Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RO5186582:sta Downin oireyhtymässä 6–11-vuotiailla lapsilla

tiistai 4. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmän 26 viikon annostutkimus, jossa tutkitaan RO5186582:n farmakokinetiikkaa, farmakodynaamisia vaikutuksia, tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 6–11-vuotiailla Downin syndroomaa sairastavilla lapsilla

Tässä tutkimuksessa arvioidaan kolmen eri RO5186582-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta sekä farmakokineettistä ja farmakodynaamista aktiivisuutta lumelääkkeeseen verrattuna. Yhteensä noin 46 osallistujaa otetaan mukaan, jotta vähintään 32 olisi arvioitavissa, ja heidät jaetaan satunnaisesti yhteen neljästä hoidosta suhteessa 1:1:1:1, ja hoitohaarassa on 9 lasta. Tavoitesuhde 6-8-vuotiaiden ja 9-11-vuotiaiden ikäryhmien välillä on noin 1:1 kussakin hoitohaarassa, ja kussakin hoitohaarassa on vähintään 3 lasta ikäryhmää kohden.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
45

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Downin oireyhtymän diagnoosi, paitsi mosaiikki Downin oireyhtymä
  • Käytettävissä oleva vanhempi tai hoitaja osallistumaan klinikkakäynneille ja antamaan tietoa osallistujan käyttäytymisestä ja oireista

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa primaarinen psykiatrinen komorbidihäiriö
  • Aiemmin infantiilit kouristukset, Westin oireyhtymä, Lennox-Gastaut'n oireyhtymä, varhainen infantiili epileptinen enkefalopatia, hoitoon reagoimaton epilepsia, johon liittyy kognitiivinen/kehitysregressio, vakava pään trauma tai keskushermoston infektio
  • Minkä tahansa tyyppinen kohtaustapahtuma 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai asiaankuuluvia muutoksia epilepsialääkkeissä 6 viikkoa ennen ilmoittautumista
  • Merkittävä unihäiriö
  • Merkittävä maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriinisen tai sydän- ja verisuonitauti
  • Uusi tai meneillään oleva hematologinen/onkologinen häiriö
  • Vaikea laktoosi-intoleranssi
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen kuukauden tai 6 puoliintumisajan sisällä ennen ensimmäistä annosta tai mikä tahansa osallistuminen tutkimukseen BP29589 (NCT02451657)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) enintään 26 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavan plasebon PO BID. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).
Kokeellinen: RO5186582 120 mg BID
Osallistujat saavat RO5186582:ta annoksella 120 milligrammaa (mg) PO BID enintään 26 viikon ajan.
Lääke: RO5186582
Osallistujat saavat yhden kolmesta annoksesta RO5186582 PO BID, mukaan lukien 40 mg, 60 mg tai 120 mg. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).
Kokeellinen: RO5186582 40 mg BID
Osallistujat saavat RO5186582:ta annoksella 40 mg PO BID enintään 26 viikon ajan.
Lääke: RO5186582
Osallistujat saavat yhden kolmesta annoksesta RO5186582 PO BID, mukaan lukien 40 mg, 60 mg tai 120 mg. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).
Kokeellinen: RO5186582 60 mg BID
Osallistujat saavat RO5186582:ta annoksella 60 mg PO BID enintään 26 viikon ajan.
Lääke: RO5186582
Osallistujat saavat yhden kolmesta annoksesta RO5186582 PO BID, mukaan lukien 40 mg, 60 mg tai 120 mg. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on epileptisiä poikkeavuuksia, arvioituna elektroenkefalogrammi (EEG) -analyysillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Osallistujien prosenttiosuus itsemurhaluokituksen mukaan arvioituna käyttämällä mukautettua muotoa itsemurhaarviointialgoritmista (C-CASA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Hyperaktiivisuus ja impulsiivisuus Conners Third Edition -kirjan lyhytversion (Conners-3) pistemäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Unihäiriöt lasten unitottumuskyselyn (CSHQ) pistemäärän mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Gammateho takaelektrodeissa arvioituna EEG-analyysillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Theta-teho takaelektrodeissa EEG-analyysin avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Kognition arvioituna lasten muistiasteikon (CMS) osatestien pisteillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on AE
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on epilepsiahäiriöitä EEG-analyysin avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Osallistujien prosenttiosuus itsemurhaluokituksen mukaan arvioituna mukautettua C-CASA-lomaketta käyttäen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
ADAMS Pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Hyperaktiivisuus ja impulsiivisuus Conners-3:n lyhyen version perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Unihäiriöt CSHQ-pisteillä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Gammateho takaelektrodeissa arvioituna EEG-analyysillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Theta-teho takaelektrodeissa EEG-analyysin avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Kognition arvioituna CMS-alitestien tuloksella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Mukautuva käyttäytyminen Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) -pisteillä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikon pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Päivittäinen toiminnallinen muisti tarkkailijan muistikyselylomakkeella (OMQ-PF) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Intellektuaalinen osamäärä (IQ) Leiterin arvioimana 3
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Plasman pitoisuus RO5186582
Aikaikkuna: Esiannos (2 ennen annosta näytettä vähintään 1 tunnin välein) viikoilla 2 ja 6; ja ennen tai jälkeen annoksen (sopivuuden mukaan) viikkojen 10, 17 ja 26 aikana
Esiannos (2 ennen annosta näytettä vähintään 1 tunnin välein) viikoilla 2 ja 6; ja ennen tai jälkeen annoksen (sopivuuden mukaan) viikkojen 10, 17 ja 26 aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 28. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 16. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 6. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 4. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • WP28760

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia