Uno studio su VRG50635 in volontari sani
Uno studio di fase 1 sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di VRG50635 in volontari sani
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Verge Genomics
- Numero di telefono: Please Email
- Email: clinicaltrials@vergegenomics.com
Luoghi di studio
-
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68502
- Lincoln Celerion Inc.,
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve avere un indice di massa corporea ≥ 18,5 e ≤ 32 chilogrammi per metro quadrato (kg/m2) e pesare ≥ 50 kg.
- Le partecipanti in età fertile possono partecipare se non sono incinte o non allattano e accettano di utilizzare 1 metodo contraccettivo altamente efficace e 1 metodo contraccettivo di barriera, se sessualmente attivi, per la durata dello studio fino a 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. I partecipanti non devono donare ovuli per la durata dello studio fino ai 90 giorni successivi all'ultima dose del farmaco in studio.
- I partecipanti in grado di produrre sperma devono accettare che utilizzeranno 1 metodo contraccettivo di barriera e che i loro partner in età fertile utilizzeranno 1 metodo contraccettivo altamente efficace per la durata dello studio fino a 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. I partecipanti non devono donare lo sperma per la durata dello studio fino ai 90 giorni successivi all'ultima dose del farmaco in studio.
Criteri di esclusione:
- Avere una storia clinicamente significativa di malattie ematologiche, renali, neurologiche, pancreatiche, gastrointestinali, epatiche, cardiovascolari, psicologiche, polmonari, metaboliche, endocrine, immunologiche, allergiche o altri disturbi maggiori, come determinato dal ricercatore principale (PI).
- Presentare qualsiasi condizione chirurgica o medica che potrebbe influenzare l'assorbimento del farmaco (inclusa malattia infiammatoria intestinale, storia di gastrectomia, colecistectomia o altro intervento chirurgico del tratto gastrointestinale tranne l'appendicectomia).
- Avere una condizione medica o psichiatrica significativa attuale, come determinato dal PI.
Si applicano altri criteri definiti dal protocollo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Doppio
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte 1: VRG50635 Sequenza A, B, C
I partecipanti riceveranno una singola dose di VRG50635 in ciascuno dei 3 periodi di trattamento separati da periodi di washout di 14 giorni.
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Dose specificata nei giorni specificati
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Sperimentale: Parte 1: VRG50635 Sequenza B, A, C
I partecipanti riceveranno una singola dose di VRG50635 in ciascuno dei 3 periodi di trattamento separati da periodi di washout di 14 giorni.
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Dose specificata nei giorni specificati
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Sperimentale: Parte 2: Coorte 1 VRG50635
I partecipanti riceveranno VRG50635 (Dose X) per 14 giorni consecutivi.
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Dose specificata nei giorni specificati
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Comparatore placebo: Parte 2: Placebo di coorte 1
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente a VRG50635 per 14 giorni consecutivi.
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Dose specificata nei giorni specificati
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Sperimentale: Parte 2: Coorte 2 VRG50635
I partecipanti riceveranno VRG50635 (Dose Y) per 14 giorni consecutivi.
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Dose specificata nei giorni specificati
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Comparatore placebo: Parte 2: Placebo di coorte 2
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente a VRG50635 per 14 giorni consecutivi.
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Dose specificata nei giorni specificati
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al giorno 30
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Fino al giorno 30
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Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Fino al giorno 16
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Fino al giorno 16
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Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Fino al giorno 16
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Fino al giorno 16
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Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 alle 24 ore post-dose (AUC0-24)
Lasso di tempo: Fino al giorno 16
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Fino al giorno 16
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Area sotto la curva concentrazione-tempo tra dosi consecutive (AUCtau)
Lasso di tempo: Fino al giorno 16
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Fino al giorno 16
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Concentrazione massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Fino al giorno 16
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Fino al giorno 16
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Emivita (t1/2)
Lasso di tempo: Fino al giorno 16
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Fino al giorno 16
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Tempo di concentrazione plasmatica massima (tmax)
Lasso di tempo: Fino al giorno 16
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Fino al giorno 16
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Diego Cadavid, MD, Verge Genomics
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S, Hong S, Shi Y, Santana M, Kueth C, Macklin-Isquierdo S, Perry S, Duhaime S, Maios C, Chang J, Perez J, Couto A, Lai J, Li Y, Alworth SV, Hendricks E, Wang Y, Zlokovic BV, Dickman DK, Parker JA, Zarnescu DC, Gao FB, Ichida JK. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. doi: 10.1016/j.cell.2023.01.005. Epub 2023 Feb 7.
- Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang WH, Hung ST, Hendricks E, Linares GR, Wang Y, Son EY, Wen X, Kisler K, Wilkinson B, Menendez L, Sugawara T, Woolwine P, Huang M, Cowan MJ, Ge B, Koutsodendris N, Sandor KP, Komberg J, Vangoor VR, Senthilkumar K, Hennes V, Seah C, Nelson AR, Cheng TY, Lee SJ, August PR, Chen JA, Wisniewski N, Hanson-Smith V, Belgard TG, Zhang A, Coba M, Grunseich C, Ward ME, van den Berg LH, Pasterkamp RJ, Trotti D, Zlokovic BV, Ichida JK. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. doi: 10.1038/nm.4490. Epub 2018 Feb 5.
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Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- VGCS-50635-003
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