Eficacia y seguridad de la palidotomía por radiofrecuencia en el tratamiento de la distonía

La cirugía de estimulación cerebral profunda (ECP) se ha convertido en el estándar de atención para el tratamiento de la distonía generalizada. Se ha demostrado en ensayos controlados aleatorios que es eficaz y segura.1-3 Desde los últimos 30 años, la ECP se ha utilizado para tratar una variedad de pacientes con distonías, que son de diversas etiologías. Sin embargo, el DBS es un sistema caro, necesita implantación de hardware y programación periódica. Se asocia con la implantación quirúrgica que puede provocar complicaciones como infección del hardware, cables y electrodos. Como es caro, está fuera del alcance de la mayoría de los pacientes que pagan de su bolsillo. Conduce a un aumento de los costes sanitarios debido a los gastos iniciales del implante, así como a los seguimientos periódicos de la programación. Actualmente, la programación requiere mucha mano de obra y largas horas de observación con prueba y error para encontrar la configuración de programación óptima para cada paciente individual. Esto puede requerir que el paciente sea admitido en un entorno hospitalario o que realice múltiples visitas ambulatorias, lo que puede provocar pérdida de horas de trabajo y una carga para el sistema sanitario. Antes de la introducción de la ECP por parte de Benabid, se utilizaba la neurocirugía funcional con procedimientos lesionantes como palidotomía, talamotomía y subtalamotomía para tratar los trastornos del movimiento como la distonía, los temblores y la enfermedad de Parkinson. Sin embargo, después de la llegada de DBS, estos procedimientos han pasado a un segundo plano. Además, no existen ensayos aleatorios sobre la seguridad y eficacia de los procedimientos de lesión en las distonías. La práctica actual en varios centros del mundo es realizar palidotomía unilateral en la mayoría de los casos de distonía. Varios médicos no prefieren la palidotomía bilateral simultánea debido al riesgo de síntomas bulbares que pueden ser irreversibles en ciertos casos. Sin embargo, nuestra experiencia en nuestro Instituto sugiere buenos resultados en pacientes con diversas formas de distonías focales y generalizadas sometidos a palidotomía bilateral simultánea mediante ablación por radiofrecuencia. De manera similar, hemos realizado palidotomía para distonías genéticas como NBIA, enfermedad de Wilson que tenían distonías incapacitantes o estado distónico médicamente refractario.4 Sin embargo, la eficacia y seguridad a largo plazo de estos pacientes no está clara ya que no existen registros ni datos de seguimiento a largo plazo. Necesitamos un ensayo controlado aleatorio bien realizado para recopilar sistemáticamente datos sobre la eficacia y seguridad de la intervención para generar información significativa para que los pacientes y los médicos comprendan los riesgos y beneficios de los procedimientos y ofrezcan información relevante para la toma de decisiones clínicas.

Planteamiento del problema La gestión basada en la evidencia requiere datos sólidos para tomar decisiones clínicas. Estos datos se derivan de estudios que pueden ser observacionales o intervencionistas. En la pirámide de evidencia, el metanálisis de ensayos controlados aleatorios se considera la evidencia de mayor calidad.

La distonía generalizada se trata con palidotomía. Esto se basa en datos observacionales que están significativamente limitados por el sesgo de publicación y no existen ECA. Los informes de casos se centran en resultados exitosos y las series de casos tienen un sesgo de selección inherente. En nuestro instituto se ha utilizado la palidotomía bilateral en una serie de pacientes con distonía generalizada y segmentaria y se ha observado que muestra buena eficacia. Sin embargo, la literatura existente sugiere que también se asocia con disfagia y disartria en algunos casos y, por lo tanto, en varios centros no se prefiere la palidotomía bilateral simultánea. Sin embargo, nuestro centro realiza de forma rutinaria palidotomía bilateral simultánea.

Las tasas de respuesta y cumplimiento del procedimiento no se han estudiado sistemáticamente en ECA y necesitamos generar datos sobre la eficacia y seguridad de la palidotomía en la distonía generalizada y segmentaria. Este ensayo controlado aleatorio llenará el vacío de conocimiento en este campo.

Revisión de la literatura No existen ensayos controlados aleatorios para estudiar la eficacia y seguridad de la palidotomía o la talamotomía en el tratamiento de la distonía. Las series de casos y los informes de casos sobre palidotomía en distonía describen una población heterogénea de pacientes a los que se les realizó el procedimiento.5-10 La mayoría de las series de casos tienen un sesgo a la hora de informar resultados favorables. Encontramos un metanálisis de 100 pacientes que se sometieron a procedimientos bilaterales por distonía.11 Este metanálisis describió 33 estudios con diversas indicaciones, como distonía generalizada, tormenta distónica y distonías focales. La mayoría de los pacientes tenían causas genéticas de distonía, siendo DYT1 la causa genética conocida más común. Algunos estudios informaron procedimientos bilaterales por etapas, mientras que algunos palidotomía bilateral simultánea. La mediana del tiempo de seguimiento fue de 12 meses con un rango de 2 a 180 meses. Este metanálisis reveló que el 8% de los pacientes tuvo efectos adversos transitorios, mientras que el 11% tuvo efectos adversos permanentes. Los efectos adversos más comunes que fueron permanentes involucraron disfunción bulbar con disartria, anartria o mutismo. La mayoría de los pacientes tuvieron un efecto beneficioso duradero, mientras que el 19% de los pacientes tuvo una recaída de los síntomas durante un seguimiento prolongado. El tiempo hasta la recaída de los síntomas osciló entre 3 semanas y 4,5 años. Los predictores de respuesta o recaída no fueron evidentes en este metanálisis. Además, en los informes no queda claro por qué se prefirió la palidotomía en lugar de la estimulación cerebral profunda. Otra serie de casos que describe a 89 pacientes sometidos a palidotomía por radiofrecuencia sugirió tasas inaceptables de complicaciones con la palidotomía bilateral, como parkinsonismo médicamente refractario, disartria y disfagia.12 Sin embargo, se trata de una revisión retrospectiva de los datos y es posible que los efectos adversos se hayan informado de forma selectiva tanto en casos unilaterales como bilaterales. En nuestro centro, 10 niños se sometieron a palidotomía bilateral simultánea durante un período de 7 años y se encontró que dos pacientes se habían sometido al procedimiento por estado distónico médicamente refractario y ambos tuvieron resolución del estado distónico. Dos pacientes con distonía generalizada tuvieron recurrencia de los síntomas durante un seguimiento de 4,5 años, mientras que tres tuvieron una mejoría sostenida de más del 40% en BFMDRS.4