Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuustutkimus potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi

perjantai 30. lokakuuta 2020 päivittänyt: Spark Therapeutics

Vaiheen 1 turvallisuustutkimus koehenkilöillä, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA), jossa käytetään adenosiin liittyvää virusvektoria ihmisen RPE65-geenin kuljettamiseen verkkokalvon pigmenttiepiteeliin (RPE) [AAV2-hRPE65v2-101]

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko geeninsiirto turvallinen ja tehokas Leber Congenital Amaurosis (LCA) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Leber Congenital Amaurosis (LCA) on vakava varhain alkava verkkokalvon rappeuma. Diagnoosi tehdään yleensä ensimmäisten elinkuukausien aikana vauvoilla, joilla on vakava näköhäiriö, epänormaalit silmänliikkeet (nystagmus) ja epänormaalit elektroretinogrammit (ERG), jotka osoittavat verkkokalvon toiminnan heikkenemistä. Näillä henkilöillä on väistämätön eteneminen täydelliseen sokeuteen fotoreseptorisolujen kuoleman vuoksi. Tähän sairauteen ei tällä hetkellä ole hoitoa. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää AAV2-hRPE65v2:n verkkokalvon alle annettavan annon turvallisuus ja siedettävyys potilaille, joilla on LCA vahvistettujen kaksialleelisten RPE65-mutaatioiden vuoksi. Toissijaisena tavoitteena on arvioida objektiivisia kliinisiä tehokkuuden mittareita ihmisillä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
12

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispuoliset tutkimushenkilöt mistä tahansa etnisestä ryhmästä voivat osallistua tähän tutkimukseen, mikäli he täyttävät seuraavat kriteerit:

    1. Hänen on oltava valmis noudattamaan protokollaa ja kumppaniprotokollaa pitkäaikaista seurantaa varten, mikä on todistettu kirjallisella tietoon perustuvalla suostumuksella tai vanhempien luvalla ja tutkittavan suostumuksella.
    2. Aikuiset ja lapset, joilla on diagnosoitu LCA.
    3. RPE65-mutaatioista (homotsygootit tai yhdiste heterotsygootit) johtuva LCA:n molekyylidiagnoosi CLIA:n hyväksymässä laboratoriossa.
    4. Ikä kahdeksan vuotta tai vanhempi antohetkellä.
    5. Näöntarkkuus ≤ 20/160 tai näkökenttä alle 20 astetta injektoitavassa silmässä.

Poissulkemiskriteerit:

AIHEITA EI SULJETU SUKUPUHTEEN, ROTUJEN TAI ETNISEEN PERUSTUKSEEN.

Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista ehdoista, suljetaan pois kliinisestä tutkimuksesta:

  1. Ei pysty tai halua täyttää tutkimuksen vaatimuksia.
  2. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen kuuden kuukauden aikana.
  3. Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa (esimerkiksi glaukooma, sarveiskalvon tai linssin samentuma).
  4. Riittävien elävien verkkokalvosolujen puute ei-invasiivisilla tavoilla, kuten optisella koherenssitomografialla (OCT) ja/tai oftalmoskopialla määritettynä. Erityisesti, jos epäsuora oftalmoskopia paljastaa vähemmän kuin yhden verkkokalvon levyalueen, johon ei liity verkkokalvon täydellinen rappeutuminen (jonka osoittaa maantieteellinen surkastuminen, nauhan kiilto oheneminen tai konfluentti verkkokalvonsisäinen pigmentin migraatio), nämä silmät suljetaan pois. Lisäksi silmissä, joissa voidaan saada riittävän laadukkaita optisen koherensitomografian (OCT) skannauksia, verkkokalvon alueita, joiden paksuus on alle 100 um tai joilla ei ole hermoverkkokalvoa, ei kohdisteta AAV2-hRPE65v2:n toimittamiseen.
  5. Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot. Monimutkaisia ​​systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa silmän toimintaa. Esimerkkejä ovat pahanlaatuiset kasvaimet, joiden hoito voi vaikuttaa keskushermoston toimintaan (esimerkiksi silmän kiertoradan sädehoito; leukemia, johon liittyy keskushermosto/näköhermo). Poissuljettiin myös henkilöt, joilla on immuunivastetta heikentäviä sairauksia, koska he voivat olla alttiita opportunistisille infektioille (kuten CMV-retiniitti). Diabetes- tai sirppisolusairauspotilaat suljettaisiin pois, jos heillä olisi merkkejä pitkälle edenneestä retinopatiasta (esim. makulaturvotus tai proliferatiiviset muutokset). Nuorten nivelreumaa sairastavat potilaat voidaan sulkea pois, koska leikkauksen jälkeinen infektioriski kasvaa huonon haavan paranemisen vuoksi. Potilaat, jotka ovat hepatiitti B-, C- ja HIV-positiivisia, suljetaan pois.
  6. Edellinen silmäleikkaus kuuden kuukauden sisällä.
  7. Tunnettu herkkyys lääkkeille, jotka on suunniteltu käytettäväksi perioperatiivisella kaudella.
  8. Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt, jotka ovat raskaana tai eivät halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan.
  9. Mikä tahansa muu ehto, joka ei salli mahdollisen koehenkilön suorittaa seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana ja tekee tutkijan mielestä potentiaalisen tutkittavan tutkimukseen sopimattoman.
  10. Koehenkilöt suljetaan pois, jos immunologiset tutkimukset osoittavat neutraloivien AAV2-vasta-aineiden läsnäolon yli 1:1000.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: annoskohortti 1
1.5E10 vektorigenomit voretigene neparvovec-rzyl 150 mikrolitrassa annettuna subretinaalisesti
Biologinen: voretigeeni neparvovec-rzyl
Koehenkilöille annostellaan yksipuolisesti (yhteen silmään) alkaen pienimmästä annoksesta. Koehenkilöille injektoidaan AAV2-hRPE65v2 subretinaalisen injektion avulla. Annoksen nostaminen seuraavaan kohorttiin riippuu DSMB:n turvallisuustietojen arvioinnista vähintään 4 viikkoa injektion jälkeen. Koska AAV2:n toimitusajan ja siirtogeenin ilmentymishuipun välillä on viive, kaikkien koehenkilöiden välillä on kuuden viikon viive.
Muut nimet:
  • AAV2-hRPE65v2
Kokeellinen: annoskohortti 2
4.8E10 vektorigenomit voretigene neparvovec-rzyl 150 mikrolitrassa subretinaalisesti annettuna
Biologinen: voretigeeni neparvovec-rzyl
Koehenkilöille annostellaan yksipuolisesti (yhteen silmään) alkaen pienimmästä annoksesta. Koehenkilöille injektoidaan AAV2-hRPE65v2 subretinaalisen injektion avulla. Annoksen nostaminen seuraavaan kohorttiin riippuu DSMB:n turvallisuustietojen arvioinnista vähintään 4 viikkoa injektion jälkeen. Koska AAV2:n toimitusajan ja siirtogeenin ilmentymishuipun välillä on viive, kaikkien koehenkilöiden välillä on kuuden viikon viive.
Muut nimet:
  • AAV2-hRPE65v2
Kokeellinen: annoskohortti 3
1.5E11-vektorigenomit voretigene neparvovec-rzyl 300 mikrolitrassa subretinaalisesti annettuna
Biologinen: voretigeeni neparvovec-rzyl
Koehenkilöille annostellaan yksipuolisesti (yhteen silmään) alkaen pienimmästä annoksesta. Koehenkilöille injektoidaan AAV2-hRPE65v2 subretinaalisen injektion avulla. Annoksen nostaminen seuraavaan kohorttiin riippuu DSMB:n turvallisuustietojen arvioinnista vähintään 4 viikkoa injektion jälkeen. Koska AAV2:n toimitusajan ja siirtogeenin ilmentymishuipun välillä on viive, kaikkien koehenkilöiden välillä on kuuden viikon viive.
Muut nimet:
  • AAV2-hRPE65v2

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ensisijaiset tulosmitat ovat turvallisuus ja siedettävyys. Toissijaiset tulosmittaukset sisältävät visuaalisen toiminnan muutokset subjektiivisilla, psykofysikaalisilla testeillä ja objektiivisilla fysiologisilla testeillä mitattuna.
Aikaikkuna: Näkötoiminto mitataan määrätyin väliajoin lähtötilanteesta 5 vuoden ajan protokollan mukaisesti.
Näkötoiminto mitataan määrätyin väliajoin lähtötilanteesta 5 vuoden ajan protokollan mukaisesti.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Spark Therapeutics

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Clinical Director, Spark Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 20. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 20. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 13. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 13. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 15. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 2. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 30. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AAV2-hRPE65v2-101
  • 2006-6-4787 (Muu tunniste: Children's Hospital of Philadelphia IRB)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia