Calidad de vida en pacientes jóvenes sometidos a trasplante de médula ósea

3 Antecedentes El trasplante alogénico de células hematopoyéticas (aloHCT), anteriormente llamado trasplante de médula ósea, es un tratamiento potencialmente curativo para pacientes con cánceres hematológicos y enfermedades de la médula ósea potencialmente mortales. El paciente joven no está del todo bien definido, pero suele incluir pacientes desde los 13 o 15 años hasta los 29 o 39 años. La mayoría de los pacientes jóvenes de entre 18 y 29 años que son trasplantados por enfermedades hematológicas tienen leucemia y linfoma y se han sometido a uno o varios cursos intensivos de quimioterapia para controlar su enfermedad hematológica, lo que proporciona el mayor beneficio del trasplante. Un requisito previo para alloHCT es que se pueda encontrar un donante familiar compatible con el tipo de tejido adecuado o un donante extranjero compatible para el paciente. Las células del donante restablecen la función normal de la médula ósea después del trasplante y son un requisito previo importante para que el paciente se cure, ya que ejercen un efecto inmunológico anticancerígeno, el llamado efecto injerto contra leucemia.

Antes del trasplante, el paciente y sus familiares se reúnen para una entrevista previa donde se les informa sobre el trasplante y las complicaciones tempranas y tardías. AlloHCT es un requisito previo para la curación, pero también un tratamiento riesgoso con una mortalidad relacionada con el trasplante del 10 al 20% entre los pacientes.

El trasplante en sí comienza con un tratamiento previo que consiste en quimioterapia y radioterapia antes de la infusión de las células madre del donante. Tanto la quimioterapia como la radioterapia se administran en intensidad variable según el protocolo del paciente, que depende de la edad, el estado de salud general y la enfermedad por la que se trasplanta. Después del trasplante, el paciente recibe tratamiento inmunosupresor (p. ej. Ciclosporina) y de apoyo (p. ej. antibióticos) tratamiento durante al menos medio año. Luego se intenta reducir gradualmente la medicación para el trasplante, lo que al principio no siempre tiene éxito, por lo que a menudo hay que continuar con el tratamiento inmunosupresor.

Existen muchas complicaciones y efectos secundarios diferentes del alloHCT. En parte tóxico para la quimioterapia y la radioterapia, en parte infecciones y no menos importante la llamada enfermedad de injerto contra huésped (GVH), una afección relativamente frecuente (30-50%), en la que las células del donante atacan los órganos sanos del paciente (p. ej. piel, mucosas, hígado, intestinos y pulmones) con necesidad de un tratamiento inmunosupresor aumentado y prolongado, con morbilidad y, en casos raros graves, mortalidad. A pesar de esto, la supervivencia a largo plazo es en promedio del 60-70%. Pero la supervivencia tiene un precio para muchos, con grados de secuelas tardías y una calidad de vida reducida.

Durante un curso de cáncer duro y duradero, los pacientes jóvenes se encuentran en una situación particularmente vulnerable y la vida de los jóvenes se pone en pausa social y educativamente (Sodergren et al, Jrn AYA Onc 2018 y Qual Life Res, 2017). El cerebro no está completamente desarrollado, lo que lo expone más a influencias tóxicas. Específicamente para el joven que completa un curso de alloHCT con quimioterapia intensiva y radioterapia, existen muchos efectos secundarios. Si el joven también recibe GVH que requiere tratamiento y tiene que recibir un tratamiento inmunosupresor intenso a largo plazo, p. esteroide: además de las molestias provocadas por el ataque de GVH en sí, aparecen fatiga, dificultad para concentrarse, cambios negativos en la apariencia (cambios en la distribución de la grasa, pérdida de músculos, decoloración de la piel, caída del cabello) y una larga lista de diversos efectos tardíos (diabetes , hipertensión, trastornos hormonales, problemas de visión, cáncer de piel, etc etc). Por lo tanto, los jóvenes tienen varias razones para sentirse infelices y tener una calidad de vida reducida en muchos aspectos de la vida juvenil después del aloHCT. Al mismo tiempo, viven los primeros años después del trasplante con el temor de que el cáncer regrese.

La calidad de vida ha sido investigada previamente con cuestionarios en jóvenes tratados por cáncer (Sodergren et al, Jrn AYA Onc 2018 y Qual Life Res, 2017). A menudo, en estudios internacionales se han utilizado cuestionarios validados EORTC QLQ-C30 dirigidos a niños o adultos. Pero ha faltado un diseño de cuestionario que pueda capturar la calidad de vida relacionada con la salud después del tratamiento del cáncer con mayor relevancia para el paciente joven. Junto con pacientes jóvenes y profesionales hospitalarios, se encontraron problemas de salud relacionados con la calidad de vida y problemas sociales y emocionales únicos que eran más relevantes para los jóvenes que para los niños y adultos y se validó un nuevo EORTC QLQ-AYA relevante para los jóvenes (AYA: adolescente y adultos jóvenes) que incluye un enfoque adicional en los problemas de los jóvenes se ha llevado a cabo entre pacientes jóvenes con cáncer (comunicación personal, Husson et al, Cancer 2021). De acuerdo con la EORTC, este cuestionario estará disponible para realizar pruebas en nuestra población de pacientes y, por primera vez, podrá mapear la calidad de vida de los pacientes jóvenes con aloHCT.

El conocimiento de las encuestas será importante para los profesionales de la salud; comprensión de los problemas específicos de los jóvenes. Mapear y prestar atención a los problemas y las posibles soluciones será un componente esencial para ayudar al paciente joven con alloHCT.

Los resultados se correlacionarán con los datos clínicos: edad, diagnóstico, tratamiento previo con o sin irradiación en todo el cuerpo en dosis altas y la naturaleza y el grado de las secuelas tardías, incluida la GVH.

Kræftværket:

"Kræftværket" es una sala común para jóvenes pacientes con cáncer en Rigshospitalet y un santuario para jóvenes en tratamiento contra el cáncer, donde pueden mantener contacto con jóvenes en una comunidad de personas con experiencias de vida mutuas, divertirse, cenar, hacer excursiones y hacer eventos. El trabajo contra el cáncer está dirigido por la coordinadora juvenil Maiken Hjerming. El grupo de investigación Kræftværkets se ocupa principalmente de las cuestiones planteadas por los jóvenes en un proceso oncológico. Esta investigación se basa en el grupo de investigación y panel juvenil "Kræftværket", del que los investigadores son miembros permanentes. El grupo de investigación apoya la investigación iniciada tanto por usuarios como por profesionales de la salud.

4 Propósito Propósito principal Investigar la calidad de vida en jóvenes de 18 a 29 años durante y después del alloHCT.

5 Participantes del ensayo, diseño del estudio y características del estudio. En este estudio se eligió el grupo de edad de 18 a 29 años por dos razones. En parte, los pacientes menores de 18 años no reciben trasplantes de médula ósea en el Departamento. para Enfermedades de la sangre (sala de adultos), sino en BUK (sala de niños) en Rigshospitalet y en parte porque el límite de edad superior es 29 años en Kræftværket.

Habrá dos cohortes de participantes del ensayo incluidas en el estudio:

Estudio de cohorte 1: Pacientes de 18 a 29 años que se han sometido a aloHCT en el período 2000-2020/22 y aún están vivos. Esperamos poder incluir un total de 100 a 175 pacientes.

Criterios de inclusión:

• Pacientes de entre 18 y 29 años que se hayan sometido a aloHCT en Rigshospitalet en el período 2000 a 2020/22.
• Pacientes que han dado su consentimiento para el estudio. Criterio de exclusión
• Pacientes que no cumplen con los criterios de inclusión.

Estudio de cohorte 2: pacientes de 18 a 29 años programados para someterse a aloHCT. Se supone que se pueden incluir 15 en un período de 24 meses.

Criterios de inclusión:

• Pacientes de 18 a 29 años programados para alloHCT
• Pacientes que han dado su consentimiento para el estudio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes que no cumplen con los criterios de inclusión.

6 Plan de tratamiento Estudio de encuesta transversal: Cohorte 1 Permisos de estudio: 3 meses Recopilación y análisis de datos: 6 meses Informe: 3 meses La cohorte 1 se selecciona de la base de datos local. La base de datos almacena todos los pacientes de alloHCT; datos relevantes para el trasplante, incluida la edad, el sexo, el diagnóstico, el tratamiento y los efectos secundarios, así como los efectos tardíos. A todos los participantes se les enviará información, formulario de consentimiento y cuestionarios para el estudio transversal de calidad de vida en el cuarto trimestre de 2024. Los pacientes individuales estarán a diferentes distancias después del trasplante y con diversos grados de complicaciones y secuelas tardías.

Estudio prospectivo: Cohorte 2 Permisos de estudio: 3 meses Recopilación y análisis de datos: 2-4 años Informe 3-6 meses Cohorte 2: A los pacientes jóvenes remitidos para alloHCT se les preguntará sobre su inclusión en el estudio y se les proporcionará información del participante y un formulario de consentimiento. Y si se incluye al joven se le dará seguimiento con cuestionarios antes (aprox. 3 semanas antes de alloHCT y después (+3 meses, +½ año, +1 año, +2 años) de alloHCT.

No se toma ningún material biológico para investigación o biobanco, y no se prueban productos médicos en relación con este ensayo.

Los resultados de los estudios se publicarán de forma anónima en revistas médicas internacionales.

Las respuestas al cuestionario estarán relacionadas con las características del paciente en la base de datos de trasplantes local del departamento. Se espera que los resultados arrojen luz sobre la calidad de vida de los pacientes jóvenes con alloHCT vista en un contexto psicosocial y relacionado con la salud amplio, incluido un enfoque en la situación y los problemas particularmente vulnerables de los jóvenes.

9. Consentimiento informado y aspectos éticos Se han solicitado los permisos pertinentes ante el centro de protección de datos y el Comité de Ética (F-24011696). El estudio se lleva a cabo de acuerdo con los principios de la Declaración de Helsinki.

Los datos se almacenan de forma segura en la base de datos RedCap o en archivos registrados en bases de datos de Rigshospitalet.

10. Registro del protocolo Los pacientes incluidos en el estudio son identificados por el investigador responsable. El registro incluye completar una lista de verificación de inclusión y al paciente se le asigna un número de paciente único. El formulario y una copia del consentimiento informado firmado se conservan según las directrices vigentes. Las preguntas sobre la inclusión o la información del protocolo deben dirigirse al investigador principal.

11. Registros Todas las historias clínicas se tratan de forma confidencial. La recopilación sistemática de datos a través de la base de datos RedCap es el método principal de recopilación de datos. El investigador responsable es responsable de garantizar que los datos recopilados cumplan con las pautas de codificación, ingreso de códigos y verificación. Luego, estos datos se ingresan en una base de datos segura e independiente. Para garantizar el anonimato de los pacientes, todas las publicaciones o presentaciones se referirán a los pacientes mediante un número de paciente único y no mediante nombres de pacientes. Todos los documentos originales se conservan en el departamento responsable de llevar registros.

El ensayo ha sido comunicado al centro de notificación de datos en Privacidad

12. Economía: No hay remuneración para las materias. El ensayo lo inicia el investigador.