VRG50635-tutkimus terveillä vapaaehtoisilla
Vaiheen 1 tutkimus VRG50635:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta terveillä vapaaehtoisilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Verge Genomics
- Puhelinnumero: Please Email
- Sähköposti: clinicaltrials@vergegenomics.com
Opiskelupaikat
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68502
- Lincoln Celerion Inc.,
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Painoindeksin on oltava ≥ 18,5 ja ≤ 32 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m2) ja paino ≥ 50 kg.
- Hedelmällisessä iässä olevat osallistujat voivat osallistua, jos he eivät ole raskaana tai imetä ja suostuvat käyttämään yhtä erittäin tehokasta ja yhtä estettä ehkäisymenetelmää, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, tutkimuksen ajan 90 päivään viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta. Osallistujat eivät saa luovuttaa munia tutkimuksen aikana 90 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
- Siittiöitä tuottamaan pystyvien osallistujien on sopia, että he käyttävät yhtä ehkäisymenetelmää ja että heidän hedelmällisessä iässä olevat kumppaninsa käyttävät yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 90 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Osallistujat eivät saa luovuttaa siittiöitä tutkimuksen aikana 90 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on ollut kliinisesti merkittäviä hematologisia, munuais-, neurologisia, haiman, maha-suolikanavan, maksan, sydän- ja verisuonisairauksia, psykologisia, keuhkosairauksia, aineenvaihduntaa, endokriinisiä, immunologisia, allergisia sairauksia tai muita merkittäviä häiriöitä päätutkijan määrittämänä.
- Sinulla on jokin kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen (mukaan lukien tulehduksellinen suolistosairaus, aiemmin tehty mahalaukun poisto, kolekystektomia tai muu maha-suolikanavan leikkaus paitsi umpilisäkkeen poisto).
- Sinulla on tällä hetkellä merkittävä lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus PI:n määrittämänä.
Muut protokollan määrittelemät kriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1: VRG50635 Sekvenssi A, B, C
Osallistujat saavat yhden annoksen VRG50635:tä kullakin kolmella hoitojaksolla, jotka on erotettu 14 päivän pesujaksoilla.
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
|
Kokeellinen: Osa 1: VRG50635 Sekvenssi B, A, C
Osallistujat saavat yhden annoksen VRG50635:tä kullakin kolmella hoitojaksolla, jotka on erotettu 14 päivän pesujaksoilla.
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Kohortti 1 VRG50635
Osallistujat saavat VRG50635:n (annos X) 14 peräkkäisenä päivänä.
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
|
Placebo Comparator: Osa 2: Kohortti 1 Placebo
Osallistujat saavat VRG50635-vastaavaa lumelääkettä 14 peräkkäisenä päivänä.
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Kohortti 2 VRG50635
Osallistujat saavat VRG50635-annoksen (Y-annos) 14 peräkkäisenä päivänä.
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
|
Placebo Comparator: Osa 2: Kohortti 2 Placebo
Osallistujat saavat VRG50635-vastaavaa lumelääkettä 14 peräkkäisenä päivänä.
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivään 30 asti
|
Päivään 30 asti
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 ekstrapoloitu äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: Päivään 16 asti
|
Päivään 16 asti
|
|
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Päivään 16 asti
|
Päivään 16 asti
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen (AUC0-24)
Aikaikkuna: Päivään 16 asti
|
Päivään 16 asti
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala peräkkäisten annosten välillä (AUCtau)
Aikaikkuna: Päivään 16 asti
|
Päivään 16 asti
|
|
Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivään 16 asti
|
Päivään 16 asti
|
|
Puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Päivään 16 asti
|
Päivään 16 asti
|
|
Plasman maksimipitoisuuden aika (tmax)
Aikaikkuna: Päivään 16 asti
|
Päivään 16 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Diego Cadavid, MD, Verge Genomics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S, Hong S, Shi Y, Santana M, Kueth C, Macklin-Isquierdo S, Perry S, Duhaime S, Maios C, Chang J, Perez J, Couto A, Lai J, Li Y, Alworth SV, Hendricks E, Wang Y, Zlokovic BV, Dickman DK, Parker JA, Zarnescu DC, Gao FB, Ichida JK. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. doi: 10.1016/j.cell.2023.01.005. Epub 2023 Feb 7.
- Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang WH, Hung ST, Hendricks E, Linares GR, Wang Y, Son EY, Wen X, Kisler K, Wilkinson B, Menendez L, Sugawara T, Woolwine P, Huang M, Cowan MJ, Ge B, Koutsodendris N, Sandor KP, Komberg J, Vangoor VR, Senthilkumar K, Hennes V, Seah C, Nelson AR, Cheng TY, Lee SJ, August PR, Chen JA, Wisniewski N, Hanson-Smith V, Belgard TG, Zhang A, Coba M, Grunseich C, Ward ME, van den Berg LH, Pasterkamp RJ, Trotti D, Zlokovic BV, Ichida JK. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. doi: 10.1038/nm.4490. Epub 2018 Feb 5.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- VGCS-50635-003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .