Uno studio sulle femmine con CF durante la gravidanza e il post-partum e il follow-up della loro prole (MATRIARCH_CF)
Uno studio osservazionale per valutare l'impatto della gravidanza e della genitorialità nelle femmine con fibrosi cistica e la loro prole nell'era del modulatore CFTR.
In questo studio, gli investigatori mirano a studiare in dettaglio il fisico (compresa la salute nutrizionale e polmonare) e la salute mentale delle femmine con fibrosi cistica (CF) che pianifica una gravidanza, durante la gravidanza e nel periodo della prima genitorialità.
Inoltre, la salute della prole nell'infanzia e nella prima infanzia sarà studiata per capire se ulteriori indagini di screening o modelli di assistenza clinica dovrebbero far parte delle linee guida cliniche
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
I miglioramenti nei trattamenti per le persone con CF hanno significato che più stanno diventando incinte. I modulatori CFTR (CFTRM) sono uno di questi trattamenti. Lavorano affrontando la causa sottostante di CF. Questi cambiamenti hanno creato un'esigenza e un'opportunità per la ricerca sulla salute e sulle esperienze delle persone con CF e dei loro figli nell'era CFTRM.
Lo studio è chiamato "matriarch_cf" e include 3 sotto-studenti correlati:
"Mama" sta iscrivendo i partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con CF sotto la cura del Royal Brompton Hospital (RBH) unità di CF per adulti che stanno pianificando una gravidanza o in gravidanza. L'obiettivo è descrivere l'impatto della gravidanza e i primi 12-24 mesi di genitorialità nelle femmine con CF sulla loro salute fisica e psicologica. Le indagini in otto visite includono esami del sangue, funzione polmonare, imaging e interviste.
"Mini" sta iscrivendo la progenie biologica di persone con CF (madri e padri) curati dal servizio CF per adulti RBH, dalla nascita all'età di due anni. L'obiettivo è quello di raccogliere informazioni che consentiranno la valutazione dei risultati sanitari nella prole dei genitori con CF a breve termine. Ci saranno fino a quattro visite in due anni con indagini tra cui esami del sangue, test di sudore e ultrasuoni cerebrali.
"MIDI" esplora la stessa domanda di "mini" ma a lungo termine per quelli di età pari o superiore. Ci saranno fino a due visite e includono test della funzione polmonare e una risonanza magnetica polmonare.
Questo studio è descritto come "osservazionale" poiché gli investigatori non forniranno né cambieranno alcun trattamento. La salute dei partecipanti sarà monitorata con una serie di indagini, molte delle quali sono facoltative. La conoscenza acquisita da questo studio verrà utilizzata per creare linee guida per aiutare le famiglie con CF e i loro team medici a prendere decisioni sulla gravidanza e la loro prole.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Amy Downes
- Numero di telefono: 84935 020 7352 8121
- Email: a.downes@imperial.ac.uk
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Idan Bokobza
- Email: i.bokobza@imperial.ac.uk
Luoghi di studio
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Royal Brompton Hospital
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Contatto:
- Amy Downes
- Numero di telefono: +44 (0) 207 351 8997
- Email: a.downes@imperial.ac.uk
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Contatto:
- Idan Bokobza
- Numero di telefono: +44 (0) 207 351 8997
- Email: i.bokobza@imperial.ac.uk
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
- Le femmine di età pari o superiore a 16 anni con CF sotto la cura dell'unità CF dell'ospedale Royal Brompton che stanno pianificando una gravidanza o una gravidanza.
- La progenie biologica di persone con CF (sia madri che padri) si occupava dal servizio CF per adulti dell'ospedale Royal Brompton, dalla nascita a sei anni di età.
Descrizione
Criteri di inclusione:
Sub-studio 'Mama':
- Consenso informato scritto ottenuto dal partecipante.
- Sotto la cura del Royal Brompton Hospital CF Servizio di salute riproduttiva e materna
- Età 16 anni o superiore al momento del reclutamento
- Diagnosi confermata di CF
- Pianificazione di una gravidanza o in gravidanza al momento del reclutamento.
- Capacità di aderire alle visite e alle indagini richieste.
Sub-studio 'mini':
- Consenso informato scritto ottenuto dal tutore legale del partecipante.
- I bambini che hanno un genitore biologico con una diagnosi confermata di CF sotto cura del Royal Brompton Hospital Adult CF Service
- Meno di 12 mesi alla prima visita.
- Capacità di aderire alle visite e alle indagini richieste.
Sub-studio 'MIDI':
- Consenso informato scritto ottenuto dal tutore legale del partecipante.
- I bambini che hanno un genitore biologico con una diagnosi confermata di CF che è sotto la cura del servizio CF per adulti dell'ospedale Royal Brompton.
- Età da tre a sei anni al momento della visita
- Capacità di aderire alle visite e alle indagini richieste.
Criteri di esclusione:
Sub-studio 'Mama':
- Qualsiasi condizione di salute significativa che causerebbe l'incapacità di rispettare il protocollo in base alla discrezione degli investigatori.
- Storia del trapianto polmonare
Sub-studio 'mini':
- Incapacità dei tutori legali di fornire il consenso alla partecipazione allo studio.
- La madre del bambino ha comorbidità significative non correlate alla CF che potrebbe influire sugli esiti infantili in base alla discrezione degli investigatori.
Sub-studio 'MIDI':
- Incapacità dei tutori legali di fornire il consenso alla partecipazione allo studio.
- Una significativa condizione di salute che è nota per influenzare la funzione polmonare o l'imaging in base alla discrezione degli investigatori
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Mamma
Femmine con fibrosi cistica che sono in gravidanza o pianificando una gravidanza
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Mini
Bambini di età compresa tra 0 e 24 mesi con un genitore biologico che ha una diagnosi di fibrosi cistica
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Midi
Bambini di età compresa tra 3 e 6 anni con un genitore biologico che ha una diagnosi di fibrosi cistica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento in FEV1
Lasso di tempo: 9 mesi
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Il cambiamento nel FEV1 per cento previsto (PPFEV1) dalla pre-condizione/basale alla fine della gravidanza e a 12 e 24 mesi dopo il partum.
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9 mesi
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Incidenza di complicanze polmonari correlate alla CF durante la gravidanza.
Lasso di tempo: 9 mesi
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9 mesi
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Incidenza della consegna prematura
Lasso di tempo: 3 anni
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Definito come nascita <37 settimane di gestazione.
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3 anni
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Frequenza della disfunzione epatica nei bambini
Lasso di tempo: 2 anni
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Definito come alt/AST/GGT/Bilirubina sopra il limite superiore del normale usando gamme normali di laboratorio.
Ciò è prospetticamente ottenuto nel sotto-studio "mini" e rivisto retrospettivamente dalle cartelle cliniche nel sotto-studio "MIDI".
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2 anni
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Incidenza di anomalie congenziali
Lasso di tempo: 3 anni
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Basato sulla storia medica ed esame
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3 anni
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Frequenza delle diagnosi di CF nei neonati nonostante i test negativi sullo schermo
Lasso di tempo: 3 anni
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Il numero di partecipanti con IRT normale successivamente diagnosticato con CF (basato su una combinazione di test genetici CF, cloruro del sudore e elastasi fecale se appropriato).
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3 anni
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La frequenza dell'indice di clearance polmonare anormale risulta nei bambini piccoli
Lasso di tempo: 3 anni
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Una misurazione di un indice di autorizzazione polmonare (LCI) al di sopra dei livelli normali come definito studiando i valori di laboratorio (solo MIDI)
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Imogen Felton, Royal Brompton Hospital and NHLI Imperial College London
- Investigatore principale: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and NHLI Imperial College London
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 352398
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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