Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RO5186582:sta Downin oireyhtymässä 6–11-vuotiailla lapsilla

tiistai 4. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmän 26 viikon annostutkimus, jossa tutkitaan RO5186582:n farmakokinetiikkaa, farmakodynaamisia vaikutuksia, tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 6–11-vuotiailla Downin syndroomaa sairastavilla lapsilla

Tässä tutkimuksessa arvioidaan kolmen eri RO5186582-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta sekä farmakokineettistä ja farmakodynaamista aktiivisuutta lumelääkkeeseen verrattuna. Yhteensä noin 46 osallistujaa otetaan mukaan, jotta vähintään 32 olisi arvioitavissa, ja heidät jaetaan satunnaisesti yhteen neljästä hoidosta suhteessa 1:1:1:1, ja hoitohaarassa on 9 lasta. Tavoitesuhde 6-8-vuotiaiden ja 9-11-vuotiaiden ikäryhmien välillä on noin 1:1 kussakin hoitohaarassa, ja kussakin hoitohaarassa on vähintään 3 lasta ikäryhmää kohden.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

45

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Downin oireyhtymän diagnoosi, paitsi mosaiikki Downin oireyhtymä
  • Käytettävissä oleva vanhempi tai hoitaja osallistumaan klinikkakäynneille ja antamaan tietoa osallistujan käyttäytymisestä ja oireista

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa primaarinen psykiatrinen komorbidihäiriö
  • Aiemmin infantiilit kouristukset, Westin oireyhtymä, Lennox-Gastaut'n oireyhtymä, varhainen infantiili epileptinen enkefalopatia, hoitoon reagoimaton epilepsia, johon liittyy kognitiivinen/kehitysregressio, vakava pään trauma tai keskushermoston infektio
  • Minkä tahansa tyyppinen kohtaustapahtuma 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai asiaankuuluvia muutoksia epilepsialääkkeissä 6 viikkoa ennen ilmoittautumista
  • Merkittävä unihäiriö
  • Merkittävä maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriinisen tai sydän- ja verisuonitauti
  • Uusi tai meneillään oleva hematologinen/onkologinen häiriö
  • Vaikea laktoosi-intoleranssi
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen kuukauden tai 6 puoliintumisajan sisällä ennen ensimmäistä annosta tai mikä tahansa osallistuminen tutkimukseen BP29589 (NCT02451657)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) enintään 26 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavan plasebon PO BID. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).
Kokeellinen: RO5186582 120 mg BID
Osallistujat saavat RO5186582:ta annoksella 120 milligrammaa (mg) PO BID enintään 26 viikon ajan.
Lääke: RO5186582
Osallistujat saavat yhden kolmesta annoksesta RO5186582 PO BID, mukaan lukien 40 mg, 60 mg tai 120 mg. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).
Kokeellinen: RO5186582 40 mg BID
Osallistujat saavat RO5186582:ta annoksella 40 mg PO BID enintään 26 viikon ajan.
Lääke: RO5186582
Osallistujat saavat yhden kolmesta annoksesta RO5186582 PO BID, mukaan lukien 40 mg, 60 mg tai 120 mg. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).
Kokeellinen: RO5186582 60 mg BID
Osallistujat saavat RO5186582:ta annoksella 60 mg PO BID enintään 26 viikon ajan.
Lääke: RO5186582
Osallistujat saavat yhden kolmesta annoksesta RO5186582 PO BID, mukaan lukien 40 mg, 60 mg tai 120 mg. Tutkimuslääkitys annetaan ensin päivänä 1, ja vain aamuannos annetaan viimeisenä hoitopäivänä (viikko 26).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on epileptisiä poikkeavuuksia, arvioituna elektroenkefalogrammi (EEG) -analyysillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Osallistujien prosenttiosuus itsemurhaluokituksen mukaan arvioituna käyttämällä mukautettua muotoa itsemurhaarviointialgoritmista (C-CASA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Hyperaktiivisuus ja impulsiivisuus Conners Third Edition -kirjan lyhytversion (Conners-3) pistemäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Unihäiriöt lasten unitottumuskyselyn (CSHQ) pistemäärän mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Gammateho takaelektrodeissa arvioituna EEG-analyysillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Theta-teho takaelektrodeissa EEG-analyysin avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti
Kognition arvioituna lasten muistiasteikon (CMS) osatestien pisteillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6 asti
Perustaso viikkoon 6 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on AE
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on epilepsiahäiriöitä EEG-analyysin avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Osallistujien prosenttiosuus itsemurhaluokituksen mukaan arvioituna mukautettua C-CASA-lomaketta käyttäen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
ADAMS Pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Hyperaktiivisuus ja impulsiivisuus Conners-3:n lyhyen version perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Unihäiriöt CSHQ-pisteillä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Gammateho takaelektrodeissa arvioituna EEG-analyysillä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Theta-teho takaelektrodeissa EEG-analyysin avulla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Kognition arvioituna CMS-alitestien tuloksella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Mukautuva käyttäytyminen Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) -pisteillä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikon pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Päivittäinen toiminnallinen muisti tarkkailijan muistikyselylomakkeella (OMQ-PF) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Intellektuaalinen osamäärä (IQ) Leiterin arvioimana 3
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Perustaso viikkoon 26 asti
Plasman pitoisuus RO5186582
Aikaikkuna: Esiannos (2 ennen annosta näytettä vähintään 1 tunnin välein) viikoilla 2 ja 6; ja ennen tai jälkeen annoksen (sopivuuden mukaan) viikkojen 10, 17 ja 26 aikana
Esiannos (2 ennen annosta näytettä vähintään 1 tunnin välein) viikoilla 2 ja 6; ja ennen tai jälkeen annoksen (sopivuuden mukaan) viikkojen 10, 17 ja 26 aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WP28760

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa