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Phase-3-Studie zur Bewertung von intravenösem Trappsol(R) Cyclo(TM) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (TransportNPC)

3. Juni 2024 aktualisiert von: Cyclo Therapeutics, Inc.

Phase 3, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Multicenter-Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 2000 mg/kg Trappsol® Cyclo™ (Hydroxypropyl-B-Cyclodextrin) und Behandlungsstandard im Vergleich zu Placebo und Behandlungsstandard bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (TransportNPC)

Eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische therapeutische Studie für Patienten ab 3 Jahren mit bestätigter Diagnose der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1). Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer intravenös verabreichten Dosis von 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (Hydroxypropyl-Betacyclodextrin) im Vergleich zur Standardbehandlung zu bewerten. In eine Open-Label-Teilstudie in Ländern, die den Leitlinien der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) folgen, werden asymptomatische oder symptomatische Patienten vom Säuglingsalter bis zum Alter von 3 Jahren aufgenommen, um die Sicherheit in dieser Population zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die TransportNPC-Studie ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte therapeutische Studie für 93 Patienten ab 3 Jahren mit bestätigter NPC1-Diagnose. Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Dosis von 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (Hydroxypropyl-Betacyclodextrin), das alle zwei Wochen zusätzlich zur Standardbehandlung intravenös durch langsame Infusion verabreicht wird, im Vergleich zu Placebo und Standardbehandlung. Die Standardbehandlung kann Miglustat oder Leucinprodukte umfassen, die derzeit nicht als Therapeutikum untersucht werden. Die Patienten werden randomisiert entweder Trappsol Cyclo oder Placebo im Verhältnis 2:1 erhalten. Die Studiendauer beträgt 96 Wochen, mit einer unverblindeten Zwischenanalyse nach 48 Wochen. An die Interventionsstudie schließt sich eine Open-Label-Verlängerung von bis zu 96 Wochen an. Patienten, deren Krankheitsprogression sich über 12 Wochen ab Woche 36 um zwei Stufen auf der Skala des klinischen Gesamteindrucks des Schweregrads verschlechtert, können auf eine Open-Label-Behandlung umgestellt werden. Die Wirksamkeit wird in Woche 48 und Woche 96 anhand eines zusammengesetzten Scores der wichtigsten Krankheitsmerkmale gemessen. In Ländern, die den EMA-Richtlinien folgen, wird eine Unterstudie mit bis zu 12 Patienten im Alter von 0 bis 3 Jahren durchgeführt, die asymptomatisch sein können. Ergebnisse für die Teilstudie sind Sicherheit, klinischer Eindruck und Eindruck der Pflegeperson von der Krankheit.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
94

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital de Alta Complejidad en Red "El Cruce"
      • Córdoba, Argentinien
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Metabolic Clinical Trials Unit
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Melbourne Children's Trials Centre Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien
        • Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien
        • University of Campinas
  • Deutschland
      • Hochheim, Deutschland
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Deutschland
        • University Münster
  • Israel
      • Afula, Israel
        • Emek Medical Center-Department of Pediatrics
      • Be'er Sheva, Israel
        • Soroka Medical Center
  • Italien
      • Catania, Italien
        • University of Catania
      • Milan, Italien
        • Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova, Italien
        • University Hospital Of Padova
      • Udine, Italien
        • Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • MediPark
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu - Neurology Department
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University Faculty of Medicine
      • İzmir, Truthahn
        • Ege University Medical School, Department of Inborn Errors of Metabolism
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • EMORY
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust · Department of Inherited Metabolic Disorders Service
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Salford Royal Foundation NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte Diagnose von NPC1
  2. Jährlicher Schweregrad-Inkrementwert zwischen 0,5 und 2,0 unter Verwendung der 17-Domänen-NPC-Schweregradskala
  3. Mit Miglustat behandelt oder nicht behandelt (Patienten müssen mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch eine stabile Dosis erhalten haben oder Miglustat mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch abgesetzt haben).
  4. Körpergewicht größer als 4,5 kg und kleiner oder gleich 125 kg
  5. Präsentation von mindestens 1 neurologischen Symptom der Krankheit
  6. Schriftliche Einverständniserklärung
  7. Bereitschaft und Fähigkeit, sich an allen Aspekten des Studiendesigns zu beteiligen
  8. Möglichkeit, zu festgelegten Zeiten zum Versuchsstandort zu reisen
  9. Empfängnisverhütungsanforderungen pro Protokoll
  10. Die Betreuer stimmen gegebenenfalls zu, an allen protokollspezifischen Bewertungen für die Dauer der Studie teilzunehmen
  11. Einschlusskriterien für Open-Label-Verlängerung sind 1) mindestens 48-wöchige doppelblinde Behandlung mit CGI-S-Verschlechterung um mindestens 2 Stufen bei 2 aufeinanderfolgenden Beurteilungsbesuchen im Abstand von 12 Wochen oder 2) Abschluss der doppelblinden Behandlung und Abschluss aller Beurteilungen bis Woche 96, oder 3) vorzeitige Beendigung der doppelblinden Behandlung, aber Abschluss aller Beurteilungen bis Woche 96
  12. Einschlusskriterien für Patienten im Alter von 0 bis 3 Jahren in einer offenen Teilstudie in Ländern, die nur den EMA-Richtlinien folgen: Bestätigte Diagnose von NPC1; behandelt oder nicht mit Miglustat pro Hauptstudie; Körpergewicht über 4,5 kg; Patient kann asymptomatisch sein; schriftliche Zustimmung des Kindes zur Teilnahme an Sicherheitsbewertungen; Einwilligung der Pflegekraft zur Teilnahme an der Beurteilung der Pflegekraft; Möglichkeit, für alle geplanten Besuche zum Prüfzentrum zu reisen.

Ausschlusskriterien:

  1. Empfänger einer Lebertransplantation innerhalb von <12 Monaten oder geplanter Lebertransplantation
  2. Patienten mit aktiver Lebererkrankung jeglicher Ursache außer NPC1
  3. Klinischer Nachweis einer akuten Lebererkrankung, einschließlich Symptome von Gelbsucht oder Schmerzen im rechten oberen Quadranten oder international normalisiertes Verhältnis > 1,8
  4. Chronische Nierenerkrankung im Stadium 3 oder schlimmer, wie durch eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 ml/min/1,73 m2 angezeigt.
  5. Verwendung von Curcumin oder Fischöl innerhalb von 12 Wochen vor der Einschreibung
  6. Bekannte oder vermutete Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber dem Studienmedikament
  7. Nach Ansicht des Prüfarztes lässt der klinische Zustand des Patienten die gemäß den protokollspezifischen Verfahren erforderliche Blutentnahme nicht zu.
  8. Behandlung mit einem Prüfpräparat während der 3 Monate vor Eintritt in die Studie. Wenn das Prüfpräparat eine kurze Halbwertszeit (< 8 Stunden) hat und voraussichtlich innerhalb von 1 Monat aus dem Körper ausgeschieden wird, beträgt die Auswaschphase 1 Monat. Die Behandlung mit jeglicher Form von Leucin, sei es als Prüfpräparat oder als andere Formulierung, ist nicht erlaubt
  9. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat während der Studie
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit
  11. Die aktuelle Teilnahme an einer anderen Studie ist nicht zulässig, es sei denn, es handelt sich um eine nicht-interventionelle Studie und der einzige Zweck der Studie besteht in der langfristigen Nachsorge, in der klinische Merkmale oder Überlebensdaten beschrieben werden (Registrierung).
  12. Patienten mit unkontrollierten, schweren epileptischen Anfällen (mindestens 3 aufeinanderfolgende schwere epileptische Anfälle, die eine Medikation erforderten) innerhalb von 2 Monaten vor Abschluss der Einverständniserklärung oder Zustimmung, sofern zutreffend.
  13. Neurologisch asymptomatische Patienten
  14. Unfähigkeit zur Teilnahme an der primären Studienbewertung (4D-NPC-SS oder 5D-NPC-SS), wie vom Prüfarzt festgestellt
  15. Die Ausschlusskriterien für Patienten im Alter von 0 bis 3 Jahren in der Open-Label-Unterstudie in Ländern, die nur den EMA-Richtlinien folgen, sind ähnlich wie in der Hauptstudie, mit dem zusätzlichen Ausschlusskriterium der Anamnese von Hydrops oder Aszites des Fötus

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Experimental
Intravenöse Verabreichung von 2000 mg/kg Hydroxypropyl-Betacyclodextrin (Trappsol Cyclo) (bezogen auf das Körpergewicht) verdünnt mit 0,5 N Kochsalzlösung über mindestens 6,5 Stunden alle 2 Wochen
Arzneimittel: Hydroxypropyl-beta-Cyclodextrin
Die Dosis beträgt 2000 mg/kg Körpergewicht, die alle 2 Wochen intravenös verabreicht wird
Andere Namen:
  • Trappsol Cyclo
Placebo-Komparator: Placebo-Komparator
Intravenöse Verabreichung von 0,5 N Kochsalzlösung über mindestens 6,5 Stunden alle 2 Wochen
Arzneimittel: Placebo
0,5 N Kochsalzlösung alle 2 Wochen intravenös verabreicht
Andere Namen:
  • 0,5 N Kochsalzlösung
Experimental: Open-Label-Unterstudie für Säuglinge bis zum Alter von 3 Jahren
Bis zu 12 Patienten im Alter von 0 bis 3 Jahren in Ländern, die den EMA-Richtlinien folgen, können in diese Open-Label-Teilstudie aufgenommen werden. Alle Patienten erhalten alle 2 Wochen 2000 mg/kg Hydroxypropyl-Betacyclodextrin (Trappsol Cyclo), verdünnt mit 0,5 N Kochsalzlösung, nach Ermessen des Arztes über 6,5 Stunden. Ergebnismaße sind Sicherheit, Eindrücke von Ärzten und Pflegekräften.
Arzneimittel: Hydroxypropyl-beta-Cyclodextrin
Die Dosis beträgt 2000 mg/kg Körpergewicht, die alle 2 Wochen intravenös verabreicht wird
Andere Namen:
  • Trappsol Cyclo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 4-Domänen-NPC-Schweregrads gegenüber dem Ausgangswert (nur USA)
Zeitfenster: Zwischenanalyse in Woche 48
Gehen, Feinmotorik, Sprechen, Schlucken
Zwischenanalyse in Woche 48
Änderung des 4-Domänen-NPC-Schweregrads gegenüber dem Ausgangswert (nur USA)
Zeitfenster: Studienende in Woche 96
Gehen, Feinmotorik, Sprechen, Schlucken
Studienende in Woche 96
Änderung des 5-Domänen-NPC-Schweregrads gegenüber dem Ausgangswert (außerhalb der USA)
Zeitfenster: Zwischenanalyse in Woche 48
Gehen, Feinmotorik, Sprache, Schlucken, Kognition
Zwischenanalyse in Woche 48
Änderung des 5-Domänen-NPC-Schweregrads gegenüber dem Ausgangswert (außerhalb der USA)
Zeitfenster: Studienende in Woche 96
Gehen, Feinmotorik, Sprache, Schlucken, Kognition
Studienende in Woche 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Ataxie, gemessen anhand des Spinocerebellären Ataxie-Funktionsindex
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen alle 12 Wochen bis Woche 96 und Ende der OLE-Woche 192
SCAFI
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen alle 12 Wochen bis Woche 96 und Ende der OLE-Woche 192
Änderung des adaptiven Verhaltens, gemessen anhand der Vineland Adaptive Behavior Scale II
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen alle 12 Wochen bis Woche 96 und Ende der OLE-Woche 192
Vineland Adaptive Behavior Scale II
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen alle 12 Wochen bis Woche 96 und Ende der OLE-Woche 192
Veränderung der Schluckfunktion, bewertet durch Videofluoroskopie oder faseroptische Endoskopie und gemessen durch Penetration Aspiration Scale
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen in Woche 48 der Zwischenanalyse
PAS
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen in Woche 48 der Zwischenanalyse
Veränderung der Schluckfunktion, bewertet durch Videofluoroskopie oder faseroptische Endoskopie und gemessen durch Penetration Aspiration Scale
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert gemessen am Ende der Studienwoche 96
PAS
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert gemessen am Ende der Studienwoche 96

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Sprechfähigkeit im Vergleich zum Ausgangswert, gemessen anhand von Sprachaufzeichnungen, die in der SpeechVitals-Anwendung für mobile Geräte erfasst wurden
Zeitfenster: Baseline und alle zwei Wochen bis Woche 192
Messung von Sprachmerkmalen, einschließlich Artikulationsgenauigkeit, Sprech- und Pausenraten
Baseline und alle zwei Wochen bis Woche 192
Veränderung der Sprechfähigkeit im Vergleich zur Vorinfusion, gemessen anhand von Sprachaufzeichnungen, die in der SpeechVitals-Anwendung für mobile Geräte erfasst wurden
Zeitfenster: Alle zwei Wochen bis Woche 192
Messung von Sprachmerkmalen einschließlich artikulatorischer Präzision, Sprech- und Pausenfrequenz innerhalb von 24 Stunden nach der Infusion
Alle zwei Wochen bis Woche 192
Änderung der Werte des klinischen Gesamteindrucks des Schweregrads und der Änderung im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Klinischer Gesamteindruck von Schweregrad und Veränderung
Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Änderung der Werte des globalen Eindrucks der Pflegekraft von Schweregrad und von Änderungsskalen
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Globaler Eindruck der Pflegekraft von Schweregrad und Veränderung
Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Globaler Eindruck der Veränderung durch die Pflegekraft 24 Stunden nach der Infusion
Zeitfenster: Baseline und alle 2 Wochen bis Woche 192
Globaler Eindruck der Veränderung durch die Pflegekraft 24 Stunden nach der Infusion
Baseline und alle 2 Wochen bis Woche 192
Änderung der Atmungsfunktion gegenüber der Grundlinie, gemessen durch forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
FEV1
Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 192
Veränderung der Leberfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand von Leberenzymbewertungen
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Leberfunktion gemessen durch Leberenzymbewertungen, einschließlich Alanin- und Aspartat-Aminotransferasen
Baseline, Wochen 2, 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 100, 120, 144, 168, 192
Sicherheitsbewertungen, um das Auftreten von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen einzubeziehen
Zeitfenster: Regelmäßige Bewertungen gemäß Protokoll bis Woche 192
Inzidenz von UE, SUE, Inzidenz abnormaler Labortestergebnisse, abnormaler EKGs, abnormaler körperlicher Untersuchungen, abnormaler Vitalfunktionen und abnormaler Hörbeurteilungen
Regelmäßige Bewertungen gemäß Protokoll bis Woche 192

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Cyclo Therapeutics, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Karen Mullen, MD, Cyclo Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
20. Juli 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CTD-TCNPC-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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