Enfoques integradores "ómicos" para la identificación de objetivos de leucemia y la intervención terapéutica combinada (AL-TOMICA)
2 de octubre de 2024 actualizado por: Benedetta Cambò, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
El objetivo de este ensayo clínico es utilizar múltiples ciencias "ómicas" para investigar más a fondo las leucemias agudas recurrentes/refractarias (LA R/R) después de la terapia convencional con el fin de identificar nuevos objetivos y/o enfoques terapéuticos, en pacientes con un diagnóstico de Leucemia mieloide aguda (AML), leucemia linfoblástica aguda/linfoma linfoblástico B (ALL-B), leucemia linfoblástica aguda/linfoma linfoblástico T (ALL-T), leucemia bifenotípica aguda/II según lo define la OMS (Organización Mundial de la Salud) 2016, recaída o refractario después de al menos una línea de terapia.
La pregunta principal que el ensayo pretende responder es: "¿Pueden las moléculas con actividad biológica conocida ser activas y representar posibles nuevas estrategias terapéuticas en leucemias agudas en recaída/refractarias sobre la base de perfiles de respuesta identificados mediante la integración de análisis quimiogenómicos y funcionales de próxima generación?". ?
"Se espera que se incluyan un mínimo de 100 pacientes, hombres y mujeres, de 18 años en adelante.
Para participar en el estudio, el paciente debe dar su consentimiento para la realización en muestras biológicas (sangre periférica y médula ósea) de investigaciones genéticas/moleculares y/o "ómicas" realizadas con modernas técnicas de secuenciación, como Next Generation Sequencing, Single Cell RNA Seq. (scRNAseq), RT-qPCR (reacción en cadena de la polimerasa con transcripción inversa cuantitativa).
Estas investigaciones tendrán como objetivo mejorar la comprensión de las alteraciones genéticas y moleculares de su enfermedad.
Además, sus células se utilizarán en el laboratorio para realizar estudios de sensibilidad in vitro (perfiles de respuesta a medicamentos - DRP) que tienen como objetivo probar simultáneamente un conjunto de cientos de medicamentos para evaluar los perfiles de sensibilidad o resistencia de las células de su enfermedad con el objetivo de identificar Nuevas terapias específicas que se dirigen a mecanismos celulares específicos.
Además, parte de la muestra biológica se utilizará para investigaciones del microambiente de la médula ósea y del "secretoma", es decir, moléculas y métodos de señalización celular.
Para realizar este estudio se utilizarán muestras de sangre periférica o de médula ósea extraídas durante investigaciones de rutina realizadas durante las visitas de seguimiento y reevaluación de la enfermedad del paciente según la práctica clínica habitual.
Entre las investigaciones que se realizarán sobre la muestra de sangre estarán las investigaciones genéticas/moleculares y/o ómicas y preclínicas descritas anteriormente.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Benedetta Cambò, MD
- Número de teléfono: 0521 704446
- Correo electrónico: bcambo@ao.pr.it
Ubicaciones de estudio
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Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- A.O.U. Bologna
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Contacto:
- Antonio Curti, MD
- Número de teléfono: 051 2143680
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Ferrara, Italia, 44124
- Reclutamiento
- A.O.U. Ferrara
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Contacto:
- Antonio Cuneo, MD
- Número de teléfono: 0532 236978
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Parma, Italia, 43126
- Reclutamiento
- AOU Parma
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Contacto:
- Benedetta Cambò, PHD
- Número de teléfono: 0521 704446
- Correo electrónico: bcambo@ao.pr.it
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Piacenza, Italia, 29121
- Reclutamiento
- Piacenza Hospital - AUSL Piacenza
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Contacto:
- Daniele Vallisa, MD
- Número de teléfono: 0523 302242
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Ravenna, Italia, 48121
- Reclutamiento
- Ravenna Hospital - AUSL Romagna
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Contacto:
- Francesco Lanza, MD
- Número de teléfono: 0833 773899
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Reggio Emilia, Italia, 42100
- Reclutamiento
- A.O. Reggio Emilia
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Contacto:
- Alessia Tieghi, MD
- Número de teléfono: 0522 296673
-
Rimini, Italia, 47923
- Reclutamiento
- Rimini Hospital-AUSL Romagna
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Contacto:
- Patrizia Tosi, MD
- Número de teléfono: 0541 705111
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Forlì-Cesena
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Meldola, Forlì-Cesena, Italia, 47014
- Reclutamiento
- IRST-IRCCS Meldola
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Contacto:
- Giovanni Martinelli, MD
- Número de teléfono: 0543 1931094
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes que se inscribirán en el estudio deben tener un diagnóstico de AML, B ALL/LBL, T ALL/LBL, MPAL/AUL según lo descrito por la clasificación de la OMS de 2016 y deben presentar enfermedad recidivante o refractaria después de al menos una línea de terapia.
- Edades elegibles para estudiar: mayores de 18 años
- Los pacientes deben tener más del 5 % de blastos en la médula ósea con o sin enfermedad extramedular.
- Los pacientes deben tener enfermedad recurrente, documentada mediante criterios clínicos o radiográficos, así como verificación histológica de la malignidad en el diagnóstico original.
- Los pacientes pueden inscribirse en el estudio independientemente del momento de la terapia I previa.
- Los pacientes deben ser capaces de comprender la naturaleza de la investigación y los objetivos del estudio. Todos los pacientes deben firmar un consentimiento informado por escrito.
Criterios de exclusión:
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Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Leucemias agudas refractarias recidivantes
Se realizarán análisis funcionales y genómicos en la muestra primaria de cada paciente inscrito (estudio biológico preclínico)
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Se realizarán análisis funcionales en la muestra primaria de cada paciente inscrito.
Los blastos aislados se cultivan y se incuban con una biblioteca específica de fármacos (175 fármacos) en cuatro concentraciones diferentes durante 72 horas.
Para cada paciente, se realizarán análisis de secuenciación en células blásticas (para mutaciones somáticas) y en células epiteliales de hisopo bucal (para mutaciones de la línea germinal)
Se realizarán análisis de microvesículas aisladas tanto de muestras de médula ósea como de muestras de sangre periférica para investigar el microambiente de la enfermedad.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencias de terapias alternativas identificadas para pacientes con AL
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de pacientes tratados con terapias alternativas
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12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Perfil funcional y quimiogenómico.
Periodo de tiempo: 24 meses
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Curvas dosis-respuesta para cada fármaco probado, perfil genético para análisis NGS, descripción del contenido de las vesículas.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de marzo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
4 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Leucemia Linfoide
- Leucemia Mieloide
- Leucemia
- Leucemia Mieloide Aguda
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Enfermedad aguda
Otros números de identificación del estudio
- 3070
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .