Un estudio de mujeres con FQ durante el embarazo y el post-parto, y el seguimiento de su descendencia (MATRIARCH_CF)
Un estudio observacional para evaluar el impacto del embarazo y la paternidad en las mujeres con fibrosis quística y sus descendientes en la era del modulador CFTR.
En este estudio, los investigadores tienen como objetivo estudiar en detalle la salud física (incluida la nutricional y pulmonar) y la salud mental de las mujeres con fibrosis quística (FR) que planea un embarazo, durante el embarazo y en el período temprano de la paternidad.
Además, la salud de la descendencia en la infancia y la vida temprana se estudiará para comprender si las investigaciones de detección o modelos de atención clínica deben ser parte de las pautas clínicas
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Las mejoras en los tratamientos para personas con FQ han significado que se están quedando embarazadas. Los moduladores CFTR (CFTRM) son uno de estos tratamientos. Trabajan abordando la causa subyacente de CF. Estos cambios han creado una necesidad y una oportunidad para investigar la salud y las experiencias de las personas con FQ y sus hijos en la era CFTRM.
El estudio se llama 'matriarch_cf' e incluye 3 subestudios relacionados:
'Mama' está inscribiendo a los participantes de 16 años o más con la FQ bajo el cuidado de la unidad de FQ adultos del Hospital Royal Brompton (RBH) que está planeando un embarazo o embarazadas. El objetivo es describir el impacto del embarazo y los primeros 12-24 meses de paternidad en las mujeres con FQ en su salud física y psicológica. Las investigaciones en ocho visitas incluyen análisis de sangre, función pulmonar, imágenes y entrevistas.
'Mini' está inscribiendo la descendencia biológica de personas con FQ (madres y padres) atendidos por el servicio RBH Adult CF, desde el nacimiento hasta los dos años. El objetivo es recopilar información que permita la evaluación de los resultados de salud en la descendencia de los padres con FQ a corto plazo. Habrá hasta cuatro visitas durante dos años con investigaciones que incluyen análisis de sangre, pruebas de sudor y ultrasonido cerebral.
'Midi' explora la misma pregunta que 'Mini' pero a largo plazo para los de tres a seis años. Habrá hasta dos visitas e incluyen pruebas de función pulmonar y una resonancia magnética pulmonar.
Este estudio se describe como "observacional" ya que los investigadores no proporcionarán ni cambiarán ningún tratamiento. La salud del participante será monitoreada con una variedad de investigaciones, muchas de las cuales son opcionales. El conocimiento obtenido de este estudio se utilizará para crear pautas para ayudar a las familias con la FQ y sus equipos médicos a tomar decisiones sobre el embarazo y sus descendientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Amy Downes
- Número de teléfono: 84935 020 7352 8121
- Correo electrónico: a.downes@imperial.ac.uk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Idan Bokobza
- Correo electrónico: i.bokobza@imperial.ac.uk
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Royal Brompton Hospital
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Contacto:
- Amy Downes
- Número de teléfono: +44 (0) 207 351 8997
- Correo electrónico: a.downes@imperial.ac.uk
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Contacto:
- Idan Bokobza
- Número de teléfono: +44 (0) 207 351 8997
- Correo electrónico: i.bokobza@imperial.ac.uk
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
- Las hembras de 16 años o más con FQ bajo el cuidado de la unidad de FQ para adultos del Royal Brompton Hospital que planean un embarazo o embarazadas.
- La descendencia biológica de personas con FQ (tanto madres como padres) atendidas por el Royal Brompton Hospital Adult CF Service, desde el nacimiento hasta los seis años.
Descripción
Criterios de inclusión:
Subestudio 'Mama':
- Consentimiento informado por escrito obtenido del participante.
- Bajo el cuidado del Royal Brompton Hospital CF Servicio de salud reproductiva y materna
- Edad 16 años o más al momento del reclutamiento
- Diagnóstico confirmado de FQ
- Planificación de un embarazo o embarazada en el momento del reclutamiento.
- Capacidad para adherirse a las visitas e investigaciones requeridas.
'Mini' subestudio:
- Consentimiento informado por escrito obtenido del tutor legal del participante.
- Los bebés que tienen un padre biológico con un diagnóstico confirmado de FQ bajo el cuidado del Royal Brompton Hospital Adulto FQ Service
- Menos de 12 meses de edad en la primera visita.
- Capacidad para adherirse a las visitas e investigaciones requeridas.
Subestudio 'Midi':
- Consentimiento informado por escrito obtenido del tutor legal del participante.
- Los niños que tienen un padre biológico con un diagnóstico confirmado de FQ que están bajo el cuidado del servicio de FQ del Royal Brompton Hospital.
- De tres a seis años al momento de la visita
- Capacidad para adherirse a las visitas e investigaciones requeridas.
Criterios de exclusión:
Subestudio 'Mama':
- Cualquier condición de salud significativa que cause incapacidad para cumplir con el protocolo basado en la discreción del investigador.
- Historia del trasplante de pulmón
'Mini' subestudio:
- Incapacidad de los guardianes legales para dar su consentimiento para participar en el estudio.
- La madre de los bebés tiene comorbilidades significativas no relacionadas con la FQ que podrían afectar los resultados infantiles basados en la discreción del investigador.
Subestudio 'Midi':
- Incapacidad de los guardianes legales para dar su consentimiento para participar en el estudio.
- Una condición de salud significativa que se sabe que afecta la función pulmonar o la imagen basada en la discreción del investigador
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Mamá
Hembras con fibrosis quística que están embarazadas o planean un embarazo
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Mini
Niños de 0 a 24 meses con un padre biológico que tiene un diagnóstico de fibrosis quística
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Midi
Niños de 3 a 6 años con un padre biológico que tiene un diagnóstico de fibrosis quística
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en FEV1
Periodo de tiempo: 9 meses
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Cambio en el porcentaje de FEV1 predicho (PPFEV1) del pre-concepción/línea de base hasta el final del embarazo, y a los 12 y 24 meses después del parto.
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9 meses
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Incidencia de complicaciones pulmonares relacionadas con la FQ durante el embarazo.
Periodo de tiempo: 9 meses
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9 meses
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Incidencia de entrega prematura
Periodo de tiempo: 3 años
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Definido como nacimiento <37 semanas de gestación.
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3 años
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Frecuencia de disfunción hepática en bebés
Periodo de tiempo: 2 años
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Definido como Alt/AST/GGT/bilirrubina por encima del límite superior de lo normal utilizando rangos normales de laboratorio.
Esto se obtiene prospectivamente en el subestudio 'mini', y se revisa retrospectivamente a partir de registros médicos en el subestudio 'MIDI'.
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2 años
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Incidencia de anormalidades congenciales
Periodo de tiempo: 3 años
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Basado en el historial médico y el examen
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3 años
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Frecuencia de diagnósticos de FQ en bebés a pesar de las pruebas negativas de la pantalla del recién nacido
Periodo de tiempo: 3 años
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El número de participantes con IRT normal diagnosticado posteriormente con FQ (basado en una combinación de pruebas genéticas de la FQ, cloruro de sudor y elastasa fecal cuando corresponda).
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3 años
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La frecuencia del índice anormal de aclaramiento pulmonar resulta en niños pequeños
Periodo de tiempo: 3 años
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Una medición del índice de aclaramiento pulmonar (LCI) por encima de los niveles normales según lo definido por la investigación de los valores de laboratorio (solo MIDI)
|
3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Imogen Felton, Royal Brompton Hospital and NHLI Imperial College London
- Investigador principal: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and NHLI Imperial College London
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 352398
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .