Un estudio para evaluar BBI-001 en voluntarios sanos y en pacientes con hemocromatosis hereditaria
Un Estudio de Fase 1/2a, de Dos Partes, Aleatorizado, Doble Ciego, Controlado con Placebo para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad y Farmacodinámica de Múltiples Dosis de BBI-001 Oral en Participantes Sanos y en Participantes con Hemocromatosis Hereditaria
Este estudio se llevará a cabo en dos partes que se ejecutarán en paralelo.
La Parte 1 del estudio (Fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, dosis múltiple ascendente) incluirá voluntarios sanos en 3 cohortes secuenciales con dosis escalonadas, recibiendo BBI-101 o placebo tres veces al día (TID) durante 14 días.
La Parte 2 del estudio (Fase 2a, aleatorizado, dosis múltiple, dos períodos, dos secuencias cruzadas) evaluará el efecto de BBI-001 en los parámetros de hierro en sangre en pacientes con hemocromatosis hereditaria, recibiendo 8 dosis de BBI-001 o tratamiento con placebo administrado TID en el Período 1, seguido de la administración del tratamiento inverso en el Período 2. Los períodos de dosificación estarán separados por 12 días.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Georgina Kilfoil
- Número de teléfono: +61 (0)432 388 772
- Correo electrónico: georgina@ashcroftlsc.com.au
Ubicaciones de estudio
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-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Reclutamiento
- Clinical Research Unit
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Contacto:
- Georgina Kilfoil
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Voluntarios sanos (Parte 1) o pacientes con hemocromatosis hereditaria (Parte 2)
Criterios de exclusión:
Enfermedades médicas o psiquiátricas graves o inestables
Antecedentes médicos significativos
Infecciones actuales
Trastorno por consumo de alcohol
Recibir terapia quelante de hierro o tratamiento distinto de la flebotomía de mantenimiento estable durante los 6 meses previos (Parte 2)
Daño orgánico por sobrecarga de hierro que, en opinión del investigador principal, impediría la finalización exitosa del protocolo (Parte 2)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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En la Parte 1, placebo administrado TID durante 14 días.
En la Parte 2, placebo administrado TID durante 3 días de forma cruzada.
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Experimental: BBI-001
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En la Parte 1, BBI-001 se administró TID durante 14 días.
En la Parte 2, BBI-001 se administró TID durante 3 días en un diseño cruzado.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 30 días
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Incidencia y gravedad de los EA y EAG, incluidas las anomalías clínicamente significativas en los exámenes físicos, los signos vitales, los parámetros del ECG y los resultados de laboratorio
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Hasta 30 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Curtis Scribner, MD, Bond Biosciences
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo del hierro
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Sobrecarga de hierro
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hemocromatosis
Otros números de identificación del estudio
- BBI-001-102
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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