a je starší 55 let; nebo
- Má negativní těhotenský test v séru do 7 dnů před první dávkou hodnoceného přípravku a souhlasí s používáním přijatelných antikoncepčních opatření (např. po poslední dávce hodnoceného přípravku.
- Pokud muž, souhlasí s tím, že nebude darovat sperma po první dávce hodnoceného přípravku do 7 dnů po poslední dávce hodnoceného přípravku, a souhlasí s tím, že bude používat kondom se spermicidem nebo se zdrží heterosexuálního styku během studie do 7 dnů po poslední dávce hodnoceného produktu.
- Subjekty s předepsanou suchou tělesnou hmotností mezi 40 a 100 kg včetně.
Kritéria vyloučení:
- Plánovaná nebo předpokládaná transplantace ledviny během studie.
- Má lokalizované svědění omezené na dlaně rukou.
- Má svědění pouze během dialýzy
- Subjekty s těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída C) nebo souběžnou jaterní cirhózou.
- Subjekt dostává pokračující léčbu ultrafialovým zářením B a předpokládá, že takovou léčbu bude dostávat během studie.
- Významné systolické nebo diastolické srdeční selhání (např. městnavé srdeční selhání třídy IV podle New York Heart Association)
- Subjekty se souběžnou malignitou kromě vyříznutého bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ, který byl zcela vyříznut nebo resekován.
- Známá nebo suspektní anamnéza zneužívání alkoholu, narkotik nebo jiných drog nebo závislosti na látkách během 12 měsíců před screeningem.
- Závažná duševní choroba nebo kognitivní porucha (např. demence) nebo jiná souběžná duševní porucha, která by podle názoru výzkumníka ohrozila platnost měření studie.
- Jakýkoli jiný relevantní akutní nebo chronický zdravotní nebo neuropsychiatrický stav během 3 měsíců před screeningem (např. diagnóza encefalopatie, kóma, delirium).
- Nová nebo změněná léčba svědění, včetně antihistaminik a kortikosteroidů (perorálních, IV nebo topických) během 14 dnů před screeningem.
- Nový předpis nebo změna předpisu na opioidy, gabapentin nebo pregabalin během 14 dnů před screeningem.
- Subjekt dostává zakázané léky (např. nalfurafin hydrochlorid, antagonisty opioidů)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 12týdenní dvojitě zaslepené období - Difelikefalin
|
Účastníci dostávají difelikefalin třikrát týdně (0,5 mikrogramů/kg suché tělesné hmotnosti).
Difelikefalin je podáván intravenózní bolusovou injekcí do žilní linie dialyzačního obvodu na konci každé dialýzy.
|
|
Komparátor placeba: 12týdenní dvojitě zaslepené období - Placebo
|
Účastníci dostávají placebo třikrát týdně (0,5 mikrogramů/kg suché tělesné hmotnosti).
Placebo je podáváno intravenózní bolusovou injekcí do žilní linie dialyzačního obvodu na konci každé dialýzy.
|
|
Experimentální: 14týdenní volitelná otevřená perioda po dvojitě zaslepené periodě - Difelikefalin
|
Účastníci dostávají difelikefalin třikrát týdně (0,5 mikrogramů/kg suché tělesné hmotnosti).
Difelikefalin je podáván intravenózní bolusovou injekcí do žilní linie dialyzačního obvodu na konci každé dialýzy.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v týdenním průměru denního 24hodinového skóre WI-NRS ve 4. týdnu období DB
Časové okno: Od základní linie do 4. týdne
|
Denně účastníci zaznamenali intenzitu nejhoršího svědění, které zažili za posledních 24 hodin pomocí stupnice numerické hodnocení (NRS) od 0 do 10, kde 0 představuje „bez svědění“ a 10 bylo „nejhorší svědění představitelné“.
Vyšší skóre naznačovalo závažnější výsledek.
Pro analýzu byl vypočten týdenní průměr denních hodnot denního 24hodinového WI-NRS.
Prostředky nejmenšího čtvercového (LS) změny z výchozí hodnoty na 4. týden v týdenním průměru denního 24hodinového skóre WI-NRS byly odhadnuty metodou smíšeného modelu opakovaných měření (MMRM).
Model MMRM zahrnoval použití předchozích anti-atoritních léků (ano/ne), přítomnost specifických zdravotních stavů na začátku (ano/ne), léčba, návštěva a interakce s ošetřením podle klidu jako pevných kategorických účinků a základního skóre WI-NRS jako pevných kontinuálních účinků.
|
Od základní linie do 4. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou větší nebo rovny (> =) 3-bodové zlepšení od základní linie s ohledem na týdenní průměr denního 24hodinového WI-NR v období DB
Časové okno: Od základní linie a ve 4, 8 a 12
|
Denně účastníci zaznamenali intenzitu nejhoršího svědění, které zažili za posledních 24 hodin pomocí stupnice NRS od 0 do 10, kde 0 představuje „žádné svědění“ a 10 bylo „nejhorší svědění, které si lze představit“.
Vyšší skóre naznačovalo závažnější výsledek.
Pro analýzu byl vypočten týdenní průměr denních hodnot denního 24hodinového WI-NRS.
Chybějící týdenní průměrná data Wi-NRS byla imputována pomocí chybějícího přístupu k chybějícímu náhodnému (MAR) vícenásobnému přístupu (MI), za předpokladu, že účastníci, kteří nemají týdenní průměrné skóre Wi-NRS v časovém bodě, by měli podobné průměrné průměrné skóre WI-NRS jako ostatní účastníci v jejich příslušném čistém rameni.
Procento účastníků bylo odhadnuto pomocí logistického regresního modelu s termíny pro léčebnou skupinu, základního skóre Wi-NRS, použití léků proti atoru během týdne před randomizací a přítomnosti specifických zdravotních stavů na začátku.
|
Od základní linie a ve 4, 8 a 12
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli alespoň čtyřbodového zlepšení ze základní linie s ohledem na týdenní průměr denního 24hodinového WI-NR v období DB
Časové okno: Od základní linie a ve 4, 8 a 12
|
Denně účastníci zaznamenali intenzitu nejhoršího svědění, které zažili za posledních 24 hodin pomocí stupnice NRS od 0 do 10, kde 0 představuje „žádné svědění“ a 10 bylo „nejhorší svědění, které si lze představit“.
Vyšší skóre naznačovalo závažnější výsledek.
Pro analýzu byl vypočten týdenní průměr denních hodnot denního 24hodinového WI-NRS.
Chybějící týdenní průměrná data Wi-NRS byla imputována pomocí přístupu Mar-MI, za předpokladu, že účastníci, kteří nemají týdenní průměrné skóre WI-NRS v časovém bodě, by měli podobné týdenní průměrné skóre WI-NRS jako ostatní účastníci v příslušných léčebných ramech, kteří mají úplná data.
|
Od základní linie a ve 4, 8 a 12
|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v týdenním průměru 24hodinového skóre WI-NRS v každém týdnu období DB
Časové okno: Od základní linie do 1., 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 a 12
|
Denně účastníci zaznamenali intenzitu nejhoršího svědění, které zažili za posledních 24 hodin pomocí stupnice NRS od 0 do 10, kde 0 představuje „žádné svědění“ a 10 bylo „nejhorší svědění, které si lze představit“.
Vyšší skóre naznačovalo závažnější výsledek.
Pro analýzu byl vypočítán týdenní průměr denních hodnot.
Pro analýzu byl vypočten týdenní průměr denních hodnot denního 24hodinového WI-NRS.
Model MMRM zahrnoval použití předchozích anti-atoritních léků (ano/ne), přítomnost specifických zdravotních stavů na začátku (ano/ne), léčba, návštěva a interakce s ošetřením jako pevné kategorické účinky a základní skóre WI-NRS jako fixní kontinuální účinky.
|
Od základní linie do 1., 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 a 12
|
|
Změna z výchozí hodnoty v kvalitě života související s svědění (QOL), jak bylo hodnoceno celkovým skóre stupnice 5-D Itch (období DB)
Časové okno: Od základní linie do 4., 8. a 12. a 12. a 12
|
Stupnice 5-D Itch je dotazník, ve kterém účastníci hodnotí 5 rozměrů svědění (stupeň, trvání, směr, postižení a distribuce).
Skóre každé z 5 domén je dosaženo samostatně a poté shrnuto dohromady, aby se získalo celkové 5-D skóre.
Skóre stupnice 5-D Itch se může potenciálně pohybovat mezi 5 (bez svědění) a 25 (nejzávažnějšího svědru), kde vyšší skóre naznačuje závažnější výsledek.
LS prostředky změny z výchozí hodnoty v QoL související s svědění, jak bylo hodnoceno celkovým skóre stupnice 5-D, bylo odhadnuto pomocí metody MMRM.
Model MMRM zahrnoval použití předchozích anti-atoritních léků (ano/ne), přítomnost specifických zdravotních stavů na začátku (ano/ne), sekvenci léčby, návštěva a sekvence léčebných sekvencí podle interakce jako pevné kategorické účinky a základní skóre 5-D svědění (celkové skóre) jako pevné nepřetržité účinky.
|
Od základní linie do 4., 8. a 12. a 12. a 12
|
|
Změna z výchozí hodnoty v QoL souvisejícím s svěděním, jak bylo hodnoceno celkovým skóre stupnice 5-D Itch (OLE období)
Časové okno: Od výchozího stavu do období ole - týdny 4, 8, 12 a 14
|
Stupnice 5-D Itch je dotazník, ve kterém účastníci hodnotí 5 rozměrů svědění (stupeň, trvání, směr, postižení a distribuce).
Skóre každé z 5 domén je dosaženo samostatně a poté shrnuto dohromady, aby se získalo celkové 5-D skóre.
Skóre stupnice 5-D Itch se může potenciálně pohybovat mezi 5 (bez svědění) a 25 (nejzávažnějšího svědru), kde vyšší skóre naznačuje závažnější výsledek.
LS prostředky změny z výchozí hodnoty v QoL související s svědění, jak bylo hodnoceno celkovým skóre stupnice 5-D, bylo odhadnuto pomocí metody MMRM.
Model MMRM zahrnoval použití předchozích anti-atoritních léků (ano/ne), přítomnost specifických zdravotních stavů na začátku (ano/ne), sekvenci léčby, návštěva a sekvence léčebných sekvencí podle interakce jako pevné kategorické účinky a základní skóre 5-D svědění (celkové skóre) jako pevné nepřetržité účinky.
|
Od výchozího stavu do období ole - týdny 4, 8, 12 a 14
|
|
Změna z výchozí hodnoty v QoL souvisejícím s svědění, jak bylo hodnoceno podle celkového skóre stupnice Skindex-10 (období DB)
Časové okno: Od základní linie do 4., 8. a 12. a 12. a 12
|
Měřítko Skindex-10 je dotazník, který měří QOL ve vztahu k intenzitě svědění.
Účastníci jsou položeni otázkou „Během minulého týdne, jak často vás obtěžovali“ a reagují vyplněním 1 ze 7 kruhů očíslovaných od 0 (označených kotevní větou „nikdy neobtěžovanou“) do 6 (označených jako „vždy obtěžováno“) pro každou z 10 otázek.
Celkové skóre je součet numerické hodnoty každé odpovězené otázky.
Vyšší skóre zde naznačovalo závažný výsledek.
LS prostředky změny z výchozí hodnoty v QOL souvisejícím s svědění, jak bylo hodnoceno celkovým skóre stupnice Skindex-10, byl odhadnut pomocí metody MMRM.
Model MMRM zahrnoval použití předchozích anti-útvarových léků (ano/ne), přítomnost specifických zdravotních stavů na začátku (ano/ne), léčba, návštěva a interakce s ošetřením jako pevné kategorické účinky a základní skóre Skindex-10 (celkové skóre) jako pevné nepřetržité účinky.
|
Od základní linie do 4., 8. a 12. a 12. a 12
|
|
Změna z výchozí hodnoty v QoL souvisejícím s svědění, jak bylo hodnoceno celkovým skóre stupnice Skindex-10 (OLE perioda)
Časové okno: Od výchozího stavu do období ole - týdny 4, 8, 12 a 14
|
Měřítko Skindex-10 je dotazník, který měří QOL ve vztahu k intenzitě svědění.
Účastníci jsou položeni otázkou „Během minulého týdne, jak často vás obtěžovali“ a reagují vyplněním 1 ze 7 kruhů očíslovaných od 0 (označených kotevní větou „nikdy neobtěžovanou“) do 6 (označených jako „vždy obtěžováno“) pro každou z 10 otázek.
Celkové skóre je součet numerické hodnoty každé odpovězené otázky.
Vyšší skóre zde naznačovalo závažný výsledek.
LS prostředky změny z výchozí hodnoty v QOL souvisejícím s svědění, jak bylo hodnoceno celkovým skóre stupnice Skindex-10, byl odhadnut pomocí metody MMRM.
Model MMRM zahrnoval použití předchozích anti-útvarových léků (ano/ne), přítomnost specifických zdravotních stavů na začátku (ano/ne), léčba, návštěva a interakce s ošetřením jako pevné kategorické účinky a základní skóre Skindex-10 (celkové skóre) jako pevné nepřetržité účinky.
|
Od výchozího stavu do období ole - týdny 4, 8, 12 a 14
|
|
Globální dojem změny pacienta
Časové okno: Ve 12. týdnu
|
Globální dojem pacienta na změně je globálním účastníkem, který byl hlášen výsledky, které hodnotí změnu svědění (bez změny, zlepšení nebo zhoršení) celkově ve srovnání s začátkem studie.
Měřítko má pouze 1 položku a účastník byl požádán, aby označil kategorii, která nejlépe popisuje změnu svědění, od „velmi vylepšeného“ po „mnohem horší“.
Zde je hlášen počet účastníků ve všech jednotlivých kategoriích.
|
Ve 12. týdnu
|
|
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES)
Časové okno: Až 27. týden (12 týdnů v DB + 14 týdnů v OLE +1 týdnu po sledování)
|
Až 27. týden (12 týdnů v DB + 14 týdnů v OLE +1 týdnu po sledování)
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významným abnormálním 12-vedoucím elektrokardiogramem (EKG)
Časové okno: Až 27. týden (12 týdnů v DB + 14 týdnů v OLE +1 týdnu po sledování)
|
Až 27. týden (12 týdnů v DB + 14 týdnů v OLE +1 týdnu po sledování)
|
|
|
Počet účastníků s klinicky relevantní změnou oproti základní linii ve vitálních funkcích a laboratorních hodnoceních
Časové okno: Od základní linie do 27. týdne (12 týdnů v DB + 14 týdnů v OLE +1 týdnu sledování)
|
Od základní linie do 27. týdne (12 týdnů v DB + 14 týdnů v OLE +1 týdnu sledování)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Milica Enoiu, PhD, Vifor Pharma Group
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. května 2023
Primární dokončení (Aktuální)
25. září 2024
Dokončení studie (Aktuální)
25. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
2. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
12. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KOR-CHINA-301
- CTR20220844 (Jiný identifikátor: China CTR Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
CSL bude zvážit na základě žádostí o případ od případu o sdílení jednotlivých údajů o pacientech (IPD) s externími bona-fide, kvalifikovanými vědeckými a lékařskými vědci.
Informace o procesu a požadavcích na předložení žádosti o dobrovolný požadavek na sdílení dat pro IPD kontaktujte CSL na adrese clinicaltrials@cslbehring.com.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o IPD budou obecně považovány za přezkoumání hlavními regulačními orgány (tj. FDA, EMA) jsou dokončeny a je k dispozici primární publikace.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Navrhovaný výzkum by se měl snažit odpovědět na dříve nezodpovězenou důležitou lékařskou nebo vědeckou otázku.
Budou zváženy příslušné soukromí a další zákony a předpisy v zemi a mohou zabránit sdílení IPD.
Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník provedl příslušnou smlouvu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla přiměřeně anonymizována.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .