Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Døgnrytmeforstyrrelser hos barn med cystisk fibrose under CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) modulatorer (CHRONO-MUCO)

19. september 2024 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

Oversikt over døgnrytmeforstyrrelser hos barn med cystisk fibrose i en tid med CFTR-modulatorer (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)

Cystisk fibrose (CF) er en sjelden sykdom som rammer én av 4500 nyfødte i Frankrike (INSERM 2021). Til tross for store fremskritt innen pasientbehandling de siste to tiårene, med betydelige forbedringer i forventet levealder, forblir cystisk fibrose en patologi som betraktelig svekker livskvaliteten.

Flere studier har rapportert muligheten for respiratoriske og ikke-respiratoriske søvnforstyrrelser (SD) hos pasienter med CF. Luftveislidelser er rapportert å påvirke 30 % av barn med CF (Barbosa 2020). Blant ikke-respiratorisk SD er søvndebut og vedlikeholdssøvnløshet godt kjent hos disse pasientene, mens kronotypeavvik (døgnrytmeforstyrrelser) er understudert. Kronotype refererer til en persons tendens til å være mer effektiv om morgenen eller kvelden.

Eksistensen av kronotypeavvik har blitt antydet hos CF-pasienter, men ingen nøyaktige data er tilgjengelige (Louis 2022). Involveringen av CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) proteindysfunksjon i sentralnervesystemet (CNS) har blitt antatt som en medvirkende faktor. In vivo, i en musemodell av CF, ble dysregulering av klokkegener som Clock, Cry2 og Per2 funnet i CNS (Barbato 2019). Blant dem kan visse gener som Rev-erbα regulere endobronkial betennelse og bidra til alvorlighetsgraden av respiratorisk patologi. Alt i alt kan kronotypeavvik være opphavet til søvngjeld, svekkede kognitive funksjoner eller metabolske forstyrrelser.

I en tid med svært effektiv modulatorterapi (HEMT) for behandling av CF, har virkningen av disse nye terapiene på kronotype blitt understudert. Forutsatt at kronotypeavvik er en direkte konsekvens av CFTR-proteindysfunksjon i retina og fremre hypothalamus, bør HEMT forbedre søvnkvaliteten. Imidlertid uttrykker mellom 20 % og 30 % av voksne og pediatriske pasienter en økning i kronotypeavvik etter oppstart av behandling.

Paradoksalt nok oppveies den opplevde gevinsten i respiratorisk livskvalitet av forekomsten av disse lidelsene. Noen pasienter ville effektivt reversere behandlingen for å begrense fenomenet. En enkelt polysomnografisk studie evaluerte effekten av HEMT Kaftrio-Kalydeco på søvn hos voksne med CF (Welsner 2022). Etter 3 måneders behandling hadde pasientene en signifikant reduksjon i respiratoriske hendelser, uten endring i total søvntid, søvneffektivitet eller søvnarkitektur. Kronotype ble ikke nevnt. Det er foreløpig ikke utført studier på kronotype hos barn eller voksne med CF. Vår hypotese er at CF-pasienter behandlet med HEMT vil utvikle en unormal kronotype av sen søvndebut.

Målet med denne studien er å evaluere kronotypen til barn med CF behandlet med HEMT. Kronotypeavvik vil kunne ha store konsekvenser for livskvalitet, immunforsvar, kognitive funksjoner og metabolisme. Systematisk påvisning av disse lidelsene via anamnese, etterfulgt av diagnose ved hjelp av spørreskjema, aktimetri og/eller dosering av melatonin i urinen, vil muliggjøre tidlig behandling av dem, med start med reversering av Kaftrio-Kalydeco-inntaket mellom morgen og kveld.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
180

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Rekruttering
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laurianne COUTIER, MD;PhD
      • Nancy, Frankrike, 54500
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Service de pédiatrie, CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Iulia IOAN, MD
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Service de pneumologie pédiatrique, Hôpital Armand Trousseau
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica TAYTARD, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter vil bli valgt fra ressurs- og ferdighetssentre for cystisk fibrose på pediatriske tertiærsykehus (Lyon, Paris-Trousseau, Nancy).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med cystisk fibrose
  • Alder fra 2 til 17 år og 11 måneder
  • Behandlet med CFTR-modulator Kaftrio-Kalydeco fra minst 2 måneder
  • Følges i Lyon, Paris-Trousseau eller Nancy Cystic Fibrosis ressurs- og ferdighetssentre
  • Ikke motstand fra begge foreldrene

Ekskluderingskriterier:

  • Foreldres avslag
  • Foreldre er ikke i stand til å overholde protokollkrav etter etterforskerens skjønn
  • Subjekt som deltar i intervensjonsforskning med en eksklusjonsperiode som fortsatt pågår på tidspunktet for inkludering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Barn og ungdom med cystisk fibrose behandlet med Kaftrio-Kalydeco
Pasienter med cystisk fibrose i alderen 2 til 17 år og 11 måneder Behandlet med CFTR-modulator Kaftrio-Kalydeco i minst 2 måneder. Følges i et deltakende nasjonalt senter for cystisk fibrose.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Resultat av spørreskjemaet Horne og Ostberg.
Tidsramme: Dag 0

Frekvensen av hver kronotype (normal, morgen eller kveld) hos pasienter med CF på HEMT vil bli bestemt av resultatet av Horne og Ostberg spørreskjemaet.

Frekvensen av hver kronotype vil bli oppsummert for alle CF-pasienter på HEMT ved å bruke følgende beskrivende statistikk: frekvenser og prosenter for hvert nivå av variabelen (normal, morgen eller kveld) og antall manglende verdier (manglende verdier vil telles, men ikke inkludert i nevneren for frekvensberegningen).

Poeng fra 5 til 25: 21-25 = tydelig morgen; 18-20 = moderat morgen; 12-17 = heller ikke morgen, verken kveld; 9-11: moderat kveld; 5-8: klart kveld.
Dag 0

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Hospices Civils de Lyon

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Laurianne COUTIER, MD, Service de pneumologie, allergologie, mucoviscidose, Hôpital Femme Mère Enfant, HCL

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
29. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
20. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. september 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 69HCL24_0076
  • 2024-A00343-44 (Annen identifikator: ID-RCB)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger