Un estudio de VRG50635 en voluntarios sanos
Un estudio de fase 1 de la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de VRG50635 en voluntarios sanos
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Verge Genomics
- Número de teléfono: Please Email
- Correo electrónico: clinicaltrials@vergegenomics.com
Ubicaciones de estudio
-
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68502
- Lincoln Celerion Inc.,
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener un índice de masa corporal ≥ 18,5 y ≤ 32 kilogramos por metro cuadrado (kg/m2) y pesar ≥ 50 kg.
- Los participantes en edad fértil son elegibles para participar si no están embarazadas ni amamantando y aceptan usar 1 método anticonceptivo altamente eficaz y 1 método anticonceptivo de barrera, si son sexualmente activos, durante la duración del estudio hasta 90 días después de la última administración del fármaco del estudio. Los participantes no deben donar óvulos durante la duración del estudio hasta los 90 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
- Los participantes capaces de producir esperma deben aceptar que utilizarán 1 método anticonceptivo de barrera y que sus parejas en edad fértil utilizarán 1 método anticonceptivo altamente eficaz durante la duración del estudio hasta 90 días después de la última administración del fármaco del estudio. Los participantes no deben donar esperma durante la duración del estudio hasta los 90 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tener antecedentes de enfermedades hematológicas, renales, neurológicas, pancreáticas, gastrointestinales, hepáticas, cardiovasculares, psicológicas, pulmonares, metabólicas, endocrinas, inmunológicas, alérgicas u otras enfermedades clínicamente significativas importantes, según lo determine el investigador principal (IP).
- Tiene alguna afección médica o quirúrgica que pueda afectar la absorción del medicamento (incluida enfermedad inflamatoria intestinal, antecedentes de gastrectomía, colecistectomía u otra cirugía del tracto gastrointestinal, excepto apendicectomía).
- Tener una condición médica o psiquiátrica significativa actual, según lo determine el IP.
Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Doble
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte 1: VRG50635 Secuencia A, B, C
Los participantes recibirán una dosis única de VRG50635 en cada uno de los 3 períodos de tratamiento separados por períodos de lavado de 14 días.
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Dosis especificada en días específicos
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Experimental: Parte 1: VRG50635 Secuencia B, A, C
Los participantes recibirán una dosis única de VRG50635 en cada uno de los 3 períodos de tratamiento separados por períodos de lavado de 14 días.
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Dosis especificada en días específicos
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Experimental: Parte 2: Cohorte 1 VRG50635
Los participantes recibirán VRG50635 (Dosis X) durante 14 días consecutivos.
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Dosis especificada en días específicos
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Comparador de placebos: Parte 2: Placebo de la cohorte 1
Los participantes recibirán un placebo equivalente a VRG50635 durante 14 días consecutivos.
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Dosis especificada en días especificados
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Experimental: Parte 2: Cohorte 2 VRG50635
Los participantes recibirán VRG50635 (Dosis Y) durante 14 días consecutivos.
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Dosis especificada en días específicos
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Comparador de placebos: Parte 2: Placebo de la cohorte 2
Los participantes recibirán un placebo equivalente a VRG50635 durante 14 días consecutivos.
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Dosis especificada en días especificados
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta el día 30
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Hasta el día 30
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Área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo 0 extrapolada al infinito (AUCinf)
Periodo de tiempo: Hasta el día 16
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Hasta el día 16
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Área bajo la curva concentración-tiempo desde el momento 0 hasta la última concentración mensurable (AUClast)
Periodo de tiempo: Hasta el día 16
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Hasta el día 16
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Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento 0 hasta las 24 horas posteriores a la dosis (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Hasta el día 16
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Hasta el día 16
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Área bajo la curva concentración-tiempo entre dosis consecutivas (AUCtau)
Periodo de tiempo: Hasta el día 16
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Hasta el día 16
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Concentración máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta el día 16
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Hasta el día 16
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Vida media (t1/2)
Periodo de tiempo: Hasta el día 16
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Hasta el día 16
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Tiempo de concentración plasmática máxima (tmax)
Periodo de tiempo: Hasta el día 16
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Hasta el día 16
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Diego Cadavid, MD, Verge Genomics
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S, Hong S, Shi Y, Santana M, Kueth C, Macklin-Isquierdo S, Perry S, Duhaime S, Maios C, Chang J, Perez J, Couto A, Lai J, Li Y, Alworth SV, Hendricks E, Wang Y, Zlokovic BV, Dickman DK, Parker JA, Zarnescu DC, Gao FB, Ichida JK. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. doi: 10.1016/j.cell.2023.01.005. Epub 2023 Feb 7.
- Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang WH, Hung ST, Hendricks E, Linares GR, Wang Y, Son EY, Wen X, Kisler K, Wilkinson B, Menendez L, Sugawara T, Woolwine P, Huang M, Cowan MJ, Ge B, Koutsodendris N, Sandor KP, Komberg J, Vangoor VR, Senthilkumar K, Hennes V, Seah C, Nelson AR, Cheng TY, Lee SJ, August PR, Chen JA, Wisniewski N, Hanson-Smith V, Belgard TG, Zhang A, Coba M, Grunseich C, Ward ME, van den Berg LH, Pasterkamp RJ, Trotti D, Zlokovic BV, Ichida JK. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. doi: 10.1038/nm.4490. Epub 2018 Feb 5.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- VGCS-50635-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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