Qualidade de vida em pacientes jovens submetidos a transplante de medula óssea

3 Antecedentes O transplante alogênico de células hematopoiéticas (alloHCT), anteriormente chamado de transplante de medula óssea, é um tratamento potencialmente curativo para pacientes com câncer hematológico e doenças da medula óssea potencialmente fatais. O paciente jovem não é totalmente bem definido, mas geralmente inclui pacientes de 13 ou 15 anos a 29 ou 39 anos. A maioria dos pacientes jovens de 18 a 29 anos que são transplantados por doenças hematológicas têm leucemia e linfoma e foram submetidos a um ou vários cursos intensivos de quimioterapia para controlar a doença hematológica, o que proporciona o melhor benefício do transplante. Um pré-requisito para o alloHCT é que uma família compatível com o tipo de tecido adequado ou um doador estrangeiro compatível possa ser encontrado para o paciente. As células do doador restabelecem a função normal da medula óssea após o transplante e são um pré-requisito importante para a cura do paciente, pois desempenham um efeito imunológico anticâncer, o chamado efeito enxerto versus leucemia.

Antes do transplante, o paciente e seus familiares se reúnem para uma pré-entrevista onde são informados sobre o transplante e complicações precoces e tardias. AlloHCT é um pré-requisito para a cura, mas também um tratamento arriscado, com uma mortalidade relacionada ao transplante de 10-20% entre os pacientes.

O transplante propriamente dito começa com um pré-tratamento que consiste em quimioterapia e radioterapia antes da infusão das células-tronco do doador. Tanto a quimioterapia quanto a radioterapia são administradas em intensidade variável dependendo do protocolo do paciente, que depende da idade do paciente, do estado geral de saúde e da doença para a qual está sendo transplantado. Após o transplante, o paciente recebe imunossupressores (por ex. Ciclosporina) e de suporte (por ex. antibióticos) tratamento durante pelo menos meio ano. Em seguida, tenta-se reduzir gradualmente a medicação para transplante, o que nem sempre dá certo no início, razão pela qual o tratamento imunossupressor muitas vezes tem que ser continuado.

Existem muitas complicações e efeitos colaterais diferentes no alloHCT. Parcialmente tóxico para quimioterapia e radioterapia, parcialmente infecções e não menos importante a chamada doença do enxerto contra hospedeiro (GVH), uma condição relativamente frequente (30-50%), em que as células do doador atacam os órgãos saudáveis ​​do paciente (por exemplo, pele, mucosas, fígado, intestinos e pulmões) com necessidade de tratamento imunossupressor aumentado e prolongado, com morbidade e, em casos raros e graves, mortalidade. Apesar disso, a sobrevivência a longo prazo é em média 60-70%. Mas a sobrevivência tem um preço para muitos – com graus de sequelas tardias e redução da qualidade de vida.

Durante um curso difícil e duradouro do cancro, os pacientes jovens encontram-se numa situação particularmente vulnerável e a vida dos jovens é colocada em pausa social e educacionalmente (Sodergren et al, Jrn AYA Onc 2018 e Qual Life Res, 2017). O cérebro não está totalmente desenvolvido, o que o torna mais exposto a influências tóxicas. Especificamente para o jovem que conclui um curso de alloHCT com quimioterapia intensiva e tratamento de radiação, existem muitos efeitos colaterais. Se o jovem também receber GVH que requer tratamento e tiver que receber tratamento imunossupressor intenso e prolongado, por ex. esteróide - além do desconforto causado pelo ataque de GVH em si, há fadiga, dificuldade de concentração, alterações negativas na aparência (alteração da distribuição de gordura, perda de músculos, descoloração da pele, perda de cabelo) e uma longa lista de vários efeitos tardios (diabetes , hipertensão, distúrbios hormonais, problemas de visão, câncer de pele, etc etc). Os jovens têm, portanto, vários motivos para estarem infelizes e têm uma qualidade de vida reduzida em muitos aspectos da vida juvenil após o alloHCT. Ao mesmo tempo, vivem os primeiros anos após o transplante com o medo de que o câncer volte.

A qualidade de vida já foi investigada com questionários em jovens tratados de câncer (Sodergren et al, Jrn AYA Onc 2018 e Qual Life Res, 2017). Frequentemente, questionários EORTC QLQ-C30 validados destinados a crianças ou adultos têm sido utilizados em estudos internacionais. Mas tem faltado um desenho de questionário que possa capturar a qualidade de vida relacionada à saúde após o tratamento do câncer com maior relevância para o paciente jovem. Juntamente com pacientes jovens e profissionais hospitalares, foram encontradas preocupações de saúde relacionadas com a qualidade de vida e problemas sociais e emocionais únicos que eram mais relevantes para os jovens do que para crianças e adultos e validação de um novo EORTC QLQ-AYA relevante para jovens (AYA: adolescente e jovens adultos) que inclui um foco extra nos problemas dos jovens foi realizado entre jovens pacientes com câncer (comunicação pessoal, Husson et al, Cancer 2021). De acordo com a EORTC, este questionário será disponibilizado para teste em nossa população de pacientes e poderá, pela primeira vez, mapear a qualidade de vida de pacientes jovens com aloHCT.

O conhecimento obtido nas pesquisas será importante para os profissionais de saúde; compreensão dos problemas específicos dos jovens. Mapear e prestar atenção aos problemas e possíveis soluções será um componente essencial para ajudar o jovem paciente com alloHCT.

Os resultados serão correlacionados com dados clínicos: idade, diagnóstico, pré-tratamento com ou sem irradiação de corpo inteiro em altas doses e a natureza e grau das sequelas tardias, incluindo GVH.

Kraeftværket:

"Kræftværket" é uma sala comum para jovens doentes oncológicos no Rigshospitalet e um santuário para jovens em tratamento oncológico, onde podem manter contacto com jovens numa comunidade de pessoas com experiências de vida mútuas, divertir-se, jantar, fazer excursões e fazer eventos. O trabalho contra o câncer é liderado pelo coordenador de jovens Maiken Hjerming. O grupo de pesquisa Kræftværkets trata principalmente de questões levantadas por jovens em processo de câncer. Esta investigação baseia-se no painel de jovens e grupo de investigação "Kræftværket", onde os investigadores são membros permanentes. O grupo de pesquisa apoia pesquisas iniciadas por usuários e profissionais de saúde.

4 Objetivo Objetivo principal Investigar a qualidade de vida em jovens de 18 a 29 anos durante e após o aloHCT

5 Participantes do estudo, desenho do estudo e características do estudo A faixa etária de 18 a 29 anos foi escolhida neste estudo por dois motivos. Em parte, pacientes com menos de 18 anos não recebem transplantes de medula óssea no Departamento. para doenças do sangue (enfermaria de adultos), mas no BUK (enfermaria infantil) em Rigshospitalet e em parte porque o limite máximo de idade é de 29 anos em Kræftværket.

Haverá duas coortes de participantes do estudo incluídos no estudo:

Estudo de coorte 1: Pacientes de 18 a 29 anos que foram submetidos a aloHCT no período 2000-2020/22 e ainda estão vivos. Esperamos poder incluir um total de 100-175 pacientes.

Critério de inclusão:

• Pacientes com idade entre 18 e 29 anos submetidos a alloHCT no Rigshospitalet no período de 2000 a 2020/22.
• Pacientes que consentiram com o estudo. Critério de exclusão
• Pacientes que não atendem aos critérios de inclusão

Estudo de coorte 2: pacientes com idade entre 18 e 29 anos programados para serem submetidos a aloHCT. Supõe-se que 15 possam ser incluídos em um período de 24 meses.

Critério de inclusão:

• Pacientes entre 18 e 29 anos agendados para alloHCT
• Pacientes que consentiram com o estudo.

Critério de exclusão:

• Pacientes que não atendem aos critérios de inclusão

6 Plano de tratamento Estudo de pesquisa transversal: Coorte 1 Autorizações de estudo: 3 meses Coleta e análise de dados: 6 meses Relatório: 3 meses A Coorte 1 é selecionada no banco de dados local. O banco de dados armazena todos os pacientes do alloHCT; dados relevantes para o transplante, incluindo idade, sexo, diagnóstico, tratamento e efeitos colaterais, bem como efeitos tardios. Todos os participantes receberão informações do participante, formulário de consentimento e questionários para o estudo transversal de qualidade de vida no quarto trimestre de 2024. Os pacientes individuais estarão em distâncias variadas após o transplante e com graus variados de complicações e sequelas tardias.

Estudo prospectivo: Coorte 2 Autorizações de estudo: 3 meses Coleta e análise de dados: 2-4 anos Relatório 3-6 meses Coorte 2: Pacientes jovens encaminhados para alloHCT serão questionados sobre a inclusão no estudo e receberão informações do participante e formulário de consentimento. E se o jovem estiver incluído, será acompanhado com questionários antes (aprox. 3 semanas antes do alloHCT e depois (+3 meses, +½ ano, +1 ano, +2 anos) do alloHCT.

Nenhum material biológico é levado para pesquisa ou biobanco, e nenhum produto médico é testado em conexão com este ensaio.

Os resultados dos estudos serão publicados de forma anônima em revistas médicas internacionais.

As respostas do questionário serão relacionadas às características do paciente no banco de dados de transplantes local do departamento. Espera-se que os resultados esclareçam a qualidade de vida dos jovens pacientes com alloHCT, vista num contexto amplo relacionado com a saúde e psicossocial, incluindo um foco na situação e nos problemas particularmente vulneráveis ​​dos jovens.

9. Consentimento informado e aspectos éticos Foram solicitadas autorizações relevantes no centro de proteção de dados e no Comitê de Ética (F-24011696). O estudo é realizado de acordo com os princípios da Declaração de Helsinque.

Os dados são armazenados com segurança no banco de dados RedCap ou em arquivos registrados nos bancos de dados do Rigshospitalet.

10. Registro do protocolo Os pacientes incluídos no estudo são identificados pelo investigador responsável. O registro inclui o preenchimento de uma lista de verificação de inclusão e o paciente recebe um número de paciente exclusivo. O formulário e uma cópia do consentimento informado assinado são armazenados de acordo com as diretrizes atuais. Dúvidas sobre inclusão ou informações do protocolo devem ser direcionadas ao investigador principal.

11. Cadastros Todos os registros clínicos são tratados de forma confidencial. A coleta sistemática de dados por meio do banco de dados RedCap é o principal método de coleta de dados. O investigador responsável é responsável por garantir que os dados coletados atendam às diretrizes de codificação, entrada de código e verificação. Esses dados são então inseridos em um banco de dados seguro e separado. Para garantir o anonimato dos pacientes, todas as publicações ou apresentações se referirão aos pacientes por meio de um número de paciente exclusivo e não pelos nomes dos pacientes. Todos os documentos originais são mantidos no departamento responsável pela manutenção dos registros.

O teste foi relatado ao centro de relatórios de dados em Privacidade

12. Economia: Não há remuneração para as disciplinas. O ensaio é iniciado pelo investigador.