A Multicenter, Randomized, Open-Label, Positive Controlled Phase III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VSA012 Injection in Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Are Naive to Complement Inhibitor Therapy
9 de septiembre de 2026 actualizado por: Bisirna Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.
A study of the efficacy and safety of VSA012 Injection compared to eculizumab for 24 weeks in patients with PNH.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
70
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Charlene Si
- Número de teléfono: +86-021-6107 5030
- Correo electrónico: charlene.si@bisirna.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana
- Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- Bing Han
- Número de teléfono: 010-69151188
- Correo electrónico: Hanbing-li@sina.com.cn
-
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Changchun
-
Jilin City, Changchun, Porcelana
- Jilin
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Fujian
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Quanzhou, Fujian, Porcelana
- Quanzhou
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Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Guangzhou
-
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Porcelana
- Nanning
-
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Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Porcelana
- Ha'erbin
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana
- Zhengzhou
-
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Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana
- Wuhan
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana
- Changsha
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Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Porcelana
- Nantong
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Porcelana
- Xi'an
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Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Porcelana
- Chengdu
-
-
Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana
- Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
-
Contacto:
- Hongyan Tong
- Número de teléfono: 0571-87236114
- Correo electrónico: hongyantong@aliyun.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Male and female participants ≥ 18 years of age and BMI ≥ 18.0 kg/m2 with a diagnosis of PNH confirmed by high-sensitivity flow cytometry with clone size≥10%.
- Mean hemoglobin level <100 g/L at screening.
- LDH > 1.5 x Upper Limit of Normal (ULN) at screening.
- Vaccination against Neisseria meningitidis infection is required prior to the
- start of study treatment. If not received previously, vaccination against
- Streptococcus pneumoniae and Haemophilus influenzae infections should be given.
Exclusion Criteria:
- Known or suspected hereditary or acquired complement deficiency;
- Presence or suspicion of a systemic active bacterial, viral, or fungal infection
- History of infection with capsular bacteria (e.g., meningococcus, pneumococcus, etc.)
- Patients with reticulocytes <100x10^9/L; platelets <30x10^9/L; neutrophils <0.5x10^9/L.
- Positive of HIV, HBsAg or HCVAb.
- History of recurrent invasive infections caused by encapsulated organisms,e.g. meningococcus or pneumococcus.
- Previous splenectomy.
- A history of malignancy within 5 years before screening
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte1
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VSA012 Injection
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Comparador activo: Cohort2
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Eculizumab injection
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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The proportion of patients with sustained hemoglobin levels ≥ 120 g/L among those without RBC transfusion (defined as no red blood cell infusion after W2 to W26).
Periodo de tiempo: between Week 2 and Week 26
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between Week 2 and Week 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Proportion of participants achieving a sustained increase from baseline in hemoglobin levels of ≥ 20 g/L assessed among those without RBC transfusion (defined as no red blood cell infusion after W2 to W26).
Periodo de tiempo: between Week 20 and Week 26
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between Week 20 and Week 26
|
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The proportion of patients with hemolysis controlled (defined as LDH < 1.5 ULN) among those without RBC transfusion
Periodo de tiempo: between Week 20 and Week 26
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between Week 20 and Week 26
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Change (Expressed as Percentages) in Hb level from baseline
Periodo de tiempo: between Week 20 and Week 26
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between Week 20 and Week 26
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The proportion of patients without RBC transfusion
Periodo de tiempo: between Week 2 and Week 26
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between Week 2 and Week 26
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Change in reticulocyte count from baseline
Periodo de tiempo: between Week 20 and Week 26
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between Week 20 and Week 26
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Change in Total bilirubin count from baseline
Periodo de tiempo: between Week 20 and Week 26
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between Week 20 and Week 26
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Change in FACIT-F score from baseline
Periodo de tiempo: between Week 20 and Week 26
|
between Week 20 and Week 26
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The Clinical BTH Rate
Periodo de tiempo: between Day 1 and Week 26
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between Day 1 and Week 26
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The Major Adverse Vascular Events Rate
Periodo de tiempo: between Day 1 and Week 26
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between Day 1 and Week 26
|
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Incidence and severity of AEs
Periodo de tiempo: between Day 1 and Week 26
|
between Day 1 and Week 26
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidence and severity of AEs
Periodo de tiempo: between Day 1 and Week 26
|
between Day 1 and Week 26
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
29 de octubre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de septiembre de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
11 de septiembre de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VSA012-3001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .