Vosaroksiini ja atsasitidiini hoidettaessa potilaita, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

• Myelodysplastisen oireyhtymän diagnoosi ja jokin seuraavista:

  • Sytopeniat, jotka vaativat punasolujen ja/tai verihiutaleiden siirtoa tai neutropeniaa (ANC <1 x 109/L)
  • IPSS-pistemäärä INT-1 tai korkeampi seulonnassa
  • MDS, jossa on ylimääräisiä blasteja transformaatiossa FAB-kriteerien mukaisesti (20-29 % luuydinblasteja) tai
  • Krooninen myelomonosyyttinen leukemia
• Ikä ≥ 18 vuotta vanha

• Riittävä munuaisten ja maksan toiminta määritellään kaikkina seuraavista:

  • kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 mg/dl, paitsi jos kyseessä on Gilbertin tauti;
  • AST ja ALT ≤2,5 laitoksen ULN;
  • seerumin kreatiniini normaaleissa laitosrajoissa tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥60 ml/min/1,73 m2 Cockcroft-Gault-yhtälön mukaan
• ECOG-suorituskykytila ​​≤2
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa IRB:n hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja (tai laillisesti valtuutetun edustajan asiakirja, jos sellainen on).
• Naisten on oltava kirurgisesti tai biologisesti steriilejä tai postmenopausaalisia, tai jos he ovat hedelmällisessä iässä, heidän on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana 30 päivään viimeisestä hoidosta. Miesten on oltava kirurgisesti tai biologisesti steriilejä tai suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana 30 päivään asti viimeisen hoidon jälkeen. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
• Potilaat ovat saattaneet saada jopa 3 aikaisempaa hypometylaattorihoitojaksoa (esim. desitabiinia tai atsasitidiinia) ennen ilmoittautumista ja olet saattanut saada tukihoitotoimenpiteitä (kasvutekijät, erytropoietiinia stimuloivat aineet, verensiirto jne.).
• Joko ilmoittautunut HRPO# 201011766:een ("Tissue Acquisition for Analysis of Genetic Progression Factors in Hematologists Diseases"), joka helpottaa veren, luuytimen ja ihon keräämistä korrelatiivisia tutkimuksia varten, tai suostuu veren, luuytimen ja ihon keräämiseen osa tätä pöytäkirjaa.

Poissulkemiskriteerit:

• Aiempi hoito neljällä tai useammalla hypometylaattorihoitojaksolla.
• Samanaikainen kemoterapia, sädehoito tai immunoterapia protokollan mukaisen hoidon aikana.
• Tunnettu seropositiivisuus tai aktiivinen virusinfektio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) kanssa. Potilaat, jotka ovat seropositiivisia hepatiitti B -virusrokotteen vuoksi, ovat kelpoisia. Potilaat, jotka ovat seropositiivisia HCV:lle, mutta joilla on negatiivinen viruskuorma, ovat myös kelvollisia. Asiakirjat siitä, että potilaat ovat käyneet läpi HCV-hoidon, vaaditaan ja hankitaan.
• Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista
• Raskaana oleva ja/tai imettävä.