Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vuorokausirytmihäiriöt lapsilla, joilla on kystinen fibroosi CFTR-modulaattorien (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) alla (CHRONO-MUCO)

torstai 19. syyskuuta 2024 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

Yleiskatsaus vuorokausirytmihäiriöihin lapsilla, joilla on kystinen fibroosi CFTR-modulaattoreiden (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aikakaudella

Kystinen fibroosi (CF) on harvinainen sairaus, jota sairastaa yksi 4 500 vastasyntyneestä Ranskassa (INSERM 2021). Huolimatta merkittävistä edistysaskelista potilaiden hoidossa viimeisen kahden vuosikymmenen aikana, ja elinajanodote on parantunut merkittävästi, kystinen fibroosi on edelleen sairaus, joka heikentää merkittävästi elämänlaatua.

Useat tutkimukset ovat raportoineet hengitysteiden ja ei-hengityshäiriöiden (SD) mahdollisuudesta potilailla, joilla on CF. Hengityselinten sairauksien on raportoitu vaikuttavan 30 prosentilla CF-lapsista (Barbosa 2020). Ei-hengityshäiriöistä nukahtamis- ja ylläpitounettomuus tunnetaan hyvin näillä potilailla, kun taas kronotyyppipoikkeavuuksia (vuorokausirytmihäiriöitä) ei ole tutkittu. Kronotyyppi viittaa ihmisen taipumukseen olla tehokkaampi aamulla tai illalla.

Kronotyyppipoikkeavuuksien olemassaoloa on ehdotettu CF-potilailla, mutta tarkkoja tietoja ei ole saatavilla (Louis 2022). CFTR:n (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) proteiinin toimintahäiriön osallisuuden keskushermostossa (CNS) on oletettu myötävaikuttavana tekijänä. In vivo CF:n hiirimallissa havaittiin kellogeenien, kuten Clock, Cry2 ja Per2, säätelyhäiriö keskushermostossa (Barbato 2019). Niiden joukossa tietyt geenit, kuten Rev-erbα, voivat säädellä endobronkiaalista tulehdusta ja myötävaikuttaa hengityselinten patologian vakavuuteen. Kaiken kaikkiaan kronotyyppipoikkeavuudet voivat olla syynä univelkaan, kognitiivisten toimintojen heikkenemiseen tai aineenvaihduntahäiriöihin.

Erittäin tehokkaan modulaattoriterapian (HEMT) aikakaudella CF:n hoidossa näiden uusien hoitomuotojen vaikutusta kronotyyppiin ei ole tutkittu. Olettaen, että kronotyypin poikkeavuudet ovat suora seuraus CFTR-proteiinin toimintahäiriöstä verkkokalvossa ja etummaisessa hypotalamuksessa, HEMT:n pitäisi parantaa unen laatua. Kuitenkin 20–30 % aikuis- ja lapsipotilaista ilmaisee kronotyyppipoikkeavuuksien lisääntymistä hoidon aloittamisen jälkeen.

Paradoksaalisesti näiden sairauksien esiintyminen tasapainottaa hengityselinten elämänlaadun koettua paranemista. Jotkut potilaat peruuttaisivat tehokkaasti hoitonsa rajoittaakseen ilmiötä. Yhdessä polysomnografisessa tutkimuksessa arvioitiin HEMT Kaftrio-Kalydecon vaikutusta uneen aikuisilla, joilla on CF (Welsner 2022). Kolmen kuukauden hoidon jälkeen potilaiden hengitystapahtumat vähenivät merkittävästi ilman muutoksia kokonaisuniajassa, unen tehokkuudessa tai unen rakenteessa. Kronotyyppiä ei mainittu. Tällä hetkellä ei ole tehty kronotyyppitutkimuksia CF-potilailla tai aikuisilla. Hypoteesimme on, että HEMT:llä hoidetut CF-potilaat kehittäisivät epänormaalin myöhäisen unen alkamisen kronotyypin.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida HEMT:llä hoidettujen CF-lasten kronotyyppiä. Kronotyypin poikkeavuuksilla voi olla merkittäviä seurauksia elämänlaatuun, immuunijärjestelmään, kognitiivisiin toimintoihin ja aineenvaihduntaan. Näiden häiriöiden systemaattinen havaitseminen anamneesin avulla, jota seuraa diagnoosi kyselylomakkeella, aktimetrialla ja/tai virtsan melatoniiniannoksella, mahdollistaisi niiden varhaisen hallinnan aloittaen Kaftrio-Kalydecon saannin kääntämisestä aamun ja illan välillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
180

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Rekrytointi
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Laurianne COUTIER, MD;PhD
      • Nancy, Ranska, 54500
        • Ei vielä rekrytointia
        • Service de pédiatrie, CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Iulia IOAN, MD
      • Paris, Ranska, 75012
        • Ei vielä rekrytointia
        • Service de pneumologie pédiatrique, Hôpital Armand Trousseau
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jessica TAYTARD, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat valitaan lasten korkea-asteen sairaaloiden kystisen fibroosin resurssi- ja osaamiskeskuksista (Lyon, Paris-Trousseau, Nancy).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on kystinen fibroosi
  • Ikä 2-17 vuotta ja 11 kuukautta
  • Käsitelty CFTR-modulaattorilla Kaftrio-Kalydeco vähintään 2 kuukauden jälkeen
  • Seurataan Lyonin, Paris-Trousseaun tai Nancyn kystisen fibroosin resurssi- ja taitokeskuksissa
  • Ei vastustusta molemmilta vanhemmilta

Poissulkemiskriteerit:

  • Vanhempien kieltäytyminen
  • Vanhemmat eivät pysty noudattamaan protokollavaatimuksia tutkijan harkinnan mukaan
  • Interventiotutkimukseen osallistuva kohde, jonka poissulkemisjakso on vielä kesken sisällyttämishetkellä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Kaftrio-Kalydecolla hoidetut lapset ja nuoret, joilla on kystinen fibroosi
Potilaat, joilla on kystinen fibroosi, ikä 2–17 vuotta ja 11 kuukautta, hoidettu CFTR-modulaattorilla Kaftrio-Kalydecolla vähintään 2 kuukauden ajan. Seurattu osallistuvassa kystisen fibroosin kansallisessa resurssi- ja taitokeskuksessa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hornen ja Ostbergin kyselyn tulos.
Aikaikkuna: Päivä 0

Kunkin kronotyypin (normaali, aamu tai ilta) esiintymistiheys HEMT-potilailla, joilla on CF, määräytyy Hornen ja Ostbergin kyselyn tuloksen perusteella.

Kunkin kronotyypin esiintymistiheydestä tehdään yhteenveto kaikille HEMT-potilaille, jotka saavat CF-potilaita käyttämällä seuraavia kuvaavia tilastoja: frekvenssit ja prosenttiosuudet kunkin muuttujan tasolla (normaali, aamulla tai illalla) ja puuttuvien arvojen määrä (puuttuvat arvot lasketaan, mutta ei sisältyy taajuuslaskelman nimittäjään).

Pisteet 5-25: 21-25 = selvästi aamu; 18-20 = kohtalainen aamu; 12-17 = ei aamulla, ei illalla; 9-11: kohtalainen ilta; 5-8: selvästi ilta.
Päivä 0

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Hospices Civils de Lyon

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Laurianne COUTIER, MD, Service de pneumologie, allergologie, mucoviscidose, Hôpital Femme Mère Enfant, HCL

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 29. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 29. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 19. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 20. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 69HCL24_0076
  • 2024-A00343-44 (Muu tunniste: ID-RCB)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia