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Uno studio su RO5186582 nella sindrome di Down tra i bambini dai 6 agli 11 anni

4 luglio 2017 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli di 26 settimane di indagine sulla dose per esplorare la farmacocinetica, gli effetti farmacodinamici, l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RO5186582 nei bambini con sindrome di Down di età compresa tra 6 e 11 anni

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e l'attività farmacocinetica e farmacodinamica di 3 diversi dosaggi di RO5186582 rispetto al placebo. Verrà arruolato un totale di circa 46 partecipanti, in modo da avere almeno 32 valutabili, e sarà assegnato in modo casuale a 1 di 4 trattamenti in un rapporto 1:1:1:1, con 9 bambini per braccio di trattamento. Il rapporto target tra i gruppi di età 6-8 anni e 9-11 anni è di circa 1:1 in ciascun braccio di trattamento, con un minimo di 3 bambini per gruppo di età in ciascun braccio di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
45

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di sindrome di Down, ad eccezione della sindrome di Down a mosaico
  • Genitore o badante disponibile a partecipare alle visite cliniche e fornire informazioni sul comportamento e sui sintomi del partecipante

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi disturbo psichiatrico primario in comorbidità
  • Storia di spasmi infantili, sindrome di West, sindrome di Lennox-Gastaut, encefalopatia epilettica infantile precoce, epilessia refrattaria al trattamento con regressione cognitiva/evolutiva, grave trauma cranico o infezione del sistema nervoso centrale (SNC)
  • Evento convulsivo di qualsiasi tipo entro 12 mesi prima dello screening o modifiche rilevanti nei farmaci antiepilettici 6 settimane prima dell'arruolamento
  • Significativa interruzione del sonno
  • Malattia gastrointestinale, renale, epatica, endocrina o cardiovascolare significativa
  • Disturbo ematologico/oncologico di nuova insorgenza o in corso
  • Grave intolleranza al lattosio
  • Partecipazione a un altro studio clinico entro 1 mese o 6 emivite prima della prima dose, o qualsiasi grado di partecipazione allo Studio BP29589 (NCT02451657)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo corrispondente per via orale (PO) due volte al giorno (BID) per un massimo di 26 settimane.
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno il corrispondente placebo PO BID. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).
Sperimentale: RO5186582 120 mg BID
I partecipanti riceveranno RO5186582 alla dose di 120 milligrammi (mg) PO BID per un massimo di 26 settimane.
Droga: RO5186582
I partecipanti riceveranno 1 dei 3 dosaggi di RO5186582 PO BID, inclusi 40 mg, 60 mg o 120 mg. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).
Sperimentale: RO5186582 40 mg BID
I partecipanti riceveranno RO5186582 alla dose di 40 mg PO BID per un massimo di 26 settimane.
Droga: RO5186582
I partecipanti riceveranno 1 dei 3 dosaggi di RO5186582 PO BID, inclusi 40 mg, 60 mg o 120 mg. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).
Sperimentale: RO5186582 60 mg BID
I partecipanti riceveranno RO5186582 alla dose di 60 mg PO BID per un massimo di 26 settimane.
Droga: RO5186582
I partecipanti riceveranno 1 dei 3 dosaggi di RO5186582 PO BID, inclusi 40 mg, 60 mg o 120 mg. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Percentuale di partecipanti con anomalie epilettiformi valutate utilizzando l'analisi dell'elettroencefalogramma (EEG)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Percentuale di partecipanti in base alla classificazione della suicidalità valutata utilizzando una forma adattata dell'algoritmo di classificazione della Columbia per la valutazione del suicidio (C-CASA)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Punteggio ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale).
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Iperattività e impulsività come valutate dalla versione breve del punteggio Conners Third Edition Parent Short Form (Conners-3)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Disturbi del sonno valutati dal punteggio del questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ).
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Potenza gamma agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Potenza Theta agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Cognizione valutata dal punteggio dei sottotest della scala di memoria dei bambini (CMS).
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Percentuale di partecipanti con anomalie epilettiformi valutate utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Percentuale di partecipanti per classificazione di suicidalità valutata utilizzando un modulo adattato del C-CASA
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Punteggio ADAMS
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Iperattività e impulsività valutate dalla versione breve del punteggio Conners-3
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Disturbi del sonno valutati dal punteggio CSHQ
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Potenza gamma agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Potenza Theta agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Cognizione valutata dal punteggio dei test secondari CMS
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Comportamento adattivo valutato dal punteggio Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Punteggio della scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Memoria funzionale giornaliera valutata dal questionario sulla memoria dell'osservatore - Punteggio del modulo genitore (OMQ-PF)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Quoziente intellettivo (QI) valutato dal Leiter 3
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Concentrazione plasmatica di RO5186582
Lasso di tempo: Predose (2 campioni di predose separati da almeno 1 ora) alle settimane 2 e 6; e pre- o post-dose (come opportuno) durante le settimane 10, 17 e 26
Predose (2 campioni di predose separati da almeno 1 ora) alle settimane 2 e 6; e pre- o post-dose (come opportuno) durante le settimane 10, 17 e 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 luglio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WP28760

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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