Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RO5186582 i Downs syndrom blandt børn i alderen 6 til 11 år

4. juli 2017 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel gruppe 26-ugers dosisundersøgelsesstudie for at udforske farmakokinetikken, farmakodynamiske virkninger, effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af RO5186582 hos børn med Downs syndrom i alderen 6-11 år

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og den farmakokinetiske og farmakodynamiske aktivitet af 3 forskellige doser af RO5186582 sammenlignet med placebo. I alt ca. 46 deltagere vil blive tilmeldt, for at have mindst 32 evaluerbare, og vil blive tilfældigt tildelt 1 ud af 4 behandlinger i forholdet 1:1:1:1 med 9 børn pr. behandlingsarm. Målforholdet mellem aldersgrupperne 6-8 år og 9-11 år er ca. 1:1 i hver behandlingsarm, med minimum 3 børn pr. aldersgruppe i hver behandlingsarm.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Downs syndrom, bortset fra mosaik Downs syndrom
  • Tilgængelig forælder eller omsorgsperson til at deltage i klinikbesøg og give information om deltagerens adfærd og symptomer

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver primær psykiatrisk comorbid lidelse
  • Anamnese med infantil spasmer, West syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, tidlig infantil epileptisk encefalopati, behandlingsrefraktær epilepsi med kognitiv/udviklingsmæssig regression, alvorlig hovedtraume eller infektion i centralnervesystemet (CNS).
  • Kramper af enhver art inden for 12 måneder før screening eller relevante ændringer i antiepileptika 6 uger før indskrivning
  • Betydelig søvnforstyrrelse
  • Betydelige mave-tarm-, nyre-, lever-, endokrine eller hjerte-kar-sygdomme
  • Nyopstået eller igangværende hæmatologisk/onkologisk lidelse
  • Svær laktoseintolerance
  • Deltagelse i et andet klinisk studie inden for 1 måned eller 6 halveringstider før første dosis, eller et hvilket som helst omfang af deltagelse i undersøgelse BP29589 (NCT02451657)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo gennem munden (PO) to gange dagligt (BID) i op til 26 uger.
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo PO BID. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).
Eksperimentel: RO5186582 120 mg BID
Deltagerne vil modtage RO5186582 i en dosis på 120 milligram (mg) PO BID i op til 26 uger.
Medicin: RO5186582
Deltagerne vil modtage 1 ud af 3 doser af RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).
Eksperimentel: RO5186582 40 mg BID
Deltagerne vil modtage RO5186582 i en dosis på 40 mg PO BID i op til 26 uger.
Medicin: RO5186582
Deltagerne vil modtage 1 ud af 3 doser af RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).
Eksperimentel: RO5186582 60 mg BID
Deltagerne vil modtage RO5186582 i en dosis på 60 mg PO BID i op til 26 uger.
Medicin: RO5186582
Deltagerne vil modtage 1 ud af 3 doser af RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Procentdel af deltagere med epileptiforme abnormiteter vurderet ved hjælp af elektroencefalogram (EEG) analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Procentdel af deltagere efter selvmordsklassificering som vurderet ved hjælp af en tilpasset form af Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-CASA)
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Score for angst, depression og humør (ADAMS).
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Hyperaktivitet og impulsivitet som vurderet af den korte version af Conners tredje udgave af forældrekortform (Conners-3) score
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Søvnforstyrrelser vurderet af børnenes søvnvaner-spørgeskema (CSHQ) score
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Gammaeffekt ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Theta Power ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Kognition vurderet ved børns hukommelsesskala (CMS) deltestscore
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med AE'er
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere med epileptiforme abnormiteter vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere efter selvmordsklassificering som vurderet ved hjælp af en tilpasset form af C-CASA
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
ADAMS score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Hyperaktivitet og impulsivitet som vurderet af den korte version af Conners-3 Score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Søvnforstyrrelser vurderet af CSHQ-resultatet
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Gammaeffekt ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Theta Power ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Kognition som vurderet af CMS Subtests Score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Adaptiv adfærd som vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Scale Score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Daglig funktionel hukommelse som vurderet af Observer Memory Questionnaire-Parent Form (OMQ-PF) score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Intellektuel kvotient (IQ) som vurderet af Leiter 3
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Plasmakoncentration af RO5186582
Tidsramme: Fordosering (2 prædosisprøver adskilt med mindst 1 time) i uge 2 og 6; og før- eller efterdosis (alt efter behov) i uge 10, 17 og 26
Fordosering (2 prædosisprøver adskilt med mindst 1 time) i uge 2 og 6; og før- eller efterdosis (alt efter behov) i uge 10, 17 og 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juni 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juli 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WP28760

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Downs syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger