Vaiheen 3 tutkimus laskimonsisäisen Trappsol(R) Cyclo(TM):n arvioimiseksi lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on Niemann-Pickin tautityyppi C1 (TransportNPC)
maanantai 3. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Cyclo Therapeutics, Inc.
Vaihe 3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus 2000 mg/kg:n Trappsol®Cyclo™:n (hydroksipropyyli-B-syklodekstriini) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi sekä hoidon standardit verrattuna placeboon ja hoidon standardi potilailla, joilla on Niemann-Pickin tauti tyyppi C1 (TransportNPC)
Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus 3-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on vahvistettu Niemann Pickin tautityyppi C1 (NPC1).
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida suonensisäisesti annettavan Trappsol Cyclon (hydroksipropyylibetasyklodekstriini) 2000 mg/kg annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta verrattuna tavanomaiseen hoitoon.
Euroopan lääkeviraston (EMA) ohjeita noudattavissa maissa toteutetussa avoimessa alatutkimuksessa otetaan mukaan oireettomia tai oireettomia potilaita pikkulapsesta 3-vuotiaaksi asti arvioimaan turvallisuutta kyseisessä populaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TransportNPC-tutkimus on prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu terapeuttinen tutkimus 93:lle 3-vuotiaalle ja sitä vanhemmalle potilaalle, joilla on vahvistettu NPC1-diagnoosi.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida 2000 mg/kg Trappsol Cycloa (hydroksipropyylibetasyklodekstriini) annettavan annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa laskimoon hitaalla infuusiolla kahden viikon välein tavanomaisen hoidon lisäksi verrattuna lumelääkkeeseen ja normaalihoitoon.
Hoitostandardi voi sisältää Miglustaattia tai leusiinituotteita, joita ei tällä hetkellä tutkita terapeuttisena aineena.
Potilaat satunnaistetaan saamaan Trappsol Cycloa tai lumelääkettä suhteessa 2:1.
Tutkimuksen kesto on 96 viikkoa, ja sokkoutettu välianalyysi on 48 viikkoa.
Interventiotutkimuksen jälkeen pidennettiin avointa 96 viikkoa.
Potilaat, joiden sairauden eteneminen pahenee kahdella tasolla kliinisen yleisvaikutelman vakavuuden asteikolla 12 viikon aikana, alkaen viikosta 36, voidaan siirtää avoimeen hoitoon.
Teho mitataan viikolla 48 ja viikolla 96 tärkeimpien sairauden ominaisuuksien yhdistelmäpisteillä.
Alatutkimus suoritetaan maissa EMA:n ohjeiden mukaisesti enintään 12 potilaalle iältään 0–3 vuotta, jotka voivat olla oireettomia.
Alatutkimuksen tulokset ovat turvallisuus, kliininen ja hoitajan mielikuva sairaudesta.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
94
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lori M Gorski
- Puhelinnumero: 1-508-410-0104
- Sähköposti: Lori.Gorski@cyclodex.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital de Alta Complejidad en Red "El Cruce"
-
Córdoba, Argentiina
- Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Metabolic Clinical Trials Unit
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia
- Royal Melbourne Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia
- Melbourne Children's Trials Centre Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
São Paulo, Brasilia
- Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia
- University of Campinas
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Sant Joan de Déu - Neurology Department
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Afula, Israel
- Emek Medical Center-Department of Pediatrics
-
Be'er Sheva, Israel
- Soroka Medical Center
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- University of Catania
-
Milan, Italia
- Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Padova, Italia
- University Hospital Of Padova
-
Udine, Italia
- Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
-
-
-
-
-
Kraków, Puola
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Puola
- MediPark
-
-
-
-
-
Hochheim, Saksa
- SphinCS GmbH
-
Münster, Saksa
- University Münster
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki
- Gazi University Faculty of Medicine
-
İzmir, Turkki
- Ege University Medical School, Department of Inborn Errors of Metabolism
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust · Department of Inherited Metabolic Disorders Service
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- University College London
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Salford Royal Foundation NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- EMORY
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu NPC1-diagnoosi
- Vuotuinen vakavuusasteikko 0,5–2,0 käyttämällä 17 verkkotunnuksen NPC-vakavuusasteikkoa
- Hoidettu tai ei hoidettu Miglustatilla (potilaiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä tai heidän on keskeytettävä Miglustat-hoito vähintään 3 kuukaudeksi ennen seulontakäyntiä).
- Paino yli 4,5 kg ja enintään 125 kg
- Esiintyy vähintään 1 taudin neurologinen oire
- Kirjallinen tietoinen suostumus
- Halukas ja kykenevä osallistumaan kaikkiin koesuunnittelun osa-alueisiin
- Mahdollisuus matkustaa koepaikalle sovittuina aikoina
- Ehkäisyvaatimukset protokollan mukaan
- Omaishoitajan suostumus osallistua kaikkiin tutkimussuunnitelman mukaisiin arviointeihin tutkimuksen ajan
- Osallistumiskriteerit Open Label Extension -laajennukseen ovat 1) saanut kaksoissokkohoitoa vähintään 48 viikon ajan CGI-S:n heikkenemisen ollessa vähintään 2 tasoa kahdella peräkkäisellä arviointikäynnillä 12 viikon välein tai 2) kaksoissokkohoito ja kaikki arvioinnit viikolle 96 asti tai 3) lopetettu varhain kaksoissokkohoidosta, mutta suoritettu kaikki arvioinnit viikkoon 96 asti
- Osallistumiskriteerit 0–3-vuotiaille potilaille avoimeen alatutkimukseen maissa, jotka noudattavat vain EMA:n ohjeita: Vahvistettu NPC1-diagnoosi; hoidettu tai ei Miglustatilla päätutkimuksessa; ruumiinpaino yli 4,5 kg; potilas voi olla oireeton; lapsen kirjallinen lupa osallistua turvallisuusarviointeihin; hoitajan suostumus osallistua hoitajan arviointeihin; mahdollisuus matkustaa kokeilupaikkaan kaikkien suunniteltujen käyntien ajaksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Maksansiirron vastaanottaja alle 12 kuukauden sisällä tai suunnitellut maksansiirto
- Potilaat, joilla on aktiivinen maksasairaus mistä tahansa muusta syystä kuin NPC1:stä
- Kliiniset todisteet akuutista maksasairaudesta, mukaan lukien keltaisuuden oireet tai oikean yläkvadrantin kipu tai kansainvälinen normalisoitu suhde > 1,8
- Vaiheen 3 krooninen munuaissairaus tai pahempi, mitä osoittaa arvioitu glomerulussuodatusnopeus <60 ml/min/1,73 m2.
- Kurkumiinin tai kalaöljyn käyttö 12 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
- Tunnettu tai epäilty allergia tai intoleranssi tutkimushoidolle
- Tutkijan näkemyksen mukaan potilaan kliininen tila ei mahdollista protokollakohtaisten toimenpiteiden edellyttämää verenottoa.
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Jos tutkimuslääkkeen puoliintumisaika on lyhyt (<8 tuntia) ja sen odotetaan poistuvan elimistöstä 1 kuukauden kuluessa, poistumisaika on 1 kuukausi. Hoito millään leusiinimuodolla, joko tutkimuslääkkeenä tai muulla formulaatiolla, ei ole sallittua
- Hoito millä tahansa muulla tutkimuslääkkeellä tutkimuksen aikana
- Raskaus tai imetys
- Nykyinen osallistuminen toiseen tutkimukseen ei ole sallittua, ellei se ole interventiotutkimus ja tutkimuksen ainoa tarkoitus on kliinisiä piirteitä tai eloonjäämistietoja kuvaava pitkäaikainen seuranta (rekisteri)
- Potilaat, joilla on hallitsemattomia vaikeita epilepsiakohtauksia (vähintään 3 peräkkäistä vaikeaa epileptistä kohtausta, jotka vaativat lääkitystä) 2 kuukauden sisällä ennen tietoisen suostumuksen tai suostumuksen saamista soveltuvin osin.
- Neurologisesti oireettomia potilaita
- Kyvyttömyys osallistua ensisijaiseen tutkimuksen arviointiin (4D-NPC-SS tai 5D-NPC-SS) tutkijan määrittämänä
- Poissulkemiskriteerit 0–3-vuotiaille potilaille avoimessa alatutkimuksessa maissa, jotka noudattavat vain EMA:n ohjeita, ovat samankaltaisia kuin päätutkimuksessa, ja niihin on lisätty poissulkemiskriteeri, jos sikiön hydrops tai sikiön askites on aiemmin esiintynyt.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseiden lukumäärä
3
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen
Laskimonsisäinen anto 2000 mg/kg hydroksipropyylibetasyklodekstriiniä (Trappsol Cyclo) (painon perusteella) laimennettuna 0,5 N suolaliuoksella vähintään 6,5 tunnin ajan joka toinen viikko
|
Annos on 2000 mg/kg suonensisäisesti 2 viikon välein
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo-vertailija
Laskimonsisäinen 0,5 N suolaliuos vähintään 6,5 tunnin ajan joka toinen viikko
|
0,5 N suolaliuosta annetaan 2 viikon välein suonensisäisesti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Open Label -alatutkimus alle 3-vuotiaille lapsille
Tähän avoimeen alatutkimukseen voidaan ottaa mukaan enintään 12 0–3-vuotiasta potilasta maista, jotka noudattavat EMA:n ohjeita.
Kaikki potilaat saavat 2 000 mg/kg hydroksipropyylibetasyklodekstriiniä (Trappsol Cyclo) laimennettuna 0,5 N suolaliuoksella kliinikon harkinnan mukaan 6,5 tunnin aikana kahden viikon välein.
Tulosmitat ovat turvallisuus, lääkärin ja hoitajan vaikutelmat.
|
Annos on 2000 mg/kg suonensisäisesti 2 viikon välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 4-verkkotunnuksen NPC-vakavuuspisteissä (vain Yhdysvalloissa)
Aikaikkuna: Välianalyysi viikolla 48
|
Ambulaatio, hienomoottori, puhe, nieleminen
|
Välianalyysi viikolla 48
|
|
Muutos lähtötasosta 4-verkkotunnuksen NPC-vakavuuspisteissä (vain Yhdysvalloissa)
Aikaikkuna: Opintojakso päättyy viikolla 96
|
Ambulaatio, hienomoottori, puhe, nieleminen
|
Opintojakso päättyy viikolla 96
|
|
Muutos lähtötasosta 5-verkkotunnuksen NPC-vakavuuspisteissä (ex-USA)
Aikaikkuna: Välianalyysi viikolla 48
|
Ambulaatio, hienomoottori, puhe, nieleminen, kognitio
|
Välianalyysi viikolla 48
|
|
Muutos lähtötasosta 5-verkkotunnuksen NPC-vakavuuspisteissä (ex-USA)
Aikaikkuna: Opintojakso päättyy viikolla 96
|
Ambulaatio, hienomoottori, puhe, nieleminen, kognitio
|
Opintojakso päättyy viikolla 96
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ataksiassa mitattuna spinocerebellaarisen ataksian toiminnallisella indeksillä
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta mitattuna 12 viikon välein viikkoon 96 ja OLE-viikon 192 loppuun
|
SCAFI
|
Muutos lähtötasosta mitattuna 12 viikon välein viikkoon 96 ja OLE-viikon 192 loppuun
|
|
Muutos mukautuvassa käyttäytymisessä mitattuna Vineland Adaptive Behavior Scale II:lla
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta mitattuna 12 viikon välein viikkoon 96 ja OLE-viikon 192 loppuun
|
Vineland Adaptive Behavior Scale II
|
Muutos lähtötasosta mitattuna 12 viikon välein viikkoon 96 ja OLE-viikon 192 loppuun
|
|
Muutos nielemistoiminnassa arvioituna videofluoroskopialla tai kuituoptisella endoskopialla ja mitattuna tunkeutumisaspiraatioasteikolla
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta mitattuna välianalyysiviikolla 48
|
PAS
|
Muutos lähtötilanteesta mitattuna välianalyysiviikolla 48
|
|
Muutos nielemistoiminnassa arvioituna videofluoroskopialla tai kuituoptisella endoskopialla ja mitattuna tunkeutumisaspiraatioasteikolla
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta mitattuna tutkimusviikon 96 lopussa
|
PAS
|
Muutos lähtötilanteesta mitattuna tutkimusviikon 96 lopussa
|
Muut tulostoimenpiteet
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos puhekyvyssä perustasoon verrattuna SpeechVitals-mobiililaitesovellukseen kerätyillä äänitallenteilla mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja joka toinen viikko viikolle 192 asti
|
Puheen ominaisuuksien mittaaminen, mukaan lukien artikulaatiotarkkuus, puhe- ja taukotaajuudet
|
Perustaso ja joka toinen viikko viikolle 192 asti
|
|
Muutos puhekyvyssä Pre-Infuusioon verrattuna SpeechVitals-mobiililaitesovellukseen kerätyillä äänitallenteilla mitattuna
Aikaikkuna: Kahden viikon välein viikkoon 192
|
Puheen ominaisuuksien mittaaminen, mukaan lukien artikulaatiotarkkuus, puhe- ja taukonopeudet 24 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Kahden viikon välein viikkoon 192
|
|
Muutos kliinisen maailmanlaajuisen vakavuuden ja muutoksen pistemäärässä verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma vakavuudesta ja muutoksista
|
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
|
|
Muutos omaishoitajan maailmanlaajuisen vakavuuden ja muutosasteikon pistemäärissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
|
Omaishoitaja Maailmanlaajuinen vaikutelma vakavuudesta ja muutoksista
|
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
|
|
Omaishoitajan globaali muutosvaikutelma 24 tuntia infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 viikon välein viikolle 192 asti
|
Omaishoitajan globaali muutosvaikutelma 24 tuntia infuusion jälkeen
|
Perustaso ja 2 viikon välein viikolle 192 asti
|
|
Hengitystoiminnan muutos lähtötilanteesta mitattuna pakotetulla uloshengitystilavuudella 1 sekunnissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
|
FEV1
|
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
|
|
Maksan toiminnan muutos lähtötilanteesta mitattuna maksaentsyymiarvioinneilla
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
|
Maksan toiminta mitattuna maksaentsyymimittauksilla, mukaan lukien alaniini- ja aspartaattiaminotransferaasit
|
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
|
|
Turvallisuusarvioinnit, jotka sisältävät haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyyden
Aikaikkuna: Säännölliset arvioinnit protokollakohtaisesti viikolle 192 asti
|
AE, SAE, epänormaalien laboratoriotestitulosten ilmaantuvuus, epänormaalit EKG:t, epänormaalit fyysiset tutkimukset, epänormaalit elintoiminnot ja epänormaalit kuuloarvioinnit
|
Säännölliset arvioinnit protokollakohtaisesti viikolle 192 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Karen Mullen, MD, Cyclo Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Tiistai 20. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tiistai 27. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin päivitys julkaistu
Tiistai 4. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Dementia
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Kielihäiriöt
- Viestintähäiriöt
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Puhehäiriöt
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Afasia
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Frontotemporaalinen dementia
- Afasia, ensisijaisesti progressiivinen
- Valitse Aivosairaus
- Niemann-Pickin sairaudet
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi A
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi C
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Sekvestoivat aineet
- Betadex
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTD-TCNPC-301
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .