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Distúrbios do ritmo circadiano em crianças com fibrose cística sob moduladores CFTR (regulador de condutância transmembrana de fibrose cística) (CHRONO-MUCO)

19 de setembro de 2024 atualizado por: Hospices Civils de Lyon

Visão geral dos distúrbios do ritmo circadiano em crianças com fibrose cística na era dos moduladores CFTR (regulador de condutância transmembrana da fibrose cística)

A fibrose cística (FC) é uma doença rara que afecta um em cada 4.500 recém-nascidos em França (INSERM 2021). Apesar dos grandes avanços no atendimento ao paciente nas últimas duas décadas, com melhorias significativas na expectativa de vida, a fibrose cística continua sendo uma patologia que prejudica consideravelmente a qualidade de vida.

Vários estudos relataram a possibilidade de distúrbios respiratórios e não respiratórios do sono (DS) em pacientes com FC. Relata-se que os distúrbios respiratórios afetam 30% das crianças com FC (Barbosa 2020). Entre os DS não respiratórios, a insônia de início e manutenção do sono é bem conhecida nesses pacientes, enquanto as anormalidades do cronotipo (distúrbios do ritmo circadiano) são pouco estudadas. O cronótipo refere-se à tendência de uma pessoa de ser mais eficiente pela manhã ou à noite.

A existência de anomalias cronotípicas foi sugerida em pacientes com FC, mas não há dados precisos disponíveis (Louis 2022). O envolvimento da disfunção da proteína CFTR (regulador de condutância transmembrana da fibrose cística) no sistema nervoso central (SNC) foi hipotetizado como um fator contributivo. In vivo, num modelo de rato com FC, foi encontrada desregulação de genes de relógio como Clock, Cry2 e Per2 no SNC (Barbato 2019). Entre eles, certos genes como o Rev-erbα poderiam regular a inflamação endobrônquica e contribuir para a gravidade da patologia respiratória. Em suma, as anomalias do cronotipo podem estar na origem do débito de sono, das funções cognitivas prejudicadas ou dos distúrbios metabólicos.

Na era da terapia moduladora altamente eficaz (HEMT) para o tratamento da FC, o impacto destas novas terapias no cronotipo tem sido pouco estudado. Assumindo que as anormalidades do cronotipo são uma consequência direta da disfunção da proteína CFTR na retina e no hipotálamo anterior, o HEMT deve melhorar a qualidade do sono. No entanto, entre 20% e 30% dos pacientes adultos e pediátricos expressam um aumento nas anomalias do cronotipo após o início do tratamento.

Paradoxalmente, o ganho percebido na qualidade de vida respiratória é contrabalançado pela ocorrência desses distúrbios. Alguns pacientes reverteriam efetivamente o tratamento para limitar o fenômeno. Um único estudo polissonográfico avaliou o efeito do HEMT Kaftrio-Kalydeco no sono em adultos com FC (Welsner 2022). Após 3 meses de tratamento, os pacientes tiveram uma redução significativa nos eventos respiratórios, sem alteração no tempo total de sono, na eficiência do sono ou na arquitetura do sono. O cronótipo não foi mencionado. Atualmente, não foram realizados estudos sobre o cronotipo em crianças ou adultos com FC. Nossa hipótese é que os pacientes com FC tratados com HEMT desenvolveriam um cronótipo anormal de início tardio do sono.

O objetivo deste estudo é avaliar o cronotipo de crianças com FC tratadas com HEMT. As anomalias do cronotipo podem ter consequências importantes para a qualidade de vida, o sistema imunitário, as funções cognitivas e o metabolismo. A detecção sistemática desses distúrbios por meio de anamnese, seguida de diagnóstico por questionário, actimetria e/ou dosagem de melatonina urinária, permitiria seu manejo precoce, começando pela reversão da ingestão de Kaftrio-Kalydeco entre a manhã e a noite.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
180

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Bron, França, 69677
        • Recrutamento
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laurianne COUTIER, MD;PhD
      • Nancy, França, 54500
        • Ainda não está recrutando
        • Service de pédiatrie, CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Iulia IOAN, MD
      • Paris, França, 75012
        • Ainda não está recrutando
        • Service de pneumologie pédiatrique, Hôpital Armand Trousseau
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jessica TAYTARD, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes serão selecionados em Centros de Recursos e Habilidades em Fibrose Cística de hospitais terciários pediátricos (Lyon, Paris-Trousseau, Nancy).

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com fibrose cística
  • De 2 a 17 anos e 11 meses
  • Tratado com modulador CFTR Kaftrio-Kalydeco há pelo menos 2 meses
  • Acompanhado nos Centros de Recursos e Habilidades de Fibrose Cística de Lyon, Paris-Trousseau ou Nancy
  • Não oposição de ambos os pais

Critério de exclusão:

  • Recusa dos pais
  • Os pais não conseguem cumprir os requisitos do protocolo a critério do investigador
  • Sujeito participante de pesquisa intervencionista com período de exclusão ainda em andamento no momento da inclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Crianças e adolescentes com fibrose cística tratados com Kaftrio-Kalydeco
Pacientes com fibrose cística Idade de 2 a 17 anos e 11 meses Tratados com modulador CFTR Kaftrio-Kalydeco por pelo menos 2 meses Acompanhados em um Centro Nacional de Recursos e Habilidades em Fibrose Cística participante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado do questionário de Horne e Ostberg.
Prazo: Dia 0

A frequência de cada cronotipo (normal, matinal ou noturno) em pacientes com FC em HEMT será determinada pelo resultado do questionário de Horne e Ostberg.

A frequência de cada cronótipo será resumida para todos os pacientes com FC no HEMT usando as seguintes estatísticas descritivas: frequências e porcentagens para cada nível da variável (normal, manhã ou noite) e o número de valores faltantes (os valores faltantes serão contados, mas não incluído no denominador do cálculo da frequência).

Pontuações de 5 a 25: 21 a 25 = claramente matinal; 18-20 = moderadamente matinal; 12-17 = nem de manhã, nem de tarde; 9-11: moderadamente à noite; 5-8: claramente à noite.
Dia 0

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hospices Civils de Lyon

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Laurianne COUTIER, MD, Service de pneumologie, allergologie, mucoviscidose, Hôpital Femme Mère Enfant, HCL

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
29 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
29 de janeiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de setembro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 69HCL24_0076
  • 2024-A00343-44 (Outro identificador: ID-RCB)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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