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Tratamiento del síndrome de Bardet-Biedl con metformina para la evaluación de una posible mejoría visual (BBS)

16 de abril de 2019 actualizado por: University Hospital Tuebingen

Tratamiento de pacientes infantiles y juveniles con síndrome de Bardet-Biedl con metformina. Evaluación de una Mejoría Visual como Efecto Secundario del Tratamiento Pediátrico de Adipositas - Estudio Piloto Prospectivo Sin Control

En este estudio piloto prospectivo sin grupo control se evaluará a niños y adultos jóvenes (10-25 años) diagnosticados con síndrome de Bardet-Biedl y tratados con metformina para sus adipositas en busca de un posible efecto adicional de la metformina sobre la agudeza visual.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En experimentos con animales se demostró un efecto positivo de Metformina sobre los fotorreceptores. Varios pacientes del hospital universitario Tübingen con Síndrome de Bardet-Biedl y terapia con Metformina debido a sus adipositas reportaron una mejoría subjetiva de la agudeza visual que fue confirmada por pruebas oftalmológicas.

Esto se comprobará en un estudio piloto prospectivo sin grupo control que incluya niños y adultos jóvenes (10-25 años) diagnosticados de síndrome de Bardet-Biedl y tratados con metformina para sus adipositas. Por lo tanto, se evaluará un posible efecto adicional de metformina sobre la agudeza visual en condiciones controladas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • síndrome de Bardet-Biedl clínicamente confirmado
  • Agudeza visual entre 0,05 y 0,8
  • Edad >=10 años a <25 años
  • Campo visual III4e o V4e con diámetro >=5°, si no se ve II4e
  • consentimiento informado del paciente y/o representante legal

Criterio de exclusión:

  • Hipoglucemia (< 50 mg/dl)
  • Terapia con metformina en los últimos tres meses
  • Participación en otro ensayo clínico
  • embarazo, lactancia
  • cualquier contraindicación relacionada con la terapia con metformina
  • Insuficiencia renal (aclaramiento de creatinina < 60ml/min)
  • cualquier trastorno agudo acompañado de nubosidad de la conciencia
  • trastornos agudos o crónicos posibles acompañados de hipoxia tisular
  • Insuficiencia hepática, abuso de alcohol
  • no domina el idioma alemán

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Terapia con metformina
Terapia con metformina una vez al día durante 24 semanas con una dosis de 500, 850 o 1000 mg dependiendo del peso corporal
Droga: Metformina
500, 850 o 1000 mg dependiendo del peso corporal una vez al día durante 24 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Agudeza visual
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de agudeza visual según tabla adecuada
Línea de base hasta el día 210

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de letras leídas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de agudeza visual definido como el número de letras leídas
Línea de base hasta el día 210
Resultados de la perimetría estática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de resultados de perimetría estática dado por la medición de la sensibilidad al contraste de luz dentro de al menos 5 puntos centrales.
Línea de base hasta el día 210
Resultados de la perimetría cinética
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de resultados de perimetría cinética dado mediante el mapeo de los límites de sensibilidad del campo visual utilizando la perimetría de Goldmann
Línea de base hasta el día 210
Electrorretinograma (ERG) dim-flash
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de valores de ERG dim-flash
Línea de base hasta el día 210
Flash estándar de electrorretinograma (ERG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de valores de flash estándar ERG a 3 ods/m2
Línea de base hasta el día 210
Electrorretinograma (ERG) cono-único-flash
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de valores de ERG cono-single-flash a 30cd/m2
Línea de base hasta el día 210
Electrorretinograma (ERG) 30-Hz-Flicker
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de valores de ERG medido por 30-Hz-Flicker en todos los pacientes
Línea de base hasta el día 210
Potencial evocado visual (PEV) - amplitud
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de resultados de medición de amplitud de VEP
Línea de base hasta el día 210
Potencial evocado visual (VEP) - tiempo de latencia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de resultados de medición del tiempo de latencia de VEP
Línea de base hasta el día 210
FST
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Umbral de estímulo de campo completo
Línea de base hasta el día 210
tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 210
Curso de espesor central de retina medido por OCT
Línea de base hasta el día 210

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital Tuebingen

Investigadores

  • Investigador principal: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

1 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

6 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de abril de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2019

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BBS V1.0

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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