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Cambio en la densidad ósea en niños con beta talasemia mayor

29 de septiembre de 2023 actualizado por: Marwa Hassan Abdelhamed Hassan

Universidad de Assiut, Departamento de Pediatra

Cambios en la densidad ósea en niños con beta talasemia mayor

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La beta talasemia mayor (TM) es una enfermedad hereditaria causada por una síntesis defectuosa de la cadena de globina beta, lo que resulta en una cantidad anormal y disminuida de cadenas de globina, eritropoyesis ineficaz, hemólisis y aumento del recambio de glóbulos rojos (Cooley, et al, 1927). describieron al primer paciente con anemia, esplenomegalia y agrandamiento de los huesos craneales y faciales. Fisiopatología de los cambios en la densidad ósea en la beta talasemia mayor Se habían evaluado previamente varios estudios; Se ha demostrado que múltiples factores pueden actuar en conjunto para producir enfermedad ósea en la beta talasemia mayor (TM), incluida la expansión de la médula ósea (Shamshirsaz, et al, 2003). hipogonadismo (Anapliotou, Saka y Jensen, 1998), eje defectuoso de la hormona del crecimiento-factor de crecimiento similar a la insulina-1 (GH-IGF-1) (Soliman, et al, 1998), patrón alterado de citoquinas (Morabito, et al, 2007), depósito de hierro en el hueso ((Bordat, et al, 1993), toxicidad ósea por deferoxamina (Chan, et al, 2002) y deficiencia de vitamina D (Dandona, et al, 1987). Algunos de estos factores patogénicos, directa y/o indirectamente, afectan a la población osteoblástica, lo que lleva a una formación ósea deprimida, mientras que otros a menudo aumentan la resorción ósea osteoclástica.

Las complicaciones de la beta talasemia mayor mal controlada dependiente de transfusiones son: (1) -Osteoprosis; La sobrecarga de hierro altera la maduración osteoide e inhibe la mineralización local para formar osteomalacia focal. Además, la integración del hierro en la hidroxiapatita de calcio afecta el crecimiento de los cristales, lo que provoca un fallo de mineralización (Chan, et al, 2002), un eje defectuoso de la hormona del crecimiento-factor de crecimiento similar a la insulina-1 (GH-IGF-1) (Soliman, et al. , 1998), patrón alterado de citocinas (Morabito, et al, 2007), depósito de hierro en el hueso (Bordat, et al, 1993), toxicidad ósea por deferoxamina (Chan, et al, 2002). y deficiencia de vitamina D (Dandona, et al, 1987). (2)-Fracturas; La introducción de la transfusión de glóbulos rojos y la terapia concomitante de quelación del hierro ha mejorado la salud ósea a través de diversos mecanismos. Conduce a una reducción de la expansión medular y al adelgazamiento del hueso cortical, a una menor incidencia de hipogonadismo y a una reducción de otras complicaciones endocrinas como el hipoparatiroidismo y los trastornos metabólicos que predisponen a la baja densidad ósea y a las fracturas (estudio multicéntrico, grupo de trabajo italiano 1995). Se calculará la puntuación Z de la densidad ósea. La puntuación Z es el parámetro preferido en los niños. que se calcula como el número de desviaciones estándar por encima o por debajo de la media para la edad, sexo,

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

42

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Niños con beta talasemia mayor con dependencia de transfusiones

Descripción

Criterios de inclusión:

- Paciente diagnosticado de talasemia mayor B de ambos sexos, con edades comprendidas entre 10 y 18 años, que están mal controlados con transfusiones de sangre frecuentes. El paciente que no tiene un nivel de Hb de 9-10 g/dl, en casi siempre es inferior a 9 g/dl.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad ósea metabólica conocida. Menos de 10 años o más de 18 años. Enfermedad ósea distinta de la anemia hemolítica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Beta talasemia mayor controlada
Beta talasemia mayor controlada Hb>9g/dl, ferritina sérica <500ng/ml
Sin intervención
Beta talasemia mayor no controlada
Beta talasemia mayor no controlada Hb < 9 g/dl, ferritina sérica > 500 ng/ml
Sin intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la densidad ósea en niños con beta talasemia mayor
Periodo de tiempo: Un año
Evaluar la densidad ósea en beta talasemia mayor dependiente de transfusiones y su relación con los minerales séricos y vit D. Evaluar la densidad ósea en beta talasemia mayor dependiente de transfusiones y su relación con los minerales séricos y vit D. Evaluar la densidad ósea en beta talasemia mayor dependiente de transfusiones y su relación con el suero. minerales y vitD
Un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

15 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

15 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

5 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • Thalassemia major in children

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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