Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RO5186582 u Downova syndromu u dětí ve věku 6 až 11 let

4. července 2017 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová 26týdenní studie zkoumající dávku k prozkoumání farmakokinetiky, farmakodynamických účinků, účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti RO5186582 u dětí s Downovým syndromem ve věku 6-11 let

Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetickou a farmakodynamickou aktivitu 3 různých dávek RO5186582 ve srovnání s placebem. Celkem bude zapsáno přibližně 46 účastníků, aby jich bylo alespoň 32 hodnotitelných, a budou náhodně přiřazeni k 1 ze 4 léčeb v poměru 1:1:1:1, s 9 dětmi na léčebnou větev. Cílový poměr mezi věkovými skupinami 6-8 let a 9-11 let je přibližně 1:1 v každém léčebném rameni, s minimálně 3 dětmi na věkovou skupinu v každém léčebném rameni.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
45

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Downova syndromu, kromě mozaikového Downova syndromu
  • Dostupný rodič nebo pečovatel, který se může zúčastnit návštěv kliniky a poskytnout informace o chování a symptomech účastníka

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli primární psychiatrická komorbidní porucha
  • Dětské křeče v anamnéze, Westův syndrom, Lennox-Gastautův syndrom, časná dětská epileptická encefalopatie, epilepsie refrakterní na léčbu s kognitivní/vývojovou regresí, těžké trauma hlavy nebo infekce centrálního nervového systému (CNS)
  • Záchvaty jakéhokoli typu během 12 měsíců před screeningem nebo relevantní změny antiepileptik 6 týdnů před zařazením
  • Výrazné narušení spánku
  • Významné gastrointestinální, ledvinové, jaterní, endokrinní nebo kardiovaskulární onemocnění
  • Nově vzniklá nebo probíhající hematologická/onkologická porucha
  • Těžká intolerance laktózy
  • Účast v jiné klinické studii během 1 měsíce nebo 6 poločasů před první dávkou nebo jakýkoli rozsah účasti ve studii BP29589 (NCT02451657)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat odpovídající placebo ústy (PO) dvakrát denně (BID) po dobu až 26 týdnů.
Lék: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo PO BID. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).
Experimentální: RO5186582 120 mg BID
Účastníci obdrží RO5186582 v dávce 120 miligramů (mg) PO BID po dobu až 26 týdnů.
Lék: RO5186582
Účastníci obdrží 1 ze 3 dávek RO5186582 PO BID, včetně 40 mg, 60 mg nebo 120 mg. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).
Experimentální: RO5186582 40 mg BID
Účastníci obdrží RO5186582 v dávce 40 mg PO BID po dobu až 26 týdnů.
Lék: RO5186582
Účastníci obdrží 1 ze 3 dávek RO5186582 PO BID, včetně 40 mg, 60 mg nebo 120 mg. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).
Experimentální: RO5186582 60 mg BID
Účastníci obdrží RO5186582 v dávce 60 mg PO BID po dobu až 26 týdnů.
Lék: RO5186582
Účastníci obdrží 1 ze 3 dávek RO5186582 PO BID, včetně 40 mg, 60 mg nebo 120 mg. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Procento účastníků s epileptiformními abnormalitami podle analýzy pomocí elektroencefalogramu (EEG)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Procento účastníků podle klasifikace sebevražednosti, jak je hodnoceno pomocí adaptované formy Kolumbijského klasifikačního algoritmu pro hodnocení sebevražd (C-CASA)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Skóre na stupnici úzkosti, deprese a nálady (ADAMS).
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Hyperaktivita a impulzivita podle hodnocení krátké verze Conners Třetí edice Nadřazená krátká forma (Conners-3) Skóre
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Poruchy spánku podle skóre dotazníku dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Gamma výkon na zadních elektrodách, jak je vyhodnocen pomocí EEG analýzy
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Síla theta na zadních elektrodách hodnocená pomocí analýzy EEG
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Poznání podle skóre subtestů na stupnici dětské paměti (CMS).
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s AE
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Procento účastníků s epileptiformními abnormalitami podle hodnocení pomocí analýzy EEG
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Procento účastníků podle klasifikace sebevražednosti, jak je hodnoceno pomocí adaptovaného formuláře C-CASA
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Skóre ADAMS
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Hyperaktivita a impulzivita podle hodnocení krátké verze skóre Conners-3
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Poruchy spánku podle skóre CSHQ
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Gamma výkon na zadních elektrodách, jak je vyhodnocen pomocí EEG analýzy
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Síla theta na zadních elektrodách hodnocená pomocí analýzy EEG
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Poznání podle skóre subtestů CMS
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Adaptivní chování podle hodnocení Vinelandových škál adaptivního chování II (VABS-II)
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Skóre škály klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I).
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Denní funkční paměť podle hodnocení dotazníku paměti pozorovatele – rodičovského formuláře (OMQ-PF)
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Intelektuální kvocient (IQ) podle hodnocení Leiteru 3
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Plazmatická koncentrace RO5186582
Časové okno: Předdávka (2 vzorky před dávkou oddělené alespoň 1 hodinou) v týdnech 2 a 6; a před dávkou nebo po dávce (podle potřeby) během týdnů 10, 17 a 26
Předdávka (2 vzorky před dávkou oddělené alespoň 1 hodinou) v týdnech 2 a 6; a před dávkou nebo po dávce (podle potřeby) během týdnů 10, 17 a 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. července 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WP28760

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení