Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zaburzenia rytmu dobowego u dzieci chorych na mukowiscydozę pod wpływem modulatorów CFTR (mukowiscydozy przezbłonowy regulator przewodnictwa) (CHRONO-MUCO)

19 września 2024 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Przegląd zaburzeń rytmu dobowego u dzieci chorych na mukowiscydozę w erze modulatorów CFTR (mukowiscydozy przezbłonowego regulatora przewodnictwa)

Mukowiscydoza (CF) to rzadka choroba, na którą cierpi jeden na 4500 noworodków we Francji (INSERM 2021). Pomimo znacznego postępu w opiece nad pacjentami, jaki nastąpił w ciągu ostatnich dwudziestu lat i znacznej poprawy średniej długości życia, mukowiscydoza pozostaje patologią znacznie pogarszającą jakość życia.

W kilku badaniach donoszono o możliwości wystąpienia zaburzeń snu ze strony układu oddechowego i nieoddechowego (SD) u pacjentów z mukowiscydozą. Według doniesień zaburzenia układu oddechowego występują u 30% dzieci chorych na mukowiscydozę (Barbosa 2020). Wśród SD niezwiązanych z układem oddechowym dobrze znana jest u tych pacjentów bezsenność związana z zasypianiem i utrzymująca się, natomiast zaburzenia chronotypu (zaburzenia rytmu dobowego) są słabo zbadane. Chronotyp odnosi się do skłonności danej osoby do większej wydajności rano lub wieczorem.

Sugerowano istnienie nieprawidłowości chronotypu u pacjentów z mukowiscydozą, ale nie są dostępne żadne dokładne dane (Louis 2022). Postawiono hipotezę, że czynnikiem przyczyniającym się do tego zaburzenia jest dysfunkcja białka CFTR (mukowiscydoza przezbłonowego regulatora przewodnictwa) w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN). In vivo w mysim modelu mukowiscydozy wykryto rozregulowanie genów zegara, takich jak Clock, Cry2 i Per2 w OUN (Barbato 2019). Wśród nich niektóre geny, takie jak Rev-erbα, mogą regulować zapalenie wewnątrzoskrzelowe i przyczyniać się do nasilenia patologii układu oddechowego. Podsumowując, nieprawidłowości chronotypu mogą być przyczyną braku snu, upośledzenia funkcji poznawczych lub zaburzeń metabolicznych.

W dobie wysoce skutecznej terapii modulatorowej (HEMT) w leczeniu CF wpływ tych nowych terapii na chronotyp był niedostatecznie zbadany. Zakładając, że zaburzenia chronotypu są bezpośrednią konsekwencją dysfunkcji białka CFTR w siatkówce i przednim podwzgórzu, HEMT powinno poprawić jakość snu. Jednakże u 20% do 30% pacjentów dorosłych i dzieci stwierdza się zwiększenie nieprawidłowości chronotypowych po rozpoczęciu leczenia.

Paradoksalnie, odczuwalna poprawa jakości życia układu oddechowego jest równoważona występowaniem tych zaburzeń. Niektórzy pacjenci skutecznie odwróciliby leczenie, aby ograniczyć to zjawisko. W pojedynczym badaniu polisomnograficznym oceniano wpływ HEMT Kaftrio-Kalydeco na sen u dorosłych chorych na mukowiscydozę (Welsner 2022). Po 3 miesiącach leczenia u pacjentów zaobserwowano znaczną redukcję zdarzeń oddechowych, bez zmian w całkowitym czasie snu, efektywności snu ani architekturze snu. Chronotyp nie został wymieniony. Obecnie nie przeprowadzono żadnych badań dotyczących chronotypu u dzieci i dorosłych chorych na mukowiscydozę. Nasza hipoteza jest taka, że ​​u pacjentów z mukowiscydozą leczonych HEMT rozwinie się nieprawidłowy chronotyp późnego zasypiania.

Celem pracy jest ocena chronotypu dzieci chorych na mukowiscydozę leczonych HEMT. Nieprawidłowości chronotypowe mogą mieć poważne konsekwencje dla jakości życia, układu odpornościowego, funkcji poznawczych i metabolizmu. Systematyczne wykrywanie tych zaburzeń na podstawie wywiadu, a następnie diagnoza za pomocą kwestionariusza, aktometrii i/lub dawki melatoniny w moczu umożliwiłaby wczesne leczenie, zaczynając od odwrócenia przyjmowania leku Kaftrio-Kalydeco między ranem a wieczorem.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
180

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laurianne COUTIER, MD;PhD
      • Nancy, Francja, 54500
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Service de pédiatrie, CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Iulia IOAN, MD
      • Paris, Francja, 75012
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Service de pneumologie pédiatrique, Hôpital Armand Trousseau
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jessica TAYTARD, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą wybierani z ośrodków zasobów i umiejętności dotyczących mukowiscydozy w szpitalach pediatrycznych trzeciego stopnia (Lyon, Paris-Trousseau, Nancy).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z mukowiscydozą
  • Wiek od 2 do 17 lat i 11 miesięcy
  • Leczenie modulatorem CFTR Kaftrio-Kalydeco przez co najmniej 2 miesiące
  • Następnie w centrach zasobów i umiejętności na temat mukowiscydozy w Lyonie, Paris-Trousseau lub Nancy
  • Brak sprzeciwu obojga rodziców

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa rodziców
  • Rodzice nie są w stanie spełnić wymagań protokołu według uznania badacza
  • Uczestnik uczestniczący w badaniach interwencyjnych, których okres wykluczenia nadal trwał w momencie włączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Dzieci i młodzież chora na mukowiscydozę leczona produktem Kaftrio-Kalydeco
Pacjenci z mukowiscydozą Wiek od 2 do 17 lat i 11 miesięcy Leczeni modulatorem CFTR Kaftrio-Kalydeco przez co najmniej 2 miesiące Obserwowani w uczestniczącym krajowym centrum zasobów i umiejętności dotyczących mukowiscydozy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik kwestionariusza Horne’a i Ostberga.
Ramy czasowe: Dzień 0

Częstotliwość każdego chronotypu (normalny, poranny lub wieczorny) u pacjentów z mukowiscydozą w badaniu HEMT zostanie określona na podstawie wyniku kwestionariusza Horne'a i Ostberga.

Częstotliwość każdego chronotypu zostanie podsumowana dla wszystkich pacjentów z mukowiscydozą poddawanych HEMT przy użyciu następujących statystyk opisowych: częstotliwości i wartości procentowe dla każdego poziomu zmiennej (normalny, poranny lub wieczorny) oraz liczba brakujących wartości (brakujące wartości zostaną zliczone, ale nie uwzględnione w mianowniku obliczenia częstotliwości).

Wyniki od 5 do 25: 21-25 = wyraźnie rano; 18-20 = umiarkowanie rano; 12-17 = ani poranek, ani wieczór; 9-11: umiarkowanie wieczorem; 5-8: wyraźnie wieczór.
Dzień 0

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hospices Civils de Lyon

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Laurianne COUTIER, MD, Service de pneumologie, allergologie, mucoviscidose, Hôpital Femme Mère Enfant, HCL

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
29 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 września 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 69HCL24_0076
  • 2024-A00343-44 (Inny identyfikator: ID-RCB)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami