MAP, joka tarjoaa pääsyn ruksolitinibiin potilaille, joilla on PMF tai PPV MF tai PET-MF

Sisällyttämiskriteerit

Potilaiden, jotka voidaan sisällyttää tähän hoitosuunnitelmaan, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

Ennen hoidon aloittamista on hankittava kirjallinen potilaan tietoinen suostumus. Potilaat, jotka eivät ole kelvollisia muihin ruksolitinibitutkimuksiin, voivat olla oikeutettuja tähän MAP-ohjelmaan.

1. Potilaiden tulee olla ≥12-vuotiaita ja heillä on diagnosoitu PMF vuoden 2016 tarkistetun kansainvälisen standardikriteerin (Arber et al. 2016), PPV MF tai PET-MF (Barosi 2008) mukaan JAK2-mutaatiosta riippumatta.
2. Potilaat, joiden ääreisveren blastiprosentti on < 10 %.

3. Potilaiden on oltava toipuneet tai stabiloituneet riittävästi kaikista aikaisempiin hoitoihin liittyvistä haittavaikutuksista ennen ruksolitinibihoidon aloittamista.

   • Fedratinibillä esihoitoa saaneille potilaille tulee käydä täydellinen fyysinen tutkimus, mukaan lukien täydellinen neurologinen tutkimus ja kardiologinen arviointi, mukaan lukien tiamiinitasot. Aivojen MRI:tä tulee harkita, jos se on aiheellista merkkien tai oireiden perusteella.

Poissulkemiskriteerit

Tähän hoitosuunnitelmaan oikeutetut potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

1. Aiempi yliherkkyys jollekin ruksolitinibin kaltaisille kemiallisille luokille kuuluville lääkkeille tai metaboliiteille.
2. Aktiivisen hallitsemattoman infektion esiintyminen, mukaan lukien merkittävä bakteeri-, sieni- tai virusinfektio
3. Etenevän multifokaalisen leukoenkefalopatian historia.
4. Vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka seerumin kreatiniiniarvo on > 2 mg/dl (>176,8) μmol/L) tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min mitattuna tai laskettu Cockroft Gault -yhtälön mukaan.

5. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi,

   • naiset, joiden seksuaalinen suuntautuminen estää yhdynnän miespuolisen kumppanin kanssa.
   • naiset, joiden kumppanit on steriloitu vasektomialla tai muulla tavalla.
   • käyttämällä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää
6. Ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan hoito-ohjeita ja -vaatimuksia.